- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06692296
Eficácia da plataforma estabilométrica para melhorar o equilíbrio em pé em pacientes com ataxia de Friedreich. (PEDANA)
Studio Pilota Sull'Efficacia Della Pedana Stabilometrica Nel Trattamento Del Paziente Con Atassia di Friedreich.
O objetivo principal é avaliar a eficácia potencial de uma intervenção de reabilitação intensiva individualizada usando a plataforma estabilométrica "Prokin 252" no tratamento de pacientes adolescentes e adultos com FRDA. O objetivo secundário é avaliar a retenção dos efeitos do tratamento de reabilitação ao longo do tempo.
Os pacientes inscritos serão randomizados e atribuídos a um dos dois grupos de tratamento por 4 semanas. Serão realizadas três avaliações para cada paciente: uma antes do tratamento (T0), uma ao final do tratamento (T1) e uma avaliação de acompanhamento 90 dias após o término do tratamento via telemedicina (T2).
Este estudo é:
- Exploratório: O estudo visa explorar a utilidade da plataforma estabilométrica em um ambiente de reabilitação em combinação com terapia convencional;
- Não “primeiro em humano”;
- Longitudinal: O estudo investigará as mudanças ao longo do tempo nas escalas de habilidade motora e funcional, bem como nos parâmetros da plataforma estabilométrica, dentro da mesma coorte;
- Randomizado, controlado, aberto;
- Monocêntrico: O estudo será realizado apenas na Associação "La Nostra Famiglia" em Conegliano e Pieve di Soligo - IRCCS Eugenio Medea em Conegliano - UOC Reabilitação Neuromotora em Pieve di Soligo, Via Monte Grappa, 96, 31053 Pieve di Soligo TV;
- Prospectivo;
- Pós-mercado.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Gabriella Paparella, Medical Degree
- Número de telefone: 00390438906330
- E-mail: gabriella.paparella@lanostrafamiglia.it
Locais de estudo
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Veneto
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Pieve di Soligo, Veneto, Itália, 31053
- Recrutamento
- Scientific Institute, IRCCS E. Medea, Department of Pieve di Soligo, Treviso, Italy
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Contato:
- Gabriella Paparella, Medical Degree
- Número de telefone: 00390438906330
- E-mail: gabriella.paparella@lanostrafamiglia.it
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Investigador principal:
- Gabriella Paparella, Medical Degree
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Subinvestigador:
- Leonardo Boccuni, Doctor of Philosophy
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- Idade ≥ 14 anos;
- Peso < 150kg;
- Diagnóstico genético da Ataxia de Friedreich;
- As subpontuações da SARA (Escala de Avaliação e Classificação da Ataxia) são as seguintes: (1) de 1 a 6 para o item 'Marcha (capacidade de caminhar)'; (2) de 1 a 3 para o item ‘Postura (capacidade de manter uma postura estável)’; (3) capacidade de caminhar ≥10 metros com ou sem auxílio para locomoção; (4) capacidade de ficar em pé sem apoio; Estadiamento da Escala de Avaliação de Ataxia de Friedreich entre 2 e 4.
Critérios de exclusão:
- Idade < 14 anos;
- Diagnóstico de ataxia adquirida;
- Subpontuações para itens da escala SARA de: (1) 0 ou 7 para marcha; (2) 0 ou 4-6 para postura;
- Incapacidade de andar;
- Capacidade de caminhar < 10 metros;
- Posição em pé só é possível com apoio;
- Outras condições neurológicas associadas;
- Transtorno psiquiátrico maior atual (psicose e depressão maior).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de plataforma
Treinamento de equilíbrio incluindo reabilitação convencional (24 sessões) e treinamento em plataforma estabilométrica (20 sessões).
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O tratamento com plataforma estabilométrica (total de 20 sessões) geralmente inclui uma fase inicial (aproximadamente 5 minutos) de treinamento e aquecimento em modo “monitor”, durante a qual o paciente se familiariza com o equipamento. O paciente então passa para o modo “biblioteca de treinamento”, que inclui as seguintes subcategorias: (1) Traçados estabilométricos nas fases estática e dinâmica (10 minutos); (2) Exercícios de destreza nas fases estática e dinâmica (10 minutos); (3) Exercícios de desequilíbrio nas fases estática e dinâmica (10 minutos). O objetivo nesta fase é aumentar os limites de estabilidade do paciente e provocar reações de equilíbrio através de deslocamentos de carga em todas as direções. A sessão termina com 10 minutos de Exergames TecnoBody, que ajudam a automatizar as funções aprendidas numa atividade mais complexa.
Outros nomes:
A reabilitação convencional para melhoria do equilíbrio inclui uma fase inicial de mobilização dos tecidos, particularmente das estruturas do pé (aproximadamente 5 minutos por pé), de forma a prepará-los para a fase de ativação subsequente.
Segue-se uma fase focada na ativação dos músculos antigravitacionais e no alinhamento do tronco dentro do cenário escolhido (10 minutos).
O tratamento continua com treinamento de equilíbrio, tanto estático quanto dinâmico, transferências de carga e exercícios de dupla tarefa com referências externas (15 minutos).
A sessão termina com exercícios funcionais relevantes para o contexto de vida diária do paciente (10 minutos).
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Grupo Convencional
Treinamento de equilíbrio incluindo apenas reabilitação convencional (44 sessões).
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A reabilitação convencional para melhoria do equilíbrio inclui uma fase inicial de mobilização dos tecidos, particularmente das estruturas do pé (aproximadamente 5 minutos por pé), de forma a prepará-los para a fase de ativação subsequente.
Segue-se uma fase focada na ativação dos músculos antigravitacionais e no alinhamento do tronco dentro do cenário escolhido (10 minutos).
O tratamento continua com treinamento de equilíbrio, tanto estático quanto dinâmico, transferências de carga e exercícios de dupla tarefa com referências externas (15 minutos).
A sessão termina com exercícios funcionais relevantes para o contexto de vida diária do paciente (10 minutos).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação na subescala 'Seção E. Estabilidade vertical' da Escala de Avaliação de Ataxia de Friedreich modificada.
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento quatro semanas (T1), acompanhamento 12 semanas após T1 (T2).
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O resultado avalia o desempenho do equilíbrio ao sentar, levantar e caminhar.
Pontuações mais baixas indicam melhor desempenho do equilíbrio, pontuações mais altas indicam comprometimento mais grave do equilíbrio.
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Inscrição (T0), final do tratamento quatro semanas (T1), acompanhamento 12 semanas após T1 (T2).
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de classificação de ataxia de Friedreich modificada (mFARS)
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento quatro semanas (T1), acompanhamento 12 semanas após T1 (T2).
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Avaliação clínica da gravidade dos déficits neurológicos, desenvolvida especificamente para pacientes afetados pela Ataxia de Friedreich.
A pontuação máxima é 93, sendo que pontuações mais altas indicam déficit neurológico mais grave.
O mFARS inclui quatro subescalas que avaliam a função 'bulbar' (tosse e fala), coordenação dos membros superiores, coordenação dos membros inferiores e estabilidade vertical (sentado, em pé, andando).
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Inscrição (T0), final do tratamento quatro semanas (T1), acompanhamento 12 semanas após T1 (T2).
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Escala de Avaliação e Classificação para Ataxia (SARA).
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento quatro semanas (T1), acompanhamento 12 semanas após T1 (T2).
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SARA é uma avaliação clínica semiquantitativa da ataxia cerebelar.
É composto por oito itens: marcha, postura, sentar, distúrbio de fala, perseguição de dedos, teste nariz-dedos, movimentos rápidos alternados das mãos, deslizamento de calcanhar e canela.
A pontuação final varia de zero (ausência de ataxia) a 40 (ataxia grave).
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Inscrição (T0), final do tratamento quatro semanas (T1), acompanhamento 12 semanas após T1 (T2).
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Teste de caminhada de seis minutos (TC6).
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
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O TC6 é uma avaliação clínica da resistência da marcha, medindo a distância percorrida (metros) ao caminhar em uma trajetória reta e uniforme (30 metros) por seis minutos.
De acordo com as instruções originais, o paciente é solicitado a caminhar ao longo do caminho o mais rápido possível, revezando-se nas bordas do caminho.
Os pacientes podem andar de forma autônoma ou com dispositivos de apoio e descansar em pé.
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Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
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Teste Timed Up and Go (TUG).
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
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O TUG avalia mobilidade, equilíbrio, competência de marcha e risco de queda.
O teste mede o tempo (segundos) necessário para levantar-se de uma poltrona padrão, caminhar três metros, virar-se e voltar sentado.
O paciente não pode receber assistência física durante o teste, mas pode usar dispositivos de assistência.
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Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
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Escala de equilíbrio de Berg (BBS).
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
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BBS é uma avaliação clínica do equilíbrio sentado, do equilíbrio em pé e das transferências.
É composto por 14 itens, cada item variando de 0 (incapaz de completar a tarefa) a 4 (capaz de completar a tarefa de acordo com o tempo e instruções dadas).
Maior pontuação indica melhor equilíbrio, sendo pontuação ≤43,5 preditiva de risco de queda.
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Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
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Teste de Alcance Funcional (FRT).
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
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FRT avalia o equilíbrio dinâmico em pé.
O paciente é solicitado a ficar em pé com um ombro flexionado a 90 graus e a mão em punho e, em seguida, inclinar-se para frente até o limite do equilíbrio, logo antes de dar um passo para evitar queda.
Uma régua horizontal colada na parede é usada para medir a diferença na posição da cabeça do terceiro osso metacarpo desde a posição inicial até a final.
Os pacientes não podem tocar a parede ou girar o tronco enquanto se inclinam para frente.
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Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
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Plataforma estabilométrica.
Prazo: Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
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Com o paciente em pé sobre uma plataforma estabilométrica, serão realizadas duas avaliações cinemáticas: (1) postura estática, ficando em pé por 30 segundos com os olhos abertos e 30 segundos com os olhos fechados; (2) limites de estabilidade, ao flexionar o corpo em diferentes direções, deslocando o centro de massa em direção a alvos anteriores, posteriores e laterais projetados em uma tela à frente do paciente.
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Inscrição (T0), final do tratamento em quatro semanas (T1).
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Gabriella Paparella, Medical Degree, Scientific Institute, IRCCS E. Medea, Department of Conegliano, Treviso, Italy.
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Podsiadlo D, Richardson S. The timed "Up & Go": a test of basic functional mobility for frail elderly persons. J Am Geriatr Soc. 1991 Feb;39(2):142-8. doi: 10.1111/j.1532-5415.1991.tb01616.x.
- Berg K, Wood-Dauphinee S, Williams JI. The Balance Scale: reliability assessment with elderly residents and patients with an acute stroke. Scand J Rehabil Med. 1995 Mar;27(1):27-36.
- Hartley H, Cassidy E, Bunn L, Kumar R, Pizer B, Lane S, Carter B. Exercise and Physical Therapy Interventions for Children with Ataxia: A Systematic Review. Cerebellum. 2019 Oct;18(5):951-968. doi: 10.1007/s12311-019-01063-z.
- Milne SC, Corben LA, Georgiou-Karistianis N, Delatycki MB, Yiu EM. Rehabilitation for Individuals With Genetic Degenerative Ataxia: A Systematic Review. Neurorehabil Neural Repair. 2017 Jul;31(7):609-622. doi: 10.1177/1545968317712469. Epub 2017 Jun 9.
- Zesiewicz TA, Stephenson JB, Kim SH, Sullivan KL, Jahan I, Huang Y, Salemi JL, Wecker L, Shaw JD, Gooch CL. Longitudinal gait and balance decline in Friedreich's Ataxia: A pilot study. Gait Posture. 2017 Jun;55:25-30. doi: 10.1016/j.gaitpost.2017.03.019. Epub 2017 Mar 30.
- Prosperini L, Pozzilli C. The clinical relevance of force platform measures in multiple sclerosis: a review. Mult Scler Int. 2013;2013:756564. doi: 10.1155/2013/756564. Epub 2013 May 19.
- Milne SC, Kim SH, Murphy A, Larkindale J, Farmer J, Malapira R, Danoudis M, Shaw J, Ramakrishnan T, Rasouli F, Yiu EM, Georgiou-Karistianis N, Tai G, Zesiewicz T, Delatycki MB, Corben LA. The Responsiveness of Gait and Balance Outcomes to Disease Progression in Friedreich Ataxia. Cerebellum. 2022 Dec;21(6):963-975. doi: 10.1007/s12311-021-01348-2. Epub 2021 Dec 2.
- Januario F, Campos I, Amaral C. Rehabilitation of postural stability in ataxic/hemiplegic patients after stroke. Disabil Rehabil. 2010;32(21):1775-9. doi: 10.3109/09638281003734433.
- Ilg W, Milne S, Schmitz-Hubsch T, Alcock L, Beichert L, Bertini E, Mohamed Ibrahim N, Dawes H, Gomez CM, Hanagasi H, Kinnunen KM, Minnerop M, Nemeth AH, Newman J, Ng YS, Rentz C, Samanci B, Shah VV, Summa S, Vasco G, McNames J, Horak FB; Ataxia Global Initiative (AGI) working group Digital Motor Biomarkers. Quantitative Gait and Balance Outcomes for Ataxia Trials: Consensus Recommendations by the Ataxia Global Initiative Working Group on Digital-Motor Biomarkers. Cerebellum. 2024 Aug;23(4):1566-1592. doi: 10.1007/s12311-023-01625-2. Epub 2023 Nov 13.
- Cattaneo D, Jonsdottir J, Regola A, Carabalona R. Stabilometric assessment of context dependent balance recovery in persons with multiple sclerosis: a randomized controlled study. J Neuroeng Rehabil. 2014 Jun 10;11:100. doi: 10.1186/1743-0003-11-100.
- Burciu RG, Fritsche N, Granert O, Schmitz L, Sponemann N, Konczak J, Theysohn N, Gerwig M, van Eimeren T, Timmann D. Brain changes associated with postural training in patients with cerebellar degeneration: a voxel-based morphometry study. J Neurosci. 2013 Mar 6;33(10):4594-604. doi: 10.1523/JNEUROSCI.3381-12.2013.
- Bidichandani SI, Delatycki MB. Friedreich Ataxia. In: Adam MP, Pagon RA, Bird TD, Dolan CR, Stephens K, eds. GeneReviews™. Seattle: University of Washington; 2017.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- teste controlado e aleatório
- reabilitação
- Treinamento
- Saldo
- exercício terapêutico
- Friedreich Ataxia
- ataxia
- equilíbrio em pé
- cronometrado e vá
- plataforma estabilométrica
- Escala para avaliação e classificação da ataxia
- teste de caminhada de seis minutos
- teste de alcance funcional
- Escala de avaliação de ataxia de Friedreich
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças da Medula Espinhal
- Discinesias
- Doenças Mitocondriais
- Doenças Cerebelares
- Degenerações espinocerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Friedreich Ataxia
Outros números de identificação do estudo
- 1129
- CET ANV 2024-97 (Outro identificador: Comitato Etico Territoriale Area Nord Veneto)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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