Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности/переносимости Arikayce™ у пациентов с муковисцидозом и хронической инфекцией, вызванной синегнойной палочкой

14 мая 2019 г. обновлено: Insmed Incorporated

Фаза 1b/2a Многодозовое исследование безопасности и переносимости липосомального амикацина для ингаляций (Arikayce™) у пациентов с муковисцидозом и хроническими инфекциями, вызванными Pseudomonas Aeruginosa.

Это исследование для определения безопасности и переносимости 28-дневного ежедневного приема 560 мг Arikayce™ по сравнению с плацебо и ежедневного приема 70 мг и 140 мг Arikayce™ по сравнению с плацебо у пациентов с кистозным фиброзом (МВ) и хронической инфекцией. из-за синегнойной палочки.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

CF представляет собой генетическое заболевание, возникающее в результате мутаций в гене длиной 230 т.п.н. на хромосоме 7, известном как регулятор трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR). У субъектов исследования с CF проявляются патологические изменения в различных органах, которые экспрессируют CFTR. Часто поражаются легкие, следствием чего являются хронические инфекции и воспаление дыхательных путей. Основная цель лечения пациентов с муковисцидозом заключается в замедлении хронического ухудшения функции легких.

Субъекты исследования будут рандомизированы для получения либо исследуемого препарата, либо плацебо (1,5% NaCl) путем ингаляции через небулайзер PARI eFlow. Каждый субъект завершит 28 дней ежедневного дозирования. Все исследуемые пациенты будут наблюдаться на предмет безопасности, фармакокинетики, клинической и микробиологической активности в течение 56 дней после завершения исследуемого лечения. Для двух более низких доз (70 мг и 140 мг): пациенты получали препарат в течение 28 дней с последующей 28-дневной оценкой безопасности. Для 560 мг: пациенты получали препарат в течение 28 дней с последующей 56-дневной оценкой безопасности. Общий период исследования будет составлять до 84 дней, при этом визит для скрининга состоится в течение предшествующих 14 дней до первого дня исследования. Пациенты будут клинически оцениваться в течение первых 48 часов после первой дозы исследования и еженедельно в течение 28-дневного периода лечения, а также во время последующих посещений в дни исследования 35, 42, 49, 56, 70 и 85 дней для определения безопасности и переносимости, фармакокинетики. (ПК) и клинической и микробиологической активности.

Клинические лабораторные параметры, аудиологическое тестирование, клинические нежелательные явления и легочная функция будут оцениваться для всех субъектов исследования, чтобы определить качественную и количественную безопасность и переносимость Arikayce™ по сравнению с плацебо. Образцы сыворотки, мочи и мокроты будут собираться через определенные промежутки времени для оценки фармакокинетики. Кроме того, будут собраны образцы мокроты для определения изменений в плотности бактерий. Тестирование функции легких и измерения CFQ-R будут оцениваться в выбранные моменты времени на протяжении всего исследования. Также будет реализована исследовательская оценка Дневника симптомов кистозного фиброза (CFSD). Arikace™, Arikayce™, липосомальный амикацин для ингаляций (LAI) и липосомальная ингаляционная суспензия амикацина (ALIS) могут использоваться взаимозаменяемо на протяжении всего этого исследования и других исследований, оценивающих липосомальную ингаляционную суспензию амикацина.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

41

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Субъекты исследования мужского или женского пола должны быть взрослыми (в возрасте ≥ 6 лет).
  • Подтвержденный диагноз МВ
  • Хроническая инфекция P.aeruginosa в анамнезе.
  • ОФВ1 ≥40% от ожидаемого при скрининге
  • Способность соблюдать режим использования исследуемого препарата, учебные визиты и процедуры
  • Способность выделять 0,5 г мокроты

Ключевые критерии исключения:

  • Введение любого исследуемого препарата в течение 8 недель до 1-го дня исследования
  • Посещение отделения неотложной помощи или госпитализация по поводу муковисцидоза или респираторных заболеваний в течение 4 недель до скрининга
  • История злоупотребления алкоголем, лекарствами или запрещенными наркотиками в течение 1 года. к скринингу
  • История трансплантации легких
  • Женщины детородного возраста, которые не применяют приемлемый метод контроля над рождаемостью или кормят грудью
  • Положительный тест на беременность
  • Использование любых антисинегнойных антибиотиков в течение 28 дней до 1-го дня исследования.
  • Начало хронической терапии в течение 28 дней до 1-го дня исследования.
  • Посев мокроты или мазка из зева в анамнезе, выявляющий Burkholderia cepacia в течение 2 лет до скрининга
  • Микобактериальная и/или аспергиллезная инфекция в анамнезе, требующая лечения в течение 2 лет до скрининга
  • История билиарного цирроза с портальной гипертензией или спленомегалией

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: А
Arikayce™ в дозе 560 мг Субъекты рандомизированы в соотношении 2:1 для получения Arikayce в дозе 560 мг или плацебо.
Лекарство: Арикайс™ 560 мг

Арикайс™ 560 мг

Субъектам будет случайным образом назначена исследуемая доза препарата Arikayce™ или плацебо в соответствии с кодом, предоставленным спонсором/CRO. Рандомизация будет проводиться в соотношении 2:1 между Arikayce™ и плацебо. Они будут ослеплены независимо от того, получают ли они Arikayce™ или плацебо. Субъекты исследования будут получать Arikayce™ или плацебо в дни с 1 по 28. Препарат вводят один раз в сутки через небулайзер.
Плацебо Компаратор: Б
Соответствующее плацебо для 560 мг. Субъекты рандомизированы 2:1 для получения 560 мг Арикайце или плацебо.
Лекарство: Плацебо по 560 мг

Соответствующее плацебо

Субъектам будет случайным образом назначена исследуемая доза препарата Arikayce™ или плацебо в соответствии с кодом, предоставленным спонсором/CRO. Рандомизация будет проводиться в соотношении 2:1 между Arikayce™ и плацебо. Они будут ослеплены независимо от того, получают ли они Arikayce™ или плацебо. Субъекты исследования будут получать Arikayce™ или плацебо в дни с 1 по 28. Препарат вводят один раз в сутки через небулайзер.
Активный компаратор: С
Arikayce™ в дозе 70 мг Субъекты рандомизированы в соотношении 1:1:1 для получения Arikayce в дозе 70 мг, Arikayce в дозе 140 мг или плацебо.
Лекарство: Арикайс™ 70 мг
Субъектам будет случайным образом назначена исследуемая доза препарата Arikayce™ или плацебо в соответствии с кодом, предоставленным спонсором/CRO. Рандомизация будет производиться в соотношении 1:1:1 между Arikayce™ и плацебо. Они будут ослеплены независимо от того, получают ли они Arikayce™ или плацебо. Субъекты исследования будут получать Arikayce™ или плацебо в дни с 1 по 28. Препарат вводят один раз в сутки через небулайзер.
Активный компаратор: Д
Arikayce™ в дозе 140 мг Субъекты рандомизированы в соотношении 1:1:1 для получения Arikayce 70 мг, Arikayce 140 мг или плацебо.
Лекарство: Арикайс™ 140 мг
Субъектам будет случайным образом назначена исследуемая доза препарата Arikayce™ или плацебо в соответствии с кодом, предоставленным спонсором/CRO. Рандомизация будет производиться в соотношении 1:1:1 между Arikayce™ и плацебо. Они будут ослеплены независимо от того, получают ли они Arikayce™ или плацебо. Субъекты исследования будут получать Arikayce™ или плацебо в дни с 1 по 28. Препарат вводят один раз в сутки через небулайзер.
Плацебо Компаратор: Е
Соответствующее плацебо для 70 мг/140 мг Субъекты, рандомизированные в соотношении 1:1:1, получали 70 мг арикайса, 140 мг арикайса или плацебо.
Лекарство: Плацебо по 70 мг/140 мг

Соответствующее плацебо

Субъектам будет случайным образом назначена исследуемая доза препарата Arikayce™ или плацебо в соответствии с кодом, предоставленным спонсором/CRO. Рандомизация будет производиться в соотношении 1:1:1 между Arikayce™ и плацебо. Они будут ослеплены независимо от того, получают ли они Arikayce™ или плацебо. Субъекты исследования будут получать Arikayce™ или плацебо в дни с 1 по 28. Препарат вводят один раз в сутки через небулайзер.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением
Временное ограничение: 56 дней
Оценить безопасность и переносимость 28-дневного ежедневного приема распыляемого Arikayce™, липосомального амикацина для ингаляций.
56 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика Arikayce™ в сыворотке
Временное ограничение: День 1, День 14 и День 28
Измерение фармакокинетического параметра (Cmax) арикайса в сыворотке
День 1, День 14 и День 28
Фармакокинетика (ФК) Arikayce™ в мокроте
Временное ограничение: 1-й день после введения дозы, 14-й день до и после введения дозы, 28-й день до и после введения дозы
Измерение фармакокинетических параметров (концентрация в мокроте) арикайса в мокроте до и после введения дозы
1-й день после введения дозы, 14-й день до и после введения дозы, 28-й день до и после введения дозы
Фармакокинетика (ФК) Arikayce™ в моче
Временное ограничение: День 1, День 14 и День 28
Измерение ФК-параметра (Ae0-24) арикайса в моче
День 1, День 14 и День 28
Фармакокинетика (ФК) Arikayce™ в сыворотке
Временное ограничение: День 1, День 14 и День 28
Измерение фармакокинетического параметра (AUC) арикайса в сыворотке
День 1, День 14 и День 28
Легочная функция: ОФВ1 до введения дозы (% от прогноза)
Временное ограничение: Исходный уровень, 28-й день, 56-й день, 70-й день и 84-й день
Относительное изменение (%) по сравнению с исходным уровнем на 28-й, 56-й, 70-й и 84-й день легочной функции
Исходный уровень, 28-й день, 56-й день, 70-й день и 84-й день
Плотность синегнойной палочки в мокроте
Временное ограничение: День 7, День 14, День 21, День 28 и День 35
Изменение (log10 КОЕ) по сравнению с исходным уровнем в зависимости от дня исследования и группы лечения
День 7, День 14, День 21, День 28 и День 35
Продолжительность системной противосинегнойной спасательной терапии
Временное ограничение: Продолжительность обучения, примерно 84 дня
Продолжительность обучения, примерно 84 дня
Респираторная шкала CFQ-R (относительное изменение в % от исходного уровня)
Временное ограничение: День 15, День 28 и День 42
Качество жизни измеряли по абсолютному изменению по сравнению с исходным уровнем по респираторной шкале пересмотренного вопросника кистозного фиброза (CFQ-R). Инструмент для определения конкретного заболевания, предназначенный для измерения влияния на общее состояние здоровья, повседневную жизнь, самочувствие и симптомы у пациентов с диагнозом муковисцидоз. Баллы варьируются от 0 до 100, при этом более высокие баллы указывают на лучшее здоровье. Баллы для каждого домена качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL); после перекодирования каждый элемент суммируется для получения оценки предметной области и стандартизируется.
День 15, День 28 и День 42

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Insmed Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2009 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 ноября 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 ноября 2007 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

15 ноября 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 июня 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 мая 2019 г.

Последняя проверка

1 мая 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TR02-106

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Арикайс™ 560 мг

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Luxembourg

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться