Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Интраназальное введение окситоцина детям с синдромом Прадера-Вилли в возрасте от 3 до 12 лет (Oxyjeune)

10 ноября 2020 г. обновлено: University Hospital, Toulouse

Влияние интраназального введения окситоцина на поведенческие проблемы, гиперфагию и социальные навыки у детей с синдромом Прадера-Вилли в возрасте от 3 до 12 лет.

Положительные результаты доклинических и клинических исследований у взрослых и детей с синдромом Прадера-Вилли побудили исследователей начать новое исследование у детей с синдромом Прадера-Вилли. Целью данного исследования является документирование влияния интраназального введения окситоцина на поведенческие проблемы у детей с синдромом Прадера-Вилли в возрасте от 3 до 12 лет.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Две группы пациентов будут сформированы в соответствии с их возрастом; «1-я группа» — дети в возрасте от 3 до 6 лет (n = 20) и «2-я группа» — дети в возрасте от 7 до 12 лет (n = 20). В каждой группе субъекты будут рандомизированы для получения либо окситоцина, либо плацебо в течение 12 недель подряд. Затем для всех пациентов будет проведен второй период из 12 последовательных недель лечения окситоцином, после чего следует 4-недельный период наблюдения для документирования эффектов после прекращения лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

40

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Centre de référence du syndrome de Prader-Willi Hôpital des Enfants

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • пациент с полным генетическим диагнозом синдрома Прадера-Вилли
  • пациент, получавший гормон роста не менее 1 года
  • пациент, не получавший окситоцин не менее 5 лет

Критерий исключения:

  • пациент, который не принимает интраназальные введения (серьезные поведенческие проблемы)
  • пациент с печеночной недостаточностью: сывороточные трансаминазы (SGOT, SGPT) выше, чем в 3 раза от нормальных значений для возраста
  • пациенты с почечной недостаточностью: уровень креатинина в сыворотке выше более чем в 3 раза от нормы для данного возраста
  • пациент с предшествующей аномальной электрокардиограммой
  • пациенты с артериальной гипертензией или гипотонией
  • пациент с сахарным диабетом 1 или 2 типа

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Окситоцин
Ежедневное интраназальное введение окситоцина в течение 12 недель с последующим открытым периодом введения окситоцина в течение 12 недель. Доза окситоцина составит 8 МЕ для пациентов в возрасте от 3 до 6 лет и 16 МЕ для пациентов в возрасте от 7 до 12 лет.
Лекарство: Окситоцин
Исследуемым препаратом является окситоцин для интраназального введения, Syntocinon®, преобразованный в плацебоподобный спрей. Вводимая доза будет составлять 8 международных единиц, т.е. 1 спрей (4 международных единицы на спрей) в каждую ноздрю в день в течение первых 12 недель у пациентов в возрасте 3 и 6 лет. Вводимая доза будет составлять 16 международных единиц или 2 впрыскивания в каждую ноздрю в день в течение первых 12 недель у пациентов в возрасте от 3 до 6 лет.
Другие имена:
  • Интраназальное введение окситоцина (с 1 по 12 недели)
Лекарство: Окситоцин
Каждый пациент будет получать окситоцин в открытой этикетке (Syntocinon®, не восстановленный) с 13-й по 24-ю неделю в тех же дозировках.
Другие имена:
  • Интраназальное введение окситоцина (с 13 по 24 недели)
Плацебо Компаратор: Плацебо
Ежедневное интраназальное введение плацебо в течение 12 недель с последующим открытым периодом окситоцина в течение 12 недель. Доза окситоцина будет составлять международную единицу для пациентов в возрасте от 3 до 6 лет и 16 международную единицу для пациентов в возрасте от 7 до 12 лет.
Лекарство: Окситоцин
Исследуемым препаратом является окситоцин для интраназального введения, Syntocinon®, преобразованный в плацебоподобный спрей. Вводимая доза будет составлять 8 международных единиц, т.е. 1 спрей (4 международных единицы на спрей) в каждую ноздрю в день в течение первых 12 недель у пациентов в возрасте 3 и 6 лет. Вводимая доза будет составлять 16 международных единиц или 2 впрыскивания в каждую ноздрю в день в течение первых 12 недель у пациентов в возрасте от 3 до 6 лет.
Другие имена:
  • Интраназальное введение окситоцина (с 1 по 12 недели)
Лекарство: Окситоцин
Каждый пациент будет получать окситоцин в открытой этикетке (Syntocinon®, не восстановленный) с 13-й по 24-ю неделю в тех же дозировках.
Другие имена:
  • Интраназальное введение окситоцина (с 13 по 24 недели)
Лекарство: Плацебо
Плацебо следует использовать в виде спрея, аналогичного окситоцину. Вводимая доза будет составлять 1 спрей в каждую ноздрю в день в течение первых 12 недель у пациентов в возрасте от 3 до 6 лет. Вводимая доза будет составлять 2 впрыскивания в каждую ноздрю в день в течение первых 12 недель у пациентов в возрасте от 7 до 12 лет.
Другие имена:
  • Интраназальное введение плацебо (с 1 по 12 недели)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эволюция поведенческих проблем оценивалась по общему баллу анкеты контрольного списка поведения ребенка после 12 недель лечения окситоцином/плацебо.
Временное ограничение: Неделя 12
Это разница между включением и общим количеством проблем за 12 недель из опросника контрольного списка поведения ребенка.
Неделя 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка гиперфагии после 12 недель лечения окситоцином/плацебо.
Временное ограничение: Неделя 12
Это изменение каждого из трех дополнительных показателей, полученных из опросника Дайкенса по гиперфагии между 0-м днем ​​и 12-й неделей.
Неделя 12
Оценка социальных навыков после 12 недель лечения окситоцином/плацебо.
Временное ограничение: Неделя 12
Это изменение между 0-м днем ​​и 12-й неделей общего балла, полученного из анкеты оценки социальных навыков для детей в возрасте от 3 до 6 лет и анкеты Шкалы социальной ответственности для детей в возрасте от 7 до 12 лет.
Неделя 12
Оценка ауто- и гетероагрессии после 12 недель лечения окситоцином/плацебо.
Временное ограничение: Неделя 12
Это разница между 0-м днем ​​и 12-й неделей общего балла, полученного из опросника для оценки самоагрессии.
Неделя 12
Оценка психопатологии после 12 недель лечения окситоцином/плацебо.
Временное ограничение: Неделя 12
Это изменение следующих подбаллов, полученных из вопросника Контрольного списка поведения ребенка (только следующие 3 подшкалы) между 0-м днем ​​и 12-й неделей.
Неделя 12
Оценка общего клинического состояния после 12 недель лечения окситоцином/плацебо.
Временное ограничение: Недели 12

Это улучшение общего клинического состояния пациента после 12 недель лечения окситоцином/плацебо. Это оценивается по шкале Clinical Global Impression Scale.

Эта шкала улучшения общего клинического впечатления представляет собой 7-балльную порядковую качественную шкалу от «очень значительного улучшения» с оценкой +3 до «очень сильного ухудшения» с оценкой -3. Результат выражается в общем балле, который варьируется от -3 до +3.
Недели 12
Оценка уровней ацил- и дезацилгрелина в плазме после 12 недель лечения окситоцином/плацебо.
Временное ограничение: Неделя 12
Эволюция циркулирующих уровней ацилированного и деацилированного грелина будет представлять собой вариации этих показателей и вариации отношений между 0-м днем ​​и 12-й неделей.
Неделя 12
Оценка способности к вниманию после 12 недель лечения окситоцином/плацебо у пациентов в возрасте от 7 до 12 лет на момент включения.
Временное ограничение: Неделя 12
Эволюция способностей к вниманию оценивается с помощью компьютеризированного теста Attention Network Test.
Неделя 12
Оценка состояния покоя метаболического мозга после 12 недель лечения окситоцином/плацебо у пациентов в возрасте от 7 до 12 лет на момент включения.
Временное ограничение: Неделя 12
Эволюция метаболического состояния мозга в состоянии покоя оценивается с помощью магнитно-резонансной томографии для изучения церебрального метаболизма между 0-м днем ​​и 12-й неделей.
Неделя 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Toulouse

Следователи

  • Главный следователь: Sophie ÇABAL-BERTHOUMIEU, Dr, Centre de référence du syndrome de Prader-Willi, Hôpital des Enfants

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 ноября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 января 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 марта 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 апреля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 апреля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 ноября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 ноября 2020 г.

Последняя проверка

1 ноября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 15 7837 03
  • 2016-003273-18 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Прадера-Вилли

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Rwanda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться