Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование естественной истории пациентов с МПС IIIA

30 августа 2021 г. обновлено: LYSOGENE

Обсервационное, проспективное, многоцентровое исследование естественной истории пациентов с мукополисахаридозом типа IIIA (MPS IIIA)

Оценить клиническое прогрессирование у пациентов с МПС IIIА, не получавших лечения каким-либо исследуемым продуктом, и получить стандартизированные оценки: нейрокогнитивные, поведенческие, привычки сна и бодрствования и влияние МПС IIIА на качество жизни пациентов и их семей.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Это многоцентровое, многонациональное, лонгитюдное, обсервационное исследование у детей в возрасте до 9 лет включительно с диагнозом МПС IIIA. В исследовании будет подробно описано естественное течение MPS IIIA с помощью стандартизированных клинических, биохимических, нейрокогнитивных, связанных с развитием, поведенческих и визуализационных показателей. Ожидается, что эта информация будет использована при разработке и интерпретации будущих интервенционных исследований.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

23

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 9 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты с диагнозом MPS IIIA

Описание

Критерии включения:

  • Документально подтвержденный диагноз MPS IIIA
  • Дети до 9 лет включительно
  • По мнению исследователя, пациент в достаточной степени способен соблюдать график визитов в рамках исследования и другие требования протокола.
  • Родитель (родители) или законный опекун (опекуны) пациента подписали письменное информированное согласие в соответствии с местным законодательством и после объяснения и обсуждения всех соответствующих аспектов исследования.

Критерий исключения:

  • Пациент участвует в клиническом исследовании любого исследуемого лекарственного средства, потенциально модифицирующего заболевание, или принимает высокие дозы (> 100 мг/кг/день) синтетического генистеина (в это исследование могут быть включены пациенты, принимающие низкие дозы или генистеин природного происхождения).
  • Пациент получил трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток или костного мозга или генную терапию.
  • Пациент получал ферментную заместительную терапию в течение последних 6 месяцев.
  • Гомозиготность или компаунд-гетерозигота по мутации S298P, или исследователь и/или руководящий комитет исследования не считает, что у пациента отсутствует классическая тяжелая форма МПС IIIA.
  • Лица с редкими и несвязанными серьезными сопутствующими заболеваниями, например. Синдром Дауна, внутрижелудочковое кровоизлияние в период новорожденности или экстремально низкая масса тела при рождении (<1500 г).
  • Нарушение зрения или слуха, достаточное, по клинической оценке исследователя, для исключения взаимодействия с тестированием развития нервной системы. Использование слуховых аппаратов разрешено.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение когнитивной функции по сравнению с исходным уровнем с использованием шкалы развития младенцев и малышей Бейли, третье издание
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 6 месяцев до 24 месяцев
Базовый уровень и каждые 6 месяцев до 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение комплексного стандартного балла адаптивного поведения по сравнению с исходным уровнем, измеренное по шкале Vineland Adaptive Behavior.
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 6 месяцев до 24 месяцев
Базовый уровень и каждые 6 месяцев до 24 месяцев
Нарушения сна, измеренные актиграфией
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 3 месяца до 24 месяцев
Базовый уровень и каждые 3 месяца до 24 месяцев
Опросники качества жизни пациентов
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 6 месяцев до 24 месяцев
Базовый уровень и каждые 6 месяцев до 24 месяцев
Изменение общего объема коркового серого вещества по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяцев, 24 месяца
Исходный уровень, 12 месяцев, 24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

LYSOGENE

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 апреля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 апреля 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 апреля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 августа 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 августа 2021 г.

Последняя проверка

1 августа 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • P3-LYS-SAF

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться