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Ensaios clínicos em Deficiência Transversa da Maxila (DMT)

Total de 61 resultados

  • NYU Langone Health
    National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
    Concluído
    Qualidade de vida relacionada à saúde em cálculos renais raros
    Cistinúria | Hiperoxalúria Primária | Doença Dentária | Deficiência de Adenina Fosforribosil Transferase
    Estados Unidos, Islândia
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradores
    Inscrevendo-se por convite
    Verificação precoce: triagem expandida em recém-nascidos
    Hiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condições
    Estados Unidos
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Concluído
    Transplante Alogênico de Medula Óssea para Distúrbios Metabólicos Herdados
    Mucopolissacaridose | Síndrome de Hurler | Esfingolipidoses | Distúrbios Peroxissomais | Doença de Krabbe | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Síndrome de Hunter | Síndrome de Sly | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Maroteaux-Lamy
    Estados Unidos
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Ativo, não recrutando
    LeukoSEQ: Sequenciamento completo do genoma como ferramenta de diagnóstico de primeira linha para leucodistrofias
    Mucopolissacaridoses | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença da substância... e outras condições
    Estados Unidos
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... e outros colaboradores
    Recrutamento
    O Projeto Biorrepositório de Distúrbios da Mielina (MDBP)
    Mucopolissacaridoses | Leucoencefalopatias | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença... e outras condições
    Estados Unidos
  • Talaris Therapeutics Inc.
    Duke University
    Rescindido
    Estudo Piloto de Fase I/II de Quimerismo Misto para Tratar Distúrbios Metabólicos Herdados
    Doença de Niemann-Pick | Alfa-manosidose | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Hurler-Scheie | Síndrome de Hurler (MPS I) | Síndrome de Hunter (MPS II) | Síndrome de Sanfilippo (MPS III) | Doença de Krabbe (leucodistrofia globóide) | Adrenoleucodistrofia... e outras condições
    Estados Unidos
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... e outros colaboradores
    Recrutamento
    Registro de Pacientes com Doenças Raras e Estudo de História Natural - Coordenação de Doenças Raras em Sanford (CoRDS)
    Doenças Mitocondriais | Retinite Pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite Eosinofílica | Atrofia de Múltiplos Sistemas | Leiomiossarcoma | Leucodistrofia | Fístula Anal | Ataxia espinocerebelar tipo 3 | Friedreich Ataxia | Doença de Kennedy | Doença de Lyme | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Ataxia espinocerebelar... e outras condições
    Estados Unidos, Austrália
  • Roswell Park Cancer Institute
    Ativo, não recrutando
    Fosfato de fludarabina, ciclofosfamida, irradiação corporal total e transplante de células-tronco de doadores no tratamento de pacientes com câncer no sangue
    Leucemia mielóide aguda | Policitemia Vera | Mielofibrose | Leucemia Mielomonocítica Crônica | Waldenstrom Macroglobulinemia | Leucemia linfoblástica aguda | Leucemia linfocítica crônica | Leucemia Mielóide Aguda Secundária | Anemia falciforme | Síndrome mielodisplásica | Mieloma de células plasmáticas | Doença... e outras condições
    Estados Unidos
  • Daniel Benjamin
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradores
    Concluído
    Farmacocinética de medicamentos pouco estudados administrados a crianças de acordo com o padrão de atendimento (PTN_POPS)
    Insuficiência cardíaca | Epilepsia | Dor | Pneumonia | Sepse | Inflamação | Hipertensão | Doenças Renais Crônicas | Hemofilia | Esquizofrenia | Infecções do Sistema Nervoso Central | Pneumonia Nosocomial | Insônia | Ansiedade | Transtorno bipolar | Neutropenia | Infecções Estafilocócicas | Bradicardia | Convulsões | Infecções do trato... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, Israel, Cingapura
  • UK Kidney Association
    Recrutamento
    Registro Nacional de Doenças Renais Raras (RaDaR)
    Vasculite | AL Amiloidose | Esclerose Tuberosa | Doença de Fabry | Cistinúria | Glomeruloesclerose Segmentar Focal | Nefropatia por IgA | Síndrome de Bartter | Aplasia Pura de Eritrócitos | Nefropatia Membranosa | Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica | Doença Renal Policística Autossômica Dominante | Cistinose | Nefr... e outras condições
    Reino Unido
  • Cure CMD
    Recrutamento
    Estudo de Doença Muscular Congênita de Informações Médicas Relatadas por Pacientes e Familiares (CMDPROS)
    Distrofia Muscular Emery-Dreifuss | Síndrome Miastênica Congênita | Distrofia muscular de membros | Distrofia Muscular Congênita com Deficiência de ITGA7 (Integrina Alfa-7) | Alfa-distroglicanopatia (distrofia muscular congênita e glicosilação anormal de distroglicanos com epilepsia grave) | Alfa-distroglicanopatia... e outras condições
    Estados Unidos

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