Эрвиназа для пациентов с рецидивирующим/рефрактерным острым лимфобластным лейкозом (ALL) (IND 104224)

Критерии включения Критерии приемлемости, перечисленные ниже, интерпретируются буквально и не могут быть отклонены.

1. Возраст Пациенты должны быть старше 1 года и младше 21 года на момент включения в это исследование.
2. Диагноз Пациенты должны иметь рецидивирующий или рефрактерный ОЛЛ с костным мозгом М3 (бласты костного мозга> 25%), которые имели не более двух предшествующих терапевтических попыток. Пациенты с поражением ЦНС 1, 2 или 3 или заболеванием яичек имеют право на участие. (См. раздел 11.3 для определений ЦНС)
3. Аллергия на аспарагиназу E. coli Пациенты должны иметь в анамнезе системную аллергическую реакцию на аспарагиназу E. coli (нативную или пегилированную), такую ​​как крапивница, свистящее дыхание или анафилаксия. Местных реакций недостаточно.
4. Уровень эффективности Карновский > 50% для пациентов > 10 лет и Лански > 50% для пациентов < 10 лет.

5. Предшествующая терапия Пациенты должны полностью оправиться от острых токсических эффектов всех предшествующих химиотерапии, иммунотерапии или лучевой терапии до включения в это исследование.

   1. У пациентов может быть первый или второй рецидив, и они не должны были получать более 2 попыток индукции (включая передовую терапию).
   2. Предшествующее воздействие антрациклина: пациенты должны получить менее 400 мг/м2 химиотерапии антрациклином в течение жизни.
   3. Трансплантация стволовых клеток (SCT): Пациенты имеют право на аллогенную трансплантацию стволовых клеток, если пациенты не проходят активное лечение болезни «трансплантат против хозяина» (GvHD).
   4. Пациенты, возможно, получали предыдущую терапию с использованием внутримышечной (IM) эрвиназы. Пациенты, получившие Эрвиназу внутривенно, будут исключены.

6. Репродуктивная функция

   1. Пациентки женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в моче или сыворотке, подтвержденный до включения в исследование.
   2. Пациентки женского пола с младенцами должны согласиться не кормить грудью своих детей во время этого исследования.
   3. Пациенты мужского и женского пола детородного возраста должны дать согласие на использование эффективного метода контрацепции, одобренного исследователем во время исследования.

Критерий исключения

1. Предшествующий инсульт Исключаются пациенты с предшествующим инсультом, связанным с аспарагиназой. Пациенты с другими связанными с аспарагиназой тромбозами глубоких вен в анамнезе (включая внутричерепные тромбозы без признаков инсульта или кровоизлияния) имеют право на участие.
2. Пациенты с синдромом Дауна будут исключены.
3. Панкреатит в анамнезе Пациенты с симптоматическим панкреатитом, вызванным аспарагиназой 2 степени или выше, в анамнезе будут исключены.
4. Почечная функция. Пациенты будут исключены, если их сывороточный креатинин > 1,5 x верхняя граница нормы для возраста в лаборатории учреждения.

5. Функция печени/поджелудочной железы

   Пациенты будут исключены, если результаты их лабораторных исследований будут следующими:

   1. Прямой билирубин > 1,5x ВГН учреждения для возраста. Результат общего билирубина, который менее чем в 1,5 раза превышает ВГН учреждения для возраста, может быть использован для включения в исследование, если прямой результат билирубина недоступен.
   2. SGPT (ALT) > 4 x ВГН учреждения
   3. Амилаза или липаза > 2 x ВГН учреждения
6. Сердечная функция Пациенты будут исключены, если их фракция укорочения по эхокардиограмме меньше возрастной нормы учреждения или фракция выброса по MUGA меньше возрастной нормы учреждения.
7. Инфекция Пациенты будут исключены, если у них есть активная неконтролируемая инфекция.
8. Пациенты, планирующие прием других исследуемых препаратов во время этого исследования. (Исследуемый агент определяется как любое лекарство, не одобренное в настоящее время для использования у людей.)
9. Пациенты, планирующие получать другие противораковые терапии во время этого исследования.
10. Пациенты, которые, по мнению исследователя, могут не соответствовать требованиям мониторинга безопасности исследования.
11. Пациенты, начавшие протокольную терапию до включения в исследование. Пациент по-прежнему может быть включен в исследование, если ИТ-терапия проводилась в течение 72 часов после включения в исследование в рамках диагностической процедуры на поясничном отделе.