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BCMA-CD19 cCAR T per il Trattamento del Lupus Refrattario

7 gennaio 2026 aggiornato da: iCell Gene Therapeutics

Studio di Fase I, IIa, Monobraccio, del BCMA-CD19-IL-15/IL15sushi cCAR T per il Trattamento del Lupus Eritematoso Sistemico Refrattario, Con o Senza Nefrite Lupica

Questo è uno studio di trattamento di Fase I, IIa, a braccio singolo, interventistico, in aperto, per valutare la sicurezza e la tollerabilità delle cellule T cCAR BCMA-CD19-IL-15/IL15sushi in pazienti con LES recidivante e/o refrattario, con o senza Nefrite Lupica.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il Lupus Eritematoso Sistemico (LES) è una malattia autoimmune cronica multisistemica che può colpire diversi organi, tra cui articolazioni, pelle, reni, cuore, cervello e polmoni, con una gravità che varia da lieve a potenzialmente letale. La Nefrite Lupica (NL) è la forma più comune e grave di LES, caratterizzata da elevata morbilità e mortalità e da recidive persistenti nonostante le terapie attuali.

Il LES, con o senza NL, è principalmente guidato da autoanticorpi patogeni prodotti da cellule B che esprimono CD19 e da plasmacellule che esprimono BCMA, incluse le plasmacellule a lunga sopravvivenza.

ICG318, l'agente sperimentale in questo studio clinico, è un recettore chimerico dell'antigene (CAR) corazzato e composito, costituito da due CAR che funzionano indipendentemente e mirano contemporaneamente all'antigene di superficie CD19 delle cellule B e all'antigene di superficie BCMA delle plasmacellule/plasmacellule a lunga sopravvivenza.

Questo studio viene condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia di ICG318 in pazienti con LES, con o senza NL, che non hanno mostrato una risposta clinica adeguata alle terapie precedenti.

Verrà valutata una singola dose di ICG318 dopo un regime di linfodeplezione a base di sola ciclofosfamide.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  1. Età compresa tra 16 e 70 anni al momento della firma del consenso informato
  2. Diagnosi di LES secondo i criteri EULAR/ACR 2019 da ≥6 mesi.
  3. Presenza di almeno uno tra: anticorpo antinucleare, anti-DNA a doppia elica (dsDNA) o anticorpo anti-Smith (Sm) elevato
  4. Risposta inadeguata a 2 precedenti terapie standard di cura, utilizzate per almeno tre mesi
  5. Punteggio SLE Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) ≥7 allo Screening
  6. Per i partecipanti della coorte di nefrite lupica.
    Risultato di biopsia renale entro 6 mesi prima dello Screening indicante Classe III o IV (da sola o in combinazione con Classe V).

Criteri di esclusione chiave:

  1. Qualsiasi riacutizzazione acuta e grave correlata al lupus che necessiti di trattamento immediato
  2. Storia di sindrome da anticorpi antifosfolipidi con evento tromboembolico entro 12 mesi
  3. Storia o diagnosi attuale di qualsiasi malattia, condizione o trattamento che possa confondere le valutazioni cliniche nello studio.
  4. LES indotto da farmaci.
  5. Storia di precedente terapia CAR-T.
  6. Storia di trapianto di midollo osseo/cellule staminali ematopoietiche o di organo solido o pianificato durante il periodo di studio.
  7. Infezione grave recente o in corso, o rischio di infezione grave, o infezione acuta o cronica
  8. Somministrazione di un vaccino vivo/attenuato diverso dal BCG entro 8 settimane
  9. Storia nell'ultimo anno o malattia attuale clinicamente significativa del sistema nervoso centrale, inclusi ma non limitati a: ictus cerebrale, convulsioni, grave lesione cerebrale, demenza, malattia di Parkinson, malattia cerebellare o sclerosi multipla
  10. Funzione cardiaca compromessa o malattia cardiaca clinicamente significativa
  11. Malattia renale allo stadio terminale o grave malattia epatica
  12. Donne in allattamento o in gravidanza o donne che intendono diventare gravide in qualsiasi momento durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio singolo
Infusione di farmaco biologico
Biologico: ICG318, BCMA-CD19-IL-15/IL-15 sushi Compound CAR T dopo deplezione linfatica solo con ciclofosfamide
Cellule CAR-T composte Anti-BCMA, Anti-CD19

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi dopo infusione di ICG318
Lasso di tempo: A partire dal giorno 0 e fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Numero di partecipanti con Eventi Avversi (EA), Eventi Avversi Gravi (EAG), Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE), Eventi Avversi di Interesse Speciale (AESI) e Tossicità Dose-Limitanti (DLT).
A partire dal giorno 0 e fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Tasso di remissione DORIS
Lasso di tempo: A partire dal giorno 0 e valutato a 6 mesi e 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
La remissione DORIS è definita come nessun autoanticorpo circolante (es. dsDNA, Smith, ecc.) rilevato, nessun farmaco per il LES e un punteggio SLEDAI-2K di 0-1 (in calo rispetto al grave 7-10).
A partire dal giorno 0 e valutato a 6 mesi e 1 anno dopo l'infusione di ICG318.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare il regime di dose raccomandato per la fase 2 (RP2D).
Lasso di tempo: A partire dal giorno 0 e valutato 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Il protocollo si basa su uno schema di coorte con escalation di dose da 0,5×10^6/kg a 4×10^6/kg.
A partire dal giorno 0 e valutato 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Cmax
Lasso di tempo: Valutato secondo il calendario degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Concentrazione sierica massima di ICG318.
Valutato secondo il calendario degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Tmax
Lasso di tempo: Valutato secondo il programma degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Tempo per raggiungere la massima concentrazione sierica di ICG318.
Valutato secondo il programma degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
T1/2
Lasso di tempo: Valutato secondo il calendario degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Emivita della concentrazione sierica di ICG318.
Valutato secondo il calendario degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
AUC
Lasso di tempo: Valutato secondo il programma degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Concentrazione plasmatica di ICG318 rispetto al tempo. Esposizione sistemica totale a ICG318 nel tempo.
Valutato secondo il programma degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Tasso di eliminazione delle cellule B e recupero delle cellule B naive
Lasso di tempo: Valutato secondo il calendario degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
I sottogruppi delle cellule B saranno valutati mediante pannelli di citometria a flusso e sequenziamento del recettore delle cellule B.
Valutato secondo il calendario degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Recupero delle immunoglobuline
Lasso di tempo: Valutato secondo il programma degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Livelli di immunoglobuline IgG, IgM e IgA.
Valutato secondo il programma degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Livelli di autoanticorpi del LES
Lasso di tempo: Valutato secondo il programma degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Variazioni nei livelli di autoanticorpi specifici del LES (ad es. dsDNA, Smith ecc.)
Valutato secondo il programma degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Numero di pazienti che raggiungono la remissione DORIS, LLDAS, risposta renale completa o parziale (nei pazienti con LN)
Lasso di tempo: A partire dal giorno 0 e valutato a 6 mesi e 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Come per i criteri di remissione DORIS e SLEDAI-2K.
A partire dal giorno 0 e valutato a 6 mesi e 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Istologia renale
Lasso di tempo: La prima biopsia verrà ottenuta prima dell'infusione di ICG318. La biopsia successiva verrà valutata fino a 6 mesi o 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Le biopsie renali verranno eseguite prima e dopo l'infusione di ICG318.
La prima biopsia verrà ottenuta prima dell'infusione di ICG318. La biopsia successiva verrà valutata fino a 6 mesi o 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Livelli del complemento
Lasso di tempo: Valutato secondo il programma degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Variazioni dei livelli di complemento C3 e C4 nel siero.
Valutato secondo il programma degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Livelli di creatinina sierica
Lasso di tempo: Valutato secondo il calendario degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Valutato secondo il calendario degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Livelli del rapporto proteine-creatinina nelle urine (uPCR).
Lasso di tempo: Valutato secondo il calendario degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Valutato secondo il calendario degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
valore eGFR
Lasso di tempo: Valutato in base al calendario degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.
Valutato in base al calendario degli eventi fino a 1 anno dopo l'infusione di ICG318.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

iCell Gene Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 ottobre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

9 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ICG318-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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