Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

BCMA-CD19 cCAR T para o Tratamento de Lúpus Refratário

16 de setembro de 2026 atualizado por: iCell Gene Therapeutics

Estudo de Fase I, IIa, de Braço Único, do BCMA-CD19-IL-15/IL15sushi cCAR T para o Tratamento de Lúpus Eritematoso Sistémico Refratário, Com ou Sem Nefrite Lúpica

Este é um estudo de tratamento de Fase I, IIa, de braço único, intervencionista, de etiqueta aberta, para avaliar a segurança e tolerabilidade das células T cCAR BCMA-CD19-IL-15/IL15sushi em doentes com Lúpus Eritematoso Sistémico recidivante e/ou refractário, com ou sem Nefrite Lúpica.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O Lúpus Eritematoso Sistémico (LES) é uma doença autoimune crónica multissistémica que pode afetar múltiplos órgãos, incluindo as articulações, pele, rins, coração, cérebro e pulmões, com gravidade que varia de ligeira a potencialmente fatal. A Nefrite Lúpica (NL) é a forma mais prevalente e grave de LES, com alta morbilidade e mortalidade e recidivas persistentes, apesar das terapias atuais.

O LES, com ou sem NL, é largamente impulsionado por autoanticorpos patogénicos produzidos por células B que expressam CD19 e por células plasmáticas que expressam BCMA, incluindo células plasmáticas de longa duração.

O ICG318, o agente em investigação neste ensaio clínico, é um recetor de antigénio quimérico (CAR) composto e blindado, composto por dois CARs que funcionam independentemente e que visam simultaneamente o antigénio de superfície CD19 das células B e o antigénio de superfície BCMA das células plasmáticas/células plasmáticas de longa duração.

Este estudo está a ser realizado para avaliar a segurança e eficácia do ICG318 em doentes com LES, com ou sem NL, que não apresentaram resposta clínica adequada a terapias anteriores.

Será avaliada uma dose única de ICG318 após um regime de linfodepleção apenas com ciclofosfamida.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Ainda não está recrutando
        • University of Chicago
        • Contato:
    • New York
      • Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
        • Ainda não está recrutando
        • New York Medical College
        • Contato:
          • Allyson Flowers, MD
          • Número de telefone: 914-614-4270
          • E-mail: aflower@nymc.edu
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Recrutamento
        • NorthWell
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19111
        • Ainda não está recrutando
        • Fox Chase Cancer Center- Temple BMT
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão Principais:

  1. Idade entre 16 e 70 anos no momento da assinatura do consentimento informado
  2. Ter um diagnóstico de LES pelos critérios EULAR/ACR 2019 por ≥6 meses.
  3. Ter pelo menos um dos seguintes: anticorpo antinuclear, anti-ADN de dupla hélice (anti-dsDNA) ou anticorpo anti-Smith (Sm) elevado
  4. Resposta inadequada a 2 terapias padrão anteriores, utilizadas durante pelo menos três meses
  5. Pontuação do Índice de Atividade da Doença LES 2000 (SLEDAI-2K) de ≥7 no Rastreio
  6. Para participantes da coorte de Nefrite Lúpica.
    Resultado de biópsia renal nos 6 meses anteriores ao Rastreio indicando Classe III ou IV (sozinha ou em combinação com Classe V)

Critérios de Exclusão Principais:

  1. Qualquer surto agudo e grave relacionado com lúpus que necessite de tratamento imediato
  2. História de síndrome antifosfolipídico com evento tromboembólico nos últimos 12 meses
  3. História ou diagnóstico atual de qualquer doença, condição ou tratamento que possa confundir as avaliações clínicas do estudo
  4. Ter LES induzido por fármacos
  5. História de terapia CAR-T anterior
  6. História de transplante de medula óssea/células estaminais hematopoiéticas ou de órgão sólido, ou planeamento de receção durante o período do estudo
  7. Infeção grave recente ou em curso, ou risco de infeção grave, ou infeção aguda ou crónica
  8. Receção de vacina viva/atenuada viva que não BCG nas últimas 8 semanas
  9. História no último ano ou doença clinicamente significativa do sistema nervoso central atual, incluindo mas não limitada a acidente vascular cerebral, convulsões, lesão cerebral grave, demência, doença de Parkinson, doença cerebelar ou esclerose múltipla
  10. Função cardíaca comprometida ou doença cardíaca clinicamente significativa
  11. Doença renal terminal ou doença hepática grave
  12. Mulheres a amamentar/lactantes ou grávidas, ou mulheres que pretendam engravidar em qualquer momento durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço único
Infusão de medicamento biológico
Biológico: ICG318, BCMA-CD19-IL-15/IL-15 sushi Compound CAR T following lymphodepletion
Anti-BCMA, Anti-CD19 Compound CAR-T Cells

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Eventos Adversos após infusão de ICG318
Prazo: A partir do dia 0 e até 1 ano após a infusão de ICG318.
Número de participantes com Eventos Adversos (AEs), Eventos Adversos Graves (SAEs), Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs), Eventos Adversos de Interesse Especial (AESI) e Toxicidades Limitantes da Dose (DLTs).
A partir do dia 0 e até 1 ano após a infusão de ICG318.
Taxa de remissão DORIS
Prazo: A partir do dia 0 e avaliado aos 6 meses e 1 ano após a infusão de ICG318.
Remissão DORIS definida como ausência de autoanticorpos circulantes (por exemplo, dsDNA, Smith, etc.) detetados, ausência de medicamentos para LES e pontuação SLEDAI-2K de 0-1 (reduzida de um valor grave de 7-10).
A partir do dia 0 e avaliado aos 6 meses e 1 ano após a infusão de ICG318.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Determinar o regime de dose recomendado para a fase 2 (RP2D).
Prazo: A partir do dia 0 e avaliado 1 ano após a infusão de ICG318.
O protocolo baseia-se num esquema de coorte com escalonamento de dose de 0,5x10^6/kg a 4x10^6/kg.
A partir do dia 0 e avaliado 1 ano após a infusão de ICG318.
Cmax
Prazo: Avaliado de acordo com o calendário de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Concentração sérica máxima de ICG318.
Avaliado de acordo com o calendário de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Tmax
Prazo: Avaliado de acordo com o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Tempo até à concentração sérica máxima de ICG318.
Avaliado de acordo com o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
T1/2
Prazo: Avaliado de acordo com o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Meia-vida da concentração sérica de ICG318.
Avaliado de acordo com o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
AUC
Prazo: Avaliado conforme o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Concentração plasmática de ICG318 em função do tempo. Exposição sistémica total ao ICG318 ao longo do tempo.
Avaliado conforme o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Taxa de eliminação de células B e recuperação de células B virgens
Prazo: Avaliado de acordo com o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Os subconjuntos de células B serão avaliados através de painéis de citometria de fluxo e sequenciação do recetor de células B.
Avaliado de acordo com o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Recuperação de imunoglobulinas
Prazo: Avaliado conforme o calendário de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Níveis de imunoglobulinas IgG, IgM e IgA.
Avaliado conforme o calendário de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Níveis de Autoanticorpos do Lúpus Eritematoso Sistémico
Prazo: Avaliado de acordo com o calendário de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Alterações nos níveis de autoanticorpos específicos para o LES (por exemplo, dsDNA, Smith, etc.)
Avaliado de acordo com o calendário de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Número de doentes que atingiram remissão DORIS, LLDAS, Resposta Renal Completa ou Parcial (em doentes com LN)
Prazo: Início no dia 0 e avaliado aos 6 meses e 1 ano após a infusão de ICG318.
De acordo com os critérios de remissão DORIS e SLEDAI-2K.
Início no dia 0 e avaliado aos 6 meses e 1 ano após a infusão de ICG318.
Histologia renal
Prazo: A primeira biópsia será obtida antes da infusão de ICG318. A próxima biópsia será avaliada até 6 meses a 1 ano após a infusão de ICG318.
As biópsias renais serão realizadas antes e após a infusão de ICG318.
A primeira biópsia será obtida antes da infusão de ICG318. A próxima biópsia será avaliada até 6 meses a 1 ano após a infusão de ICG318.
Níveis de complemento
Prazo: Avaliado conforme o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Alterações nos níveis do complemento C3 e C4 no soro.
Avaliado conforme o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Níveis de creatinina sérica
Prazo: Avaliado de acordo com o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Avaliado de acordo com o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Níveis de Razão Proteína-Creatinina na Urina (uPCR).
Prazo: Avaliado de acordo com o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Avaliado de acordo com o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Valor eGFR
Prazo: Avaliado de acordo com o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.
Avaliado de acordo com o cronograma de eventos até 1 ano após a infusão de ICG318.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

iCell Gene Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de outubro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

9 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ICG318-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever