Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zwłóknienie śródmięśniowe, odpowiedź zapalna mięśni i zaburzenia homeostazy wapnia w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

6 lutego 2020 zaktualizowane przez: University Hospital, Montpellier

Zwłóknienie śródmięśniowe, odpowiedź zapalna mięśni i dysfunkcja homeostazy wapnia: potencjalne powiązania i ukierunkowana farmakoterapia w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest najpowszechniejszą i najbardziej wyniszczającą postacią dystrofii mięśniowej, spowodowaną mutacją genu chromosomu X, która powoduje brak białka dystrofiny. Terapia genowa polegająca na pominięciu eksonu lub odczytaniu kodonu stop oraz terapia komórkowa są na etapie badań klinicznych z bardzo obiecującymi wynikami. Nie pozwolą one jednak na całkowite wyleczenie pacjentów z DMD i będą dotyczyły tylko określonych typów mutacji. Kluczowe jest zatem opracowanie innych strategii terapeutycznych związanych z naturalnym przebiegiem choroby i ukierunkowanych nie na samą dystrofinę, ale na skutki jej braku.

Innym kluczowym szlakiem patofizjologicznym w DMD jest homeostaza wapnia w komórkach mięśniowych, szczególnie za pośrednictwem receptora rianodyny (RyR1).

Nasze badanie koncentruje się na związku między włóknieniem śródmięśniowym, nieprawidłową odpowiedzią zapalną i dysfunkcją homeostazy wapnia, które nie są całkowicie ustalone w DMD.

Identyfikacja mechanizmów biologicznych, które odgrywają rolę w ciężkości fenotypu, zwłaszcza zwłóknienia śródmięśniowego, powinna pozwolić na rozwój ukierunkowanej farmakoterapii jako uzupełniającej strategii przyszłego leczenia DMD.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

50

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
      • Lille, Francja, 59037
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Rekrutacyjny
        • Montpellier University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • François RIVIER, PU PH
        • Pod-śledczy:
          • Stefan Matecki, PU PH
        • Pod-śledczy:
          • Pierre Meyer, PH
        • Pod-śledczy:
          • Ulrike Walther-Louvier, PH
        • Pod-śledczy:
          • Jérome Cottalorda, PU PH
      • Paris, Francja, 75743
      • Reims, Francja, 51092
        • Rekrutacyjny
        • UH Reims
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Pascal Sabouraud, PH
      • Saint Etienne, Francja, 42055
        • Rekrutacyjny
        • UH Saint Etienne
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Stéphane CHABRIER, PH
        • Pod-śledczy:
          • Leonard Feasson, PH
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Rekrutacyjny
        • Uh Toulouse
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Claude Cances, PU PH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 miesięcy do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chłopiec w wieku od 2 do 15 lat.
  • Brak jakiejkolwiek choroby zakaźnej w ostatnim tygodniu poprzedzającym badanie.
  • Formularz zgody podpisany przez rodziców.

Kryteria włączenia dla niemowląt z DMD

  • Kliniczne podejrzenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Kryteria włączenia dla kontroli zdrowego niemowlęcia

  • Brak jakiejkolwiek wcześniejszej wrodzonej choroby serca, płuc lub mięśni, w tym DMD.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, które nie są w stanie lub nie chcą tolerować ograniczeń związanych z nauką
  • Rodzice pacjenta nie mogą lub nie chcą wyrazić świadomej zgody
  • Podmiot bez uprawnień z Narodowego Programu Ubezpieczeń Zdrowotnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Niemowlę z DMD
Biopsja mięśnia
Inny: Biopsja mięśnia
Biopsja mięśnia
Inny: Kontroluj niemowlę
Biopsja mięśnia (podczas operacji kończyny dolnej z przyczyn czysto ortopedycznych)
Inny: Biopsja mięśnia
Biopsja mięśnia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwantyfikacja zwłóknienia śródmięśniowego
Ramy czasowe: 1 dzień (dzień biopsji)
1 dzień (dzień biopsji)
ilościowe określenie stanu zapalnego mięśni
Ramy czasowe: 1 dzień (dzień biopsji)
  • Pomiar ekspresji białka (immunofluorescencyjny i western blot) i mRNA (qRT-PCR) następujących markerów odpowiedzi zapalnej mięśni
  • Obecność i oznaczenie ilościowe komórkowych partnerów zapalenia i regeneracji mięśni (makrofagi M1 (CD68/KP1) i M2 (CD206), spoczynkowe i aktywowane komórki satelitarne (CD56/NCAM) oraz komórki śródbłonka (CD31/PECAM-1)).
1 dzień (dzień biopsji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Montpellier

Śledczy

  • Główny śledczy: François RIVIER, PU PH, UH Montpellier

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 listopada 2012

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 marca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 marca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 kwietnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lutego 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 8948 (Tabriz University of Medical Sciences)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Biopsja mięśnia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Togo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj