Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Естественная история и лечение поражений поджелудочной железы при болезни фон Гиппеля-Линдау

19 октября 2018 г. обновлено: Naris Nilubol, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Оценка естественного течения и лечения поражений поджелудочной железы, связанных с фон Хиппель-Линдау

Болезнь фон Гиппеля-Линдау (БГЛ) представляет собой наследственный раковый синдром. Пациенты подвержены риску развития кист и опухолей поджелудочной железы. Эти опухоли более агрессивны у одних людей, чем у других. Чтобы узнать больше об этом заболевании, его генетической причине и о том, как лучше всего его лечить, в этом исследовании будут: 1) выявлены пациенты с VHL, у которых есть поражения поджелудочной железы; 2) изучить характеристики поражений и скорость их роста; 3) изучить, насколько хорошо методы визуализации могут выявить характеристики поражения, которые помогут в диагностике; 4) проводить генетические исследования с использованием образцов крови и, по возможности, тканей.

Пациенты в возрасте 12 лет и старше с ВХЛ с поражением поджелудочной железы могут иметь право на участие в этом исследовании. Участники пройдут некоторые или все из следующих тестов и процедур:

Интервью с врачом-онкологом, медицинскими сестрами и хирургом (если рекомендовано хирургическое вмешательство).
Компьютерная томография (КТ) брюшной полости, грудной клетки или таза. В этом тесте используются рентгеновские лучи для получения изображений тканей и органов тела в небольших срезах.
Магнитно-резонансная томография (МРТ) брюшной полости. В этом тесте используются радиоволны и сильное магнитное поле для получения изображений тканей и органов тела.
УЗИ брюшной полости. Этот тест использует звуковые волны для создания изображений тканей и органов тела.
Анализы крови для обычных лабораторных биохимических анализов, для тестов, специфичных для поджелудочной железы, и для генетических исследований.
суточные исследования мочи

После того, как тесты завершены, врач обсуждает результаты с пациентом. Пациентам с опухолью поджелудочной железы, требующей хирургического вмешательства, будет предложена операция по удалению как можно большей части опухоли. Пациентам с поражениями, которые не подходят для хирургического вмешательства, будет предложено ежегодно возвращаться в Национальные институты здравоохранения (NIH) для сканирования и рентгена, чтобы контролировать рост поражений. Если операция станет целесообразной в будущем, этот вариант будет обсуждаться в то время. Пациентов с кистами поджелудочной железы будут просить возвращаться в NIH каждые 2 года для сканирования и рентгена для контроля их состояния.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Болезнь фон Гиппеля-Линдау

Подробное описание

Задний план:

У пациентов с семейным раком, синдромом фон Гиппеля-Линдау (ВХЛ), наблюдаются проявления в различных органах, в том числе в поджелудочной железе. Панкреатические проявления могут варьировать от доброкачественных кист и микрокистозных аденом до нейроэндокринных опухолей поджелудочной железы, способных к регионарному и отдаленному распространению. Эти нейроэндокринные опухоли могут привести к опасным для жизни осложнениям.

Этот протокол предназначен для выявления пациентов с VHL с проявлениями поджелудочной железы и для наблюдения за этими пациентами с помощью серийных исследований изображений и генетического анализа зародышевой линии и ткани.

Цели:

Выявить пациентов с ВХЛ, имеющих поражение поджелудочной железы, определяемое простыми кистами, микрокистозными аденомами, нейроэндокринными опухолями и другими солидными поражениями поджелудочной железы.

Наблюдение за пациентами с ВХЛ и проявлениями поджелудочной железы путем серийного обследования с использованием неинвазивных методов визуализации.

У пациентов с солидными поражениями поджелудочной железы определить скорость роста и сопоставить скорость роста с клиническими показателями прогрессирования заболевания.

Проверить неинвазивные методы визуализации для дифференциации доброкачественных солидных поражений от поражений с потенциалом злокачественности.

Охарактеризовать время от первоначального выявления опухолей поджелудочной железы до момента, когда рекомендуется хирургическое вмешательство.

Право на участие:

Пациенты старше или равные 12 лет, у которых был диагностирован VHL.

Пациенты/родители должны иметь возможность подписать информированное согласие и быть готовы вернуться в Национальные институты здравоохранения (NIH) для последующего наблюдения.

Дизайн:

Демографические данные будут собираться из медицинской карты и опроса пациентов для каждого участника исследования. Данные будут надежно храниться в компьютеризированной базе данных.

Пациенты будут оцениваться персоналом отделения урологической онкологии в соответствии с показаниями для исключения или лечения других проявлений ВХЛ. Визуализирующие исследования областей, отличных от груди и живота, будут продиктованы передовой клинической практикой для исследования и лечения проявлений VHL, как было опубликовано ранее.

Всем пациентам, включенным в это исследование, будет предложено генетическое консультирование квалифицированным консультантом-генетиком.

После первоначальной оценки в ходе исследования пациенты, у которых не обнаружено солидных поражений поджелудочной железы, а имеется только кистозное заболевание поджелудочной железы, будут проходить повторный скрининг каждые два года с помощью неинвазивных визуализирующих исследований.

Хирургическая резекция солидных поражений поджелудочной железы будет рекомендована на основании ранее опубликованных критериев.

Основываясь на нашем анализе вероятности роста опухоли или риска метастазирования, данные будут анализироваться каждые два года, и в руководства по хирургическому лечению будут вноситься соответствующие изменения, если это будет показано в результате анализа данных.

Прогнозируемый прирост составит 25 пациентов в год в течение 15 лет. Таким образом, мы ожидаем, что по этому протоколу будет зарегистрировано 600 пациентов.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

340

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
    - National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 80 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с болезнью фон Гиппеля-Линдау (ВГЛ). Фон Хиппеля-Линдау (ВХЛ) — наследственный раковый синдром. Пациенты подвержены риску развития кист и опухолей поджелудочной железы. Другие опухоли включают рак почки, феохромоцитому, опухоли глаза и центральной нервной системы. Эти опухоли встречаются с большей частотой, чем у нормальной популяции.

Описание

КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

Пациенты, у которых была диагностирована фон Гиппель Линдау (ВХЛ) с использованием следующих критериев: либо анализ зародышевой линии (12), либо клинические критерии и семейный анамнез (8, 12), и у которых есть по крайней мере 1 панкреатическое проявление ВХЛ, как задокументировано при любом неинвазивное визуализирующее исследование. К таким проявлениям относятся:

Киста (кисты) поджелудочной железы.
Твердые образования, подозрительные на микрокистозную аденому (аденомы).
Твердые усиливающие очаги, подозрительные на примитивную нейроэктодермальную опухоль (ПНЭО).
Любые другие солидные поражения поджелудочной железы.

Возраст больше или равен 12 годам.

Пациенты должны быть готовы вернуться в Национальные институты здравоохранения (NIH) для последующего наблюдения.

Пациенты/родители должны иметь возможность подписать информированное согласие.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

Пациенты, не желающие проходить серийную неинвазивную визуализацию.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Количество пациентов с поражениями поджелудочной железы, определяемыми простыми кистами, микрокистозными аденомами, нейроэндокринными опухолями и другими солидными поражениями поджелудочной железы, у которых наблюдался значительный рост поражений или симптомов, связанных с поражениями, требующих хирургического вмешательства Временное ограничение: 8 лет	Поражения поджелудочной железы, определяемые простыми кистами, микрокистозными аденомами, нейроэндокринными опухолями и другими солидными поражениями поджелудочной железы, оценивали с помощью визуализации с 18F-флудеоксиглюкозой (18F-FDG-PET), чтобы определить, развилось ли у участника метастатическое заболевание (например, опухоль распространяется на другие органы).	8 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Процент участников с мутацией экзона 3 по сравнению с участниками с мутациями экзона 1 или 2 фон Хиппеля Линдау (VHL), которым потребовалось вмешательство Временное ограничение: 8 лет	Процент пациентов по локализации зародышевых мутаций VHL.	8 лет
Количество участников, у которых мы получили ткань из поражений поджелудочной железы и нормальную ткань для генетического анализа Временное ограничение: начало исследуемой терапии до 2009 г., примерно 6 лет	Количество участников, у которых мы получили ткань опухоли поджелудочной железы и нормальную ткань (если применимо) для выделения дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК), рибонуклеиновой кислоты (РНК) и белков.	начало исследуемой терапии до 2009 г., примерно 6 лет
Количество участников с серьезными и несерьезными нежелательными явлениями, оцененными по общим терминологическим критериям нежелательных явлений (CTCAE v4.0) Временное ограничение: 8 лет	Ниже представлено количество участников с серьезными и несерьезными нежелательными явлениями, оцененное в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений (CTCAE v4.0). Несерьезным нежелательным явлением является любое неблагоприятное медицинское явление. Серьезным нежелательным явлением является нежелательное явление или подозреваемая нежелательная реакция, которая приводит к смерти, опасному для жизни нежелательному приему лекарств, госпитализации, нарушению способности вести нормальную жизнедеятельность, врожденной аномалии/врожденному дефекту или важным медицинским событиям, которые подвергают опасности пациента или может потребоваться медицинское или хирургическое вмешательство для предотвращения одного из упомянутых выше исходов.	8 лет
Количество участников с миссенс-мутациями или без миссенс-мутаций Временное ограничение: 8 лет	Подсчет участников по типу мутаций гена фон Хиппеля-Линдау (VHL).	8 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Cancer Institute (NCI)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 апреля 2003 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 ноября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 ноября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 июня 2003 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества