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Inibição de PARP, radioterapia corporal estereotáxica e imunoterapia para sarcoma metastático ou avançado (PRIMA): um estudo prospectivo de fase 2 (PRIMA)

29 de outubro de 2023 atualizado por: Weibin Zhang, MD, PhD., Ruijin Hospital

Um estudo prospectivo de fase II de inibição de PARP e imunoterapia de inibição de pontos de verificação com radioterapia corporal estereotáxica concomitante (SBRT) em pacientes com sarcoma metastático ou avançado

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança da inibição de PARP e bloqueio da proteína 1 de morte celular programada (PD-1) imunoterapia com radioterapia corporal estereotáxica concomitante (SBRT) para sarcoma ósseo e de tecidos moles metastático ou avançado.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Os sarcomas ósseos e de tecidos moles são um grupo de tumores malignos altamente heterogêneos que se originam do tecido mesenquimal. Os sarcomas recorrentes e metastáticos são geralmente refratários à radioterapia e quimioterapia tradicionais, com uma taxa de sobrevida em cinco anos inferior a 20% a 30%. Portanto, uma nova terapia visando as características fenotípicas moleculares dos sarcomas ósseos e de tecidos moles e conduzindo um tratamento personalizado e preciso para subgrupos específicos de pacientes-alvo é uma das direções importantes nos atuais campos clínicos e translacionais.

Estudos baseados no mecanismo anticâncer de letalidade sintética demonstraram que células tumorais com mutações nos genes BRCA1 ou BRCA2 são muito sensíveis à ação dos inibidores de PARP. Curiosamente, resultados de pesquisas recentes mostraram que muitos outros tipos de tumores além dos tumores ginecológicos também podem exibir fenótipos semelhantes ao BRCA (BRCAness) e instabilidade genômica (GI). Entre eles, o BRCAness é um subtipo de sarcoma ósseo e de partes moles com mau prognóstico. Embora esses pacientes raramente sejam portadores de mutações no gene BRCA, eles ainda podem se beneficiar potencialmente do tratamento com medicamentos relacionados a danos no DNA e à letalidade sintética, como os inibidores de PARP. Além disso, as pesquisas mais recentes mostram que o fenótipo semelhante ao BRCA no sarcoma está relacionado à imunossupressão em seu microambiente tumoral e é provável que a intervenção direcionada da via PARP tenha um potencial efeito de sensibilização imunológica no microambiente tumoral do sarcoma. Nosso estudo anterior baseado em 264 amostras também sugeriu que em subtipos de sarcoma com complexidade genômica, as células tumorais frequentemente demonstravam características GI elevadas, e os transcriptomas tumorais correspondentes exibiam BRCAness. Além disso, estabelecemos 8 casos de modelo de células primárias de sarcoma derivado de pacientes (PTCC) através de amostras de biópsia tumoral e observamos uma alta sensibilidade a danos no DNA no sarcoma com BRCAness.

Nos últimos anos, estudos descobriram que quando a radioterapia é administrada a lesões tumorais locais, o efeito Abscopal pode ser provocado pela morte imunogênica do tumor local. Recentemente, revisamos o prognóstico clínico de 44 pacientes com sarcoma avançado de ossos e tecidos moles tratados com radioterapia corporal estereotáxica (SBRT) em nosso instituto e descobrimos que a taxa de resposta do tumor ao inibidor do checkpoint imunológico parece aumentar significativamente após o SBRT. Com base nessas descobertas, especulamos que a combinação de regimes de inibição de SBRT e PARP poderia potencialmente aumentar a morte imunogênica e melhorar ainda mais a resposta à imunoterapia em sarcomas metastáticos ou avançados.

Neste ensaio clínico, pretendemos avaliar a eficácia e segurança da inibição de PARP e bloqueio da proteína 1 de morte celular programada (PD-1) imunoterapia com radioterapia corporal estereotáxica concomitante (SBRT) para sarcoma metastático ou avançado de tecidos moles e ósseos como uma fase II estudo clínico. Enquanto isso, avaliamos a mutação genética do tumor do paciente, o escore de deficiência de recombinação homóloga (HRD) e os testes funcionais RAD51 e outros aspectos para a exploração correlativa de biomarcadores, fornecendo uma base teórica para o tratamento de precisão molecular do sarcoma ósseo e de tecidos moles com inibidores de PARP.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

86

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Yuhui Shen, PhD, MD
  • Número de telefone: +8613918209875
  • E-mail: yuhuiss@163.com

Locais de estudo

    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 20025
        • Recrutamento
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University, School of Medicine
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Consentimento informado por escrito assinado antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao estudo
  2. Sarcoma de alto grau de osso ou tecido mole confirmado histologicamente; a lesão apresenta metástase à distância ou é localmente avançada e não pode ser completamente ressecada no momento da inscrição, ou o paciente não tolera ou recusa a ressecção cirúrgica;
  3. Ter recebido pelo menos um regime(s) de tratamento sistêmico no momento da inscrição e não ter recebido tratamento prévio com inibidor de PARP.
  4. Com lesões mensuráveis ​​de acordo com Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST1.1);
  5. Idade não inferior a 10 anos e não superior a 70 anos;
  6. Para pacientes ≥16 anos, a pontuação ECOG está entre 0 e 2 (para pacientes com amputações, se eles conseguem basicamente cuidar de si mesmos e podem se movimentar livremente por mais de 50% de suas horas de vigília com o auxílio de macas, andadores, cadeiras de rodas , etc.) ainda incluídos);
  7. Para pacientes com menos de 16 anos, a pontuação de Lansky é de pelo menos 70 ou superior (para pacientes com amputações que são incapazes de participar de atividades recreativas ativas devido à amputação), se puderem participar da maioria das atividades recreativas ativas com a ajuda de andadores, cadeiras de rodas , etc., eles ainda são elegíveis incluídos).
  8. O tempo de sobrevivência esperado é superior a 24 semanas;
  9. A maioria das lesões recorrentes com diagnóstico radiológico estabelecido poderia receber SBRT;
  10. As principais funções dos órgãos atendem aos padrões básicos de segurança 7 a 14 dias antes do tratamento.
  11. Mulheres em idade fértil devem concordar que devem usar medidas contraceptivas (como dispositivos intrauterinos, pílulas anticoncepcionais ou preservativos) durante o estudo e dentro de 6 meses após o término do estudo; em caso de dúvida, exames de soro ou urina dentro de 7 dias antes da inscrição no estudo O teste de gravidez é negativo e a paciente não deve estar amamentando; o homem deve concordar que medidas anticoncepcionais devem ser usadas durante o período do estudo e dentro de 6 meses após o final do período do estudo;
  12. Se houver lesões recorrentes previamente tratadas por cirurgia, ablação por radiofrequência ou radioterapia:

    1. Se a imagem da lesão metastática estiver estável, a inscrição é permitida e o SBRT não é necessário para essa lesão;
    2. Se a lesão metastática apresentar progressão de imagem, se tiver sido previamente tratada com cirurgia e o SBRT puder ser realizado, a inscrição é permitida; se foi previamente tratado com ablação por radiofrequência ou radioterapia, se a repetição do SBRT puder ser considerada, a inscrição é permitida.

Critério de exclusão:

  1. Diagnosticado com doenças malignas que não sejam tumores nos 5 anos anteriores à primeira dose;
  2. Atualmente participando de tratamento de pesquisa clínica intervencionista, ou recebeu outros medicamentos de pesquisa ou usou equipamento de pesquisa nas 4 semanas anteriores à primeira dose;
  3. Recebeu anteriormente as seguintes terapias: medicamentos anti-PD-1, anti-PD-L1 ou anti-PD-L2 ou medicamentos direcionados a outra inibição estimulante ou sinérgica de receptores de células T (por exemplo, CTLA-4, OX-40, CD137) medicamento e resistência secundária ao medicamento (ou seja, a melhor avaliação de eficácia é CR, PR ou SD com duração superior a 4 meses, mas a resistência secundária do tumor se desenvolve após o tratamento).
  4. Recebeu tratamento sistêmico sistêmico com medicamentos patenteados chineses com indicações antitumorais ou medicamentos com efeitos imunomoduladores (incluindo timosina, interferon, interleucina, exceto uso local para controlar derrame pleural) dentro de 2 semanas antes da primeira dose;
  5. Doença autoimune ativa que requer tratamento sistêmico (como uso de medicamentos modificadores da doença, glicocorticóides ou imunossupressores) dentro de 2 anos antes da primeira dose. As terapias de reposição (como tiroxina, insulina ou glicocorticóides fisiológicos para insuficiência adrenal ou hipofisária, etc.) não são consideradas tratamentos sistêmicos;
  6. Estão recebendo tratamento com glicocorticóides sistêmicos (excluindo spray nasal, inalado ou outra via de glicocorticóides tópicos) ou qualquer outra forma de terapia imunossupressora nos 7 dias anteriores à primeira dose do estudo;
  7. Transplante de órgão alogênico conhecido (exceto transplante de córnea) ou transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas;
  8. Sabe-se que é alérgico a qualquer componente das preparações de anticorpos monoclonais (teve reações alérgicas de grau 3 ou superior);
  9. Não se recuperaram totalmente da toxicidade e/ou complicações causadas por qualquer intervenção antes de iniciar o tratamento (ou seja, ≤Grau 1 ou atingir o valor basal, excluindo fadiga ou alopecia);
  10. História conhecida de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) (ou seja, anticorpo HIV1/2 positivo);
  11. Tomar a vacina viva 30 dias antes da primeira dose (ciclo 1, dia 1);
  12. Mulheres grávidas ou lactantes;
  13. Qualquer doença sistêmica grave ou incontrolável

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço ósseo
O subgrupo de tumores ósseos (braço ósseo) inclui osteossarcoma de alto grau, condrossarcoma, sarcoma ósseo indiferenciado e outros sarcomas ósseos raros com características genômicas complexas.
Os pacientes recebem camrelizumabe (inibidor PD-1) e fluzoparibe (inibidor PARP) com radioterapia corporal estereotáxica concomitante (SBRT)
Experimental: Braço de tecido mole
O subgrupo de sarcoma de tecidos moles (braço de tecidos moles) inclui leiomiossarcoma, rabdomiossarcoma pleomórfico, angiossarcoma, fibrossarcoma, sarcoma epitelióide, tumor maligno da bainha do nervo periférico (MPNST) e outros sarcomas raros de tecidos moles com características genômicas complexas.
Os pacientes recebem camrelizumabe (inibidor PD-1) e fluzoparibe (inibidor PARP) com radioterapia corporal estereotáxica concomitante (SBRT)
Experimental: Braço UPS/DDLPS
O subgrupo de tumor quente imune (braço UPS/DDLPS) inclui sarcoma pleomórfico indiferenciado (UPS), lipossarcoma desdiferenciado (DDLPS).
Os pacientes recebem camrelizumabe (inibidor PD-1) e fluzoparibe (inibidor PARP) com radioterapia corporal estereotáxica concomitante (SBRT)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sobrevida livre de progressão em 6 meses (6m-PFSR)
Prazo: 6 meses a partir do recrutamento
A proporção de pacientes que estão livres de progressão de acordo com os Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos Versão 1.1 (RECIST 1.1), definida como a proporção de pacientes que não morreram ou progrediram (CR+PR+SD) sobre o número total de indivíduos recrutados .
6 meses a partir do recrutamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de respostas objetivas (ORR)
Prazo: Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo
Definido como o número de indivíduos com a melhor resposta de (CR+PR)/número total de indivíduos*100% com base nos padrões RECISTv1.1 e irRECIST, respectivamente
Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo
Taxa de controle de doenças (DCR)
Prazo: Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo
Definido como o número de indivíduos com melhor resposta de (CR+PR+SD)/número total de indivíduos*100% com base nos padrões RECISTv1.1 e irRECIST, respectivamente;
Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo
Duração da resposta (DOR)
Prazo: Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo
Definido como o intervalo desde o primeiro momento de resposta (CR ou PR) até a progressão da doença (PD) de acordo com os padrões RECISTv1.1 e irRECIST respectivamente, e estimado pelo método Kaplan-Meier, incluindo mediana, interquartis e intervalos de confiança de 95%
Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo
Sobrevivência livre de progressão (PFS)
Prazo: Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo
Definido como o tempo desde o recebimento do primeiro medicamento do estudo até a morte ou recaída do sujeito, avaliado pelos padrões RECISTv1.1 e irRECIST respectivamente, e estimado pelo método Kaplan-Meier, incluindo mediana, quartil e intervalo de confiança de 95%
Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo
Sobrevivência global (SG)
Prazo: Desde o início até a morte relatada dos pacientes devido a qualquer causa, até 3 anos após o acúmulo
definido como o tempo desde o recebimento do primeiro tratamento medicamentoso do estudo até a morte do sujeito, estimado pelo método Kaplan-Meier, incluindo mediana, quartil e intervalo de confiança de 95%;
Desde o início até a morte relatada dos pacientes devido a qualquer causa, até 3 anos após o acúmulo
Qualidade de vida avaliada por resultados relatados pelo paciente (PROs)
Prazo: Desde o início até a morte relatada dos pacientes devido a qualquer causa, até 3 anos após o acúmulo
A pontuação de qualidade de vida usando PROs com base na escala EORTC QLQ-C30 (adulto) ou na escala Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) no início do estudo e em cada acompanhamento após o tratamento.
Desde o início até a morte relatada dos pacientes devido a qualquer causa, até 3 anos após o acúmulo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo até 30 dias após a última dose do tratamento do estudo ou antes do dia de início da nova terapia medicamentosa anticâncer, o que ocorrer primeiro, até 3 anos.
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) e eventos adversos graves (SAE). EA foi definido como qualquer toxicidade em um participante que recebeu a terapia do estudo, independentemente da relação causal. SAE foi definido como um dos seguintes: foi fatal ou com risco de vida; resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa ou hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente.
Desde a primeira dose do tratamento do estudo até 30 dias após a última dose do tratamento do estudo ou antes do dia de início da nova terapia medicamentosa anticâncer, o que ocorrer primeiro, até 3 anos.

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultado exploratório: sobrevida livre de progressão (PFS) em diferentes subgrupos
Prazo: Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo.
A PFS para cada subgrupo em termos de características clínico-patológicas e genômicas (idade, sexo, tipo histológico, metástases solitárias ou múltiplas, metástases unilaterais ou bilaterais, metástases precoces ou tardias, lesões calcificantes ou não calcificantes, com ou sem cavitação da lesão, com ou sem sem EAs, etc.
Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo.
Resultado exploratório: pontuação de deficiência de recombinação homóloga (HRD) em amostras de tumor
Prazo: Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo

A relação correlativa entre a resposta do tumor e o biomarcador genômico (ou seja,

mutação do gene relacionado à recombinação homóloga [HRR], pontuação de deficiência de recombinação homóloga (HRD) (LOH + TAI + LST) e teste funcional RAD51) e o resultado terapêutico.

Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo
Resultado exploratório: a expressão do biomarcador de infiltração imune em amostras tumorais
Prazo: Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo.
Alteração do microambiente tumoral (infiltração imunológica, expressão de PD-1/PD-L1, morte imunogênica, etc.) pré e pós-SBRT, e conduzir análise correlativa entre esses índices de microambiente imunológico e o resultado terapêutico.
Desde o início até a progressão da doença ou morte, o que ocorrer primeiro, até 3 anos após o acúmulo.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Investigadores

  • Investigador principal: Weibin Zhang, PhD, MD, Ruijin Hospital
  • Investigador principal: Yuhui Shen, PhD, MD, Ruijin Hospital
  • Investigador principal: Qiyuan Bao, PhD, MD, Ruijin Hospital
  • Investigador principal: Junxiang Wen, PhD, MD, Ruijin Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

30 de agosto de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de outubro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de outubro de 2023

Primeira postagem (Real)

10 de outubro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Descrição do plano IPD

os dados individuais dos participantes (IPD) estarão disponíveis para pesquisas acadêmicas mediante solicitação razoável, de acordo com as regras e regulamentos oficiais locais.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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