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MPS IIIA 환자의 자연사 연구

2021년 8월 30일 업데이트: LYSOGENE

뮤코다당증 유형 IIIA(MPS IIIA) 환자에 대한 관찰, 전향적, 다기관, 자연사 연구

연구 제품으로 치료받지 않은 MPS IIIA 환자의 임상 진행을 평가하고 표준화된 평가를 얻습니다: 신경인지, 행동, 수면-각성 습관 및 MPS IIIA가 환자와 그 가족의 삶의 질에 미치는 영향.

연구 개요

상태

완전한

정황

상세 설명

이것은 MPS IIIA 진단을 ​​받은 9세 이하 어린이를 대상으로 한 다기관, 다국적, 종적 관찰 연구입니다. 이 연구는 표준화된 임상, 생화학적, 신경인지, 발달, 행동 및 영상 측정을 통해 MPS IIIA의 자연 경과를 자세히 설명합니다. 이 정보는 향후 중재 연구의 설계 및 해석에 정보를 제공할 것으로 예상됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

23

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드
        • Academic Medical Center, Emma Children's Hospital
  • 독일
      • Hamburg, 독일
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • 브라질
      • Porto Alegre, 브라질, 90035-003
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • 영국
      • London, 영국
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스
        • Armand Trousseau Public Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

MPS IIIA로 진단된 피험자

설명

포함 기준:

  • 문서화된 MPS IIIA 진단
  • 9세 이하 어린이
  • 환자는 연구자의 의견에 따라 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있을 만큼 충분히 능력이 있습니다.
  • 환자의 부모 또는 법적 보호자는 현지 규정에 따라 연구의 모든 관련 측면을 설명하고 논의한 후 서면 동의서에 서명했습니다.

제외 기준:

  • 환자가 잠재적인 질병 수정 시험용 의약품의 임상 시험에 참여하고 있거나 고용량(>100 mg/kg/일) 합성 제니스테인을 복용하고 있습니다(저용량 또는 자연 유래 제니스테인 환자가 이 연구에 포함될 수 있음).
  • 환자는 조혈 줄기 세포 또는 골수 이식 또는 유전자 치료를 받았습니다.
  • 환자는 지난 6개월 동안 효소 대체 요법을 받았습니다.
  • S298P 돌연변이에 대한 동형접합체 또는 복합 이형접합체 또는 시험자 및/또는 시험 운영 위원회는 환자가 고전적인 중증 MPS IIIA 형태를 갖지 않는 것으로 간주합니다.
  • 드물고 관련이 없는 심각한 합병증이 있는 개인. 다운 증후군, 신생아기의 뇌실내 출혈, 또는 극도로 낮은 출생 체중(<1500g).
  • 연구자의 임상적 판단에 따라 신경발달 시험과의 협력을 배제하기에 충분한 시각 또는 청각 장애. 보청기 사용이 허용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
영유아 발달의 Bayley 척도를 사용한 인지 기능의 기준선으로부터의 변화 제3판
기간: 기준선 및 6개월마다 최대 24개월 동안
기준선 및 6개월마다 최대 24개월 동안

2차 결과 측정

결과 측정
기간
Vineland 적응 행동 척도에 의해 측정된 적응 행동 복합 표준 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 최대 24개월까지 6개월마다
기준선 및 최대 24개월까지 6개월마다
Actigraphy로 측정한 수면 장애
기간: 기준선 및 최대 24개월까지 3개월마다
기준선 및 최대 24개월까지 3개월마다
환자 삶의 질 설문지
기간: 기준선 및 최대 24개월까지 6개월마다
기준선 및 최대 24개월까지 6개월마다
기준선에서 총 피질 회백질 부피의 변화
기간: 기준선, 12개월, 24개월
기준선, 12개월, 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

LYSOGENE

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2019년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 4월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 4월 18일

처음 게시됨 (추정)

2016년 4월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 8월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 8월 30일

마지막으로 확인됨

2021년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • P3-LYS-SAF

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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