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Terapia de injeção celular RY_SW01 na nefrite lúpica ativa

15 de janeiro de 2024 atualizado por: Sun Lingyun, MD, Jiangsu Renocell Biotech Company

Um ensaio clínico multicêntrico de fase I/II para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da terapia de injeção de células RY_SW01 na nefrite lúpica ativa

Os resultados da pesquisa pré-clínica da RY_SW01 Cell Injection mostraram que a injeção melhorou significativamente os indicadores bioquímicos da urina e os danos aos tecidos em dois modelos animais de nefrite lúpica após a administração de MSC, sem ocorrência de rejeição e excelente segurança. O mecanismo de ação da injeção de células RY_SW01 é relativamente claro, demonstrando efeitos terapêuticos favoráveis ​​em modelos animais pré-clínicos. Em comparação com as terapias convencionais existentes, tem as vantagens de “tratamento conveniente e eficácia sustentada”. Pode ajudar a reduzir a variedade e a quantidade de medicamentos administrados aos pacientes e os vários efeitos colaterais associados ao tratamento medicamentoso. Em alguns casos, pode até levar à descontinuação de medicamentos imunossupressores, reduzindo as taxas de mortalidade e incapacidade e melhorando a qualidade de vida dos pacientes. Suas vantagens exclusivas têm o potencial de mudar fundamentalmente o cenário atual do tratamento clínico e oferecer perspectivas promissoras para aplicação clínica.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Este ensaio é um estudo exploratório, incluindo duas etapas: a fase de aumento da dose (Fase I) e a fase de expansão da dose (Fase II), como parte de um ensaio clínico multicêntrico. O estágio de escalonamento de dose de Fase I emprega um desenho de ensaio de escalonamento de dose, com o objetivo de avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar da injeção de células RY_SW01 no tratamento de pacientes com nefrite lúpica ativa.

O estágio de expansão da dose de Fase II utiliza um desenho de ensaio clínico randomizado para avaliar melhor a segurança e eficácia da injeção de células RY_SW01.

O tratamento inicial neste estudo inclui esteróides em combinação com imunossupressores. Os imunossupressores comuns incluem micofenolato de mofetil, micofenolato de sódio, ciclofosfamida, azatioprina e inibidores de calcineurina (ciclosporina ou tacrolimus), que serão escolhidos pelos pesquisadores com base na condição do paciente. Durante a Fase II, o regime de tratamento de base existente do sujeito não deve ser aumentado ou alterado. Se o tratamento de um sujeito for avaliado como ineficaz ou intolerável e a continuação do regime de tratamento de base existente não produzir melhores benefícios, ele poderá retirar-se do estudo e então alterar seu plano de tratamento ou aumentar a dosagem. Esses assuntos devem ser incluídos na análise de eficácia. O estudo inscreverá pacientes com nefrite lúpica ativa com idade ≥18 e ≤65 anos, que devem atender a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão.

Aproximadamente 69-78 indivíduos estão planejados para serem inscritos para serem submetidos aos ensaios de escalonamento e expansão de dose com injeção de células RY_SW01. Cerca de 9 a 18 indivíduos avaliáveis ​​serão inscritos no estágio de aumento de dose e aproximadamente 60 indivíduos no estágio de expansão de dose.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210008
        • Recrutamento
        • the Affiliated Drum Tower Hospital, Medical School, Nanjing University
        • Contato:
          • Lingyun Sun

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Assine voluntariamente um termo de consentimento informado.
  2. Homem ou mulher com idade ≥18 e ≤65 anos.
  3. História médica indicando o cumprimento de pelo menos 4 dos 11 critérios de classificação do LES recomendados pelo American College of Rheumatology (ACR) em 1997, com pontuação ≥6 no Índice de Atividade da Doença do Lúpus Eritematoso Sistêmico (SLEDAI).
  4. Recebimento prévio de terapia de indução (combinação de esteróides com imunossupressores, produtos biológicos ou dois ou mais tratamentos), conforme determinado pelo investigador, e o participante demonstrou intolerância ou falta de resposta a este tratamento.
  5. Diagnóstico confirmado de nefrite lúpica classe III ou IV de acordo com os critérios de classificação ISN/RPS (Classe III(A), Classe III(A+C), Classe IV(A) ou Classe IV(A+C)), com possibilidade de combinação com Classe V ou Classe V isolada (incluindo índices de atividade e cronicidade).
  6. Exame laboratorial mostrando relação proteína/creatinina urinária (UPCR) > 1.000 mg/g ou 100 mg/mmol ou > 1,0.
  7. Durante o ensaio e por pelo menos 1 ano após a administração da injeção, a participante não tem planos de gravidez e concorda voluntariamente em usar métodos contraceptivos eficazes com seu parceiro (ver Apêndice 1) e não tem planos de doação de esperma ou óvulos.

Critério de exclusão:

  1. Disfunção hepática grave com qualquer uma das seguintes anormalidades: bilirrubina total > 2 vezes o limite superior do normal (LSN); ALT ou AST > 2 vezes o LSN.
  2. Disfunção renal grave com TFGe < 30 mL/min/1,73m² ou creatinina sérica > 265,2 µmol/L.
  3. Patologia de biópsia renal indicando ≥50% de glomeruloesclerose.
  4. Anormalidades do sistema sanguíneo com qualquer uma das seguintes anormalidades: contagem de glóbulos brancos < 2.000/µL (2×10^9/L), hemoglobina < 6g/dL (60g/L), contagem de plaquetas < 30.000/µL (30×10^ 9/L), neutrófilos < 1000/µL (1×10^9/L).
  5. Doenças cardiovasculares graves e não controladas, distúrbios neurológicos, doenças pulmonares (incluindo doença pulmonar obstrutiva e doença pulmonar intersticial), doenças hepáticas, distúrbios endócrinos (incluindo diabetes não controlada) e doenças gastrointestinais, incluindo, mas não se limitando a:

    • Pacientes com hipertensão grave não controlada (≥160/100 mmHg).
    • Pacientes com insuficiência cardíaca não corrigida ou disfunção cardíaca grave (classe NYHA ≥ III).
    • Pacientes com história de infarto do miocárdio nos últimos 6 meses ou que atendem aos critérios diagnósticos para infarto agudo do miocárdio na triagem.
    • Pacientes com história de acidente vascular cerebral agudo nos últimos 6 meses ou com risco de eventos cerebrovasculares agudos na triagem.
    • Pacientes com história de hipertensão pulmonar grave.
    • Pacientes com arritmias graves (por exemplo, fibrilação atrial rápida, flutter atrial, taquicardia ventricular paroxística).
  6. Pacientes com história de deficiência de IgA (IgA < 10 mg/dL).
  7. Pacientes com outras doenças autoimunes, exceto LES, incluindo dermatomiosite/polimiosite, doença mista do tecido conjuntivo, esclerose sistêmica, artrite reumatóide, etc., devem ser excluídos. No entanto, pacientes com síndrome de Sjögren secundária podem participar neste estudo.
  8. Recebeu vacinas vivas ou vacinas vivas atenuadas nas 12 semanas anteriores ou espera receber/exigir vacinas vivas durante o ensaio.
  9. Foi submetido a plasmaférese ou terapia de imunoadsorção nas 24 semanas anteriores ou recebeu terapia com imunoglobulina intravenosa (IVIG) nas 4 semanas anteriores.
  10. Usou outros medicamentos sob investigação nas 12 semanas anteriores.
  11. Teste positivo para anticorpos do vírus da imunodeficiência humana (anti-HIV-Ab) durante a triagem, sífilis ativa, hepatite C ativa (positivo para anticorpos da hepatite C e RNA-HCV superior ao limite inferior de detecção) ou positivo para antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) e DNA do vírus da hepatite B (HBV-DNA ≥500 UI/ml).

    História de infecções bacterianas, virais, fúngicas, parasitárias ou outras graves, ativas ou recorrentes, durante o período de triagem.

  12. História de tumores malignos nos últimos 5 anos, incluindo tumores sólidos, malignidades hematológicas ou cânceres in situ (exceto carcinoma basocelular da pele removido cirurgicamente ou curado).
  13. Foi submetido a qualquer cirurgia de grande porte nas 12 semanas anteriores ou deverá ser submetido a uma grande cirurgia durante o estudo, o que é considerado um risco inaceitável para o participante pelo investigador.
  14. Intolerância ou contra-indicação ao protocolo de tratamento deste estudo, incluindo qualquer uma das seguintes condições:

    • História de alergia a células-tronco mesenquimais alogênicas ou excipientes (incluindo albumina humana).
    • Intolerância ou contra-indicação aos corticosteróides orais ou intravenosos.
    • Ausência de acesso venoso periférico.
  15. Mulheres grávidas ou lactantes.
  16. Nos últimos 12 meses ou durante o período de triagem, há evidências de tabagismo, uso indevido de álcool ou abuso de drogas, definidos da seguinte forma:

    • Tabagismo definido como consumo médio diário de ≥5 cigarros nos últimos 3 meses.
    • Uso indevido de álcool definido como consumo de mais de 14 unidades de álcool por semana nos últimos 3 meses (1 unidade de álcool = 350 ml de cerveja, ou 45 ml de destilados, ou 150 ml de vinho).
    • Abuso de drogas definido como um resultado positivo na triagem de drogas na urina ou histórico de abuso de drogas.
  17. Os participantes julgados pelo investigador como não adequados para participação neste ensaio serão excluídos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RY_SW01 grupo 1 faz 1 injeção de células RY_SW01
Receba o melhor tratamento básico e um milhão de células por quilograma de peso corporal
Células-tronco mesenquimais derivadas do cordão umbilical alogônico RY_SW01 injetadas (UCMSCs)
Outros nomes:
  • Tratamento UC-MSC
Medicamentos para tratamento de LN
Outros nomes:
  • Drogas imunossupressoras
Experimental: RY_SW01 grupo 2 faz 2 injeções de células RY_SW01
Receba o melhor tratamento básico e dois milhões de células por quilograma de peso corporal
Células-tronco mesenquimais derivadas do cordão umbilical alogônico RY_SW01 injetadas (UCMSCs)
Outros nomes:
  • Tratamento UC-MSC
Medicamentos para tratamento de LN
Outros nomes:
  • Drogas imunossupressoras
Outro: grupo de controle
Receba o melhor tratamento básico
Medicamentos para tratamento de LN
Outros nomes:
  • Drogas imunossupressoras

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Frequência de eventos adversos
Prazo: Dentro de 24 semanas
Dentro de 24 semanas
Proporção de pacientes que alcançam uma resposta primária de eficácia renal (PERR)
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Proporção de pacientes que alcançaram uma resposta completa (CR)
Prazo: 24 semanas
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: dentro de 24 semanas
dentro de 24 semanas
Proporção de pacientes que alcançam resposta de eficácia renal primária (PERR)
Prazo: 12 semanas
12 semanas
Proporção de pacientes que alcançam resposta renal completa (RC) primária
Prazo: 12 semanas
12 semanas
Alterações na relação proteína/creatinina na urina (UPCR) em relação à linha de base
Prazo: 12 semanas
12 semanas
A proporção de pacientes reduziu a dosagem de medicamentos de tratamento básico
Prazo: 24 semanas
24 semanas
a proporção do subconjunto de células Treg
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Alterações na TFGe (taxa de filtração glomerular estimada) em relação à linha de base
Prazo: 12 semanas
12 semanas
Mudanças no SLEDAI-2000 (The Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000) em relação à linha de base
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Mudanças na PGA (Avaliação Global do Médico) relativas à linha de base
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Mudanças no SF-36 (Questionário 36 abreviado) em relação à linha de base
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Biomarcadores séricos de anticorpos
Prazo: Dentro de 24 semanas
ANA, anticorpo anti-dsDNA
Dentro de 24 semanas
Biomarcadores séricos
Prazo: Dentro de 24 semanas
C3,C4
Dentro de 24 semanas
Biomarcadores séricos de citocinas
Prazo: Dentro de 24 semanas
TGF-β,IFN-γ,IL-6,IgG,CXCL10
Dentro de 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Sun Lingyun, the Affiliated Drum Tower Hospital, Medical School, Nanjing University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de setembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de setembro de 2023

Primeira postagem (Real)

28 de setembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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