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Eficácia da plataforma estabilométrica para melhorar o equilíbrio em pé em pacientes com ataxia de Friedreich. (PEDANA)

29 de abril de 2025 atualizado por: IRCCS Eugenio Medea

Studio Pilota Sull'Efficacia Della Pedana Stabilometrica Nel Trattamento Del Paziente Con Atassia di Friedreich.

O objetivo principal é avaliar a eficácia potencial de uma intervenção de reabilitação intensiva individualizada usando a plataforma estabilométrica "Prokin 252" no tratamento de pacientes adolescentes e adultos com FRDA. O objetivo secundário é avaliar a retenção dos efeitos do tratamento de reabilitação ao longo do tempo.

Os pacientes inscritos serão randomizados e atribuídos a um dos dois grupos de tratamento por 4 semanas. Serão realizadas três avaliações para cada paciente: uma antes do tratamento (T0), uma ao final do tratamento (T1) e uma avaliação de acompanhamento 90 dias após o término do tratamento via telemedicina (T2).

Este estudo é:

  • Exploratório: O estudo visa explorar a utilidade da plataforma estabilométrica em um ambiente de reabilitação em combinação com terapia convencional;
  • Não “primeiro em humano”;
  • Longitudinal: O estudo investigará as mudanças ao longo do tempo nas escalas de habilidade motora e funcional, bem como nos parâmetros da plataforma estabilométrica, dentro da mesma coorte;
  • Randomizado, controlado, aberto;
  • Monocêntrico: O estudo será realizado apenas na Associação "La Nostra Famiglia" em Conegliano e Pieve di Soligo - IRCCS Eugenio Medea em Conegliano - UOC Reabilitação Neuromotora em Pieve di Soligo, Via Monte Grappa, 96, 31053 Pieve di Soligo TV;
  • Prospectivo;
  • Pós-mercado.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Nos últimos anos, tem havido um interesse crescente na literatura científica sobre doenças degenerativas, como as síndromes atáxicas. A Ataxia de Friedreich (FRDA) é uma das formas mais comuns de ataxia hereditária. É definida como uma doença neurodegenerativa multissistêmica com padrão de herança autossômica recessiva, apresentando manifestações clínicas neurológicas e não neurológicas (Cook et al., 2017). A doença resulta de uma mutação no gene X25 do cromossomo 9, caracterizada por uma repetição excessiva do trinucleotídeo GAA, o que leva à redução e mau funcionamento da frataxina. A FRDA manifesta-se tipicamente na primeira ou segunda década de vida, com impacto funcional significativo e incapacidade progressiva. Muitas vezes, os primeiros sintomas são marcados por graves prejuízos de equilíbrio e coordenação, que afetam não só os aspectos clínicos, mas também a qualidade de vida do paciente (Bidichandani et al., 2017). Atualmente, as opções terapêuticas são muito limitadas. A omaveloxolona é o primeiro e único medicamento aprovado em 2023 pela FDA e EMA para adultos e adolescentes com idade ≥16 anos com FRDA. Foi demonstrado que melhora a pontuação na Escala de Avaliação de Ataxia de Friedreich Modificada (mFARS) após tratamento crônico (Lynch et al., 2018; Lynch et al., 2021). A reabilitação é definida pela OMS como um conjunto de intervenções destinadas a reduzir a incapacidade e otimizar o funcionamento dos indivíduos que interagem com o seu ambiente. A literatura atual sugere que a reabilitação desempenha um papel central no tratamento da FRDA (Milne et al., 2017). As deficiências e limitações associadas à FRDA podem ser abordadas com procedimentos de reabilitação que, embora não afetem a progressão da doença, podem melhorar significativamente o funcionamento do paciente. A nossa experiência no Veneto Hub do Instituto, envolvendo mais de 40 pacientes FRDA com idades entre 8 e 49 anos, demonstrou o impacto positivo de um programa intensivo de reabilitação em objetivos funcionais específicos, especialmente quando realizado num contexto inter e multidisciplinar (Paparella e outros, 2023). Alguns estudos indicam que a utilização de suportes tecnológicos na neurorreabilitação conduz a melhorias em diversas condições (Hartley et al., 2019). Os auxílios tecnológicos oferecem diversas vantagens em relação à reabilitação tradicional, contribuindo significativamente para a aprendizagem motora e a plasticidade cerebral, fundamentais para melhorar a recuperação motora. Esses auxílios podem ser facilmente adaptados às necessidades específicas de cada paciente. As plataformas de reabilitação de base tecnológica podem ajustar o nível de dificuldade e o tipo de exercícios de acordo com a evolução do paciente, garantindo uma abordagem personalizada. O uso de tecnologias como realidade virtual e jogos interativos torna a reabilitação mais envolvente e agradável. Isto aumenta a motivação dos pacientes para participar ativamente nas sessões de reabilitação, melhorando a adesão ao tratamento. As tecnologias podem fornecer feedback em tempo real sobre o desempenho do paciente, possibilitando ajustes imediatos e facilitando o aprendizado motor. Este tipo de feedback é crucial para melhorar a consciência corporal e a precisão dos movimentos. Além disso, as tecnologias podem integrar estímulos visuais, auditivos e táteis, o que pode melhorar a aprendizagem e a plasticidade cerebral (Maier et al., 2019). Um auxílio tecnológico utilizado na reabilitação é a plataforma estabilométrica. Consiste em uma plataforma equipada com sensores que registram as oscilações do centro de gravidade do corpo enquanto o paciente permanece sobre ela. Esses dados podem ser usados ​​para analisar a estabilidade postural, detectar problemas de equilíbrio e monitorar o progresso em programas de reabilitação. É frequentemente usado em áreas como fisioterapia, esportes e pesquisa biomecânica. Nos últimos anos, também tem sido utilizado como ferramenta de reabilitação para melhorar o equilíbrio, a coordenação e a propriocepção, inclusive na área neurológica. A integração da plataforma estabilométrica em programas de reabilitação oferece uma abordagem mais abrangente e direcionada para abordar questões de equilíbrio e estabilidade postural. Vários estudos compararam a reabilitação convencional com tratamentos combinados envolvendo a plataforma estabilométrica. Os resultados indicam que o treinamento de equilíbrio convencional pode melhorar a função do equilíbrio nos pacientes, mas combiná-lo com o treinamento de equilíbrio com feedback visual leva a melhorias mais significativas. Na literatura, o uso da plataforma estabilométrica combinada com a fisioterapia tradicional tem mostrado considerável eficácia na resolução de déficits de equilíbrio em pacientes com diversas condições neurológicas, exceto FRDA (Han et al., 2023; Zhang et al., 2020; Zhang et al., 2020; Zhang et al., 2023; Zhang et al., 2020; Zhang et al. ., 2019; Você et al., 2017). Na literatura específica do FRDA, vários estudos utilizaram esta ferramenta para fins de avaliação (Zesiewicz et al., 2017; Milne et al., 2022; Ilg et al., 2023). Os parâmetros de equilíbrio obtidos utilizando a plataforma estabilométrica mostraram um aumento significativo ao longo do tempo em pacientes com FRDA, indicando estabilidade postural e equilíbrio prejudicados em pé (Zesiewicz et al., 2017; Milne et al., 2022). Estas medidas estão significativamente correlacionadas com as pontuações de desempenho na FARS, particularmente com a subescala da FARS sobre estabilidade vertical (Zesiewicz et al., 2017). No entanto, não existem estudos específicos sobre a aplicação deste dispositivo como ferramenta de reabilitação na FRDA. Com base na literatura existente, propomos um estudo piloto aberto, monocêntrico e randomizado para comparar a eficácia de um programa de reabilitação convencional combinado com treinamento na plataforma estabilométrica (Grupo A) versus reabilitação convencional sozinha (Grupo B) na melhoria das reações de equilíbrio especificamente em pacientes com FRDA leve a moderada. Utilizaremos o sistema Prokin 252 na plataforma estabilométrica Tecnobody. Os pacientes inscritos serão atribuídos aleatoriamente a um dos dois grupos de tratamento por 4 semanas. Serão realizadas três avaliações para cada paciente: uma antes do tratamento (T0), uma ao final do tratamento (T1) e uma avaliação de acompanhamento 90 dias após o término do tratamento via telemedicina (T2). Em T0 e T1, as avaliações incluirão testes e escalas que medem o funcionamento geral do paciente, comumente utilizadas na prática clínica, como o mFARS, Escala de Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA), Teste de Caminhada de 6 Minutos (TC6M), Temporizado Up and Go (TUG), Escala de Equilíbrio de Berg (BBS) e Teste de Alcance Funcional (FRT). Além disso, utilizando a plataforma estabilométrica, os pacientes realizarão testes de estabilidade estática e limites de estabilidade (LOS) em pé. No T2 os pacientes serão reavaliados via telemedicina apenas com a administração das escalas mFARS e SARA. Os detalhes das escalas e testes serão descritos na seção “Medidas de Resultados”. Mudanças nas pontuações obtidas nas escalas e nos parâmetros da plataforma estabilométrica servirão como critérios de avaliação da eficácia potencial do tratamento, também em comparação com os resultados do tratamento fisioterapêutico padrão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

24

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

    • Veneto
      • Pieve di Soligo, Veneto, Itália, 31053
        • Recrutamento
        • Scientific Institute, IRCCS E. Medea, Department of Pieve di Soligo, Treviso, Italy
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gabriella Paparella, Medical Degree
        • Subinvestigador:
          • Leonardo Boccuni, Doctor of Philosophy

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Idade ≥ 14 anos;
  • Peso < 150kg;
  • Diagnóstico genético da Ataxia de Friedreich;
  • As subpontuações da SARA (Escala de Avaliação e Classificação da Ataxia) são as seguintes: (1) de 1 a 6 para o item 'Marcha (capacidade de caminhar)'; (2) de 1 a 3 para o item ‘Postura (capacidade de manter uma postura estável)’; (3) capacidade de caminhar ≥10 metros com ou sem auxílio para locomoção; (4) capacidade de ficar em pé sem apoio; Estadiamento da Escala de Avaliação de Ataxia de Friedreich entre 2 e 4.

Critérios de exclusão:

  • Idade < 14 anos;
  • Diagnóstico de ataxia adquirida;
  • Subpontuações para itens da escala SARA de: (1) 0 ou 7 para marcha; (2) 0 ou 4-6 para postura;
  • Incapacidade de andar;
  • Capacidade de caminhar < 10 metros;
  • Posição em pé só é possível com apoio;
  • Outras condições neurológicas associadas;
  • Transtorno psiquiátrico maior atual (psicose e depressão maior).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo de plataforma
Treinamento de equilíbrio incluindo reabilitação convencional (24 sessões) e treinamento em plataforma estabilométrica (20 sessões).

O tratamento com plataforma estabilométrica (total de 20 sessões) geralmente inclui uma fase inicial (aproximadamente 5 minutos) de treinamento e aquecimento em modo “monitor”, durante a qual o paciente se familiariza com o equipamento. O paciente então passa para o modo “biblioteca de treinamento”, que inclui as seguintes subcategorias: (1) Traçados estabilométricos nas fases estática e dinâmica (10 minutos); (2) Exercícios de destreza nas fases estática e dinâmica (10 minutos); (3) Exercícios de desequilíbrio nas fases estática e dinâmica (10 minutos).

O objetivo nesta fase é aumentar os limites de estabilidade do paciente e provocar reações de equilíbrio através de deslocamentos de carga em todas as direções. A sessão termina com 10 minutos de Exergames TecnoBody, que ajudam a automatizar as funções aprendidas numa atividade mais complexa.

Outros nomes:
  • PROKIN-PK252
A reabilitação convencional para melhoria do equilíbrio inclui uma fase inicial de mobilização dos tecidos, particularmente das estruturas do pé (aproximadamente 5 minutos por pé), de forma a prepará-los para a fase de ativação subsequente. Segue-se uma fase focada na ativação dos músculos antigravitacionais e no alinhamento do tronco dentro do cenário escolhido (10 minutos). O tratamento continua com treinamento de equilíbrio, tanto estático quanto dinâmico, transferências de carga e exercícios de dupla tarefa com referências externas (15 minutos). A sessão termina com exercícios funcionais relevantes para o contexto de vida diária do paciente (10 minutos).
Outros nomes:
  • treino de equilíbrio
Comparador Ativo: Grupo Convencional
Treinamento de equilíbrio incluindo apenas reabilitação convencional (44 sessões).
A reabilitação convencional para melhoria do equilíbrio inclui uma fase inicial de mobilização dos tecidos, particularmente das estruturas do pé (aproximadamente 5 minutos por pé), de forma a prepará-los para a fase de ativação subsequente. Segue-se uma fase focada na ativação dos músculos antigravitacionais e no alinhamento do tronco dentro do cenário escolhido (10 minutos). O tratamento continua com treinamento de equilíbrio, tanto estático quanto dinâmico, transferências de carga e exercícios de dupla tarefa com referências externas (15 minutos). A sessão termina com exercícios funcionais relevantes para o contexto de vida diária do paciente (10 minutos).
Outros nomes:
  • treino de equilíbrio

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação na subescala 'Seção E. Estabilidade vertical' da Escala de Avaliação de Ataxia de Friedreich modificada.
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento quatro semanas (T1), acompanhamento 12 semanas após T1 (T2).
O resultado avalia o desempenho do equilíbrio ao sentar, levantar e caminhar. Pontuações mais baixas indicam melhor desempenho do equilíbrio, pontuações mais altas indicam comprometimento mais grave do equilíbrio.
Inscrição (T0), final do tratamento quatro semanas (T1), acompanhamento 12 semanas após T1 (T2).

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de classificação de ataxia de Friedreich modificada (mFARS)
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento quatro semanas (T1), acompanhamento 12 semanas após T1 (T2).
Avaliação clínica da gravidade dos déficits neurológicos, desenvolvida especificamente para pacientes afetados pela Ataxia de Friedreich. A pontuação máxima é 93, sendo que pontuações mais altas indicam déficit neurológico mais grave. O mFARS inclui quatro subescalas que avaliam a função 'bulbar' (tosse e fala), coordenação dos membros superiores, coordenação dos membros inferiores e estabilidade vertical (sentado, em pé, andando).
Inscrição (T0), final do tratamento quatro semanas (T1), acompanhamento 12 semanas após T1 (T2).
Escala de Avaliação e Classificação para Ataxia (SARA).
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento quatro semanas (T1), acompanhamento 12 semanas após T1 (T2).
SARA é uma avaliação clínica semiquantitativa da ataxia cerebelar. É composto por oito itens: marcha, postura, sentar, distúrbio de fala, perseguição de dedos, teste nariz-dedos, movimentos rápidos alternados das mãos, deslizamento de calcanhar e canela. A pontuação final varia de zero (ausência de ataxia) a 40 (ataxia grave).
Inscrição (T0), final do tratamento quatro semanas (T1), acompanhamento 12 semanas após T1 (T2).
Teste de caminhada de seis minutos (TC6).
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
O TC6 é uma avaliação clínica da resistência da marcha, medindo a distância percorrida (metros) ao caminhar em uma trajetória reta e uniforme (30 metros) por seis minutos. De acordo com as instruções originais, o paciente é solicitado a caminhar ao longo do caminho o mais rápido possível, revezando-se nas bordas do caminho. Os pacientes podem andar de forma autônoma ou com dispositivos de apoio e descansar em pé.
Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
Teste Timed Up and Go (TUG).
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
O TUG avalia mobilidade, equilíbrio, competência de marcha e risco de queda. O teste mede o tempo (segundos) necessário para levantar-se de uma poltrona padrão, caminhar três metros, virar-se e voltar sentado. O paciente não pode receber assistência física durante o teste, mas pode usar dispositivos de assistência.
Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
Escala de equilíbrio de Berg (BBS).
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
BBS é uma avaliação clínica do equilíbrio sentado, do equilíbrio em pé e das transferências. É composto por 14 itens, cada item variando de 0 (incapaz de completar a tarefa) a 4 (capaz de completar a tarefa de acordo com o tempo e instruções dadas). Maior pontuação indica melhor equilíbrio, sendo pontuação ≤43,5 preditiva de risco de queda.
Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
Teste de Alcance Funcional (FRT).
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
FRT avalia o equilíbrio dinâmico em pé. O paciente é solicitado a ficar em pé com um ombro flexionado a 90 graus e a mão em punho e, em seguida, inclinar-se para frente até o limite do equilíbrio, logo antes de dar um passo para evitar queda. Uma régua horizontal colada na parede é usada para medir a diferença na posição da cabeça do terceiro osso metacarpo desde a posição inicial até a final. Os pacientes não podem tocar a parede ou girar o tronco enquanto se inclinam para frente.
Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
Plataforma estabilométrica.
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
Com o paciente em pé sobre uma plataforma estabilométrica, serão realizadas duas avaliações cinemáticas: (1) postura estática, ficando em pé por 30 segundos com os olhos abertos e 30 segundos com os olhos fechados; (2) limites de estabilidade, ao flexionar o corpo em diferentes direções, deslocando o centro de massa em direção a alvos anteriores, posteriores e laterais projetados em uma tela à frente do paciente.
Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Gabriella Paparella, Medical Degree, Scientific Institute, IRCCS E. Medea, Department of Conegliano, Treviso, Italy.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de fevereiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de novembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de novembro de 2024

Primeira postagem (Real)

18 de novembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de abril de 2025

Última verificação

1 de abril de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados anonimizados dos participantes individuais serão compartilhados com outros pesquisadores mediante solicitação razoável.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Data de início: janeiro de 2028; Data final: janeiro de 2038.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Qualquer investigador credenciado por centro clínico e de investigação sem fins lucrativos.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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