Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние NAC на восстановление кроветворения после гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток

15 сентября 2020 г. обновлено: Xiaojun Huang,MD, Peking University People's Hospital

Влияние профилактического введения N-ацетил-L-цистеина (NAC) на частоту нарушений функции трансплантата и длительной изолированной тромбоцитопении у пациентов с острым лейкозом после гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток

Цель исследования — оценить эффективность профилактического введения N-ацетил-L-цистеина (NAC) у больных острым лейкозом с полной ремиссией до и после аллотрансплантации при возникновении плохой функции трансплантата (PGF) и длительном изолированная тромбоцитопения (ПТ) после гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) является эффективным методом лечения злокачественных заболеваний кроветворения. Однако отсроченное восстановление кроветворения, включая PGF и PT, остается серьезным осложнением после алло-ТГСК, а эффективные терапевтические стратегии ограничены. В исследованиях на мышах эндотелиальные клетки были идентифицированы как ключевой клеточный компонент, поддерживающий гемопоэтические стволовые клетки в микроокружении костного мозга. Наше предыдущее проспективное гнездовое исследование случай-контроль показало, что частота эндотелиальных клеток костного мозга была заметно снижена у пациентов с PGF или PT. Более того, наше недавнее исследование дополнительно выявило, что уменьшенное количество эндотелиальных клеток костного мозга (<0,1%) до аллотрансплантации было связано со значительно более высокой частотой PGF или PT после алло-ТГСК. Кроме того, лечение NAC in vitro может количественно и функционально улучшать эндотелиальные клетки костного мозга, полученные от пациентов с PGF или PT. Таким образом, эндотелиальные клетки костного мозга (<0,1%) до аллотрансплантации могут быть использованы для выявления пациентов с более высокой частотой PGF или PT, чтобы обеспечить своевременное профилактическое вмешательство NAC для предотвращения возникновения замедленного гемопоэтического восстановления после трансплантации. Гипотеза исследования: Профилактическое вмешательство NAC до и после аллотрансплантации может снизить частоту PGF и PT у пациентов с острым лейкозом после гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Больным острым лейкозом с полной ремиссией, у которых до гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток было выявлено менее 0,1% эндотелиальных клеток костного мозга, назначают NAC (перорально в дозах 400 мг 3 раза в сутки). Лечение NAC начинают за 14 дней до аллотрансплантации и до 2 месяцев после аллотрансплантации непрерывно при отсутствии прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности. Влияние NAC на гемопоэтические стволовые клетки, мегакариоциты, иммунологические субпопуляции и элементы микроокружения костного мозга будут контролировать до и после аллотрансплантации.

Препарат: N-ацетил-L-цистеин (NAC) вводят перорально в дозах 400 мг 3 раза в день. Лечение NAC начинают за 14 дней до аллотрансплантации и до 2 месяцев после аллотрансплантации непрерывно при отсутствии прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.

Участник: Больные острым лейкозом с CR, у которых до гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток было выявлено менее 0,1% эндотелиальных клеток костного мозга.

Право на участие Возраст, имеющий право на участие в исследовании: 15-60 лет Пол, имеющий право на участие в исследовании: оба согласны Испытание будет прекращено в следующей ситуации

  1. Возникновение тяжелой токсичности
  2. Совокупная частота рецидивов увеличилась) (≥ 30%)
  3. Кумулятивная частота смертности увеличилась (≥ 30%)
  4. Кумулятивная частота тяжелой реакции «трансплантат против хозяина» увеличилась (≥ 30%)

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

35

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Beijng, Китай
        • Peking University People's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 15 лет до 60 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Больные острым лейкозом с полной ремиссией, у которых эндотелиальные клетки костного мозга были обнаружены менее чем на 0,1% до гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток;

Критерий исключения:

  1. Бронхиальная астма;
  2. Аллергия на N-ацетил-L-цистеин

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: N-ацетил-L-цистеиновая группа
Больным острым лейкозом с полной ремиссией, у которых до трансплантации гаплоидентичных гемопоэтических стволовых клеток было выявлено менее 0,1% эндотелиальных клеток костного мозга, назначают N-ацетил-L-цистеин.
Лекарство: N-ацетил-L-цистеин
Больным острым лейкозом с полной ремиссией, у которых до гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток было выявлено менее 0,1% эндотелиальных клеток костного мозга, назначают N-ацетил-L-цистеин (НАЦ) (перорально в дозах 400 мг 3 раза в сутки). Лечение NAC начинают за 14 дней до аллотрансплантации и до 2 месяцев после аллотрансплантации непрерывно при отсутствии прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.
Другие имена:
  • НАК

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота плохой функции трансплантата и длительной изолированной тромбоцитопении
Временное ограничение: Участники будут наблюдаться в течение 2 месяцев после ТГСК.
Количество участников с плохой функцией трансплантата и длительной изолированной тромбоцитопенией будет рассчитано через 2 месяца после ТГСК.
Участники будут наблюдаться в течение 2 месяцев после ТГСК.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, будет оцениваться с помощью CTCAE v4.0 во время перорального приема NAC.
Временное ограничение: От 14 дней до ТГСК до 2 месяцев после ТГСК.
Участники будут внимательно наблюдать за токсичностью, связанной с NAC, во время введения NAC до 2 месяцев после ТГСК.
От 14 дней до ТГСК до 2 месяцев после ТГСК.
Влияние НАК на гемопоэтические стволовые клетки, мегакариоциты и элементы микроокружения костного мозга.
Временное ограничение: За участниками будут наблюдать в течение 100 дней после ТГСК.

Исследуют гемопоэтические стволовые клетки, мегакариоциты и элементы кости

микроокружение костного мозга с помощью проточной цитометрии и гистологического исследования костного мозга.
За участниками будут наблюдать в течение 100 дней после ТГСК.
Заболеваемость РТПХ
Временное ограничение: За участниками будут наблюдать в течение 100 дней после ТГСК.
Количество участников с I-IV оРТПХ будет наблюдаться в течение 100 дней после ТГСК.
За участниками будут наблюдать в течение 100 дней после ТГСК.
Частота рецидивов
Временное ограничение: Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Количество участников с морфологическим рецидивом будет рассчитано через год после ТГСК.
Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Заболеваемость вирусной инфекцией
Временное ограничение: За участниками будут наблюдать в течение 100 дней после ТГСК.
Количество участников с вирусной инфекцией (ЦМВ, ВЭБ и др.) будет наблюдаться в течение 100 дней после ТГСК.
За участниками будут наблюдать в течение 100 дней после ТГСК.
Безрецидивная смертность
Временное ограничение: Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Количество участников с нерецидивной смертностью будет наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Выживаемость без прогрессирования
Временное ограничение: Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Количество участников, выживших без прогрессирования, будет наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Общая выживаемость
Временное ограничение: Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.
Будет рассчитано количество участников, выживших в течение 1 года после ТГСК.
Участники будут наблюдаться в течение 1 года после ТГСК.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Peking University People's Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Xiao-jun Huang, MD, Peking University People's Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 августа 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 августа 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 сентября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 сентября 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2015PHB220

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования N-ацетил-L-цистеин

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Philippines

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться