Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie ke zkoumání ECUR-506 u dětí mužského pohlaví mladších než 9 měsíců s neonatálním nástupem OTC deficitu (OTC-HOPE)

10. dubna 2026 aktualizováno: iECURE, Inc.

První otevřená studie fáze I/II u člověka s eskalacemi dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jednorázového intravenózního (IV) podání ECUR-506 u mužů mladších než 9 měsíců s geneticky potvrzeným neonatálním nástupem Nedostatek ornitin transkarbamylázy (OTC).

Deficit ornitintranskarbamylázy (OTC), nejběžnější porucha cyklu močoviny, je dědičná metabolická porucha způsobená genetickým defektem jaterního enzymu odpovědného za detoxikaci amoniaku. Jedinci s nedostatkem OTC mohou vytvářet nadměrné hladiny amoniaku v krvi, což může mít zničující následky, včetně kumulativního a nevratného neurologického poškození, kómatu a smrti. Těžká forma onemocnění se objevuje krátce po narození a je častější u chlapců než u dívek.

Toto je otevřená, multicentrická studie fáze 1/2 ECUR-506 pro zjištění bezpečnosti a dávek u dětí mužského pohlaví s neonatálním nástupem OTC deficitu. Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost až dvou úrovní dávek ECUR-506 po intravenózním (IV) podání jedné dávky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studovaný lék, ECUR-506, je výzkumná terapie genové editace. Úprava genů je způsob, jak opravit, nahradit nebo zavést nové kopie genů, které nefungují. Studovaný lék obsahuje pracovní kopii OTC genu, která bude podána intravenózní infuzí. Obsahuje také gen pro kódování editačního enzymu, který je součástí studovaného léku, který dokáže štěpit DNA, aby mohl být vložen OTC gen. Studovaný lék byl navržen tak, aby zavedl pracovní kopii genu OTC a genu pro kódování editačního enzymu. Gen nemůže vstoupit do buněk sám, potřebuje doručovací mechanismus, který gen přesune do buněk. V této studii se nosič nazývá adeno-asociovaný virus (AAV), který je schopen vstoupit do buněk a doručit tyto geny. Jedná se o běžně se vyskytující virus, který byl upraven tak, aby byl v podstatě neškodný.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: George Diaz, M.D., Ph.D.
  • Telefonní číslo: 1-877-694-3558
  • E-mail: medinfo@iecure.com

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie
        • Aktivní, ne nábor
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
        • Aktivní, ne nábor
        • The Royal Children's Hospital
  • Spojené království
      • London, Spojené království
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království
        • Nábor
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust- Great North Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
      • Madrid, Španělsko, 28041

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mužský sex
  2. Gestační věk ≥ 37 týdnů
  3. Věk při screeningu je 24 hodin až 7 měsíců*

  4. Geneticky potvrzené OTCD

    • Dokumentovaná analýza buď prostřednictvím prenatálního testování nebo genetického testování po porodu.

    Poznámka: Diagnóza prenatálního testování bude potvrzena po porodu a před podáním dávky.

  5. Těžká neonatální OTCD definovaná následovně:

    • Současná nebo minulá hyperamonemická krize (která zahrnuje, ale není omezena na: silně zvýšené [>8 x ULN] hladiny amoniaku, letargii, špatné krmení, kóma, záchvat) během prvního týdne života NEBO
    • Rodinná anamnéza a genetické potvrzení patogenní nebo pravděpodobné patogenní varianty v souladu s těžkou OTC nebo má stejnou genetickou mutaci jako předchozí člen rodiny, který měl závažné onemocnění s neonatálním nástupem během prvního týdne života A
    • V současné době podstupujete léčbu (např. dietní a zachycovací terapie)
  6. U účastníků, kteří nebyli prenatálně diagnostikováni, aktuální nebo historický (během 2 týdnů před screeningem) biochemický profil konzistentní s OTC: pod LLN plazmatického citrulinu/argininu a orotické acidurie v moči v době diagnózy
  7. Rodič/rodiče účastníka/LAR musí být schopni porozumět a být ochotni poskytnout podepsaný IRB/IEC schválený ICF, který bude zahrnovat souhlas s účastí v této 24týdenní studii s okamžitým převedením do 14,5leté studie ECUR-LTFU *Věk účastníka při screeningu: Každý následně zapsaný účastník musí být stabilizovaný a dávkovaný do věku méně než 9 měsíců. Účastníci ≥5 měsíců a ≤ 7 měsíců při screeningu proto budou mít zkrácené stabilizační okno (tj. <120 dní), aby dosáhli dávkování před dosažením věku 9 měsíců. Žádné výjimky z věku dávkování nebudou uděleny.

Kritéria vyloučení:

  1. Novorozenecká diagnóza těžké až hluboké hypoxické ischemické encefalopatie (na základě standardní HIE metriky) v důsledku porodního poranění
  2. Vyžadující urgentní transplantaci jater kvůli selhání jater podle hodnocení PI.
  3. Souvislá delece genu zahrnující OTC gen
  4. Známé nebo suspektní závažné poškození orgánů/dysfunkce/anomálie (mozek, srdce, játra, ledviny) jiné než to, co je v souladu s OTCD, na základě rutinních lékařských posouzení prováděných jako součást standardní péče.
  5. Léčba jakoukoli jinou genovou terapií nebo terapií úpravy genů
  6. Společná registrace do jakékoli jiné klinické studie s hodnoceným produktem před nebo během trvání této studie by vyžadovala, aby byl účastník z této studie vyřazen
  7. Jakákoli podmínka, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost účastníka nebo data studie
  8. Zdokumentovaný vertikální přenos HSV, HIV nebo HepA/HepB/HepC
  9. Zdokumentovaná in-utero expozice teratogenu, látce a/nebo alkoholu, která podle názoru zkoušejícího může u účastníka zvýšit riziko opožděného vývoje, vrozených anomálií a/nebo významných zdravotních komplikací

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízká hladina dávky
Účastníci obdrží nízkou dávku ECUR-506 dodávané jednou prostřednictvím IV infuze.
Genetický: ECUR-506
ECUR-506 je úprava genu, která dodává gen kódující editační enzym a OTC gen.
Experimentální: Vysoká úroveň dávky
Účastníci obdrží vyšší dávku ECUR-506 dodávané jednou prostřednictvím IV infuze.
Genetický: ECUR-506
ECUR-506 je úprava genu, která dodává gen kódující editační enzym a OTC gen.
Experimentální: Střední dávkovací úroveň
Účastníci obdrží střední dávku přípravku ECUR-506 podávanou včas intravenózní infuzí
Genetický: ECUR-506
ECUR-506 je úprava genu, která dodává gen kódující editační enzym a OTC gen.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnocení analýzy moči
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.

Toxicita je hodnocena v souladu se společnými terminologickými kritérii pro nežádoucí účinky (CTCAE) National Cancer Institute (NCI), verze 5.0. Nežádoucí příhody (AE) jsou hlášeny na základě klinických laboratorních testů, vitálních funkcí, fyzikálních vyšetření, elektrokardiogramů a jakýchkoli dalších lékařsky indikovaných hodnocení od podepsání informovaného souhlasu do konce období sledování bezpečnosti.

AE jsou považovány za naléhavé z léčby (TEAE), pokud se objeví nebo zhorší jejich závažnost po podání studijní léčby. TEAE jsou považovány za související s léčbou, pokud vztah ke studovanému léku možná souvisí, pravděpodobně souvisí nebo rozhodně souvisí.
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Nežádoucí účinky související s léčbou (výskyt, závažnost, závažnost a příbuznost)
Časové okno: Více než 24 týdnů po infuzi

Toxicita je hodnocena v souladu se společnými terminologickými kritérii pro nežádoucí účinky (CTCAE) National Cancer Institute (NCI), verze 5.0. Nežádoucí příhody (AE) jsou hlášeny na základě klinických laboratorních testů, vitálních funkcí, fyzikálních vyšetření, parametrů vyšetření dětského neurologa, elektrokardiogramů a jakýchkoli dalších lékařsky indikovaných hodnocení od podepsání informovaného souhlasu do konce období sledování bezpečnosti.

AE jsou považovány za naléhavé z léčby (TEAE), pokud se objeví nebo zhorší jejich závažnost po podání studijní léčby. TEAE jsou považovány za související s léčbou, pokud vztah ke studovanému léku možná souvisí, pravděpodobně souvisí nebo rozhodně souvisí.
Více než 24 týdnů po infuzi
Parametry fyzikálního vyšetření
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty ve stanovených časových bodech podle SOE po celou dobu trvání studie u všech zařazených a léčených účastníků.
Bezpečnost - (zahrnuje posouzení hlavního výzkumníka: Celkový vzhled, Dermatologické, HEENT, Lymfatické, Respirační, Kardiovaskulární, Gastrointestinální, Muskuloskeletální, Neurologické (funkce lebečních nervů, funkce motorického systému, funkce senzorického systému, primitivní reflexy))
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty ve stanovených časových bodech podle SOE po celou dobu trvání studie u všech zařazených a léčených účastníků.
Parametry vitálních funkcí
Časové okno: Hodnoceno jako změna oproti výchozí hodnotě ve stanovených časových bodech, jak je popsáno v SOE, po celou dobu trvání studie u všech zařazených a léčených účastníků.
Bezpečnost- (Zahrnuje posouzení systolického krevního tlaku, diastolického krevního tlaku, tepové frekvence, dechové frekvence, teploty hlavním vyšetřujícím lékařem)
Hodnoceno jako změna oproti výchozí hodnotě ve stanovených časových bodech, jak je popsáno v SOE, po celou dobu trvání studie u všech zařazených a léčených účastníků.
Parametry vyšetření dětského neurologa
Časové okno: Hodnoceno jako změna oproti výchozí hodnotě v předem stanovených časových bodech podle SOE po celou dobu trvání studie u všech zařazených a léčených účastníků.
Bezpečnost- (Zahrnuje posouzení neurologického stavu pediatrickým neurologem pomocí přezkoumání funkce hlavových nervů, funkce motorického systému, funkce senzorického systému, primitivních reflexů.)
Hodnoceno jako změna oproti výchozí hodnotě v předem stanovených časových bodech podle SOE po celou dobu trvání studie u všech zařazených a léčených účastníků.
Krevní bezpečnostní testy včetně hematologie, biochemie séra, testů jaterních funkcí, testů srážlivosti
Časové okno: jako změna od výchozí hodnoty ve stanovených časových bodech popsaných v SOE po celou dobu trvání studie u všech zařazených a dávkovaných účastníků.
Bezpečnost – (krevní bezpečnostní testy, které je třeba posoudit ve vztahu k ustáleným normálním rozmezím pro každé hodnocení pro příslušnou věkovou skupinu)
jako změna od výchozí hodnoty ve stanovených časových bodech popsaných v SOE po celou dobu trvání studie u všech zařazených a dávkovaných účastníků.
Parametry 12-svodového EKG
Časové okno: jako změna oproti výchozí hodnotě v předem stanovených časových bodech popsaných v SOE po celou dobu trvání studie u všech zařazených a dávkovaných účastníků.
Bezpečnost – (zahrnuje posouzení hlavního vyšetřovatele srdeční frekvence, intervalu PR, intervalu RR, délky QRS, intervalu QT, intervalu QTcF, celkového hodnocení)
jako změna oproti výchozí hodnotě v předem stanovených časových bodech popsaných v SOE po celou dobu trvání studie u všech zařazených a dávkovaných účastníků.
Úplná klinická odpověď
Časové okno: Po více než 24 týdnech po infuzi
Ukončení podávání léků na odstraňování metabolitů po dobu minimálně 28 dnů bez snížení předepsaného denního příjmu bílkovin během tohoto časového období do konce studie.
Po více než 24 týdnech po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet HAE/osoba-rok
Časové okno: Den 1 po podání dávky do 24. týdne
Klíčový sekundární cíl: Farmakodynamika a účinnost
Den 1 po podání dávky do 24. týdne
qPCR měření pro vyhodnocení clearance obou vektorů v tělních tekutinách v průběhu času
Časové okno: Přes 24 týdnů po infuzi
Podpůrný sekundární cíl: Farmakokinetika
Přes 24 týdnů po infuzi
Výskyt epizody hyperamonemie (HAE)
Časové okno: Po více než 24 týdnech po infuzi
Podpůrný sekundární cíl: Farmakodynamika a účinnost
Po více než 24 týdnech po infuzi
Výskyt a počet hyperamonemických epizod (HAE/HAC) vyžadujících hospitalizaci
Časové okno: Během 24 týdnů po infuzi
Podpůrný sekundární cíl: Farmakodynamika a účinnost
Během 24 týdnů po infuzi
Celkově a podle závažnosti hospitalizace (Lehká: úprava příjmu bílkovin ve stravě a perorální medikace scavenger / Střední: ukončení příjmu bílkovin ve stravě a zahájení intravenózní scavenger terapie / Těžká: nutnost hemodialýzy)
Časové okno: Bude hodnoceno od 1. dne po podání dávky až do 24. týdne u všech zařazených a dávkovaných účastníků
Podpůrný sekundární cíl: Farmakodynamika a účinnost.
Bude hodnoceno od 1. dne po podání dávky až do 24. týdne u všech zařazených a dávkovaných účastníků
Délka hospitalizace pro každý HAE/HAC
Časové okno: Během 24 týdnů po infuzi
Podpůrný sekundární cíl: Farmakodynamika a účinnost
Během 24 týdnů po infuzi
Požadavek na péči na jednotce intenzivní péče (JIP) během hospitalizace pro každý HAE/HAC
Časové okno: Po více než 24 týdnech po infuzi
Podpůrný sekundární cíl: Farmakodynamika a účinnost
Po více než 24 týdnech po infuzi
Čas do transplantace jater od podání dávky do konce studie (EOS)
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem stanovených časových bodech až do 24. týdne po infuzi.
Podpůrný sekundární ukazatel účinnosti
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem stanovených časových bodech až do 24. týdne po infuzi.
Přežití bez transplantace
Časové okno: Čas do transplantace jater nebo úmrtí z jakékoliv příčiny od podání dávky do EOS
Pomocný sekundární cíl: Účinnost
Čas do transplantace jater nebo úmrtí z jakékoliv příčiny od podání dávky do EOS
Celkové přežití
Časové okno: Čas do úmrtí z jakékoli příčiny od podání dávky do EOS
Podpůrný sekundární cíl: Účinnost
Čas do úmrtí z jakékoli příčiny od podání dávky do EOS
Dosáhnutí a udržení kompletní klinické odpovědi do konce studie
Časové okno: Více než 24 týdnů po infuzi
Podpůrný sekundární cíl: Účinnost
Více než 24 týdnů po infuzi
Dávka léku na čištění
Časové okno: Přes 24 týdnů po infuzi
Podpůrný sekundární cíl: Účinnost
Přes 24 týdnů po infuzi
Příjem bílkovin ve stravě g/kg/den
Časové okno: Podpůrná sekundární: Více než 24 týdnů po infuzi
Pomocný sekundární ukazatel: Účinnost
Podpůrná sekundární: Více než 24 týdnů po infuzi
Měření močoviny v krvi
Časové okno: Více než 24 týdnů po infuzi
Podpůrný sekundární cíl: Farmakodynamika
Více než 24 týdnů po infuzi

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sérum PCSK9
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Farmakodynamika
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Změna od výchozí hodnoty v týdnu 24 po infuzi v Bayleyových škálách vývoje kojenců a batolat 4. vydání (BSID-4) pro kognitivní, jazykové a motorické škály
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Budou analyzována celková nezpracovaná skóre, hodnoty skóre růstu (GSV) a skóre ekvivalentní věku; Nezpracované skóre se pohybuje v rozmezí 0-162; GSV rozsah 428-599; Věkově ekvivalentní skóre se pohybuje v rozmezí 1-42 měsíců; vyšší skóre odráží vyšší úroveň dovedností.
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Vylučování metabolitů fenylacetátu močí
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Fenylacetát v moči (mcg/ml), fenylacetylglutamin v moči (mcg/ml), poměr fenylacetát/fenylglutamin v moči.
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Vylučování metabolitů kyseliny orotové močí.
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Kyselina orotová v moči (mmol/mol kreatininu), uracil v moči (mmol/mol kreatininu).
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Změna délky od výchozí hodnoty ve 24. týdnu po infuzi.
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Délka měřená v centimetrech.
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Změna hmotnosti od výchozí hodnoty v týdnu 24 po infuzi.
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Hmotnost měřená v kilogramech.
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Posouzení potenciálních genetických změn v jaterní tkáni, shromážděné jaterní biopsií, pomocí dlouhého čtení sekvenování, u účastníků, kteří dostali ECUR-506
Časové okno: Následující bude hodnoceno v týdnu 24, zda je vzorek tkáně jaterní biopsie dostatečný.
Farmakodynamika
Následující bude hodnoceno v týdnu 24, zda je vzorek tkáně jaterní biopsie dostatečný.
Poměr dusíku a kreatininu v moči.
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Poměr dusíku a kreatininu v moči (mg/dl)
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech až do týdne 24 po infuzi.
Klinická odpověď (CR) definovaná jako snížení výchozí standardní léčebné terapie
Časové okno: Hodnoceno ve 24. týdnu
Účinnost
Hodnoceno ve 24. týdnu
Řetězec lehkého neurofilamentu v séru
Časové okno: Hodnoceno jako změna oproti výchozí hodnotě v předem stanovených časových bodech až do 24. týdne po infuzi.
Bezpečnost
Hodnoceno jako změna oproti výchozí hodnotě v předem stanovených časových bodech až do 24. týdne po infuzi.
Počet účastníků s protilátkami proti kapsidě AAVrh79 v krvi
Časové okno: Hodnoceno jako změna oproti výchozí hodnotě v předem stanovených časových bodech až do 24. týdne po infuzi.
Farmakodynamika
Hodnoceno jako změna oproti výchozí hodnotě v předem stanovených časových bodech až do 24. týdne po infuzi.
Počet účastníků s protilátkami proti hOTC transgenu v krvi
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem stanovených časových bodech do 24. týdne po infuzi.
Farmakodynamika
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem stanovených časových bodech do 24. týdne po infuzi.
Počet účastníků s protilátkami proti transgenu M2PCSK9 v krvi
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem stanovených časových bodech do 24. týdne po infuzi.
Farmakodynamika
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem stanovených časových bodech do 24. týdne po infuzi.
Výskyt a čas do úprav lékařského vedení na základě doporučení iECURE (proteinová dieta nebo lék na odstraňování metabolitů)
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty ve stanovených časových bodech do 24. týdne po infuzi.
Účinnost
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty ve stanovených časových bodech do 24. týdne po infuzi.
Ammoniak v plazmě nalačno
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem stanovených časových bodech do 24. týdne po infuzi.
Farmakodynamika
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem stanovených časových bodech do 24. týdne po infuzi.
Hladiny citrulinu v plazmě nalačno a hladiny glutaminu v plazmě nalačno
Časové okno: Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem stanovených časových bodech až do 24. týdne po infuzi.
Farmakodynamika
Hodnoceno jako změna od výchozí hodnoty v předem stanovených časových bodech až do 24. týdne po infuzi.
Procento transdukce jater pomocí ISH/IF (in-situ hybridizace / imunfluorescence) ve 24. týdnu zjištěné biopsií jater.
Časové okno: Následující bude hodnoceno v týdnu 24, pokud je vzorek tkáně jaterní biopsie dostatečný.
Farmakodynamika
Následující bude hodnoceno v týdnu 24, pokud je vzorek tkáně jaterní biopsie dostatečný.
Vyhodnoťte potenciální úpravy na cílových a "necílových" místech pomocí amplikon-sekvence v jaterních vzorcích tkáně účastníků, kteří dostali ECUR-506.
Časové okno: Následující bude hodnoceno ve 24. týdnu, pokud je vzorek tkáně jaterní biopsie dostatečný.
Farmakodynamika
Následující bude hodnoceno ve 24. týdnu, pokud je vzorek tkáně jaterní biopsie dostatečný.
Vyhodnoťte potenciální mimocílenou editaci vložením ITR vektoru AAV pomocí ITR-seq ve vzorcích jaterní tkáně účastníků, kteří dostali ECUR-506
Časové okno: Následující bude hodnoceno ve 24. týdnu, pokud je vzorek tkáně z jaterní biopsie dostatečný.
Farmakodynamika
Následující bude hodnoceno ve 24. týdnu, pokud je vzorek tkáně z jaterní biopsie dostatečný.
V případě pozorovaného genetického bezpečnostního signálu může být provedena genetická analýza DNA z plné krve na vzorcích odebraných a skladovaných při screeningu a ve 24. týdnu, pokud bude pozorován genomický bezpečnostní signál.
Časové okno: Bude hodnoceno od 1. dne po podání dávky do 24. týdne u všech zařazených a dávkovaných účastníků.
Bezpečnost
Bude hodnoceno od 1. dne po podání dávky do 24. týdne u všech zařazených a dávkovaných účastníků.
Kvalita života, měřená pomocí inventáře kvality života pro kojence Pediatric QOL (PedsQL-IS)
Časové okno: Bude hodnoceno 1. den po podání dávky až do 24. týdne u všech zařazených a léčených účastníků.
Kvalita života
Bude hodnoceno 1. den po podání dávky až do 24. týdne u všech zařazených a léčených účastníků.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

iECURE, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: George Diaz, M.D., Ph.D, iECURE, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

13. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ECUR-506-OTC-101
  • OTC-HOPE (Jiný identifikátor: iECURE, Inc.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ECUR-506

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit