Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intranazální aplikace oxytocinu u dětí s Prader-Williho syndromem ve věku od 3 do 12 let (Oxyjeune)

10. listopadu 2020 aktualizováno: University Hospital, Toulouse

Účinky intranazálního podávání oxytocinu na behaviorální potíže, hyperfagii a sociální dovednosti u dětí se syndromem Prader-Willi ve věku od 3 do 12 let.

Pozitivní výsledky v preklinických a klinických studiích u dospělých a kojenců s Prader-Williho syndromem vedly výzkumníky k vytvoření nové studie u dětí s Prader-Williho syndromem. Cílem této studie je dokumentovat účinky intranazálního podání oxytocinu na poruchy chování u dětí s Prader-Williho syndromem ve věku od 3 do 12 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Budou vytvořeny dvě skupiny pacientů podle jejich věku; Děti "skupiny 1" ve věku od 3 do 6 let (n = 20) a děti "skupiny 2" ve věku od 7 do 12 let (n = 20). V každé skupině budou subjekty randomizovány tak, aby dostávaly buď oxytocin nebo placebo po dobu 12 po sobě jdoucích týdnů. Poté bude u všech pacientů provedeno druhé období 12 po sobě jdoucích týdnů léčby oxytocinem, po kterém bude následovat 4týdenní období pozorování k dokumentaci účinků po přerušení léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Centre de référence du syndrome de Prader-Willi Hôpital des Enfants

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacient s kompletní genetickou diagnózou Prader-Williho syndromu
  • pacient léčený růstovým hormonem po dobu alespoň 1 roku
  • pacient naivní oxytocin po dobu nejméně 5 let

Kritéria vyloučení:

  • pacient, který neakceptuje intranazální podání (závažné poruchy chování)
  • pacient s jaterní insuficiencí: sérové ​​transaminázy (SGOT, SGPT) vyšší než trojnásobek normálních hodnot pro věk
  • pacient s renální insuficiencí: sérový kreatinin vyšší než trojnásobek normálních hodnot pro věk
  • pacient s předchůdcem abnormálního elektrokardiogramu
  • pacient s arteriální hypertenzí nebo hypotenzí
  • pacient s diabetem 1. nebo 2. typu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Oxytocin
Denní intranazální podávání oxytocinu po dobu 12 týdnů, následované otevřeným obdobím 12 týdnů oxytocinu. Dávka oxytocinu bude 8 mezinárodních jednotek pro pacienty ve věku od 3 do 6 let a 16 mezinárodních jednotek pro pacienty ve věku od 7 do 12 let.
Lék: Oxytocin
Studovaným lékem je oxytocin v intranazálním podání, Syntocinon®, upravený jako sprej podobný placebu. Podávaná dávka bude 8 mezinárodních jednotek, tj. 1 vstřik (4 mezinárodní jednotky na vstřik) do každé nosní dírky denně po dobu prvních 12 týdnů u pacientů ve věku 3 a 6 let. Podávaná dávka bude 16 mezinárodních jednotek nebo 2 vstřiky do každé nosní dírky denně po dobu prvních 12 týdnů u pacientů ve věku 3 až 6 let.
Ostatní jména:
  • Intranazální podání oxytocinu (1. až 12. týden)
Lék: Oxytocin
Každý pacient bude dostávat oxytocin v otevřené formě (Syntocinon® není repasován) od 13. do 24. týdne podle stejných dávek.
Ostatní jména:
  • Intranazální podání oxytocinu (13. až 24. týden)
Komparátor placeba: Placebo
Denní intranazální podávání placeba po dobu 12 týdnů, po nichž následovalo otevřené období 12 týdnů oxytocinu. Dávka oxytocinu bude mezinárodní jednotka pro pacienty ve věku od 3 do 6 let a 16 mezinárodní jednotka pro pacienty ve věku od 7 do 12 let.
Lék: Oxytocin
Studovaným lékem je oxytocin v intranazálním podání, Syntocinon®, upravený jako sprej podobný placebu. Podávaná dávka bude 8 mezinárodních jednotek, tj. 1 vstřik (4 mezinárodní jednotky na vstřik) do každé nosní dírky denně po dobu prvních 12 týdnů u pacientů ve věku 3 a 6 let. Podávaná dávka bude 16 mezinárodních jednotek nebo 2 vstřiky do každé nosní dírky denně po dobu prvních 12 týdnů u pacientů ve věku 3 až 6 let.
Ostatní jména:
  • Intranazální podání oxytocinu (1. až 12. týden)
Lék: Oxytocin
Každý pacient bude dostávat oxytocin v otevřené formě (Syntocinon® není repasován) od 13. do 24. týdne podle stejných dávek.
Ostatní jména:
  • Intranazální podání oxytocinu (13. až 24. týden)
Lék: Placebo
Placebo by se mělo používat ve formě spreje, podobně jako u oxytocinu. Podávaná dávka bude 1 vstřik do každé nosní dírky denně po dobu prvních 12 týdnů u pacientů ve věku 3 až 6 let. Podávaná dávka bude 2 vstřiky do každé nosní dírky denně po dobu prvních 12 týdnů u pacientů ve věku 7 až 12 let.
Ostatní jména:
  • Intranazální podání placeba (1. až 12. týden)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vývoj poruch chování hodnocený globálním skóre dotazníku Child Behavior Check List Questionnaire po 12 týdnech léčby oxytocinem/placebem.
Časové okno: 12. týden
Je to variace mezi zařazením a 12 týdny celkového skóre problémů z dotazníku Child Behavior Check List Questionnaire.
12. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení hyperfagie po 12 týdnech léčby oxytocinem/placebem.
Časové okno: 12. týden
Je to variace každého ze tří dílčích skóre získaných z Dykensova dotazníku hyperfagie mezi dnem 0 a týdnem 12.
12. týden
Hodnocení sociálních dovedností po 12 týdnech léčby oxytocinem/placebem.
Časové okno: 12. týden
Je to variace mezi dnem 0 a týdnem 12 celkového skóre získaného z dotazníku hodnocení sociálních dovedností pro děti ve věku od 3 do 6 let a dotazníku Social Responsiveness Scale pro děti ve věku od 7 do 12 let.
12. týden
Hodnocení auto- a hetero-agresivní po 12 týdnech léčby oxytocinem/placebem.
Časové okno: 12. týden
Je to variace mezi dnem 0 a týdnem 12 celkového skóre získaného z dotazníku hodnocení autoagrese.
12. týden
Hodnocení psychopatologie po 12 týdnech léčby oxytocinem/placebem.
Časové okno: 12. týden
Je to variace následujících dílčích skóre získaných z dotazníku Child Behavior Check List (pouze následující 3 dílčí škály) mezi dnem 0 a týdnem 12.
12. týden
Hodnocení globálního klinického stavu po 12 týdnech léčby oxytocinem/placebem.
Časové okno: Týdny 12

Jde o zlepšení celkového klinického stavu pacienta po 12 týdnech léčby oxytocinem/placebem. Posuzuje se podle skóre klinické škály globálních dojmů.

Tato škála zlepšení klinického globálního dojmu je 7bodová pořadová kvalitativní škála „velmi výrazně zlepšená“ s hodnocením + 3 až „velmi silně zhoršená“ s hodnocením -3. Výsledek je vyjádřen v celkovém skóre, které se pohybuje od -3 do +3.
Týdny 12
Hodnocení plazmatických hladin acyl a desacyl ghrelinu po 12 týdnech léčby oxytocinem/placebem.
Časové okno: 12. týden
Je to vývoj cirkulujících hladin acylovaného a deacylovaného ghrelinu bude variacemi těchto rychlostí a variacemi vztahů mezi dnem 0 a týdnem 12.
12. týden
Hodnocení schopností pozornosti po 12 týdnech léčby oxytocinem/placebem u pacientů ve věku od 7 do 12 let při zařazení.
Časové okno: 12. týden
Vývoj schopností pozornosti je hodnocen počítačovým testem, Attention Network Test.
12. týden
Hodnocení metabolického klidového stavu mozku po 12 týdnech léčby oxytocinem/placebem u pacientů ve věku od 7 do 12 let při zařazení.
Časové okno: 12. týden
Vývoj metabolického klidového stavu mozku je hodnocen magnetickou rezonancí, aby se studoval cerebrální metabolismus mezi dnem 0 a týdnem 12.
12. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Toulouse

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sophie ÇABAL-BERTHOUMIEU, Dr, Centre de référence du syndrome de Prader-Willi, Hôpital des Enfants

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. listopadu 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

11. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

14. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 15 7837 03
  • 2016-003273-18 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit