Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds-/tolerabilitetsundersøgelse af Arikayce™ hos patienter med cystisk fibrose med kronisk infektion på grund af Pseudomonas Aeruginosa

14. maj 2019 opdateret af: Insmed Incorporated

Fase 1b/2a Multidosis sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse af liposomalt amikacin til inhalation (Arikayce™) hos patienter med cystisk fibrose med kroniske infektioner på grund af Pseudomonas Aeruginosa.

Dette er en undersøgelse for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​28 dages daglig dosering af 560 mg Arikayce™ versus placebo og daglig dosering af 70 mg og 140 mg Arikayce™ versus placebo hos patienter, der har cystisk fibrose (CF) og kronisk infektion på grund af pseudomonas aeruginosa.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CF er en genetisk sygdom, der er et resultat af mutationer i et 230 kb-gen på kromosom 7 kendt som cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator (CFTR). Undersøgelsespersoner med CF viser patologiske ændringer i en række eller organer, der udtrykker CFTR. Lungerne er hyppigt påvirkede, følgesygdomme er kroniske infektioner og luftvejsbetændelse. Det primære mål med både behandling af patienter med CF er at bremse den kroniske forringelse af lungefunktionen.

Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage enten studielægemiddel eller placebo (1,5 % NaCl) ved inhalation via en PARI eFlow-forstøver. Hvert forsøgsperson vil gennemføre 28 dages daglig dosering. Alle undersøgelsespatienter vil blive fulgt for sikkerhed, farmakokinetik, klinisk og mikrobiologisk aktivitet i 56 dage efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen. For de to lavere doser (70 mg og 140 mg): patienterne fik lægemidlet i 28 dage, efterfulgt af en 28 dages sikkerhedsevaluering. For 560 mg: patienterne fik lægemidlet i 28 dage efterfulgt af en 56 dages sikkerhedsevaluering. Den samlede undersøgelsesperiode vil være op til 84 dage, med screeningsbesøg inden for de foregående 14 dage før undersøgelsesdag 1. Patienterne vil blive evalueret klinisk i løbet af de første 48 timer efter første undersøgelsesdosis og ugentligt i 28 dages behandlingsperiode og under opfølgningsbesøg på undersøgelsesdage 35, 42, 49, 56, 70 og 85 dage for at bestemme sikkerhed og tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og klinisk og mikrobiologisk aktivitet.

Kliniske laboratorieparametre, audiologisk testning, kliniske bivirkninger og lungefunktion vil blive evalueret for alle forsøgspersoner for at bestemme den kvalitative og kvantitative sikkerhed og tolerabilitet af Arikayce™ sammenlignet med placebo. Serum-, urin- og sputumprøver vil blive indsamlet med periodiske intervaller for at vurdere PK. Derudover vil der blive indsamlet sputumprøver for at bestemme ændringer i bakterietæthed. Lungefunktionstestning og CFQ-R-målinger vil blive vurderet på udvalgte tidspunkter gennem hele undersøgelsen. En eksplorativ evaluering af en Cystisk Fibrose Symptom Diary (CFSD) vil også blive implementeret. Arikace™, Arikayce™, Liposomal Amikacin til Inhalation (LAI) og Amikacin Liposome Inhalation Suspension (ALIS) kan bruges i flæng gennem hele denne undersøgelse og andre undersøgelser, der evaluerer amikacin liposomal inhalationssuspension.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner skal være voksne (≥ 6 år)
  • Bekræftet diagnose af CF
  • Anamnese med kronisk infektion med P.aeruginosa
  • FEV1 ≥40% af forudsagt ved screening
  • Evne til at overholde undersøgelsesmedicinbrug, studiebesøg og procedurer
  • Evne til at producere 0,5 gram sputum

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Administration af ethvert forsøgslægemiddel inden for 8 uger til undersøgelsesdag 1
  • Skadestuebesøg eller indlæggelse for CF eller luftvejsrelateret sygdom inden for 4 uger før screening
  • Anamnese med alkohol, medicin eller ulovligt stofmisbrug inden for 1 år. til screening
  • Historie om lungetransplantation
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke praktiserer en acceptabel præventionsmetode, eller som ammer
  • Positiv graviditetstest
  • Brug af anti-pseudomonale antibiotika inden for 28 dage før undersøgelsesdag 1
  • Påbegyndelse af kronisk behandling inden for 28 dage før undersøgelsesdag 1
  • Anamnese med sputum- eller halspodningskultur, der giver Burkholderia cepacia inden for 2 år før screening
  • Anamnese med mycobakteriel og/eller Aspergillus-infektion, der kræver behandling inden for 2 år før screening
  • Anamnese med galdecirrhose med portal hypertension eller splenomegali

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: EN
Arikayce™ ved 560 mg Forsøgspersoner blev randomiseret 2:1 til at modtage Arikayce 560 mg eller placebo.
Medicin: Arikayce™ 560 mg

Arikayce™ ved 560 mg

Forsøgspersoner vil blive tilfældigt tildelt til at studere lægemiddeldosis af Arikayce™ eller placebo i overensstemmelse med en kode leveret af sponsoren/CRO. Randomisering vil blive foretaget i en 2:1-fordeling mellem Arikayce™ og placebo. De vil blive blindet, uanset om de modtager Arikayce™ eller placebo. Forsøgspersoner vil modtage Arikayce™ eller placebo på dag 1 til og med dag 28. Lægemidlet indgives en gang om dagen via en forstøver.
Placebo komparator: B
Matchende placebo for 560 mg forsøgspersoner randomiseret 2:1 til at modtage Arikayce 560 mg eller placebo.
Medicin: Placebo til 560 mg

Matchende placebo

Forsøgspersoner vil blive tilfældigt tildelt til at studere lægemiddeldosis af Arikayce™ eller placebo i overensstemmelse med en kode leveret af sponsoren/CRO. Randomisering vil blive foretaget i en 2:1-fordeling mellem Arikayce™ og placebo. De vil blive blindet, uanset om de modtager Arikayce™ eller placebo. Forsøgspersoner vil modtage Arikayce™ eller placebo på dag 1 til og med dag 28. Lægemidlet indgives en gang om dagen via en forstøver.
Aktiv komparator: C
Arikayce™ ved 70 mg. Forsøgspersoner blev randomiseret 1:1:1 til at modtage Arikayce 70 mg, Arikayce 140 mg eller placebo.
Medicin: Arikayce™ 70 mg
Forsøgspersoner vil blive tilfældigt tildelt til at studere lægemiddeldosis af Arikayce™ eller placebo i overensstemmelse med en kode leveret af sponsoren/CRO. Randomisering vil blive foretaget i en 1:1:1 fordeling mellem Arikayce™ og placebo. De vil blive blindet, uanset om de modtager Arikayce™ eller placebo. Forsøgspersoner vil modtage Arikayce™ eller placebo på dag 1 til og med dag 28. Lægemidlet indgives en gang om dagen via en forstøver.
Aktiv komparator: D
Arikayce™ ved 140 mg. Forsøgspersoner blev randomiseret 1:1:1 til at modtage Arikayce 70 mg, Arikayce 140 mg eller placebo.
Medicin: Arikayce™ 140 mg
Forsøgspersoner vil blive tilfældigt tildelt til at studere lægemiddeldosis af Arikayce™ eller placebo i overensstemmelse med en kode leveret af sponsoren/CRO. Randomisering vil blive foretaget i en 1:1:1 fordeling mellem Arikayce™ og placebo. De vil blive blindet, uanset om de modtager Arikayce™ eller placebo. Forsøgspersoner vil modtage Arikayce™ eller placebo på dag 1 til og med dag 28. Lægemidlet indgives en gang om dagen via en forstøver.
Placebo komparator: E
Matchende placebo for 70 mg/140 mg Forsøgspersoner randomiseret 1:1:1 til at modtage Arikayce 70 mg, Arikayce 140 mg eller placebo.
Medicin: Placebo til 70 mg / 140 mg

Matchende placebo

Forsøgspersoner vil blive tilfældigt tildelt til at studere lægemiddeldosis af Arikayce™ eller placebo i overensstemmelse med en kode leveret af sponsoren/CRO. Randomisering vil blive foretaget i en 1:1:1 fordeling mellem Arikayce™ og placebo. De vil blive blindet, uanset om de modtager Arikayce™ eller placebo. Forsøgspersoner vil modtage Arikayce™ eller placebo på dag 1 til og med dag 28. Lægemidlet indgives en gang om dagen via en forstøver.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: 56 dage
For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​28 dages daglig dosering af forstøvet Arikayce™, liposomalt amikacin til inhalation.
56 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik af Arikayce™ i serum
Tidsramme: Dag 1, dag 14 og dag 28
Mål PK-parameter (Cmax) for Arikayce i serum
Dag 1, dag 14 og dag 28
Farmakokinetik (PK) af Arikayce™ i sputum
Tidsramme: Dag 1 efter dosis, Dag 14 før og efter dosis, Dag 28 før og efter dosis
Mål PK-parametre (sputumkoncentration) af Arikayce i opspyt, før og efter dosis
Dag 1 efter dosis, Dag 14 før og efter dosis, Dag 28 før og efter dosis
Farmakokinetik (PK) af Arikayce™ i urin
Tidsramme: Dag 1, dag 14 og dag 28
Mål PK-parameter (Ae0-24) for Arikayce i urin
Dag 1, dag 14 og dag 28
Farmakokinetik (PK) af Arikayce™ i serum
Tidsramme: Dag 1, dag 14 og dag 28
Mål PK-parameter (AUC) for Arikayce i serum
Dag 1, dag 14 og dag 28
Lungefunktion: FEV1 før dosis (forudsagt %)
Tidsramme: Baseline, dag 28, dag 56, dag 70 og dag 84
Relativ ændring (%) fra baseline til dag 28, dag 56, dag 70 og dag 84 i lungefunktion
Baseline, dag 28, dag 56, dag 70 og dag 84
Tæthed af Pseudomonas Aeruginosa i Sputum
Tidsramme: Dag 7, dag 14, dag 21, dag 28 og dag 35
Ændring (log10 CFU) fra baseline efter studiedag og behandlingsarm
Dag 7, dag 14, dag 21, dag 28 og dag 35
Varighed af systemisk anti-pseudomonal redningsterapi
Tidsramme: Gennem studievarighed, cirka 84 dage
Gennem studievarighed, cirka 84 dage
CFQ-R respiratorisk skala (relativ ændring i % fra baseline)
Tidsramme: Dag 15, dag 28 og dag 42
Livskvalitet blev målt ved den absolutte ændring fra baseline i Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) respiratorisk skala. Sygdomsspecifikt instrument designet til at måle indvirkning på det overordnede helbred, daglige liv, oplevet velbefindende og symptomer hos patienter med diagnosen cystisk fibrose. Scorer varierer fra 0 til 100, med højere score, der indikerer bedre helbred. Resultater for hvert domæne for sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL); efter omkodning summeres hvert element for at generere en domænescore og standardiseres.
Dag 15, dag 28 og dag 42

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Insmed Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. november 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2007

Først opslået (Skøn)

15. november 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2019

Sidst verificeret

1. maj 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TR02-106

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arikayce™ 560 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner