Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние NAC на восстановление кроветворения после гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток

15 сентября 2020 г. обновлено: Xiaojun Huang,MD, Peking University People's Hospital

Влияние профилактического введения N-ацетил-L-цистеина (NAC) на частоту нарушений функции трансплантата и длительной изолированной тромбоцитопении у пациентов с острым лейкозом после гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток

Цель исследования — оценить эффективность профилактического введения N-ацетил-L-цистеина (NAC) у больных острым лейкозом с полной ремиссией до и после аллотрансплантации при возникновении плохой функции трансплантата (PGF) и длительном изолированная тромбоцитопения (ПТ) после гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) является эффективным методом лечения злокачественных заболеваний кроветворения. Однако отсроченное восстановление кроветворения, включая PGF и PT, остается серьезным осложнением после алло-ТГСК, а эффективные терапевтические стратегии ограничены. В исследованиях на мышах эндотелиальные клетки были идентифицированы как ключевой клеточный компонент, поддерживающий гемопоэтические стволовые клетки в микроокружении костного мозга. Наше предыдущее проспективное гнездовое исследование случай-контроль показало, что частота эндотелиальных клеток костного мозга была заметно снижена у пациентов с PGF или PT. Более того, наше недавнее исследование дополнительно выявило, что уменьшенное количество эндотелиальных клеток костного мозга (<0,1%) до аллотрансплантации было связано со значительно более высокой частотой PGF или PT после алло-ТГСК. Кроме того, лечение NAC in vitro может количественно и функционально улучшать эндотелиальные клетки костного мозга, полученные от пациентов с PGF или PT. Таким образом, эндотелиальные клетки костного мозга (<0,1%) до аллотрансплантации могут быть использованы для выявления пациентов с более высокой частотой PGF или PT, чтобы обеспечить своевременное профилактическое вмешательство NAC для предотвращения возникновения замедленного гемопоэтического восстановления после трансплантации. Гипотеза исследования: Профилактическое вмешательство NAC до и после аллотрансплантации может снизить частоту PGF и PT у пациентов с острым лейкозом после гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Больным острым лейкозом с полной ремиссией, у которых до гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток было выявлено менее 0,1% эндотелиальных клеток костного мозга, назначают NAC (перорально в дозах 400 мг 3 раза в сутки). Лечение NAC начинают за 14 дней до аллотрансплантации и до 2 месяцев после аллотрансплантации непрерывно при отсутствии прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности. Влияние NAC на гемопоэтические стволовые клетки, мегакариоциты, иммунологические субпопуляции и элементы микроокружения костного мозга будут контролировать до и после аллотрансплантации.

Препарат: N-ацетил-L-цистеин (NAC) вводят перорально в дозах 400 мг 3 раза в день. Лечение NAC начинают за 14 дней до аллотрансплантации и до 2 месяцев после аллотрансплантации непрерывно при отсутствии прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.

Участник: Больные острым лейкозом с CR, у которых до гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток было выявлено менее 0,1% эндотелиальных клеток костного мозга.

Право на участие Возраст, имеющий право на участие в исследовании: 15-60 лет Пол, имеющий право на участие в исследовании: оба согласны Испытание будет прекращено в следующей ситуации

  1. Возникновение тяжелой токсичности
  2. Совокупная частота рецидивов увеличилась) (≥ 30%)
  3. Кумулятивная частота смертности увеличилась (≥ 30%)
  4. Кумулятивная частота тяжелой реакции «трансплантат против хозяина» увеличилась (≥ 30%)

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
35

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Beijng, Китай
        • Peking University People's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 15 лет до 60 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Больные острым лейкозом с полной ремиссией, у которых эндотелиальные клетки костного мозга были обнаружены менее чем на 0,1% до гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток;

Критерий исключения:

  1. Бронхиальная астма;
  2. Аллергия на N-ацетил-L-цистеин

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: N-ацетил-L-цистеиновая группа
Больным острым лейкозом с полной ремиссией, у которых до трансплантации гаплоидентичных гемопоэтических стволовых клеток было выявлено менее 0,1% эндотелиальных клеток костного мозга, назначают N-ацетил-L-цистеин.
Лекарство: N-ацетил-L-цистеин
Больным острым лейкозом с полной ремиссией, у которых до гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток было выявлено менее 0,1% эндотелиальных клеток костного мозга, назначают N-ацетил-L-цистеин (НАЦ) (перорально в дозах 400 мг 3 раза в сутки). Лечение NAC начинают за 14 дней до аллотрансплантации и до 2 месяцев после аллотрансплантации непрерывно при отсутствии прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.
Другие имена:
  • НАК

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота плохой функции трансплантата и длительной изолированной тромбоцитопении
Временное ограничение: Участники будут наблюдаться в течение 2 месяцев после ТГСК.
Количество участников с плохой функцией трансплантата и длительной изолированной тромбоцитопенией будет рассчитано через 2 месяца после ТГСК.
Участники будут наблюдаться в течение 2 месяцев после ТГСК.

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, будет оцениваться с помощью CTCAE v4.0 во время перорального приема NAC.
Временное ограничение: От 14 дней до ТГСК до 2 месяцев после ТГСК.
Участники будут внимательно наблюдать за токсичностью, связанной с NAC, во время введения NAC до 2 месяцев после ТГСК.
От 14 дней до ТГСК до 2 месяцев после ТГСК.
Влияние НАК на гемопоэтические стволовые клетки, мегакариоциты и элементы микроокружения костного мозга.
Временное ограничение: За участниками будут наблюдать в течение 100 дней после ТГСК.

Исследуют гемопоэтические стволовые клетки, мегакариоциты и элементы кости

микроокружение костного мозга с помощью проточной цитометрии и гистологического исследования костного мозга.
За участниками будут наблюдать в течение 100 дней после ТГСК.
Заболеваемость РТПХ
Временное ограничение: За участниками будут наблюдать в течение 100 дней после ТГСК.
Количество участников с I-IV оРТПХ будет наблюдаться в течение 100 дней после ТГСК.
За участниками будут наблюдать в течение 100 дней после ТГСК.
Частота рецидивов
Временное ограничение: Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Количество участников с морфологическим рецидивом будет рассчитано через год после ТГСК.
Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Заболеваемость вирусной инфекцией
Временное ограничение: За участниками будут наблюдать в течение 100 дней после ТГСК.
Количество участников с вирусной инфекцией (ЦМВ, ВЭБ и др.) будет наблюдаться в течение 100 дней после ТГСК.
За участниками будут наблюдать в течение 100 дней после ТГСК.
Безрецидивная смертность
Временное ограничение: Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Количество участников с нерецидивной смертностью будет наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Выживаемость без прогрессирования
Временное ограничение: Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Количество участников, выживших без прогрессирования, будет наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Общая выживаемость
Временное ограничение: Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Будет рассчитано количество участников, выживших в течение 1 года после ТГСК.
Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Peking University People's Hospital

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Xiao-jun Huang, MD, Peking University People's Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 августа 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 июля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
23 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
27 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
1 августа 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
17 сентября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
15 сентября 2020 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 2015PHB220

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками