Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Получение индуцированных человеком плюрипотентных стволовых (iPS) клеток для лечения наследственных сердечных аритмий

15 января 2026 г. обновлено: Johns Hopkins University

Получение индуцированных человеком плюрипотентных стволовых (iPS) клеток для наследственных сердечных аритмий (синдром удлиненного интервала QT, синдром Бругада, CPVT и синдром ранней реполяризации)

Человеческие индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (hiPSCs) вызвали сдвиг парадигмы в моделировании болезней человека; способность перепрограммировать специфические для пациента клетки обещает более глубокое понимание механизмов заболевания и фенотипической изменчивости с применением в персонализированной прогностической фармакологии/токсикологии, клеточной терапии и регенеративной медицине. В рамках этого исследования будут взяты биоптаты крови или кожи у пациентов и здоровых людей с целью создания клеточных и тканевых моделей менделевских наследственных форм сердечных заболеваний с упором на кардиомиопатии, каналопатии и нервно-мышечные заболевания. Кардиомиоциты, полученные из hiPSCs, обеспечат готовый источник клеток, специфичных для заболевания, для изучения патогенеза и терапии.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Подробное описание

Детали дальнейшего исследования, предоставленные Гордоном Ф. Томаселли, Университет Джона Хопкинса:

Хранение биообразца: Образцы крови или ткани, ИПСК и кардиомиоциты, перепрограммированные из ИПСК. Подходящие пациенты будут сближены, и исследование будет полностью объяснено как часть получения информированного согласия на исследование. У испытуемых будет возможность задать вопросы об исследовании. Субъекты контроля, часто, но не исключительно члены семьи, которые соответствуют критериям отбора, будут проходить аналогичную процедуру для получения информированного согласия. Субъекты будут обследованы в клинике, у них будет биопсия кожи толщиной 1–3 мм или забор крови (30 мл). Во время визита в клинику испытуемых спросят об их истории болезни, но эта информация не будет передана в исследовательские лаборатории, где генерируются и перепрограммируются ИПСК, с образцами будет связан только генотип заболевания. Образцы, которые будут заморожены и сохранены, представляют собой цельную кровь, лейкоциты, биопсии кожи, hiPSCs и перепрограммированные кардиомиоциты.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287-9106
    - Johns Hopkins Medical Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники, у которых есть мутация, вызывающая АРВД/C или LQTS, или член семьи первой степени родства с такой генной мутацией. Участникам, в том числе пациентам с АДПВ/Х или LQTS, а также членам их семей, которые ранее были генотипированы по клинически указанным причинам, будет предложено присоединиться к исследованию.

Описание

Критерии включения:

Все пациенты и члены их семей в возрасте 18 лет и старше с наследственными сердечными аритмиями, включая LQTS, синдром Бругада (BrS), катехоламинергическую полиморфную желудочковую тахикардию (CPVT) или синдром ранней реполяризации (ERS), имеют право на участие.
Все зарегистрированные пациенты должны пройти генетическое тестирование по клиническим показаниям.

Критерий исключения:

Возраст <18 лет
>85 лет
беременные женщины
ограничивающие жизнь сопутствующие заболевания
ослабленный иммунитет

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Семейный
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
• Производство кардиомиоцитов и сконструированных тканей из кардиомиоцитов, полученных из hiPSC, для использования в механистических исследованиях заболеваний и тестировании терапевтических вмешательств. Временное ограничение: 10 лет	Забор цельной крови в день получения информированного согласия.	10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Johns Hopkins University

Соавторы

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Следователи

Главный следователь: Andreas Barth, MD, Johns Hopkins University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2013 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 апреля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

10 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

16 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

NA_00085175
1R01HL128743-01A1 (Грант/контракт NIH США)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .