Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo aberto para investigar ECUR-506 em bebês do sexo masculino com menos de 9 meses de idade com deficiência de OTC de início neonatal (OTC-HOPE)

10 de agosto de 2026 atualizado por: iECURE, Inc.

Um estudo de fase I/II, primeiro em humanos, aberto, de escalonamento de dose para avaliar a segurança e a eficácia de uma única administração intravenosa (IV) de ECUR-506 em homens com menos de 9 meses de idade com início neonatal geneticamente confirmado Deficiência de Ornitina Transcarbamilase (OTC)

A deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC), o distúrbio mais comum do ciclo da ureia, é um distúrbio metabólico hereditário causado por um defeito genético em uma enzima hepática responsável pela desintoxicação da amônia. Indivíduos com deficiência de OTC podem acumular níveis excessivos de amônia no sangue, resultando potencialmente em consequências devastadoras, incluindo danos neurológicos cumulativos e irreversíveis, coma e morte. A forma grave da doença surge logo após o nascimento e é mais comum em meninos do que em meninas.

Este é um estudo de Fase 1/2, aberto, multicêntrico, de segurança e determinação de dose de ECUR-506 em bebês do sexo masculino com deficiência de OTC de início neonatal. O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade de até dois níveis de dose de ECUR-506 após administração intravenosa (IV) de uma dose única.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O medicamento do estudo, ECUR-506, é uma terapia experimental de edição genética. A edição de genes é uma forma de reparar, substituir ou introduzir novas cópias de genes que não funcionam. O medicamento do estudo contém uma cópia funcional do gene OTC que será entregue por infusão intravenosa. Ele também contém um gene para codificar a enzima de edição, que é a parte do medicamento em estudo que pode cortar o DNA para que o gene OTC possa ser inserido. O medicamento do estudo foi projetado para introduzir uma cópia funcional do gene OTC e um gene para codificar a enzima de edição. Um gene não pode entrar nas células por si só; ele precisa de um mecanismo de entrega para mover o gene para dentro das células. Neste estudo, o transportador é denominado vírus adeno-associado (AAVs), que é capaz de entrar nas células e entregar esses genes. Este é um vírus comumente encontrado que foi alterado para torná-lo essencialmente inofensivo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: George Diaz, M.D., Ph.D.
  • Número de telefone: 1-877-694-3558
  • E-mail: medinfo@iecure.com

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália
        • Ativo, não recrutando
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
        • Ativo, não recrutando
        • The Royal Children's Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Hopsital Sant Joan de Deu
        • Contato:
      • Madrid, Espanha, 28041
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory University School of Medicine
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Contato:
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Recrutamento
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust- Great North Children's Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Sexo masculino
  2. Idade gestacional ≥ 37 semanas
  3. A idade na triagem é de 24 horas a 7 meses*

  4. OTCD geneticamente confirmado

    • Análise documentada através de testes pré-natais ou testes genéticos pós-nascimento.

    Nota: um diagnóstico de teste pré-natal será confirmado após o nascimento e antes da dosagem.

  5. OTCD neonatal grave definido pelo seguinte:

    • Crise hiperamonêmica atual ou passada (que inclui, mas não está limitada a: níveis de amônia gravemente elevados [>8 x LSN], letargia, má alimentação, coma, convulsão) na primeira semana de vida OU
    • História familiar e confirmação genética de variante patogênica ou provavelmente patogênica consistente com OTC grave, ou tem a mesma mutação genética de membro anterior da família que teve doença grave com início neonatal na primeira semana de vida E
    • Atualmente recebendo tratamento (por exemplo, terapia dietética e de eliminação)
  6. Em participantes sem diagnóstico pré-natal, perfil bioquímico atual ou histórico (dentro de 2 semanas antes da triagem) consistente com OTC: abaixo do LLN de citrulina/arginina plasmática e acidúria orótica urinária no momento do diagnóstico
  7. O(s) pai(s)/LAR do participante devem ser capazes de compreender e estar dispostos a fornecer um TCLE assinado e aprovado pelo IRB/IEC, que incluirá consentimento para participação neste estudo de 24 semanas com transferência imediata para o estudo ECUR-LTFU de 14,5 anos. *Idade do participante na triagem: Qualquer participante inscrito posteriormente deve ser estabilizado e administrado com menos de 9 meses de idade. Os participantes ≥5 meses e ≤ 7 meses na triagem terão, portanto, uma janela de estabilização reduzida (ou seja, <120 dias) para atingir a dosagem antes de completar 9 meses de idade. Nenhuma exceção à idade de dosagem será concedida.

Critério de exclusão:

  1. Diagnóstico neonatal de encefalopatia isquêmica hipóxica grave a profunda (com base em métricas padrão de HIE) devido a lesão no nascimento
  2. Necessidade de transplante de fígado urgente devido a insuficiência hepática avaliada pelo PI.
  3. Deleção genética contígua envolvendo o gene OTC
  4. Lesões/disfunções/anomalias de órgãos importantes conhecidas ou suspeitas (cérebro, coração, fígado, rins) que não sejam consistentes com o OTCD, com base em avaliações médicas de rotina realizadas como parte do tratamento padrão.
  5. Tratamento com qualquer outra terapia genética ou terapia de edição genética
  6. A co-inscrição em qualquer outro estudo clínico com um produto experimental antes ou durante a duração deste estudo exigiria que o participante fosse retirado deste estudo
  7. Qualquer condição que, na opinião do Investigador, comprometa a segurança do participante ou dos dados do estudo
  8. Transmissão vertical documentada de HSV, HIV ou HepA/HepB/HepC
  9. Exposição documentada de teratógeno, substância e/ou álcool no útero, que na opinião do Investigador pode aumentar o risco do participante de atrasos no desenvolvimento, anomalias congênitas e/ou complicações médicas significativas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Baixo nível de dose
Os participantes receberão a baixa dose do ECUR-506 entregue uma vez por infusão IV.
Genético: ECUR-506
ECUR-506 é um tratamento de edição genética que fornece um gene que codifica a enzima de edição e um gene OTC.
Experimental: Alto nível de dose
Os participantes receberão uma dose mais alta do ECUR-506 entregue uma vez por infusão IV.
Genético: ECUR-506
ECUR-506 é um tratamento de edição genética que fornece um gene que codifica a enzima de edição e um gene OTC.
Experimental: Nível de Dose Intermédia
Os participantes receberão uma dose intermédia de ECUR-506 administrada atempadamente por infusão intravenosa
Genético: ECUR-506
ECUR-506 é um tratamento de edição genética que fornece um gene que codifica a enzima de edição e um gene OTC.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliações de urinálise
Prazo: Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.

A toxicidade é classificada de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) do National Cancer Institute (NCI), versão 5.0. Os eventos adversos (EAs) são relatados com base em testes laboratoriais clínicos, sinais vitais, exames físicos, eletrocardiogramas e quaisquer outras avaliações clinicamente indicadas, desde o momento em que o consentimento informado é assinado até o final do período de acompanhamento de segurança.

Os EAs são considerados emergentes do tratamento (TEAE) se ocorrerem ou piorarem em gravidade após a administração do tratamento do estudo. Os TEAEs são considerados relacionados ao tratamento se a relação com o medicamento em estudo for possivelmente relacionada, provavelmente relacionada ou definitivamente relacionada.
Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Eventos adversos emergentes do tratamento (incidência, gravidade, gravidade e relação)
Prazo: Mais de 24 semanas após a infusão

A toxicidade é classificada de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) do National Cancer Institute (NCI), versão 5.0. Os eventos adversos (EAs) são relatados com base em testes laboratoriais clínicos, sinais vitais, exames físicos, parâmetros do exame do neurologista pediátrico, eletrocardiogramas e quaisquer outras avaliações clinicamente indicadas desde o momento em que o consentimento informado é assinado até o final do período de acompanhamento de segurança.

Os EAs são considerados emergentes do tratamento (TEAE) se ocorrerem ou piorarem em gravidade após a administração do tratamento do estudo. Os TEAEs são considerados relacionados ao tratamento se a relação com o medicamento em estudo for possivelmente relacionada, provavelmente relacionada ou definitivamente relacionada.
Mais de 24 semanas após a infusão
Parâmetros do exame físico
Prazo: Avaliado como alteração em relação ao valor basal em momentos temporais pré-especificados, conforme descrito na SOE, durante toda a duração do estudo em todos os participantes inscritos e que receberam a dose.
Segurança - (Inclui avaliação do PI sobre: Aparência Geral, Dermatologia, HEENT, Linfático, Respiratório, Cardiovascular, Gastrointestinal, Musculoesquelético, Neurológico (Função dos Nervos Cranianos, Função do Sistema Motor, Função do Sistema Sensorial, Reflexos Primitivos))
Avaliado como alteração em relação ao valor basal em momentos temporais pré-especificados, conforme descrito na SOE, durante toda a duração do estudo em todos os participantes inscritos e que receberam a dose.
Parâmetros dos sinais vitais
Prazo: Avaliado como alteração em relação ao valor basal em momentos temporais pré-especificados, conforme descrito na SOE, durante toda a duração do estudo, em todos os participantes inscritos e que receberam a dose.
Segurança- (Inclui avaliação do IP de Pressão Arterial Sistólica, Pressão Arterial Diastólica, Frequência Cardíaca, Frequência Respiratória, Temperatura)
Avaliado como alteração em relação ao valor basal em momentos temporais pré-especificados, conforme descrito na SOE, durante toda a duração do estudo, em todos os participantes inscritos e que receberam a dose.
Parâmetros de exame de neurologista pediátrico
Prazo: Avaliado como alteração em relação à linha de base em pontos temporais pré-especificados, conforme descrito na SOE, durante a duração do estudo em todos os participantes inscritos e que receberam a dose.
Segurança - (Inclui avaliação do Neurologista Pediátrico do estado Neurológico através da revisão da Função dos Nervos Cranianos, Função do Sistema Motor, Função do Sistema Sensorial, Reflexos Primitivos.)
Avaliado como alteração em relação à linha de base em pontos temporais pré-especificados, conforme descrito na SOE, durante a duração do estudo em todos os participantes inscritos e que receberam a dose.
Testes de segurança sanguínea incluindo hematologia, química sérica, testes de função hepática, testes de coagulação
Prazo: como alteração em relação à linha de base em pontos temporais pré-especificados, conforme descrito na SOE, ao longo da duração do estudo, em todos os participantes inscritos e medicados.
Segurança- (Os testes de segurança sanguínea devem ser revistos em relação aos intervalos normais estabelecidos para cada avaliação do grupo etário aplicável)
como alteração em relação à linha de base em pontos temporais pré-especificados, conforme descrito na SOE, ao longo da duração do estudo, em todos os participantes inscritos e medicados.
Parâmetros do ECG de 12 derivações
Prazo: como alteração em relação ao basal em pontos temporais pré-especificados, conforme descrito na SOE, durante toda a duração do estudo em todos os participantes inscritos e que receberam a dose.
Segurança- (Inclui revisão do IP da Frequência Cardíaca, Intervalo PR, Intervalo RR, Duração do QRS, Intervalo QT, Intervalo QTcF, Interpretação Geral)
como alteração em relação ao basal em pontos temporais pré-especificados, conforme descrito na SOE, durante toda a duração do estudo em todos os participantes inscritos e que receberam a dose.
Resposta clínica completa
Prazo: Mais de 24 semanas após a infusão
Interrupção da medicação sequestradora por um período mínimo de 28 dias sem reduções na ingestão diária prescrita de proteínas durante este período até ao final do estudo.
Mais de 24 semanas após a infusão

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de AEs/ano-pessoa
Prazo: Dia 1 após a dose até à Semana 24
Ponto Final Secundário Principal: Farmacodinâmica e Eficácia
Dia 1 após a dose até à Semana 24
Medição por qPCR para avaliar a eliminação de ambos os vetores nos fluidos corporais ao longo do tempo
Prazo: Mais de 24 semanas após a infusão
Endpoint Secundário de Suporte: Farmacocinética
Mais de 24 semanas após a infusão
Incidência de episódio hiperamonémico (HAE)
Prazo: Mais de 24 semanas após a infusão
Endpoint Secundário de Suporte: Farmacodinâmica e Eficácia
Mais de 24 semanas após a infusão
Incidência e número de episódios hiperamonémicos (HAE/HAC) resultando em hospitalização
Prazo: Após mais de 24 semanas da infusão
Critério de Avaliação Secundário de Suporte: Farmacodinâmica e Eficácia
Após mais de 24 semanas da infusão
Global e por gravidade de hospitalização (Leve: ajuste da ingestão de proteínas na dieta e medicação sequestradora oral / Moderada: cessação da ingestão de proteínas na dieta e início de terapia sequestradora IV / Grave: necessidade de hemodiálise)
Prazo: Será avaliado no Dia 1 após a dose até à Semana 24 em todos os participantes inscritos e que receberam a dose
Endpoint Secundário de Suporte: Farmacodinâmica e Eficácia.
Será avaliado no Dia 1 após a dose até à Semana 24 em todos os participantes inscritos e que receberam a dose
Duração da hospitalização para cada HAE/HAC
Prazo: Mais de 24 semanas após a infusão
Endpoint Secundário de Suporte: Farmacodinâmica e Eficácia
Mais de 24 semanas após a infusão
Requisito para cuidados na Unidade de Cuidados Intensivos (UCI) durante a hospitalização para cada HAE/HAC
Prazo: Mais de 24 semanas após a infusão
Ponto Final Secundário de Suporte: Farmacodinâmica e Eficácia
Mais de 24 semanas após a infusão
Tempo até ao transplante hepático desde a administração até ao final do estudo (EOS)
Prazo: Avaliado como mudança em relação ao valor basal em momentos temporais pré-definidos até à semana 24 após a infusão.
Critério de Avaliação Secundário de Suporte: Eficácia
Avaliado como mudança em relação ao valor basal em momentos temporais pré-definidos até à semana 24 após a infusão.
Sobrevivência livre de transplante
Prazo: Tempo até transplante de fígado ou morte por qualquer causa desde a administração até ao EOS
Critério de Avaliação Secundário de Suporte: Eficácia
Tempo até transplante de fígado ou morte por qualquer causa desde a administração até ao EOS
Sobrevivência global
Prazo: Tempo até óbito por qualquer causa desde a administração até ao EOS
Critério Secundário de Suporte: Eficácia
Tempo até óbito por qualquer causa desde a administração até ao EOS
Alcançar e manter uma resposta clínica completa até ao final do estudo
Prazo: Mais de 24 semanas após a infusão
Ponto Final Secundário de Suporte: Eficácia
Mais de 24 semanas após a infusão
Dose do fármaco eliminador
Prazo: Mais de 24 semanas após a infusão
Objetivo Secundário de Suporte: Eficácia
Mais de 24 semanas após a infusão
Ingestão de proteína alimentar g/kg/dia
Prazo: Secundário de Suporte: Mais de 24 semanas após a infusão
Critério Secundário de Suporte: Eficácia
Secundário de Suporte: Mais de 24 semanas após a infusão
Medições de azoto ureico no sangue
Prazo: Mais de 24 semanas após a infusão
Parâmetro Secundário de Suporte: Farmacodinâmica
Mais de 24 semanas após a infusão

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Soro PCSK9
Prazo: Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Farmacodinâmica
Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Alteração da linha de base na semana 24 após a infusão nas escalas Bayley de desenvolvimento infantil e infantil 4ª Ed (BSID-4) para as escalas cognitiva, de linguagem e motora
Prazo: Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Serão analisadas pontuações brutas totais, valores de pontuação de crescimento (GSVs) e pontuações equivalentes à idade; As pontuações brutas variam de 0 a 162; Os GSV variam de 428 a 599; As pontuações equivalentes à idade variam de 1 a 42 meses; uma pontuação mais alta reflete um nível mais alto de habilidade.
Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Excreção urinária de metabólitos de fenilacetato
Prazo: Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Fenilacetato urinário (mcg/mL), fenilacetilglutamina urinária (mcg/mL), relação fenilacetato/fenilglutamina urinária.
Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Excreção urinária de metabólitos do ácido orótico.
Prazo: Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Ácido orótico urinário (mmol/ mol creatinina), uracil urinário (mmol/mol creatinina).
Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Alteração da duração da linha de base na semana 24 após a infusão.
Prazo: Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Comprimento medido em centímetros.
Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Alteração da linha de base na semana 24 após a infusão no peso.
Prazo: Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Peso medido em quilogramas.
Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Avaliar possíveis alterações genéticas no tecido hepático, coletadas por biópsia hepática, por meio de sequenciamento de leitura longa, em participantes que receberam ECUR-506
Prazo: O seguinte será avaliado na semana 24 se a amostra de tecido da biópsia hepática for suficiente.
Farmacodinâmica
O seguinte será avaliado na semana 24 se a amostra de tecido da biópsia hepática for suficiente.
Relação entre nitrogênio urinário e creatinina urinária.
Prazo: Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Relação entre nitrogênio urinário e creatinina urinária (mg/dL)
Avaliado como alteração desde o início do estudo em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a perfusão.
Resposta Clínica (CR) definida como redução na terapia padrão de cuidados em relação à linha de base
Prazo: Avaliado na Semana 24
Eficácia
Avaliado na Semana 24
Cadeia Leve de Neurofilamento Sérico
Prazo: Avaliada como alteração em relação ao basal em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a infusão.
Segurança
Avaliada como alteração em relação ao basal em momentos pré-especificados até à Semana 24 após a infusão.
Número de participantes com anticorpos para a cápside AAVrh79 no sangue
Prazo: Avaliado como alteração em relação à linha de base em pontos temporais pré-definidos até à semana 24 após a infusão.
Farmacodinâmica
Avaliado como alteração em relação à linha de base em pontos temporais pré-definidos até à semana 24 após a infusão.
Número de participantes com anticorpos contra o transgene hOTC no sangue
Prazo: Avaliada como mudança em relação à linha de base em momentos pré-definidos até à Semana 24 após a infusão.
Farmacodinâmica
Avaliada como mudança em relação à linha de base em momentos pré-definidos até à Semana 24 após a infusão.
Número de participantes com anticorpos para o transgene M2PCSK9 no sangue
Prazo: Avaliado como alteração em relação à linha de base em pontos de tempo pré-definidos até à Semana 24 após a infusão.
Farmacodinâmica
Avaliado como alteração em relação à linha de base em pontos de tempo pré-definidos até à Semana 24 após a infusão.
Incidência e tempo até ajustes no tratamento médico com base na orientação da iECURE (dieta proteica ou medicação eliminadora)
Prazo: Avaliado como alteração em relação ao basal em momentos temporais pré-especificados até à Semana 24 pós-infusão.
Eficácia
Avaliado como alteração em relação ao basal em momentos temporais pré-especificados até à Semana 24 pós-infusão.
Amónia plasmática em jejum
Prazo: Avaliada como alteração em relação à linha de base em momentos pré-determinados até à Semana 24 após a infusão.
Farmacodinâmica
Avaliada como alteração em relação à linha de base em momentos pré-determinados até à Semana 24 após a infusão.
Níveis de citrulina plasmática em jejum e níveis de glutamina plasmática em jejum
Prazo: Avaliado como alteração em relação à linha de base em momentos pré-determinados até à Semana 24 após a infusão.
Farmacodinâmica
Avaliado como alteração em relação à linha de base em momentos pré-determinados até à Semana 24 após a infusão.
Percentagem de transdução hepática via ISH/IF (hibridização in-situ / Imunofluorescência) "na semana 24 recolhida por biópsia hepática.
Prazo: O seguinte será avaliado na Semana 24 se a amostra de tecido da biópsia hepática for suficiente.
Farmacodinâmica
O seguinte será avaliado na Semana 24 se a amostra de tecido da biópsia hepática for suficiente.
Avaliar a potencial edição no alvo e "fora do" alvo por amplicon-seq em amostras de tecido hepático de participantes que receberam ECUR-506.
Prazo: O seguinte será avaliado na semana 24 se a amostra de tecido da biópsia hepática for suficiente.
Farmacodinâmica
O seguinte será avaliado na semana 24 se a amostra de tecido da biópsia hepática for suficiente.
Avaliar a edição off-target potencial com inserção de ITR de vetor AAV através de ITR-seq em amostras de tecido hepático de participantes que receberam ECUR-506
Prazo: O seguinte será avaliado na Semana 24, se a amostra de tecido da biópsia hepática for suficiente.
Farmacodinâmica
O seguinte será avaliado na Semana 24, se a amostra de tecido da biópsia hepática for suficiente.
Com um sinal de segurança genética observado, a análise genética do DNA do Sangue Total pode ser realizada em amostras recolhidas e armazenadas no rastreamento e na semana 24, no caso de um sinal de segurança genómica observado.
Prazo: Será avaliado no Dia 1 após a dose até à Semana 24 em todos os participantes inscritos e dosificados.
Segurança
Será avaliado no Dia 1 após a dose até à Semana 24 em todos os participantes inscritos e dosificados.
Qualidade de Vida, medida pelo Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica Escala para Bebés (PedsQL-IS)
Prazo: Será avaliado no Dia 1 após a dose até à Semana 24 em todos os participantes inscritos e que receberam a dose.
Qualidade de Vida
Será avaliado no Dia 1 após a dose até à Semana 24 em todos os participantes inscritos e que receberam a dose.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

iECURE, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: George Diaz, M.D., Ph.D, iECURE, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de abril de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

13 de fevereiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ECUR-506-OTC-101
  • OTC-HOPE (Outro identificador: iECURE, Inc.)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever