Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oxytocin intranasal administration hos børn med Prader-Willi syndrom i alderen fra 3 til 12 år (Oxyjeune)

10. november 2020 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Effekter af intranasale administrationer af oxytocin på adfærdsproblemer, hyperfagi og sociale færdigheder hos børn med Prader-Willi syndrom i alderen fra 3 til 12 år.

Positive resultater i prækliniske og kliniske undersøgelser af voksne og spædbørn med Prader-Willi syndrom førte efterforskere til at oprette en ny undersøgelse i børn med Prader-Willi syndrom. Formålet med denne undersøgelse er at dokumentere virkningerne af intranasal administration af oxytocin på adfærdsproblemer hos børn med Prader-Willi syndrom i alderen fra 3 til 12 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

To grupper af patienter vil blive sammensat efter deres alder; "Gruppe 1" børn i alderen 3 til 6 år (n = 20) og "Gruppe 2" børn i alderen 7 til 12 år (n = 20). Inden for hver gruppe vil forsøgspersoner blive randomiseret til at modtage enten oxytocin eller placebo i 12 på hinanden følgende uger. En anden periode på 12 på hinanden følgende oxytocinbehandlingsuger vil derefter blive udført for alle patienter, efterfulgt af en 4-ugers observationsperiode for at dokumentere effekter efter seponering af behandlingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Centre de référence du syndrome de Prader-Willi Hôpital des Enfants

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patient med en fuldstændig genetisk diagnose af Prader-Willi syndrom
  • patient behandlet med væksthormon i mindst 1 år
  • patient naiv for oxytocin i mindst 5 år

Ekskluderingskriterier:

  • patient, der ikke accepterer intranasale administrationer (større adfærdsproblemer)
  • patient med leverinsufficiens: serumtransaminaser (SGOT, SGPT) højere end 3 gange normale værdier for alder
  • patient med nyreinsufficiens: serumkreatinin højere end 3 gange normale værdier for alder
  • patient med et antecedent af unormalt elektrokardiogram
  • patient med arteriel hypertension eller hypotension
  • patient med type 1 eller 2 diabetes

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Oxytocin
Daglig intranasal administration af oxytocin i 12 uger, efterfulgt af en åben periode på 12 uger med oxytocin. Oxytocindosis vil være 8 internationale enheder for patienter i alderen 3 til 6 år og 16 internationale enheder for patienter i alderen 7 til 12 år.
Medicin: Oxytocin
Studielægemidlet er oxytocin i intranasal administration, Syntocinon®, renoveret som en placebo-lignende spray. Den administrerede dosis vil være 8 internationale enheder, dvs. 1 spray (4 internationale enheder pr. spray) i hvert næsebor om dagen i de første 12 uger, hos 3 og 6 år gamle patienter. Den administrerede dosis vil være 16 internationale enheder eller 2 sprays i hvert næsebor om dagen i de første 12 uger hos 3 til 6 år gamle patienter.
Andre navne:
  • Intranasal administration af oxytocin (uge 1 til 12)
Medicin: Oxytocin
Hver patient vil modtage oxytocin i åben etiket (Syntocinon® ikke rekonditioneret) fra uge 13 til uge 24 i de samme doser.
Andre navne:
  • Intranasal administration af oxytocin (uge 13 til 24)
Placebo komparator: Placebo
Daglig intranasal administration af placebo i 12 uger, efterfulgt af en åben periode på 12 uger med oxytocin. Oxytocindosis vil være international enhed for patienter i alderen 3 til 6 år og 16 international enhed for patienter i alderen 7 til 12 år.
Medicin: Oxytocin
Studielægemidlet er oxytocin i intranasal administration, Syntocinon®, renoveret som en placebo-lignende spray. Den administrerede dosis vil være 8 internationale enheder, dvs. 1 spray (4 internationale enheder pr. spray) i hvert næsebor om dagen i de første 12 uger, hos 3 og 6 år gamle patienter. Den administrerede dosis vil være 16 internationale enheder eller 2 sprays i hvert næsebor om dagen i de første 12 uger hos 3 til 6 år gamle patienter.
Andre navne:
  • Intranasal administration af oxytocin (uge 1 til 12)
Medicin: Oxytocin
Hver patient vil modtage oxytocin i åben etiket (Syntocinon® ikke rekonditioneret) fra uge 13 til uge 24 i de samme doser.
Andre navne:
  • Intranasal administration af oxytocin (uge 13 til 24)
Medicin: Placebo
Placebo bør bruges som en spray, svarende til den for oxytocin. Den administrerede dosis vil være 1 spray i hvert næsebor om dagen i de første 12 uger hos 3 til 6 år gamle patienter. Den administrerede dosis vil være 2 sprays i hvert næsebor om dagen i de første 12 uger hos 7 til 12 år gamle patienter.
Andre navne:
  • Intranasal administration af placebo (uge 1 til 12)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udvikling af adfærdsproblemer evalueret af den globale score fra spørgeskemaet med tjekliste over børns adfærd efter 12 ugers oxytocin/placebobehandling.
Tidsramme: Uge 12
Det er variation mellem inklusion og 12 ugers samlede score samlede problemer fra børneadfærdstjekliste-spørgeskemaet.
Uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af hyperfagi efter 12 ugers oxytocin/placebobehandling.
Tidsramme: Uge 12
Det er variationen af ​​hver af de tre sub-scores opnået fra Dykens hyperfagi spørgeskema mellem dag 0 og uge 12.
Uge 12
Evaluering af sociale færdigheder efter 12 ugers oxytocin/placebobehandling.
Tidsramme: Uge 12
Det er variation mellem dag 0 og uge 12 af den samlede score opnået fra spørgeskemaet til vurdering af sociale færdigheder for børn i alderen 3 til 6 år og Spørgeskemaet Social Responsiveness Scale for børn i alderen 7 til 12 år.
Uge 12
Evaluering af auto- og hetero-aggressiv efter 12 ugers oxytocin/placebobehandling.
Tidsramme: Uge 12
Det er variation mellem dag 0 og uge 12 af den samlede score opnået fra selvaggressionsvurderingsspørgeskemaet.
Uge 12
Evaluering af psykopatologi efter 12 ugers oxytocin/placebobehandling.
Tidsramme: Uge 12
Det er variationen af ​​følgende underscore opnået fra spørgeskemaet med tjekliste for børns adfærd (kun de følgende 3 underskalaer) mellem dag 0 og uge 12.
Uge 12
Evaluering af global klinisk status efter 12 ugers oxytocin/placebobehandling.
Tidsramme: Uge 12

Det er forbedring af patientens generelle kliniske tilstand efter 12 ugers behandling med oxytocin/placebo. Det vurderes af Clinical Global Impression Scales score.

Denne skala for forbedring af Clinical Global Impression er en 7-punkts ordinær kvalitativ skala fra "meget meget forbedret" vurderet + 3 til "meget stærkt forværret" vurderet -3. Resultatet er udtrykt i totalscore, der varierer fra -3 til +3.
Uge 12
Evaluering af acyl og desacyl ghrelin plasmaniveauer efter 12 ugers oxytocin/placebo behandling.
Tidsramme: Uge 12
Det er udviklingen af ​​cirkulerende niveauer af acyleret og deacyleret ghrelin vil være variationerne af disse hastigheder og variationen i forholdet mellem dag 0 og uge 12.
Uge 12
Evaluering af opmærksomhedsevner efter 12 ugers oxytocin/placebobehandling for patienter i alderen 7 til 12 år ved inklusion.
Tidsramme: Uge 12
Det er udviklingen af ​​opmærksomhedsevner, der evalueres af en computeriseret test, Attention Network Test.
Uge 12
Evaluering af metabolisk hjernehviletilstand efter 12 ugers oxytocin/placebobehandling for patienter i alderen 7 til 12 år ved inklusion.
Tidsramme: Uge 12
Det er udviklingen af ​​den metaboliske hjernehviletilstand, der evalueres ved en magnetisk resonansbilleddannelse for at studere det cerebrale stofskifte mellem dag 0 og uge 12.
Uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sophie ÇABAL-BERTHOUMIEU, Dr, Centre de référence du syndrome de Prader-Willi, Hôpital des Enfants

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

11. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. april 2017

Først opslået (Faktiske)

14. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 15 7837 03
  • 2016-003273-18 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med Oxytocin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner