Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Donosowe podawanie oksytocyny dzieciom z zespołem Pradera-Williego w wieku od 3 do 12 lat (Oxyjeune)

10 listopada 2020 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse

Wpływ donosowego podawania oksytocyny na problemy behawioralne, hiperfagię i umiejętności społeczne u dzieci z zespołem Pradera-Williego w wieku od 3 do 12 lat.

Pozytywne wyniki badań przedklinicznych i klinicznych u dorosłych i niemowląt z zespołem Pradera-Williego skłoniły badaczy do rozpoczęcia nowego badania z udziałem dzieci z zespołem Pradera-Williego. Celem pracy jest udokumentowanie wpływu donosowego podania oksytocyny na zaburzenia zachowania u dzieci z zespołem Pradera-Williego w wieku od 3 do 12 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ze względu na wiek zostaną utworzone dwie grupy pacjentów; „Grupa 1” dzieci w wieku od 3 do 6 lat (n = 20) i „Grupa 2” dzieci w wieku od 7 do 12 lat (n = 20). W każdej grupie uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej oksytocynę lub placebo przez 12 kolejnych tygodni. Następnie dla wszystkich pacjentów zostanie przeprowadzony drugi okres 12 kolejnych tygodni leczenia oksytocyną, po którym nastąpi 4-tygodniowy okres obserwacji w celu udokumentowania efektów po przerwaniu leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Centre de référence du syndrome de Prader-Willi Hôpital des Enfants

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • pacjent z pełnym rozpoznaniem genetycznym zespołu Pradera-Williego
  • pacjent leczony hormonem wzrostu przez co najmniej 1 rok
  • pacjent nieleczony oksytocyną przez co najmniej 5 lat

Kryteria wyłączenia:

  • pacjent, który nie akceptuje podawania donosowego (poważne problemy behawioralne)
  • pacjent z niewydolnością wątroby : aminotransferaz w surowicy (SGOT, SGPT) powyżej 3-krotności wartości prawidłowych dla wieku
  • pacjent z niewydolnością nerek: stężenie kreatyniny w surowicy powyżej 3-krotności wartości prawidłowych dla wieku
  • pacjent z poprzednikiem nieprawidłowego elektrokardiogramu
  • pacjent z nadciśnieniem tętniczym lub niedociśnieniem
  • pacjent z cukrzycą typu 1 lub 2

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Oksytocyna
Codzienne donosowe podawanie oksytocyny przez 12 tygodni, po czym następuje otwarty okres 12 tygodni oksytocyny. Dawka oksytocyny wyniesie 8 jednostek międzynarodowych dla pacjentów w wieku od 3 do 6 lat i 16 jednostek międzynarodowych dla pacjentów w wieku od 7 do 12 lat.
Lek: Oksytocyna
Badanym lekiem jest oksytocyna podawana donosowo, Syntocinon®, rekondycjonowana jako spray podobny do placebo. Podawana dawka będzie wynosić 8 jednostek międzynarodowych, tj. 1 rozpylenie (4 jednostki międzynarodowe na rozpylenie) do każdego otworu nosowego dziennie przez pierwsze 12 tygodni u pacjentów w wieku 3 i 6 lat. Podawana dawka będzie wynosić 16 jednostek międzynarodowych lub 2 rozpylenia do każdego otworu nosowego dziennie przez pierwsze 12 tygodni u pacjentów w wieku od 3 do 6 lat.
Inne nazwy:
  • Donosowe podanie oksytocyny (Tydzień 1 do 12)
Lek: Oksytocyna
Każdy pacjent otrzyma oksytocynę w otwartej próbie (Syntocinon® nierekondycjonowany) od tygodnia 13 do tygodnia 24 zgodnie z tymi samymi dawkami.
Inne nazwy:
  • Donosowe podanie oksytocyny (tydzień 13-24)
Komparator placebo: Placebo
Codzienne donosowe podawanie placebo przez 12 tygodni, po którym następuje otwarty okres 12 tygodni oksytocyny. Dawka oksytocyny będzie wynosić jednostki międzynarodowe dla pacjentów w wieku od 3 do 6 lat i 16 jednostek międzynarodowych dla pacjentów w wieku od 7 do 12 lat.
Lek: Oksytocyna
Badanym lekiem jest oksytocyna podawana donosowo, Syntocinon®, rekondycjonowana jako spray podobny do placebo. Podawana dawka będzie wynosić 8 jednostek międzynarodowych, tj. 1 rozpylenie (4 jednostki międzynarodowe na rozpylenie) do każdego otworu nosowego dziennie przez pierwsze 12 tygodni u pacjentów w wieku 3 i 6 lat. Podawana dawka będzie wynosić 16 jednostek międzynarodowych lub 2 rozpylenia do każdego otworu nosowego dziennie przez pierwsze 12 tygodni u pacjentów w wieku od 3 do 6 lat.
Inne nazwy:
  • Donosowe podanie oksytocyny (Tydzień 1 do 12)
Lek: Oksytocyna
Każdy pacjent otrzyma oksytocynę w otwartej próbie (Syntocinon® nierekondycjonowany) od tygodnia 13 do tygodnia 24 zgodnie z tymi samymi dawkami.
Inne nazwy:
  • Donosowe podanie oksytocyny (tydzień 13-24)
Lek: Placebo
Placebo należy stosować w postaci sprayu, podobnego do oksytocyny. Podawana dawka będzie wynosić 1 aerozol do każdego otworu nosowego dziennie przez pierwsze 12 tygodni u pacjentów w wieku od 3 do 6 lat. Podawana dawka to 2 rozpylenia do każdego otworu nosowego dziennie przez pierwsze 12 tygodni u pacjentów w wieku od 7 do 12 lat.
Inne nazwy:
  • Donosowe podanie placebo (Tydzień 1 do 12)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ewolucja problemów behawioralnych oceniana za pomocą globalnego wyniku Kwestionariusza Listy Kontrolnej Zachowań Dziecka po 12 tygodniach leczenia oksytocyną/placebo.
Ramy czasowe: Tydzień 12
Jest to zróżnicowanie między włączeniem a 12 tygodniami całkowitej liczby problemów z kwestionariusza listy kontrolnej zachowania dziecka.
Tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena hiperfagii po 12 tygodniach leczenia oksytocyną/placebo.
Ramy czasowe: Tydzień 12
Jest to zmiana każdego z trzech wyników cząstkowych uzyskanych z kwestionariusza hiperfagii Dykens między dniem 0 a tygodniem 12.
Tydzień 12
Ocena umiejętności społecznych po 12 tygodniach leczenia oksytocyną/placebo.
Ramy czasowe: Tydzień 12
Jest to zmienność między dniem 0 a 12 tygodniem całkowitego wyniku uzyskanego z kwestionariusza oceny umiejętności społecznych dla dzieci w wieku od 3 do 6 lat oraz kwestionariusza Skali Reaktywności Społecznej dla dzieci w wieku od 7 do 12 lat.
Tydzień 12
Ocena auto- i heteroagresji po 12 tygodniach leczenia oksytocyną/placebo.
Ramy czasowe: Tydzień 12
Jest to zmienność między dniem 0 a tygodniem 12 całkowitego wyniku uzyskanego z kwestionariusza oceny autoagresji.
Tydzień 12
Ocena psychopatologii po 12 tygodniach leczenia oksytocyną/placebo.
Ramy czasowe: Tydzień 12
Jest to zmienność następujących wyników cząstkowych uzyskanych z kwestionariusza Child Behavior Check List (tylko następujące 3 podskale) między dniem 0 a tygodniem 12.
Tydzień 12
Ocena ogólnego stanu klinicznego po 12 tygodniach leczenia oksytocyną/placebo.
Ramy czasowe: Tygodnie 12

Jest to poprawa ogólnego stanu klinicznego pacjenta po 12 tygodniach leczenia oksytocyną/placebo. Jest oceniany na podstawie wyniku Globalnej Skali Wrażenia Klinicznego.

Ta skala poprawy ogólnego wrażenia klinicznego jest 7-punktową porządkową skalą jakościową od „bardzo znacznej poprawy” ocenionej na +3 do „bardzo silnie pogorszonej” ocenionej na -3. Wynik wyrażany jest łączną punktacją, która waha się od -3 do +3.
Tygodnie 12
Ocena stężeń acylo- i deacylo-greliny w osoczu po 12 tygodniach leczenia oksytocyną/placebo.
Ramy czasowe: Tydzień 12
To ewolucja poziomów krążącej acylowanej i deacylowanej greliny będzie polegać na zmianach tych wskaźników i zmianach relacji między dniem 0 a tygodniem 12.
Tydzień 12
Ocena zdolności uwagi po 12 tygodniach leczenia oksytocyną/placebo u pacjentów w wieku od 7 do 12 lat w chwili włączenia.
Ramy czasowe: Tydzień 12
To ewolucja zdolności uwagi jest oceniana za pomocą skomputeryzowanego testu, Attention Network Test.
Tydzień 12
Ocena stanu spoczynku metabolicznego mózgu po 12 tygodniach leczenia oksytocyną/placebo u pacjentów w wieku od 7 do 12 lat w chwili włączenia.
Ramy czasowe: Tydzień 12
Ewolucja stanu spoczynku metabolicznego mózgu jest oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego w celu zbadania metabolizmu mózgowego między dniem 0 a tygodniem 12.
Tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Śledczy

  • Główny śledczy: Sophie ÇABAL-BERTHOUMIEU, Dr, Centre de référence du syndrome de Prader-Willi, Hôpital des Enfants

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15 7837 03
  • 2016-003273-18 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera-Williego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj