Insuflação mecânica no estudo da coorte de esclerose lateral amiotrófica da Filadélfia (MI-PALS) (MI-PALS)
O objetivo deste ensaio clínico é aprender como a insuflação mecânica (MI) usando um dispositivo insuflador-exsuflador mecânico (MI-E) afeta a respiração na esclerose lateral amiotrófica inicial (ELA). Este será um estudo de centro único e braço único de IM em 20 pacientes com ELA na Penn.
Com base em pesquisas anteriores, acreditamos que 6 meses de IM podem retardar o declínio da força da tosse, medida como pico de fluxo da tosse (PCF).
Os participantes realizarão IM usando um dispositivo projetado para insuflação-exsuflação mecânica (MI-E) conhecido como sistema BiWaze Cough. O BiWaze Cough é usado para eliminação de muco. Ele está conectado ao tubo e ao bocal (ou máscara). O dispositivo usará configurações programadas de pressão e tempo. Uma insuflação inclui inflar os pulmões para uma inspiração de tamanho máximo antes de expirar. A rotina diária do dispositivo inclui 5 séries de 5 insuflações duas vezes ao dia.
Os pesquisadores irão comparar como o uso de IM na ELA inicial afeta o pico de fluxo da tosse em comparação com 20 indivíduos que não usaram IM na ELA inicial.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecimento de termo de consentimento informado assinado e datado.
- Disposição declarada para cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade durante a duração do estudo.
- Idade ≥18 anos.
- Diagnosticado com esclerose lateral amiotrófica usando os critérios Gold Coast.
- Tenha um cuidador capaz e disposto a ajudar diariamente na insuflação mecânica.
- Disponibilidade e capacidade de participar dos procedimentos do estudo.
Critério de exclusão:
- Idade <18 anos.
- Incapacidade de realizar um pico de fluxo de tosse ou manobra de espirometria
- Uso atual de ventilação não invasiva (VNI), ventilação com pressão positiva de dois níveis ou "Bi-PAP" ou médico prescrevendo VNI no dia da possível inscrição.
- Uso atual do MI-E (também conhecido como "dispositivo auxiliar para tosse") para desobstrução das vias aéreas. Observe que os pacientes podem começar a usar um dispositivo MI-E após a inscrição enquanto estão sendo acompanhados no estudo.
- Inscrição ativa no hospício.
- Traqueostomia atual.
- Presença de disfunção cognitiva que prejudicaria a capacidade de completar os procedimentos do estudo, conforme determinado pelo médico neurológico responsável.
- Ausência de um cuidador capaz e disposto a ajudar com IM duas vezes ao dia, conforme especificado no protocolo.
- Gravidez
História médica de qualquer um dos seguintes:
- Hemoptise recente
- Barotrauma recente
- História de enfisema de qualquer tipo (incluindo enfisema bolhoso)
- História ou suscetibilidade conhecida ao pneumotórax
- História ou suscetibilidade conhecida ao pneumomediastino
- Doença pulmonar obstrutiva crônica
- Asma não controlada (definida como exacerbação recente que requer corticosteróides nos últimos 30 dias)
- Cardiomiopatia sintomática (insuficiência cardíaca) com fração de ejeção do ventrículo esquerdo inferior a 50%
- História de insuficiência cardíaca direita ou hipertensão pulmonar
- Fumante atual ou uso de tabaco nos últimos 30 dias.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Insuflação mecânica
Os participantes serão solicitados a realizar insuflação mecânica usando o dispositivo para tosse BiWaze como 5 séries de 5 insuflações duas vezes ao dia durante 6 meses.
|
A insuflação mecânica (MI) é um exercício de fisioterapia torácica que será realizado utilizando um tipo de insuflador-exsuflador mecânico (MI-E) conhecido como dispositivo BiWaze Cough. O dispositivo se conecta a um tubo que pode interagir com um paciente usando uma máscara facial ou um bocal. A insuflação mecânica é um exercício de fisioterapia respiratória que infla passivamente o tórax com pressão positiva que é aplicada em coordenação com o tempo inspiratório do próprio paciente até a capacidade máxima de insuflação (CIM), determinada pelo paciente ou elevação máxima do tórax na inspeção visual. Na MIC, o paciente expira passivamente, completando um “ciclo”. A literatura anterior utilizou uma “dose” de 5 séries de 5 ciclos, uma ou duas vezes ao dia. A manobra geralmente é realizada com auxílio de um cuidador para segurar a máscara ou bocal no lugar. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
pico de fluxo de tosse (PCF)
Prazo: 6 meses
|
PCF em litros/minuto medido pelo uso de um medidor de pico de fluxo enquanto o paciente está sentado na posição vertical. Um dispositivo alternativo para medir o PFT pode ser o uso de um espirômetro portátil e utilizar o pico de fluxo expiratório medido multiplicando por 60 para converter de litros/segundo para litros/minuto. O sujeito deve estar sentado em posição vertical e a interface deve incluir um bocal ou máscara oronasal. Os indivíduos são solicitados a realizar uma inspiração profunda seguida de uma tosse máxima. |
6 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Capacidade vital forçada (CVF)
Prazo: 6 meses
|
Definido como o volume máximo, em litros, que uma pessoa pode expirar com força após uma inspiração completa. Medido usando um espirômetro conectado a uma máscara facial ou bocal na posição sentada e na posição vertical. |
6 meses
|
|
Pressão inspiratória máxima (PImáx)
Prazo: 6 meses
|
Definida como a pressão máxima, em cmH2O, gerada quando o sujeito exala a maior quantidade de ar possível e imediatamente inspira com a maior força possível.
|
6 meses
|
|
Pressão expiratória máxima (PEmáx)
Prazo: 6 meses
|
Definida como a pressão máxima, em cmH2O, gerada quando o sujeito inspira a maior quantidade de ar possível e depois expira imediatamente com a maior força possível. Medido usando um manômetro manual ou digital conectado a um bocal ou máscara na posição sentada e ereta. |
6 meses
|
|
Capacidade máxima de insuflação (MIC)
Prazo: 6 meses
|
Definido como o volume exalado, em litros, imediatamente após uma manobra de IM até a capacidade máxima de insuflação. Medido por meio de espirômetro conectado a máscara facial ou bocal, na posição sentada e ereta. |
6 meses
|
|
Capacidade máxima de insuflação assistida por pico de fluxo de tosse
Prazo: 6 meses
|
Definido como o pico de fluxo de tosse gerado pelo MIC. Os pulmões são inflados até MIC usando IM e antes que o sujeito expire, ele insere um medidor de pico de fluxo na boca e segue com um pico de fluxo de tosse conforme descrito acima. |
6 meses
|
|
Diferença MIC-FVC
Prazo: 6 meses
|
definido subtraindo o FVC do MIC
|
6 meses
|
|
Dióxido de carbono transcutâneo
Prazo: 6 meses
|
Definido como o valor médio em mmHg de uma medição diurna na clínica durante um registro transcutâneo de 15 minutos. Medido usando um sistema de monitoramento digital transcutâneo Sentec enquanto o sujeito está sentado em uma cadeira ou cadeira de rodas. O sensor transcutâneo pode ser colocado na testa, bochecha ou lóbulo da orelha do sujeito. |
6 meses
|
|
Escala de avaliação funcional ALS - pontuações revisadas de dispneia e ortopneia (ALSFRS-R)
Prazo: 6 meses
|
O ALSFRS-R é um questionário padronizado de 12 itens para avaliar o estado da função motora de um indivíduo com ELA. O ALSFRS-R é avaliado por um membro da equipe de pesquisa certificado pelo desempenho do ALSFRS-R. O escore de dispneia é uma das questões que focam o nível de falta de ar, pontuado em uma escala de 0 a 4, sendo 4 nenhum sintoma e 0 gravemente sintomático considerando suporte respiratório mecânico. O escore de ortopneia é uma das questões focadas em sintomas respiratórios e dificuldade para dormir em decúbito dorsal, pontuada em uma escala de 0 a 4, sendo 4 nenhum sintoma e 0 gravemente sintomático com incapacidade de dormir. |
6 meses
|
|
Pontuação da taxa global de mudança para pico de fluxo de tosse
Prazo: 6 meses
|
A pontuação global da taxa de mudança para o pico de fluxo da tosse perguntará aos pacientes quão eficaz eles acham que sua tosse é hoje, classificando-a em uma escala Likert de -7 (extremamente prejudicada) a +7 (extremamente forte).
|
6 meses
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Hora de iniciar a ventilação não invasiva
Prazo: 1 ano
|
Definido pelo período de tempo entre a inscrição no estudo de IM e a data de prescrição para ventilação não invasiva A data de início da ventilação não invasiva será definida pela data da prescrição para ventilação não invasiva, conforme registrado no prontuário médico ou data relatada pelo paciente, se a prescrição não estiver registrada no prontuário médico. |
1 ano
|
|
Tempo de sobrevivência livre de traqueostomia
Prazo: 1 ano
|
Definido pelo período de tempo entre a inscrição no estudo de IM e a morte, desde que o sujeito nunca tenha feito uma traqueostomia. A data do óbito será determinada por relatório familiar, revisão de prontuários médicos eletrônicos ou obituários disponíveis publicamente. A colocação da traqueostomia será determinada pelo relato do paciente ou família; ou conforme documentado no prontuário eletrônico. |
1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jason Ackrivo, MD, University of Pennsylvania
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Srour N, LeBlanc C, King J, McKim DA. Lung volume recruitment in multiple sclerosis. PLoS One. 2013;8(1):e56676. doi: 10.1371/journal.pone.0056676. Epub 2013 Jan 31.
- Vianello A, Corrado A, Arcaro G, Gallan F, Ori C, Minuzzo M, Bevilacqua M. Mechanical insufflation-exsufflation improves outcomes for neuromuscular disease patients with respiratory tract infections. Am J Phys Med Rehabil. 2005 Feb;84(2):83-8; discussion 89-91. doi: 10.1097/01.phm.0000151941.97266.96.
- Tzeng AC, Bach JR. Prevention of pulmonary morbidity for patients with neuromuscular disease. Chest. 2000 Nov;118(5):1390-6. doi: 10.1378/chest.118.5.1390.
- Bach JR. Amyotrophic lateral sclerosis: prolongation of life by noninvasive respiratory AIDS. Chest. 2002 Jul;122(1):92-8. doi: 10.1378/chest.122.1.92.
- Miske LJ, Hickey EM, Kolb SM, Weiner DJ, Panitch HB. Use of the mechanical in-exsufflator in pediatric patients with neuromuscular disease and impaired cough. Chest. 2004 Apr;125(4):1406-12. doi: 10.1378/chest.125.4.1406.
- Gomez-Merino E, Bach JR. Duchenne muscular dystrophy: prolongation of life by noninvasive ventilation and mechanically assisted coughing. Am J Phys Med Rehabil. 2002 Jun;81(6):411-5. doi: 10.1097/00002060-200206000-00003.
- Winck JC, Goncalves MR, Lourenco C, Viana P, Almeida J, Bach JR. Effects of mechanical insufflation-exsufflation on respiratory parameters for patients with chronic airway secretion encumbrance. Chest. 2004 Sep;126(3):774-80. doi: 10.1378/chest.126.3.774.
- Kaminska M, Browman F, Trojan DA, Genge A, Benedetti A, Petrof BJ. Feasibility of Lung Volume Recruitment in Early Neuromuscular Weakness: A Comparison Between Amyotrophic Lateral Sclerosis, Myotonic Dystrophy, and Postpolio Syndrome. PM R. 2015 Jul;7(7):677-684. doi: 10.1016/j.pmrj.2015.04.001. Epub 2015 Apr 3.
- Katz SL, Barrowman N, Monsour A, Su S, Hoey L, McKim D. Long-Term Effects of Lung Volume Recruitment on Maximal Inspiratory Capacity and Vital Capacity in Duchenne Muscular Dystrophy. Ann Am Thorac Soc. 2016 Feb;13(2):217-22. doi: 10.1513/AnnalsATS.201507-475BC.
- McKim DA, Katz SL, Barrowman N, Ni A, LeBlanc C. Lung volume recruitment slows pulmonary function decline in Duchenne muscular dystrophy. Arch Phys Med Rehabil. 2012 Jul;93(7):1117-22. doi: 10.1016/j.apmr.2012.02.024. Epub 2012 Mar 12.
- Chiou M, Bach JR, Jethani L, Gallagher MF. Active lung volume recruitment to preserve vital capacity in Duchenne muscular dystrophy. J Rehabil Med. 2017 Jan 19;49(1):49-53. doi: 10.2340/16501977-2144.
- Mustfa N, Aiello M, Lyall RA, Nikoletou D, Olivieri D, Leigh PN, Davidson AC, Polkey MI, Moxham J. Cough augmentation in amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 2003 Nov 11;61(9):1285-7. doi: 10.1212/01.wnl.0000092018.56823.02.
- Chatwin M, Bush A, Simonds AK. Outcome of goal-directed non-invasive ventilation and mechanical insufflation/exsufflation in spinal muscular atrophy type I. Arch Dis Child. 2011 May;96(5):426-32. doi: 10.1136/adc.2009.177832. Epub 2010 Jun 23.
- Bach JR, Goncalves MR, Hamdani I, Winck JC. Extubation of patients with neuromuscular weakness: a new management paradigm. Chest. 2010 May;137(5):1033-9. doi: 10.1378/chest.09-2144. Epub 2009 Dec 29.
- Vitacca M, Paneroni M, Trainini D, Bianchi L, Assoni G, Saleri M, Gile S, Winck JC, Goncalves MR. At home and on demand mechanical cough assistance program for patients with amyotrophic lateral sclerosis. Am J Phys Med Rehabil. 2010 May;89(5):401-6. doi: 10.1097/PHM.0b013e3181d89760.
- Chatwin M, Toussaint M, Goncalves MR, Sheers N, Mellies U, Gonzales-Bermejo J, Sancho J, Fauroux B, Andersen T, Hov B, Nygren-Bonnier M, Lacombe M, Pernet K, Kampelmacher M, Devaux C, Kinnett K, Sheehan D, Rao F, Villanova M, Berlowitz D, Morrow BM. Airway clearance techniques in neuromuscular disorders: A state of the art review. Respir Med. 2018 Mar;136:98-110. doi: 10.1016/j.rmed.2018.01.012. Epub 2018 Feb 6.
- Sawnani H, Mayer OH, Modi AC, Pascoe JE, McConnell K, McDonough JM, Rutkowski AM, Hossain MM, Szczesniak R, Tadesse DG, Schuler CL, Amin R. Randomized trial of lung hyperinflation therapy in children with congenital muscular dystrophy. Pediatr Pulmonol. 2020 Sep;55(9):2471-2478. doi: 10.1002/ppul.24954. Epub 2020 Jul 20.
- McDonald LA, Berlowitz DJ, Howard ME, Rautela L, Chao C, Sheers N. Pneumothorax in neuromuscular disease associated with lung volume recruitment and mechanical insufflation-exsufflation. Respirol Case Rep. 2019 Jun 13;7(6):e00447. doi: 10.1002/rcr2.447. eCollection 2019 Aug.
- Westermann EJ, Jans M, Gaytant MA, Bach JR, Kampelmacher MJ. Pneumothorax as a complication of lung volume recruitment. J Bras Pneumol. 2013 May-Jun;39(3):382-6. doi: 10.1590/S1806-37132013000300017.
- Suri P, Burns SP, Bach JR. Pneumothorax associated with mechanical insufflation-exsufflation and related factors. Am J Phys Med Rehabil. 2008 Nov;87(11):951-5. doi: 10.1097/PHM.0b013e31817c181e.
- Cleary S, Misiaszek JE, Kalra S, Wheeler S, Johnston W. The effects of lung volume recruitment on coughing and pulmonary function in patients with ALS. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2013 Mar;14(2):111-5. doi: 10.3109/17482968.2012.720262. Epub 2012 Sep 12.
- Cleary S, Misiaszek JE, Wheeler S, Kalra S, Genuis SK, Johnston WS. Lung volume recruitment improves volitional airway clearance in amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 2021 Dec;64(6):676-682. doi: 10.1002/mus.27417. Epub 2021 Sep 28.
- Lechtzin N, Shade D, Clawson L, Wiener CM. Supramaximal inflation improves lung compliance in subjects with amyotrophic lateral sclerosis. Chest. 2006 May;129(5):1322-9. doi: 10.1378/chest.129.5.1322.
- Katz SL, Mah JK, McMillan HJ, Campbell C, Bijelic V, Barrowman N, Momoli F, Blinder H, Aaron SD, McAdam LC, Nguyen TTD, Tarnopolsky M, Wensley DF, Zielinski D, Rose L, Sheers N, Berlowitz DJ, Wolfe L, McKim D. Routine lung volume recruitment in boys with Duchenne muscular dystrophy: a randomised clinical trial. Thorax. 2022 Aug;77(8):805-811. doi: 10.1136/thoraxjnl-2021-218196. Epub 2022 Mar 2.
- Bach JR, Baird JS, Plosky D, Navado J, Weaver B. Spinal muscular atrophy type 1: management and outcomes. Pediatr Pulmonol. 2002 Jul;34(1):16-22. doi: 10.1002/ppul.10110.
- Bach JR, Kang SW. Disorders of ventilation : weakness, stiffness, and mobilization. Chest. 2000 Feb;117(2):301-3. doi: 10.1378/chest.117.2.301. No abstract available.
- BECK GJ, SCARRONE LA. Physiological effects of exsufflation with negative pressure (E.W.N.P.). Dis Chest. 1956 Jan;29(1):80-95. doi: 10.1378/chest.29.1.80. No abstract available.
- Brinkmann JR, Andres P, Mendoza M, Sanjak M. Guidelines for the use and performance of quantitative outcome measures in ALS clinical trials. J Neurol Sci. 1997 Mar 20;147(1):97-111. doi: 10.1016/s0022-510x(96)05220-3.
- Stanojevic S, Kaminsky DA, Miller MR, Thompson B, Aliverti A, Barjaktarevic I, Cooper BG, Culver B, Derom E, Hall GL, Hallstrand TS, Leuppi JD, MacIntyre N, McCormack M, Rosenfeld M, Swenson ER. ERS/ATS technical standard on interpretive strategies for routine lung function tests. Eur Respir J. 2022 Jul 13;60(1):2101499. doi: 10.1183/13993003.01499-2021. Print 2022 Jul.
- Shefner JM, Al-Chalabi A, Baker MR, Cui LY, de Carvalho M, Eisen A, Grosskreutz J, Hardiman O, Henderson R, Matamala JM, Mitsumoto H, Paulus W, Simon N, Swash M, Talbot K, Turner MR, Ugawa Y, van den Berg LH, Verdugo R, Vucic S, Kaji R, Burke D, Kiernan MC. A proposal for new diagnostic criteria for ALS. Clin Neurophysiol. 2020 Aug;131(8):1975-1978. doi: 10.1016/j.clinph.2020.04.005. Epub 2020 Apr 19. No abstract available.
- Molgat-Seon Y, Hannan LM, Dominelli PB, Peters CM, Fougere RJ, McKim DA, Sheel AW, Road JD. Lung volume recruitment acutely increases respiratory system compliance in individuals with severe respiratory muscle weakness. ERJ Open Res. 2017 Mar 14;3(1):00135-2016. doi: 10.1183/23120541.00135-2016. eCollection 2017 Jan.
- Miller RG, Jackson CE, Kasarskis EJ, England JD, Forshew D, Johnston W, Kalra S, Katz JS, Mitsumoto H, Rosenfeld J, Shoesmith C, Strong MJ, Woolley SC; Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Practice parameter update: the care of the patient with amyotrophic lateral sclerosis: drug, nutritional, and respiratory therapies (an evidence-based review): report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Neurology. 2009 Oct 13;73(15):1218-26. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181bc0141.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 854981
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .