녹농균으로 인한 만성 감염이 있는 낭포성 섬유증 환자에서 Arikayce™의 안전성/내약성 연구

CF는 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절자(CFTR)로 알려진 7번 염색체 상의 230kb 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전병입니다. CF가 있는 연구 대상은 CFTR을 발현하는 다양한 기관 또는 기관에서 병리학적 변화를 나타냅니다. 폐는 자주 영향을 받으며 후유증은 만성 감염과 기도 염증입니다. CF 대상체의 두 가지 치료의 주요 목표는 폐 기능의 만성 악화를 늦추는 것입니다.

연구 대상자는 PARI eFlow 분무기를 통해 흡입하여 연구 약물 또는 위약(1.5% NaCl)을 받도록 무작위 배정됩니다. 각 피험자는 28일간의 일일 투여를 완료합니다. 모든 연구 환자는 연구 치료 완료 후 56일 동안 안전성, 약동학, 임상 및 미생물 활성에 대해 추적될 것입니다. 두 가지 더 낮은 용량(70mg 및 140mg)의 경우: 환자는 28일 동안 약물을 투여받은 후 28일 동안 안전성 평가를 받았습니다. 560mg의 경우: 환자는 28일 동안 약물을 투여받은 후 56일 동안 안전성 평가를 받았습니다. 총 연구 기간은 최대 84일이며, 연구 1일 이전 14일 이내에 스크리닝 방문이 발생합니다. 환자는 안전성 및 내약성, 약동학을 결정하기 위해 첫 번째 연구 용량 후 처음 48시간 동안 및 28일 치료 기간 동안 및 연구일 35, 42, 49, 56, 70 및 85일의 후속 방문 동안 매주 임상적으로 평가될 것이다. (PK) 및 임상 및 미생물 활성.

위약과 비교하여 Arikayce™의 정성적 및 정량적 안전성 및 내약성을 결정하기 위해 모든 연구 대상에 대해 임상 실험실 매개변수, 청력 검사, 임상 부작용 및 폐 기능을 평가할 것입니다. 혈청, 소변 및 객담 표본은 PK를 평가하기 위해 주기적 간격으로 수집됩니다. 또한 세균 밀도의 변화를 확인하기 위해 가래 샘플을 수집합니다. 폐 기능 테스트 및 CFQ-R 측정은 연구 전반에 걸쳐 선택된 시점에서 평가될 것입니다. 낭포성 섬유증 증상 일지(CFSD)의 탐색적 평가도 시행될 것입니다. Arikace™,Arikayce™, 흡입용 리포좀 아미카신(LAI) 및 아미카신 리포좀 흡입 현탁액(ALIS)은 본 연구 및 아미카신 리포좀 흡입 현탁액을 평가하는 다른 연구에서 상호 교환적으로 사용할 수 있습니다.