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Ensaios clínicos em Krabbe Leukodystrophy

Total de 61 resultados

  • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
    Recrutamento
    Modelagem do Padrão de Ativação de Macrófagos em Adrenoleucodistrofia ligada ao X, Leucodistrofia Metacromática e Leucoencefalopatia de Início Adulto com Esferoides Axonais e Glia Pigmentada (MATRIX)
    Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Leucodistrofia Metacromática | Leucoencefalopatia de Início Adulto com Esferoides Axonais e Glia Pigmentada
    França
  • National Center for Research Resources (NCRR)
    University of California, Los Angeles
    Concluído
    Transplante de Células Tronco (SCT) para Doenças Genéticas
    Trombocitopenia | Erros Inatos do Metabolismo | Leucodistrofia Metacromática | Anemia de fanconi | Talassemia Major | Aplasia Pura de Eritrócitos
    Estados Unidos
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Rescindido
    Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HCT) para Erros Inatos do Metabolismo
    Esfingolipidoses | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Doença de Krabbe | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Síndrome de Hurler | Síndrome de Maroteaux-Lamy | Doença de Wolman | Doença de Niemann-Pick Tipo B
    Estados Unidos
  • National Center for Research Resources (NCRR)
    Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    Concluído
    Estudo de Diagnóstico e Triagem de Distúrbios Genéticos
    Metabolismo, Erros Inatos | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Tay-Sachs | Porfiria Eritropoiética
    Estados Unidos
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Recrutamento
    MT2013-31: Allo HCT para Distúrbios Metabólicos e Osteopetrose Grave
    Síndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Leucodistrofia Metacromática | Alfa-Manosidose | Síndrome de Hunter | Distúrbios da Mucopolissacaridose | Síndrome de Maroteaux Lamy | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Distúrbios Metabólicos de Glicoproteínas | Leucodistrofias... e outras condições
    Estados Unidos
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Recrutamento
    Transplante de SCU de Doenças Metabólicas Herdadas com Administração Intratecal de Células Semelhantes a Oligodendrócitos Derivadas de SCU (DUOC-01)
    Mucopolissacaridose II | Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Leucodistrofia de Células Globoides | Alfa-Manosidose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Doença de Neimann Pick | Sanfilippo Mucopolissacaridoses
    Estados Unidos
  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradores
    Inscrevendo-se por convite
    ScreenPlus: um programa de triagem neonatal abrangente, flexível e multidistúrbio (ScreenPlus)
    Mucopolissacaridose II | Doença de Fabry | Doença de Niemann-Pick, Tipo C | Mucopolissacaridose VI | Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Gaucher | Xantomatose cerebrotendínea | Mucopolissacaridose IV A | Gangliosidose GM1 | Mucopolissacaridose VII | Deficiência de... e outras condições
    Estados Unidos
  • Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...
    Recrutamento
    Exercício em casa para indivíduos com doença neurodegenerativa
    Doenças Neurodegenerativas | Ataxia | Ataxia Cerebelar | Leucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | LBSL | Leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e da medula espinhal e elevação do lactato | Leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e da medula espinhal e síndrome de alto...
    Estados Unidos
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradores
    Inscrevendo-se por convite
    Verificação precoce: triagem expandida em recém-nascidos
    Hiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condições
    Estados Unidos
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e outros colaboradores
    Recrutamento
    Baby Detect: triagem genômica de recém-nascidos
    Hiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condições
    Bélgica
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... e outros colaboradores
    Recrutamento
    Registro de Pacientes com Doenças Raras e Estudo de História Natural - Coordenação de Doenças Raras em Sanford (CoRDS)
    Doenças Mitocondriais | Retinite Pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite Eosinofílica | Atrofia de Múltiplos Sistemas | Leiomiossarcoma | Leucodistrofia | Fístula Anal | Ataxia espinocerebelar tipo 3 | Friedreich Ataxia | Doença de Kennedy | Doença de Lyme | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Ataxia espinocerebelar... e outras condições
    Estados Unidos, Austrália

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