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Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HCT) para Erros Inatos do Metabolismo

3 de dezembro de 2017 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Tratamento de Erros Inatos do Metabolismo Lisossomal e Peroxissomal por Transplante de Células Hematopoiéticas

O objetivo principal deste ensaio clínico é avaliar a capacidade de obter e manter o enxerto do doador em pacientes com erros congênitos lisossômicos e peroxissômicos do metabolismo submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Esta tem sido uma área de interesse constante do nosso grupo na Univ. de Minnesota, mas este é um novo protocolo para substituir vários protocolos mais antigos. Embora a sobrevivência tenha sido muito boa nos protocolos anteriores na última década, o enxerto incompleto permaneceu um tanto problemático. Portanto, modificamos um pouco o regime preparativo para aumentar o enxerto, substituindo a globulina anti-timócito (ATG) por Campath-1H, uma droga que é mais imunossupressora. Além disso, modificamos o regime de cuidados de suporte. Com base nisso, monitoraremos os níveis de uma terapia antioxidante (N-acetilcisteína) e biomarcadores de inflamação e estresse oxidativo para as famílias que consentirem com essas pesquisas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

18

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 21 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Distúrbios da Mucopolissacaridose (MPS):

    • MPS IH (síndrome de Hurler)
    • MPS-VI (síndrome de Maroteaux-Lamy)
    • MPS VII (síndrome de Sly).

  • Distúrbios metabólicos das glicoproteínas:

    • Alfa manosidose
    • fucosidose
    • Aspartilglucosaminúria
  • Esfingolipidoses e Leucodistrofias Recessivas: Pacientes pré-sintomáticos com leucodistrofia de células globoides (GLD, também conhecida como doença de Krabbe) e leucodistrofia metacromática (MLD) serão elegíveis para tratamento neste protocolo. A doença da substância branca por ressonância magnética (MRI) isoladamente não é uma exclusão se o paciente for assintomático.
  • Distúrbios peroxissomais: pacientes pré-sintomáticos com distúrbios peroxissomais hereditários associados à elevação de ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCFA), identificados por histórico familiar ou testes laboratoriais (incluindo triagem neonatal), são elegíveis para este protocolo. A doença da substância branca por RM sozinha não é uma exclusão se o paciente for assintomático.

  • Outras doenças hereditárias do metabolismo:

    • Síndrome de Wolman (deficiência de lipase ácida)
    • Pacientes Niemann-Pick B (deficiência de esfingomielina)
    • Niemann-Pick C subtipo 2
  • Disponibilidade de doadores: Os pacientes considerados para transplante devem ter um enxerto suficiente de acordo com os critérios atuais do Programa de Transplante de Sangue e Medula da Universidade de Minnesota: A prioridade será a seguinte, embora em circunstâncias em que o tempo seja essencial, os enxertos de sangue do cordão umbilical podem ser escolhido em vez de um enxerto não relacionado, apesar da prioridade listada acima.
  • Avaliação multidisciplinar: Os pacientes serão elegíveis para transplante somente após serem vistos e avaliados por membros da equipe do Programa de Doenças Metabólicas e de Armazenamento Herdadas (IMSD), e a equipe tiver oferecido o transplante ao paciente/família.

Critério de exclusão:

  • Pacientes sintomáticos com distúrbios peroxissômicos ou lisossômicos são excluídos, mas podem ser considerados para outros protocolos de tratamento.

  • Disfunção orgânica importante. Evidência de comprometimento de órgãos importantes, incluindo:

    • Cardíaco: fração de ejeção do ventrículo esquerdo <40%
    • Renal: creatinina sérica >2,5 x normal para a idade
    • Hepática: bilirrubina total > 3 x normal, ou Alanina transaminase (ALT) > 3 x normal
    • Pulmonar: necessidade de suplementação contínua de oxigênio
  • Gravidez
  • Evidência de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou sorologia positiva para HIV conhecida
  • Pacientes >21 anos de idade.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Intenção de tratar
Todos os pacientes tratados com regime de estudo.
Procedimento: Transplante de Células Tronco
O objetivo do transplante de células-tronco hematopoiéticas é introduzir células produtoras de sangue de um doador normal. Essas células podem fornecer o que está faltando no corpo para as outras células ou podem alterar a resposta imune do corpo às substâncias que se acumularam no corpo. Essas células-tronco hematopoiéticas normais podem vir da medula óssea, sangue periférico (ou seja, o sangue que circula nos vasos sanguíneos do nosso corpo) ou sangue do cordão umbilical (ou seja, sangue retirado do cordão umbilical após o nascimento de um bebê e corte do cordão umbilical). As novas células doadoras repovoam o sistema sanguíneo e da medula óssea e entram nos órgãos do corpo, incluindo o cérebro. Onde quer que essas células vão, elas produzirão a enzima necessária.
Outros nomes:
  • Transplante de Medula Óssea, transplante de sangue de cordão umbilical
Medicamento: Ciclofosfamida

Dias antes do transplante Frequência do medicamento

  • 4 Ciclofosfamida Uma vez, administrado em 2 horas
  • 3 Ciclofosfamida Uma vez, administrado em 2 horas
  • 2 Ciclofosfamida Uma vez, administrado durante 2 horas
  • 1 Ciclofosfamida Uma vez, administrado durante 2 horas
Outros nomes:
  • Cytoxan
Medicamento: Campath-1H

Dias antes do transplante Frequência do medicamento

12 Campath-1H Uma vez, administrado em 2 horas

11 Campath-1H Uma vez, administrado em 2 horas

10 Campath-1H Uma vez, administrado em 2 horas

Outros nomes:
  • Alemtuzamab
Medicamento: Busulfan

Dias antes do transplante Frequência do medicamento

9 Busulfan Quatro vezes por dia

8 Busulfan Quatro vezes por dia

7 Busulfan Quatro vezes por dia

6 busulfan quatro vezes por dia

Outros nomes:
  • Bussulfex

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes que conseguiram o enxerto
Prazo: Dia 100
Taxa de enxerto bem-sucedido - pacientes que obtiveram e mantiveram o enxerto do doador; quimerismo do doador no dia 100 de pelo menos 90% após o transplante de células-tronco hematopoiéticas.
Dia 100

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência geral
Prazo: Dia 100, 1 ano, 3 anos
Número de pacientes vivos em pontos de tempo.
Dia 100, 1 ano, 3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2008

Conclusão Primária (REAL)

1 de fevereiro de 2010

Conclusão do estudo (REAL)

1 de fevereiro de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de abril de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de abril de 2008

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

29 de abril de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

28 de dezembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de dezembro de 2017

Última verificação

1 de dezembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MT2008-02
  • 0801M25202 (OUTRO: IRB, University of Minnesota)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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