Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эндомизиальный фиброз, мышечная воспалительная реакция и дисфункция кальциевого гомеостаза при мышечной дистрофии Дюшенна

6 февраля 2020 г. обновлено: University Hospital, Montpellier

Эндомизиальный фиброз, мышечная воспалительная реакция и дисфункция кальциевого гомеостаза: потенциальные связи и таргетная фармакотерапия при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенной и разрушительной формой мышечной дистрофии, вызванной мутацией гена Х-хромосомы, приводящей к отсутствию белка дистрофина. Генная терапия путем пропуска экзона или считывания стоп-кодона, а также клеточная терапия находятся на стадии клинических испытаний с очень многообещающими результатами. Тем не менее, они не позволят полностью излечить больных МДД и будут касаться только определенных типов мутаций. Поэтому крайне важно разработать другие терапевтические стратегии, связанные с естественным течением заболевания и нацеленные не на сам дистрофин, а на последствия его отсутствия.

Другим важным патофизиологическим путем при МДД является гомеостаз кальция в мышечных клетках, особенно через рианодиновый рецептор (RyR1).

Наше исследование сосредоточено на взаимосвязи между эндомизиальным фиброзом, аномальной воспалительной реакцией и дисфункцией кальциевого гомеостаза, которые не полностью установлены при МДД.

Выявление биологических механизмов, играющих роль в тяжести фенотипа, особенно эндомизиального фиброза, должно позволить разработать таргетную фармакотерапию в качестве дополнительной стратегии для будущего лечения МДД.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

50

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33076
        • Рекрутинг
        • UH Bordeaux
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Caroline Epsil, PH
      • Lille, Франция, 59037
        • Рекрутинг
        • UH Lille
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Jean-Marie Cuisset, PH
      • Montpellier, Франция, 34295
        • Рекрутинг
        • Montpellier University Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • François RIVIER, PU PH
        • Младший исследователь:
          • Stefan Matecki, PU PH
        • Младший исследователь:
          • Pierre Meyer, PH
        • Младший исследователь:
          • Ulrike Walther-Louvier, PH
        • Младший исследователь:
          • Jérome Cottalorda, PU PH
      • Paris, Франция, 75743
        • Рекрутинг
        • Necker Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Isabelle Desguerre, PU PH
      • Reims, Франция, 51092
        • Рекрутинг
        • UH Reims
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Pascal Sabouraud, PH
      • Saint Etienne, Франция, 42055
        • Рекрутинг
        • UH Saint Etienne
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Stéphane CHABRIER, PH
        • Младший исследователь:
          • Leonard Feasson, PH
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Рекрутинг
        • Uh Toulouse
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Claude Cances, PU PH

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мальчик от 2 до 15 лет.
  • Отсутствие какого-либо инфекционного заболевания в последнюю неделю перед исследованием.
  • Бланк согласия, подписанный родителями.

Критерии включения для младенцев с МДД

  • Клиническое подозрение на мышечную дистрофию Дюшенна

Критерии включения для контроля здорового младенца

  • Отсутствие каких-либо предшествующих врожденных сердечных, легочных или мышечных заболеваний, включая МДД.

Критерий исключения:

  • Субъекты, которые не могут или не хотят мириться с ограничениями обучения
  • Родители субъекта не могут или не хотят давать информированное согласие
  • Субъект без прав из национальной программы медицинского страхования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Фундаментальная наука
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Младенец с МДД
Мышечная биопсия
Другой: Мышечная биопсия
Мышечная биопсия
Другой: Контрольный младенец
Мышечная биопсия (во время операций на нижних конечностях по чисто ортопедическим показаниям)
Другой: Мышечная биопсия
Мышечная биопсия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количественная оценка эндомизиального фиброза
Временное ограничение: 1 день (день биопсии)
1 день (день биопсии)
количественная оценка воспаления мышц
Временное ограничение: 1 день (день биопсии)
  • Измерение экспрессии белка (иммунофлуоресценция и вестерн-блоттинг) и мРНК (qRT-PCR) следующих маркеров реакции мышечного воспаления
  • Наличие и количественная оценка клеточных партнеров воспаления и регенерации мышц (макрофаги M1 (CD68/KP1) и M2 (CD206), покоящиеся и активированные сателлитные клетки (CD56/NCAM) и эндотелиальные клетки (CD31/PECAM-1)).
1 день (день биопсии)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Montpellier

Следователи

  • Главный следователь: François RIVIER, PU PH, Uh Montpellier

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 ноября 2012 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 января 2021 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 января 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 марта 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 марта 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

4 апреля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 февраля 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 февраля 2020 г.

Последняя проверка

1 февраля 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 8948 (Tabriz University of Medical Sciences)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться