Исследование эффективности и безопасности двух доз рисперидона при лечении детей и подростков с аутистическим расстройством

Аутическое расстройство — это состояние, которое развивается в раннем детстве и сохраняется на протяжении всей жизни. Семьдесят пять процентов детей и подростков с аутистическим расстройством имеют симптомы раздражительности, такие как агрессия по отношению к другим, преднамеренное самоповреждающее поведение, приступы гнева и быстро меняющееся настроение. Эти симптомы влияют на их повседневное функционирование, например, на успеваемость в школе, взаимодействие с членами семьи и соблюдение режима лечения. Рисперидон — атипичный нейролептик, недавно одобренный для лечения раздражительности, связанной с аутизмом, у детей и подростков в возрасте от 5 до 16 лет. Утвержденный диапазон доз составляет 0,5-3 мг в сутки. Целью данного исследования является оценка эффективности (изменение уровня раздражительности и связанного с этим поведения) более низкой дозы (0,125 мг или 0,175 мг рисперидона в день в зависимости от массы тела). Исследование будет включать три группы лечения. Группа плацебо, группа с низкой дозой рисперидона и группа с более высокой дозой рисперидона (1,25 мг или 1,75 мг в день в зависимости от массы тела). Этот этап исследования будет длиться 6 недель. Во время исследования ни исследователям, ни пациентам не сообщат, какое лечение получал пациент. Это называется «двойной слепой». Ожидается, что лечение плацебо не будет эффективным. Ожидается, что группа с более высокой дозой будет эффективной. В конце исследования данные группы с более низкой дозой будут сравниваться с группой плацебо, чтобы увидеть, эффективны ли они. Другой целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости рисперидона. В конце 6-недельного двойного слепого периода пациенты могут начать 6-месячный открытый период, в течение которого все пациенты будут получать рисперидон. На этом этапе исследования дозы могут быть скорректированы максимум до 1,25 мг или 1,75 мг в день в зависимости от массы тела. И исследователь, и пациент будут знать, какую дозу принимает пациент. Около 93 пациентов будут рандомизированы. Исследование будет проводиться исследователями примерно из 15 клиник. Оценки эффективности включают подшкалы контрольного списка аберрантного поведения (ABC), включая подшкалу раздражительности (ABC-I), общее клиническое впечатление об изменении (CGI C); клиническое общее впечатление о тяжести (CGI-S); скорость реакции и подшкала компульсий детской обсессивно-компульсивной шкалы Йеля-Брауна (CY BOCS). Оценки безопасности включают мониторинг нежелательных явлений, физикальное обследование, клинические лабораторные анализы, качество ночного сна и дневную сонливость, а также экстрапирамидные симптомы (ЭПС), оцениваемые с использованием Шкалы аномальных непроизвольных движений (AIMS), Шкалы оценки акатизии Барнса (BARS) и Шкала Симпсона-Ангуса (SAS). Образцы венозной крови будут взяты для определения концентрации рисперидона и 9-гидроксирисперидона в плазме. Гипотезы исследования заключаются в том, что более высокая доза рисперидона значительно превосходит плацебо, что измеряется изменением по сравнению с исходным уровнем по подшкале ABC-I в конечной точке (6-я неделя или ранняя отмена), и что более низкая доза рисперидона значительно превосходит плацебо. к плацебо, что измеряется изменением по сравнению с исходным уровнем оценки подшкалы ABC-I в конечной точке (6-я неделя или досрочное прекращение). Двойная слепая фаза: пероральные растворы рисперидона принимают один раз в день. В зависимости от массы тела пациенты принимают 1,25 мл или 1,75 мл раствора рисперидона с концентрацией 0,1 или 1,0 мг/мл или соответствующее плацебо в течение 6 недель. Открытая фаза: лекарство можно принимать один или два раза в день. Начиная с 0,125 мг или 0,175 мг в день, уровни препарата титруют в течение 2 недель до максимальной дозы рисперидона 1,25 мг/день или 1,75 мг/день в зависимости от массы тела в течение 26 недель.