- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06757855
Olverembatatinibe combinado com Venetoclax e azacitidina na LMC positiva para cromossomo Ph em fase blástica
Um estudo clínico multicêntrico I/II de braço único de olverembatinibe combinado com Venetoclax e azacitidina em fase blástica do cromossomo Ph - leucemia mieloide crônica
Mesmo na era TKI, os resultados dos pacientes com fase blástica ainda são ruins. A taxa de resposta à quimioterapia intensiva convencional é de apenas 12,5% e a taxa de sobrevida em 5 anos é 0 para pacientes com crise blástica mieloide. A taxa de resposta da monoterapia com TKI é de cerca de 50% e a taxa de resposta é ainda melhorada quando combinada com TKI e quimioterapia para pacientes com crise blástica linfóide. A taxa de indução de remissão da quimioterapia isolada para pacientes com leucemia linfoblástica aguda Ph-positiva é de 50-60%, e a taxa de remissão aumenta para mais de 95% quando combinada com TKI. Portanto, a aplicação de TKI para pacientes na fase de crise blástica é de grande importância. O olverembatatinibe é o único medicamento TKI de terceira geração aprovado atualmente na China continental. Dados de pesquisas pré-clínicas mostram que o olverembatinibe tem um efeito inibitório significativo sobre ABL de tipo selvagem e mutante resistente aos TKIs de primeira e segunda geração, bem como algumas mutações complexas resistentes ao ponatinibe. Estudos clínicos de fase I e II demonstraram que para pacientes com LMC nas fases crônica e acelerada com resistência ou intolerância a vários TKIs, com ou sem mutações T315I, há respostas hematológicas e moleculares significativas e benefícios de sobrevivência. O olverembatatinibe também pode inibir muitas outras quinases relacionadas a tumores. Estudos in vitro demonstraram que o olverembatatinibe regula negativamente a expressão de MCL-1 e atua sinergicamente com inibidores de BCL-2 para induzir a apoptose de células LMA.
Estudos pré-clínicos demonstraram que venetoclax tem um efeito sinérgico com os TKIs. Ele regula positivamente as proteínas indutoras de apoptose, regula negativamente a proteína anti-apoptótica MCL1, inibe a atividade anti-apoptótica do BCL-XL, induz a apoptose de células Ph +, supera a resistência ao TKI e elimina as células-tronco da leucemia da LMC.
Uma grande quantidade de evidências indica que a hipermetilação do DNA desempenha um papel importante na progressão da LMC, e a metilação anormal do DNA está associada à progressão para as fases acelerada e de crise blástica e à resistência aos TKIs.Estudiosos nacionais relataram casos bem-sucedidos de tratamento combinado com TKIs. , venetoclax e agente desmetilante azacitidina para pacientes com LMC com crise blástica linfóide.
Portanto, projetamos este estudo para explorar a eficácia e segurança de olverembatinibe, venetoclax e azacitidina no tratamento de pacientes com LMC na fase de crise blástica.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Em pacientes com leucemia mieloide crônica (LMC) na fase de crise blasé com idade ≥15 anos, olverembatinibe combinado com venetoclax e azacitidina foi aplicado para terapia de indução e consolidação. Após a remissão, foi realizado transplante alogênico de células-tronco ou olverembatinibe combinado com venetoclax e azacitidina foi continuado para consolidação e terapia de manutenção. A dose máxima tolerada da quimioterapia combinada de olverembatinibe, venetoclax e azacitidina foi determinada, e a eficácia e segurança da quimioterapia combinada foram avaliadas.
Endpoints primários Fase I: Determinar a dose máxima tolerada da quimioterapia combinada de olverembatinibe, venetoclax e azacitidina.
Fase II: Determinar a taxa de resposta hematológica completa (CHR) após 2 cursos de tratamento.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Hui Wei, MD
- Número de telefone: 13132507161
- E-mail: weihui@ihcams.ac.cn
Locais de estudo
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Recrutamento
- Blood Diseases Hospital
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Contato:
- hui wei, MD
- Número de telefone: 86-13132507161
- E-mail: weihui@ihcams.ac.cn
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
Pacientes com LMC em fase blástica positiva para t(9;22)(q34;q11)/BCR::ABL1 com idade igual ou superior a 15 anos, esteja inicialmente na fase blástica ou progredindo da fase crônica, sem restrição de gênero.
Critérios da fase blástica: Em conformidade com os critérios da OMS de 2022 para LMC Fase blástica: células blásticas da medula óssea ou do sangue periférico ≥ 20%; para diagnóstico de transformação linfoblástica aguda, se os linfoblastos imaturos (determinados pelo imunofenótipo) ≥ 5% de acordo com os critérios ICC 2022; agregação de células blásticas na medula óssea ou tecidos extramedulares.
- Pontuação de status de desempenho ECOG ≤ 2.
- Critérios de avaliação da função dos principais órgãos: Bilirrubina total < 1,5×limite superior do normal (LSN), aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) ≤ 2,5×ULN; creatinina sérica < 2×ULN; enzimas miocárdicas < 2×ULN; amilase sérica ≤ 1,5×ULN; fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEL) dentro da normalidade na ecocardiografia.
- Homens e mulheres com potencial reprodutivo concordam e adotam medidas contraceptivas eficazes.
- O termo de consentimento informado é assinado pelo próprio paciente ou por um familiar imediato. Considerando o estado do paciente, caso a assinatura do paciente não seja propícia ao controle da doença, o responsável legal ou familiar imediato do paciente assina o termo de consentimento livre e esclarecido.
Critérios de exclusão:
- Antes da entrada no grupo, outros tratamentos anticâncer sistêmicos para transformação aguda foram recebidos (excluindo TKI de agente único, hormônio ou hidroxiureia para reduzir a carga tumoral antes da entrada no grupo e olverembatinibe de agente único ≤ 14 dias)
- O infarto do miocárdio ocorreu 12 meses antes da inclusão neste estudo; outras doenças cardíacas clinicamente significativas (como angina instável, insuficiência cardíaca congestiva, hipertensão incontrolável, arritmia incontrolável, etc.)
- Infecção grave ativa não controlada
- HIV sérico positivo conhecido
- Pancreatite aguda ocorreu dentro de 1 ano antes da triagem do estudo ou história de pancreatite crônica
- Hipertrigliceridemia não controlada (triglicerídeos > 450 mg/dL, ou seja, 5,1 mmol/L) ou hipercolesterolemia (colesterol total (CT) ≥ 6,2 mmol/L)
- Outra malignidade diagnosticada e tratada dentro de 5 anos antes do diagnóstico, ou previamente diagnosticada com outra malignidade com evidência de doença residual. Pacientes com câncer de pele não melanoma ou qualquer tipo de carcinoma in situ, se totalmente ressecados, não devem ser excluídos
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Manifestações clínicas de leucemia do SNC ou infiltração extramedular
- Diabetes não controlado, definido como valor de hemoglobina glicada > 7,5%. Pacientes com diabetes previamente existente, mas bem controlada, não precisam ser excluídos
- Doença mental que pode impedir o sujeito de concluir o tratamento ou fornecer consentimento informado
- Outras condições consideradas inadequadas para este estudo pelo investigador
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Olverembatatinibe combinado com Venetoclax e Azacitidina
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terapia de indução: 40 mg, QOD; terapia de manutenção de consolidação: Se os pacientes com RMC forem reduzidos para 30 mg. terapia de indução: nível 0: 100 mg d-2; 200mg dia-1; 400 mg d1-14 nível -1: 100mg d-2; 200mg dia-1; 400 mg d1-7 nível 1: 100mg dia-2; 200mg dia-1; 400 mg d1-21 terapia de manutenção de consolidação: 400mg d1-7 terapia de indução:75mg/m2/d, d1-7 terapia de manutenção de consolidação: 75mg/m2/d, d1-7 |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Para determinar a dose máxima tolerada da combinação com olverembatatinibe, venetoclax e azacitidina
Prazo: seis semanas a partir do primeiro dia de cada curso
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O método padrão "3+3" é usado para determinar a dose máxima tolerada.
Existem 3 grupos de doses.
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seis semanas a partir do primeiro dia de cada curso
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Determinar a taxa de resposta hematológica completa (CHR) após 2 cursos
Prazo: seis semanas após o dia 1 do 2º ciclo de tratamento
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A CHR é um dos critérios de avaliação do tratamento.
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seis semanas após o dia 1 do 2º ciclo de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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sobrevida global (SG)
Prazo: até 2 anos após a data dos últimos participantes inscritos
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Usado para avaliar todos os pacientes que entram em ensaios clínicos.
Desde a data de entrada no estudo até a data da morte do paciente (incluindo qualquer causa) ou do último acompanhamento de sobrevivência.
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até 2 anos após a data dos últimos participantes inscritos
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Sobrevivência livre de recaída (RFS)
Prazo: até 2 anos após a data dos últimos participantes inscritos
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Definido apenas para pacientes que alcançam CRc; medido desde a data de obtenção da remissão até a data da recidiva hematológica ou morte por qualquer causa; pacientes que não tiveram recidiva ou morte no último acompanhamento são censurados na data em que se sabia que estavam vivos pela última vez
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até 2 anos após a data dos últimos participantes inscritos
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Resposta Citogenética Parcial(PCyR)
Prazo: até 2 anos
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O PCyR é um indicador clínico importante para determinar se os pacientes com LMC estão respondendo bem ao tratamento que recebem.
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até 2 anos
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Resposta citogenética completa(CCyR)
Prazo: até 2 anos
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É outro indicador importante utilizado para avaliar a resposta ao tratamento em pacientes com leucemia mieloide crônica (LMC).
No estado CCyR, as células da medula óssea do paciente não detectam mais células anormais que transportam o cromossomo Filadélfia.
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até 2 anos
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Resposta molecular principal (MMR)
Prazo: até 2 anos
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Quando os resultados do teste mostram que o nível de expressão do gene BCR-ABL está reduzido abaixo de um limite específico, considera-se que o paciente atingiu a MMR.
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até 2 anos
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Resposta Molecular Profunda (DMR)
Prazo: até 2 anos
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É um indicador avançado para avaliar a resposta de pacientes com leucemia mieloide crônica (LMC) ao tratamento.
DMR indica que o nível de expressão do gene de fusão BCR-ABL foi reduzido a um nível muito baixo, o que geralmente indica que a doença do paciente está em um estado controlado muito estável, com baixo risco de recorrência.
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até 2 anos
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Toxicidade terapêutica
Prazo: até 2 anos após a data dos últimos participantes inscritos
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Este é um indicador de segurança e concentra-se na toxicidade relacionada ao tratamento.
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até 2 anos após a data dos últimos participantes inscritos
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Hui Wei, MD, Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
- Investigador principal: Cheng Bing Liu, MD, Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias
- Doença crônica
- Atributos da doença
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Hematológicas
- Processos Neoplásicos
- Leucemia Mieloide
- Doenças da Medula Óssea
- Leucemia
- Distúrbios mieloproliferativos
- Leucemia Mielóide, Crônica, BCR-ABL Positivo
- Transformação Celular Neoplásica
- Carcinogênese
- Crise Explosiva
- Agentes Antineoplásicos
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Venetoclax
- Azacitidina
Outros números de identificação do estudo
- IIT2024090
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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