Estudo Exploratório sobre o Tratamento de Doenças Imunológicas Recorrentes e Refratárias com a Injeção WGb-0301
Estudo Exploratório sobre o Tratamento de Doenças Relacionadas com o Sistema Imunitário Recorrentes e Refratárias com a Injeção WGb-0301
A etiologia e patogénese exatas das doenças relacionadas com o sistema imunitário (como hepatite autoimune, lúpus eritematoso sistémico, etc.) ainda não foram totalmente esclarecidas, e acredita-se geralmente que são o resultado de múltiplos fatores, como genética, ambiente e anomalias na regulação imunitária. O tratamento padrão atual para doenças relacionadas com o sistema imunitário inclui corticosteroides, biológicos (como belimumabe, rituximabe) e imunossupressores (como micofenolato de mofetila, azatioprina, ciclofosfamida, etc.). Embora os hormonas e os imunossupressores tradicionais possam suprimir amplamente a imunidade, existem riscos de supressão da medula óssea, danos na função hepática e renal e tumores malignos a longo prazo. Alguns doentes são ineficazes com a terapia com glucocorticoides, e alguns doentes recidivam após a interrupção da medicação. Embora existam atualmente vários métodos de tratamento, ainda há muitas limitações para as doenças relacionadas com o sistema imunitário que visam a remissão a longo prazo, sendo urgentemente necessárias mais investigações e avanços.
A investigação demonstrou que a ativação anormal das células B é um dos mecanismos importantes envolvidos na ocorrência e desenvolvimento de doenças relacionadas com o sistema imunitário. Portanto, os fármacos terapêuticos dirigidos às células B, como os anticorpos monoclonais CD20, foram recomendados pelas diretrizes para o tratamento de doenças relacionadas com o sistema imunitário refratárias e recorrentes. A terapia dirigida ao CD19, outro alvo das células B, tornou-se uma importante direção de investigação e desenvolvimento no tratamento de doenças relacionadas com o sistema imunitário devido à sua capacidade de eliminar uma gama mais ampla de linhagens de células B, incluindo plasmócitos e plasmócitos de longa vida, mostrando potenciais efeitos de remissão a longo prazo.
O fármaco experimental injeção WGb 0301 é um fármaco terapêutico de ácido ribonucleico mensageiro (ARNm) baseado no CD19, formado pelo carregamento de ARNm que codifica proteínas relacionadas com o recetor CD19 em nanopartículas lipídicas (LNP).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase inicial 1
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- 1. Faixa etária de 18-70 anos (incluindo o limite), género não limitado;
- 2. Pontuação KPS>60 pontos, esperança de vida superior a 6 meses;
- 3. Pacientes masculinos e femininos em idade adequada devem usar métodos de contraceção fiáveis antes de entrar no ensaio, durante o processo de investigação até 30 dias após a descontinuação da medicação; Os métodos de contraceção fiáveis serão determinados pelos investigadores principais ou pessoal designado;
- 4. Aqueles que conseguem compreender este experimento e assinaram o formulário de consentimento informado;
- 5. Antes do rastreio (na linha de base), devem ser cumpridos os requisitos correspondentes;
- 6. Diagnosticados com doenças relacionadas com o sistema imunitário recorrentes ou refratárias, incluindo lúpus eritematoso sistémico (LES), hepatite autoimune, miopatia inflamatória idiopática, esclerodermia, etc.
Critérios de Exclusão:
- 1. Participantes do estudo que são alérgicos ou hipersensíveis a qualquer componente do medicamento em investigação, incluindo aqueles que são alérgicos a vacinas de ARN mensageiro (ARNm) ou outros produtos de ARN LNP.
- 2. Apresentar quaisquer infeções ativas que exijam tratamento antibiótico e não tenham sido controladas pelo menos uma semana antes da administração.
- 3. Acompanhados por outros tumores malignos não controlados.
- 4. Histórico de doença cardiovascular nos primeiros 6 meses do rastreio: insuficiência cardíaca grau III ou IV definida pela NYHA, enfarte do miocárdio, angina instável, arritmias auriculares não controladas ou sintomáticas, quaisquer arritmias ventriculares, ou outras doenças cardíacas clinicamente significativas.
- 5. Insuficiência cardíaca grau III-IV da Associação Cardíaca de Nova Iorque (NYHA).
- 6. Antigénio de superfície da hepatite B (HBsAg) e/ou anticorpo do núcleo da hepatite B (HBcAb) positivos, e ADN do vírus da hepatite B (VHB) positivo ou título superior ao limiar de deteção; Indivíduos com anticorpos do vírus da hepatite C (VHC) positivos e ARN do VHC positivo ou títulos acima do limiar de deteção; Indivíduos com anticorpos do vírus da imunodeficiência humana (VIH) positivos; ADN do citomegalovírus (CMV) positivo ou acima do limite de deteção; Indivíduos que são positivos para antigénio ou anticorpo da sífilis.
- 7. Vacinação com vacina viva atenuada ou vacina de subunidade proteica nos 30 dias anteriores ao primeiro uso do estudo.
- 8. Mulheres que estão atualmente grávidas, a amamentar ou planeando engravidar.
- 9. Os investigadores consideram que existem outras situações que não são adequadas para participar neste estudo clínico.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Injeção de WGb-0301, Doses de escalada
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Fármaco dirigido ao CD19 baseado em mRNA-LNP
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Experimental: Injeção de WGb-0301, Doses estendidas
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Fármaco dirigido ao CD19 baseado em mRNA-LNP
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Toxicidade limitante da dose (TLD) e sua taxa de incidência
Prazo: Dentro de 90 dias após o tratamento inicial
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Dentro de 90 dias após o tratamento inicial
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Dose máxima tolerada (MTD) ou dose biológica ótima (OBD)
Prazo: Até à conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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Até à conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Avaliação preliminar de eficácia: O grau e a taxa de remissão dos indicadores bioquímicos
Prazo: Até à conclusão do estudo, em média 2 anos
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Até à conclusão do estudo, em média 2 anos
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Avaliação preliminar da eficácia: O grau e a taxa de remissão dos indicadores imunológicos
Prazo: Até à conclusão do estudo, em média 2 anos
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Até à conclusão do estudo, em média 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 0301-IIT-ADs
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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