UM ESTUDO ABERTO DE IMUNOGLOBULINA INTRAVENOSA (5%) PARA O TRATAMENTO DE TROMBOCITOPENIA IMUNE PRIMÁRIA
ESTUDO CLÍNICO DE FASE III, ABERTO, DE BRAÇO ÚNICO E MULTICÉNTRICO PARA AVALIAR A EFICÁCIA E SEGURANÇA DA IMUNOGLOBULINA HUMANA PARA INJEÇÃO INTRAVENOSA (5%) NO TRATAMENTO DE DOENTES COM PÚRPURA TROMBOCITOPÉNICA IMUNE PRIMÁRIA (PTI)
É um ensaio clínico de um medicamento, Imunoglobulina Humana para Injeção Intravenosa (5%), fabricado pela Grand Shuyang Life Sciences (Chengdu) Co., Ltd. (doravante designada por IVIG a 5%). Este estudo clínico é realizado para avaliar a eficácia e segurança da IVIG a 5% em doentes com Trombocitopenia Imune Primária (TIP).
O estudo inclui 4 períodos e 9 visitas (designadas por V):
- Período de triagem (V1: 14 dias antes da primeira administração, exame preliminar);
- Período basal (V2: até 24 h antes da primeira dose, Dia 0);
- Período de tratamento (V3: Dia 1 a Dia 5, administração do medicamento em ambiente hospitalar);
- Período de acompanhamento (V4-V9: visitas ao local do estudo no Dia 6, Dia 7, Dia 14 + 2, Dia 21 + 3, Dia 28 + 4 e Dia 90 (+ 14) após a primeira dose).
Neste estudo, o produto em investigação IVIG a 5% será administrado numa dose de 0,4 g/kg/dia (perfusão intravenosa direta) durante 5 dias consecutivos. A duração total da sua participação no estudo será de aproximadamente 104 dias. O produto em investigação será fornecido apenas durante o período do estudo. Não será fornecido após o término do estudo.
O estudo será realizado em centros clínicos na Turquia. Está prevista a obtenção de dados de 36 doentes incluídos no estudo (não mais de 48 doentes triados).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Altındağ
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Ankara, Altındağ, Turquia (Türkiye), 06230
- Recrutamento
- Hacettepe University Faculty of Medicine
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Contato:
- Prof. Dr. Salih Aksu
- Número de telefone: +90 532 666 37 22
- E-mail: saksu@hacettepe.edu.tr
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Contato:
- Prof. Dr. Salih Aksu
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Investigador principal:
- Prof. Dr. Salih Aksu
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Battalgazi
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Malatya, Battalgazi, Turquia (Türkiye), 44280
- Recrutamento
- İnönü University Turgut Ozal Medical Center Training and Research Hospital
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Contato:
- Prof. Dr. Emin Kaya
- Número de telefone: +90 532 413 64 47
- E-mail: emin.kaya@inonu.edu.tr
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Investigador principal:
- Prof. Dr. Emin Kaya
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Fatih
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Istanbul, Fatih, Turquia (Türkiye), 34093
- Recrutamento
- Istanbul University, Istanbul Faculty of Medicine
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Contato:
- Prof. Dr. Sevgi Beşışık
- Número de telefone: +90 532 394 47 16
- E-mail: sevgikalayoglu@yahoo.com
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Investigador principal:
- Prof. Dr. Sevgi Beşışık
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Melikgazi
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Kayseri, Melikgazi, Turquia (Türkiye), 38039
- Recrutamento
- Erciyes University Hematology Hospital
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Contato:
- Neslihan Mandaci Sanli
- Número de telefone: +90 5057007392
- E-mail: ortoforia@hotmail.com
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Investigador principal:
- Neslihan Mandaci sanli
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Mezitli
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Mersin, Mezitli, Turquia (Türkiye), 33200
- Recrutamento
- VM Medical Park Mersin
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Contato:
- Prof. Dr. Anıl Tombak
- Número de telefone: +90 532 346 07 67
- E-mail: aniltombak@hotmail.com
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Investigador principal:
- Prof. Dr. Anıl Tombak
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Muratpaşa
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Antalya, Muratpaşa, Turquia (Türkiye), 07100
- Recrutamento
- Antalya Training and Research Hospital
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Contato:
- Assoc. Prof. Dr. Volkan Karakuş
- Número de telefone: +90 505 765 67 78
- E-mail: dr_v_karakus@yahoo.com
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Investigador principal:
- Assoc. Prof. Dr. Volkan Karakuş
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Yenimahalle
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Ankara, Yenimahalle, Turquia (Türkiye), 06200
- Recrutamento
- Dr. Abdurrahman Yurtaslan Ankara Onkoloji Eğitim ve Araştırma Hastanesi
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Contato:
- Prof. Dr. Mehmet Sinan Dal
- Número de telefone: +90 532 524 56 94
- E-mail: Dr.sinandal@gmail.com
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Investigador principal:
- Prof. Dr. Mehmet Sinan Dal
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Yüreğir
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Adana, Yüreğir, Turquia (Türkiye), 01230
- Recrutamento
- Adana City Education and Research Hospital, Hematology Department
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Contato:
- Assoc. Prof. Dr. Didar Yanardağ Açık
- Número de telefone: +90 532 157 76 56
- E-mail: didaryanardag@gmail.com
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Investigador principal:
- Assoc. Prof. Dr. Didar Yanardağ Açık
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Şehitkamil
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Gaziantep, Şehitkamil, Turquia (Türkiye), 27310
- Recrutamento
- Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
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Contato:
- Prof. Dr. Vahap Okan
- Número de telefone: +90 505 501 22 82
- E-mail: vahapokan@yahoo.com
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Investigador principal:
- Prof. Dr. Vahap Okan
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- No momento da assinatura do formulário de consentimento informado, pacientes do sexo masculino ou feminino com idade ≥ 18 anos e ≤ 65 anos;
- Pacientes com PTI crónica clinicamente confirmada (ou seja, duração da doença > 12 meses desde o diagnóstico até à assinatura do formulário de consentimento informado);
- Pacientes que não utilizaram glucocorticoides durante pelo menos 2 semanas antes da primeira dose ou utilizaram uma dose de manutenção de glucocorticoides durante pelo menos 2 semanas antes da primeira dose, e não planeavam aumentar a dosagem de glucocorticoides ou adicionar outros fármacos elevadores de plaquetas nas 4 semanas após a primeira dose;
- Contagem de plaquetas < 30 × 10⁹/L;
- Pacientes que compreendem os procedimentos e métodos deste estudo, estão dispostos a assinar o formulário de consentimento informado e a completar o estudo estritamente de acordo com o protocolo do estudo clínico.
Critérios de Exclusão:
- Pacientes com alergia conhecida ou suspeita a imunoglobulina humana ou outras proteínas plasmáticas e/ou produtos sanguíneos, bem como a excipientes do fármaco em investigação, incluindo aqueles com historial de alergia a hormonas esteroides;
- IMC ≥ 30 kg/m²;
- Trombocitopenia secundária;
Pacientes com as seguintes manifestações clínicas ou historial de doença no rastreio:
Hemoglobina <90 g/L ou combinada com anemia hemolítica imune;
Neutropenia crónica ou recorrente (definida como contagem absoluta de neutrófilos < 1,5 × 10⁹/L);
Pacientes com função hepática anormal: definida como ALT e/ou AST > 3 vezes o limite superior do normal; e/ou bilirrubina total ≥ 1,5 vezes o limite superior do normal;
Pacientes com doenças relacionadas com comprometimento renal, ou creatinina sérica ≥ 1,5 vezes o limite superior do valor normal ou depuração de creatinina < 60 mL/min; ①. Pacientes com disglicemia, incluindo: Diagnóstico confirmado de diabetes mellitus tipo 1/2 com HbA1c ≥7,0%, Glicemia em jejum ≥7,0 mmol/L (126 mg/dL), ou Glicemia aleatória ≥11,1 mmol/L (200 mg/dL);
②. Doenças sanguíneas com défices de fatores de coagulação;
③. Pacientes com défice seletivo de IgA com anticorpos anti-IgA;
④. Pacientes com hipertensão incontrolável (PAS>160 mmHg ou PAD>100 mmHg) ou hipotensão (PAS<90 mmHg ou PAD<60 mmHg);
⑤. Pacientes com hiperviscosidade, doenças cardiovasculares e cerebrovasculares graves (como AIT, AVC, doença trombótica, insuficiência cardíaca congestiva da classe III/IV da NYHA, arritmia requiring tratamento farmacológico (angina instável) ou enfarte do miocárdio, etc.) e outras doenças sistémicas graves antes da assinatura do formulário de consentimento informado, que não são adequados para inclusão segundo o julgamento do investigador;
⑥. Sofrendo de doença mental, distúrbio mental evidente ou epilepsia; incapacitados ou com comprometimento cognitivo;
- Pacientes que não responderam a tratamentos anteriores com imunoglobulina humana para administração intravenosa ou imunoglobulina humana anti-D;
- Pacientes que receberam tratamento com imunoglobulina humana para administração intravenosa ou imunoglobulina humana anti-D nas 4 semanas anteriores à primeira dose, ou qualquer outro tratamento com sangue, produtos sanguíneos ou derivados do sangue nas 4 semanas antes da assinatura do formulário de consentimento informado;
- Pacientes que receberam trombopoietina humana recombinante ou eltrombopag e outros agonistas de recetores nas 2 semanas anteriores à primeira dose (exceto para aqueles que são ineficazes após tratamento estável > 2 semanas), ou outros fármacos com indicações claras de aumento da contagem de plaquetas;
- Pacientes que receberam fármacos imunossupressores ou outros fármacos imunomoduladores nas 3 semanas anteriores à primeira dose (exceto para os seguintes casos: glucocorticoides com dose estável e sem alteração de dose > 2 semanas, e pacientes que não responderam a tratamento estável com azatioprina, ciclofosfamida ou danazol > 12 semanas);
- Pacientes que receberam rituximab nas 8 semanas anteriores à primeira dose;
- Pacientes que foram vacinados com vacinas vivas atenuadas nas 8 semanas anteriores à primeira dose ou estão planeados para vacinação durante o tratamento do ensaio, como vacina contra a poliomielite, vacina contra o sarampo, vacina contra a rubéola, vacina contra a papeira e vacina contra o vírus da varicela; pacientes que estão planeados para vacinação com vacina contra o sarampo no prazo de 1 ano após a administração do fármaco em investigação;
- Pacientes programados para cirurgia durante o ensaio e requiring transfusão de sangue ou produtos sanguíneos;
- Aqueles que planeavam continuar a tomar anti-inflamatórios não esteroides, varfarina e outros fármacos que afetam a agregação plaquetária ou a função de coagulação devido ao historial médico durante o ensaio;
- Pacientes que testaram positivo para qualquer um dos seguintes: antigénio HBs (ou teste de ácido nucleico), anticorpo VHC (ou teste de ácido nucleico), anticorpo Treponema pallidum e anticorpo VIH (ou teste de ácido nucleico) no rastreio;
- Infeções bacterianas agudas ou infeções virais agudas que ainda requerem tratamento com antibióticos após a inclusão;
- Mulheres grávidas e lactantes que abortaram há menos de 30 dias antes da assinatura do formulário de consentimento informado (atualmente a amamentar ou atualmente não a amamentar artificialmente mas há menos de um ano após o parto); pacientes do sexo feminino ou cônjuges de pacientes do sexo masculino que planeiam engravidar ou doar óvulos ou pacientes do sexo masculino que doam esperma durante o ensaio e no prazo de 90 dias após a última dose, e não pode ser garantida contraceção eficaz;
- Pacientes com historial de abuso de drogas ou toxicodependência;
- Pacientes que participaram (já incluídos) em ensaios clínicos de outros fármacos ou dispositivos médicos nos 3 meses anteriores à assinatura do formulário de consentimento informado;
- O tempo de sobrevivência é esperado ser inferior a 3 meses, ou os pacientes com outras doenças concomitantes estão gravemente doentes e podem estar a morrer durante o período de tratamento e seguimento. Na opinião do investigador, a eficácia não pode ser avaliada ou é improvável completar o curso de tratamento esperado e o seguimento;
- Pacientes com má adesão ou que não são adequados para participar neste ensaio por outras razões segundo o julgamento do investigador.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Os doentes que preenchem todos os seguintes critérios são elegíveis para inclusão neste ensaio clínico.
Nome do Produto em Investigação: Imunoglobulina humana (pH4) para injeção intravenosa Formulação: Injeção Especificação: 5 g/frasco (5%, 100 mL) Fabricante: Grand Shuyang Life Sciences (Chengdu) Co., Ltd. Administração: Gotejamento intravenoso direto à taxa inicial de 1,0 ml/min (cerca de 20 gotas/min). Se não houver reação adversa após 15 minutos, pode ser gradualmente aumentado. A taxa de gotejamento mais rápida não deve exceder 3,0 ml/min (cerca de 60 gotas/min). Dosagem: Gotejamento intravenoso direto, 0,4 g/kg diariamente durante 5 dias consecutivos. O valor do peso corporal é mantido como um número inteiro (arredondado), e a dose calculada pelo peso corporal está dentro do intervalo permitido da dose teórica ± 5 ml. Por exemplo, se o peso corporal de um paciente for 57 kg e a dosagem teórica for 22,8 g/dia com base em 0,4 g/kg por dia de imunoglobulina humana para injeção intravenosa (5%, força 5g/100ml), serão necessários 456 ml de medicamento, portanto a dose real variando de 451 ml a 461 ml é permitida. |
Administração: Gotejamento intravenoso direto à taxa inicial de 1,0 ml/min (cerca de 20 gotas/min). Se não houver reação adversa após 15 minutos, pode ser gradualmente aumentado. A taxa de gotejamento mais rápida não deve exceder 3,0 ml/min (cerca de 60 gotas/min). Gotejamento intravenoso direto, 0,4 g/kg diariamente durante 5 dias consecutivos. O valor do peso corporal é mantido como um número inteiro (arredondado), e a dose calculada pelo peso corporal está dentro da faixa permitida da dose teórica ± 5 ml. Por exemplo, se o peso corporal de um paciente for 57 kg e a dosagem teórica for 22,8 g/dia com base em 0,4 g/kg por dia de imunoglobulina humana para injeção intravenosa (5%, força de 5g/100ml), serão necessários 456 ml de medicamento, portanto a dose real variando de 451 ml a 461 ml é permitida. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhoria da resposta plaquetária em 7 dias após a primeira transfusão
Prazo: No prazo de 7 dias após a primeira transfusão
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A taxa de resposta é definida como a proporção de doentes cuja contagem de plaquetas > 30 × 10⁹/L e aumentou para mais de 2 vezes o valor basal no prazo de 7 dias após a primeira transfusão de IVIg e ausência de hemorragia.
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No prazo de 7 dias após a primeira transfusão
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo até e duração (dias) da contagem de plaquetas > 30 × 10⁹/L
Prazo: Dentro de 7 dias após a primeira infusão de IVIg
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Tempo até e duração (dias) de contagem de plaquetas > 30 × 10⁹/L e aumento para mais do que o dobro do valor basal em 7 dias após a primeira perfusão de IVIg sem hemorragia
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Dentro de 7 dias após a primeira infusão de IVIg
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Pico e tempo para o pico da contagem de plaquetas
Prazo: Após a primeira infusão de IVIg
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Pico e tempo até ao pico da contagem de plaquetas após a primeira infusão de IVIg (dias)
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Após a primeira infusão de IVIg
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Número e percentagem de doentes que atingiram resposta completa (CR), resposta (R), não resposta (NR) e recidiva
Prazo: No prazo de 28 dias após a primeira perfusão
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Número e percentagem de doentes que atingiram resposta completa (RC), resposta (R), não resposta (NR) e recidiva no prazo de 28 dias após a primeira perfusão
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No prazo de 28 dias após a primeira perfusão
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Tempo até à chegada da resposta CR ou R e duração da resposta
Prazo: No prazo de 28 dias após a primeira perfusão
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Tempo até à chegada de resposta CR ou R e duração da resposta dentro de 28 dias após a primeira infusão
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No prazo de 28 dias após a primeira perfusão
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Taxa efetiva
Prazo: No 14º, 21º e 28º dia após a primeira dose
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Taxa de eficácia no 14º, 21º e 28º dia após a primeira dose
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No 14º, 21º e 28º dia após a primeira dose
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Pontuação da escala de hemorragia em doentes com PIT
Prazo: Dentro de 7 dias após a primeira infusão, e nos Dias 14, 21 e 28
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Pontuação da escala de hemorragia de PTTI em doentes dentro de 7 dias após a primeira infusão, e nos Dias 14, 21 e 28
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Dentro de 7 dias após a primeira infusão, e nos Dias 14, 21 e 28
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Pontuação da escala de hemorragia na PTI
Prazo: No dia 7 após a primeira dose do tratamento
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Pontuação da escala de hemorragia da PTI no 7º dia após a primeira dose do tratamento para todos os eventos hemorrágicos durante o acompanhamento
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No dia 7 após a primeira dose do tratamento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Hemorragia
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Anticorpos
- Imunoglobulinas
- Imunoproteínas
- Proteínas sanguíneas
- Globulinas de soro
- Globulins
- Isotipos de imunoglobulina
- Imunoglobulina G.
- Imunoglobulinas intravenosas
Outros números de identificação do estudo
- GLS-IVIG-A01-III
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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