Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Магнитно-резонансная спектроскопия при дефиците кислой сфингомиелиназы (MONACO)

6 июня 2023 г. обновлено: Eline C. B. Eskes

Целью данного исследования является оценка способности методов МРТ выявлять ранние стадии накопления липидов в печени пациентов с АСМД с хроническим висцеральным подтипом по сравнению со здоровыми субъектами.

Участники пройдут МРТ с МР-спектроскопией (MRS) для измерения накопления липидов (стеатоз) и MR-эластографией (MRE) для измерения жесткости печени (фиброз).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Обоснование: Дефицит кислой сфингомиелиназы (АСМД) представляет собой редкое лизосомное заболевание накопления, вызванное дефицитом сфингомиелиназы, что приводит к накоплению сфинголипида сфингомиелина (СМ) в печени, селезенке и легких. Накопление СМ в печени приводит к фиброзу печени у части пациентов с АСМД. Заместительная терапия ферментами (ФЗТ, олипудаза альфа, Sanofi Genzyme) в настоящее время исследуется в рамках фазы 2/3 испытаний и недавно получила разрешение на продажу от EMA и FDA. Поскольку ASMD является медленно прогрессирующим заболеванием, обнаружение ранних стадий накопления SM в печени может помочь в выявлении пациентов с риском серьезных осложнений, которым терапия поможет. Интерес могут представлять два метода, основанные на магнитном резонансе (МР): МР-спектроскопия (МРС) для измерения накопления липидов (стеатоз) и МР-эластография (МРЭ) для измерения жесткости печени (фиброз).

Цель: оценить способность методов МРТ выявлять ранние стадии накопления липидов в печени у пациентов с АСМД с хроническим висцеральным подтипом по сравнению со здоровыми людьми.

Дизайн исследования: поперечное пилотное исследование, в котором измерения MRS и MRE пациентов с ASMD будут сравниваться с измерениями у здоровых людей. Все пациенты с ASMD, которые участвуют, будут проходить МРТ во время их ежегодных оценок. Пациенты, имеющие право на терапию, также будут проходить МРТ после одного года лечения.

Популяция исследования: к участию будут приглашены все взрослые пациенты с ASMD, посещающие амбулаторную клинику для метаболических нарушений Амстердамского UMC. Участвующие пациенты с ASMD будут сопоставлены со здоровыми людьми по возрасту, полу и ИМТ в соотношении 1:1.

Основная конечная точка исследования: объемная доля жира в процентах (%) ткани печени пациентов с ASMD, измеренная с помощью MRS, по сравнению со значениями здоровых субъектов.

Характер и степень бремени и рисков, связанных с участием, пользой и принадлежностью к группе: Процедура МРТ не несет риска: большинству пациентов может быть неудобно лежать в ограниченном пространстве. Пациенты и здоровые субъекты не получат прямой пользы от участия в исследовании. Результаты исследования могут улучшить клиническую помощь в будущем.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

34

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Eline CB Eskes, MD
  • Номер телефона: 0205669111
  • Электронная почта: e.c.eskes@amsterdamumc.nl

Места учебы

  • Нидерланды
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Нидерланды, 1105 AZ
        • Рекрутинг
        • Amsterdam UMC
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

Пациенты:

  • У пациента биохимически подтвержденный ASMD (предпочтительно генетически подтвержденный)
  • Пациент желает и может предоставить письменное информированное согласие до процедуры, связанной с исследованием.
  • Возраст пациента ≥ 18 лет

Здоровые элементы управления:

  • Лицо желает и может предоставить письменное информированное согласие до процедуры, связанной с исследованием.
  • Возраст лица ≥ 18 лет
  • Общее хорошее самочувствие по данным анамнеза

Критерий исключения:

Пациенты и здоровые контроли:

  • Неспособность придерживаться протокола исследования
  • Невозможность пройти процедуру МРТ

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Пациенты
Участники пройдут МРТ с измерениями МР-спектроскопии (MRS) и MR-эластографии (MRE).
Диагностический тест: МР-спектроскопия (МРС)
МР-спектроскопия (МРС)
Диагностический тест: МР-эластография (МРЭ)
МР-эластография (МРЭ) с помощью устройства, которое индуцирует сдвиговые волны в теле. Это устройство помещается на живот субъекта и удерживается ремнями. Устройство будет производить низкочастотные вибрации (например, 30-60 Гц), не болезненные для участника. Декларация о соответствии и документ о безопасности предоставляются в исследовательском досье.
Другой: Здоровые элементы управления
Участники пройдут МРТ с измерениями МР-спектроскопии (MRS) и MR-эластографии (MRE).
Диагностический тест: МР-спектроскопия (МРС)
МР-спектроскопия (МРС)
Диагностический тест: МР-эластография (МРЭ)
МР-эластография (МРЭ) с помощью устройства, которое индуцирует сдвиговые волны в теле. Это устройство помещается на живот субъекта и удерживается ремнями. Устройство будет производить низкочастотные вибрации (например, 30-60 Гц), не болезненные для участника. Декларация о соответствии и документ о безопасности предоставляются в исследовательском досье.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля жира в процентах по объему, измеренная с помощью MRS-PDFF
Временное ограничение: 1 год
Доля жира в процентах по объему, измеренная с помощью MRS-PDFF у пациентов с ASMD, по сравнению со здоровыми людьми того же возраста, пола и ИМТ.
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Жесткость печени в кПа, измеренная с помощью МРЭ
Временное ограничение: 1 год
Жесткость печени в кПа, измеренная с помощью MRE пациентов с ASMD, по сравнению со здоровыми людьми того же возраста, пола и ИМТ.
1 год
Взаимосвязь между фракцией жира и/или жесткостью печени и параметрами печени
Временное ограничение: 1 год
Корреляции между фракцией жира и/или жесткостью печени и параметрами печени (т.е. жесткость печени, измеренная с помощью фиброскана, объем печени и уровни АЛТ и АСТ в плазме)
1 год
Взаимосвязь между фракцией жира и/или жесткостью печени и общими параметрами заболевания
Временное ограничение: 1 год
Корреляции между фракцией жира и/или жесткостью печени и общими параметрами заболевания (т.е. объем селезенки, способность к диффузии CO, уровни LSM в плазме, LSM-509 и хитотриозидазы)
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Eline C. B. Eskes

Следователи

  • Главный следователь: Carla EM Hollak, prof dr, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Директор по исследованиям: xx xx xx, xx

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 мая 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 июня 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 июня 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2022.0444

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Данные исследований будут представлены в виде статей в рецензируемые журналы. Кроме того, выдержка из данных нашего исследования, сообщающая о наших выводах, будет представлена ​​для презентаций на научных, общественных и / или собраниях организаций пациентов для (устных) презентаций.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Asmd, висцеральный тип

Клинические исследования МР-спектроскопия (МРС)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Burundi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться