Avapritinibe combinado com azacitidina e Venetoclax no tratamento de LMA recidivante após alo-TCTH
Um estudo clínico exploratório da segurança e eficácia do avapritinibe combinado com azacitidina e Venetoclax no tratamento da leucemia mieloide aguda recidivante após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Inscrevemos 20 pacientes com leucemia mieloide aguda recorrente após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas de RUNX1::RUNX1T1 ou CBFB::MYH11 com mutação C-KIT.
O estudo foi dividido em período de terapia de indução e período de terapia de consolidação, e o desenho do estudo foi o seguinte:
A: Período de terapia de indução: depois que os pacientes foram selecionados e inscritos, eles começaram a receber 1-2 ciclos de terapia de indução, e o regime de administração específico foi o seguinte: Avapritinibe 100mg po qd D1-D14, azacitidina 35mg/m2 ih D1-D5 , Venetoclax 100mg po qd D1-D14. O ciclo de 28 dias foi seguido pela avaliação do efeito curativo no final de cada ciclo. Os pacientes que alcançaram a remissão completa entraram na fase de tratamento de consolidação.
B: Período de terapia de consolidação: os pacientes que alcançaram remissão completa após 1-2 ciclos de terapia de indução continuaram a receber avapritinibe 100mg/d po. monoterapia para terapia de consolidação, com ciclo de 28 dias e total de 4 ciclos.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Erlie Jiang
- Número de telefone: 15122538107
- E-mail: jiangerlie@ihcams.ac.cn
Estude backup de contato
- Nome: Yigeng Cao
- Número de telefone: 18622477067
- E-mail: caoyigeng@ams.ac.cn
Locais de estudo
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Tianjin, China
- Recrutamento
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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Contato:
- Erlie Jiang
- Número de telefone: +86-15122538106
- E-mail: jiangerlie@ihcams.ac.cn
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- Os indivíduos preencheram os critérios para recorrência após transplante alogênico: reemergência de células de leucemia ou células originais da medula óssea no sangue periférico> 5% (exceto por outras causas, como período de recuperação da medula óssea) ou infiltração de células de leucemia extramedular ou recorrência molecular ou citogenética.
- A biologia molecular da medula óssea detectou mutações C-KIT D816 ou C-KIT N822
- Pacientes com gene CBFB::MYH11 ou gene de fusão RUNX1::RUNX1T1 detectado.
- Pontuação de estado físico do Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) de 0 a 2 pontos.
- As funções hepática, renal e cardiopulmonar atenderam aos seguintes requisitos: Dentro de 2 semanas antes da inscrição ① creatinina ≤1,5 limite superior do valor normal; ② Fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≥50%; ③ Saturação de oxigênio no sangue >91%; ④ Bilirrubina total ≤2×ULN; ALT e AST≤2,5 x LSN; Enzimas miocárdicas < 2 vezes o limite superior do normal (para a mesma idade)
- Voluntarie-se para participar de estudos clínicos e assinar o consentimento informado, disposto a seguir e ser capaz de concluir todos os procedimentos do estudo.
Critérios de exclusão:
- Alergia conhecida a análogos de medicamentos inibidores do KIT.
- Pacientes que receberam tratamento anterior com Midostaurina.
- Pacientes que foram previamente tratados com inibidores C-KIT específicos de mutação e desenvolveram progressão da doença durante o tratamento.
- Mutação FLT3-ITD em pacientes com doença recorrente/refratária (exceto baixa proporção genética).
- Pessoas infectadas pelo HIV, HBV, pessoas infectadas ativamente pelo HCV.
- Acompanhado de doenças cardiovasculares e cerebrovasculares não controladas, distúrbios de coagulação, doenças do tecido conjuntivo, doenças infecciosas graves e outras doenças.
- Com DECH ativa não controlada (NIH para padrões de diagnóstico e classificação de DECH, a classificação de DECHa refere-se ao padrão de Glucksberg aprimorado).
- Leucemia do sistema nervoso central.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço 1
Avapritinibe combinado com Azacitidina e Venetoclax
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A: Período de terapia de indução: depois que os pacientes foram selecionados e inscritos, eles começaram a receber 1-2 ciclos de terapia de indução, e o regime de administração específico foi o seguinte: Avapritinibe 100mg po qd D1-D14, azacitidina 35mg/m2 ih D1-D5 , Venetoclax 100mg po qd D1-D14. O ciclo de 28 dias foi seguido pela avaliação do efeito curativo no final de cada ciclo. Os pacientes que alcançaram a remissão completa entraram na fase de tratamento de consolidação. B: Período de terapia de consolidação: os pacientes que alcançaram remissão completa após 1-2 ciclos de terapia de indução continuaram a receber avapritinibe 100mg/d po. monoterapia para terapia de consolidação, com ciclo de 28 dias e total de 4 ciclos |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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ORR de 2 meses após terapia de indução
Prazo: 2 meses após terapia de indução
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Taxa de remissão objetiva em 2 meses após terapia de indução
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2 meses após terapia de indução
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de CR após terapia de indução
Prazo: 2 meses após terapia de indução
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Taxa CR após 2 meses
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2 meses após terapia de indução
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Taxa negativa de MRD após terapia de indução
Prazo: 2 meses após terapia de indução
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Taxa negativa de MRD após 2 meses
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2 meses após terapia de indução
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Taxa de resposta após tratamento de consolidação
Prazo: 6 meses após o tratamento de consolidação
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Taxa de resposta após 6 meses
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6 meses após o tratamento de consolidação
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Segurança
Prazo: 2 anos
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Tipos de eventos adversos (EA), gravidade dos EA, relevância para os medicamentos em estudo
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Erlie Jiang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IIT2024097
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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