Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Intranasale toediening van oxytocine bij kinderen met het Prader-Willi-syndroom in de leeftijd van 3 tot 12 jaar (Oxyjeune)

10 november 2020 bijgewerkt door: University Hospital, Toulouse

Effecten van intranasale toediening van oxytocine op gedragsproblemen, hyperfagie en sociale vaardigheden bij kinderen met het Prader-Willi-syndroom in de leeftijd van 3 tot 12 jaar.

Positieve resultaten in preklinische en klinische onderzoeken bij volwassenen en baby's met het Prader-Willi-syndroom leiden onderzoekers ertoe een nieuwe studie op te zetten bij kinderen met het Prader-Willi-syndroom. Het doel van deze studie is het documenteren van de effecten van intranasale toediening van oxytocine op gedragsproblemen bij kinderen met het Prader-Willi-syndroom in de leeftijd van 3 tot 12 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er zullen twee groepen patiënten worden samengesteld op basis van hun leeftijd; "Groep 1" kinderen van 3 tot 6 jaar (n = 20) en "Groep 2" kinderen van 7 tot 12 jaar (n = 20). Binnen elke groep worden proefpersonen gerandomiseerd om gedurende 12 opeenvolgende weken oxytocine of placebo te krijgen. Daarna wordt voor alle patiënten een tweede periode van 12 achtereenvolgende weken met oxytocinebehandeling gevolgd, gevolgd door een observatieperiode van 4 weken om de effecten na stopzetting van de behandeling vast te leggen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Centre de référence du syndrome de Prader-Willi Hôpital des Enfants

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • patiënt met een volledige genetische diagnose van het Prader-Willi-syndroom
  • patiënt behandeld met groeihormoon gedurende ten minste 1 jaar
  • patiënt naïef voor oxytocine gedurende ten minste 5 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • patiënt die intranasale toedieningen niet accepteert (grote gedragsproblemen)
  • patiënt met leverinsufficiëntie: serumtransaminasen (SGOT, SGPT) hoger dan 3 keer de normale waarden voor de leeftijd
  • patiënt met nierinsufficiëntie: serumcreatinine hoger dan 3 keer de normale waarden voor leeftijd
  • patiënt met een antecedent van een abnormaal elektrocardiogram
  • patiënt met arteriële hypertensie of hypotensie
  • patiënt met diabetes type 1 of 2

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Oxytocine
Dagelijkse intranasale toedieningen van oxytocine gedurende 12 weken, gevolgd door een open-label periode van 12 weken oxytocine. De dosis oxytocine is 8 internationale eenheden voor patiënten van 3 tot 6 jaar en 16 internationale eenheden voor patiënten van 7 tot 12 jaar.
Geneesmiddel: Oxytocine
Het onderzoeksgeneesmiddel is oxytocine bij intranasale toediening, Syntocinon®, gereviseerd als een placebo-achtige spray. De toegediende dosering is 8 internationale eenheden, dwz 1 verstuiving (4 internationale eenheden per verstuiving) in elk neusgat per dag gedurende de eerste 12 weken, bij patiënten van 3 en 6 jaar oud. De toegediende dosering is 16 Internationale Eenheden of 2 verstuivingen in elk neusgat per dag gedurende de eerste 12 weken, bij patiënten van 3 tot 6 jaar oud.
Andere namen:
  • Intranasale toediening van oxytocine (week 1 tot 12)
Geneesmiddel: Oxytocine
Elke patiënt krijgt oxytocine in open label (Syntocinon® niet gereconditioneerd) van week 13 tot week 24 volgens dezelfde doseringen.
Andere namen:
  • Intranasale toediening van oxytocine (week 13 tot 24)
Placebo-vergelijker: Placebo
Dagelijkse intranasale toediening van placebo gedurende 12 weken, gevolgd door een open-label periode van 12 weken oxytocine. De dosis oxytocine is een internationale eenheid voor patiënten van 3 tot 6 jaar en een internationale eenheid van 16 voor patiënten van 7 tot 12 jaar.
Geneesmiddel: Oxytocine
Het onderzoeksgeneesmiddel is oxytocine bij intranasale toediening, Syntocinon®, gereviseerd als een placebo-achtige spray. De toegediende dosering is 8 internationale eenheden, dwz 1 verstuiving (4 internationale eenheden per verstuiving) in elk neusgat per dag gedurende de eerste 12 weken, bij patiënten van 3 en 6 jaar oud. De toegediende dosering is 16 Internationale Eenheden of 2 verstuivingen in elk neusgat per dag gedurende de eerste 12 weken, bij patiënten van 3 tot 6 jaar oud.
Andere namen:
  • Intranasale toediening van oxytocine (week 1 tot 12)
Geneesmiddel: Oxytocine
Elke patiënt krijgt oxytocine in open label (Syntocinon® niet gereconditioneerd) van week 13 tot week 24 volgens dezelfde doseringen.
Andere namen:
  • Intranasale toediening van oxytocine (week 13 tot 24)
Geneesmiddel: Placebo
Placebo moet worden gebruikt als een spray, vergelijkbaar met die van de oxytocine. De toegediende dosering is 1 verstuiving in elk neusgat per dag gedurende de eerste 12 weken bij patiënten van 3 tot 6 jaar oud. De toegediende dosering is 2 verstuivingen in elk neusgat per dag gedurende de eerste 12 weken, bij patiënten van 7 tot 12 jaar oud.
Andere namen:
  • Intranasale toediening van placebo (week 1 tot 12)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evolutie van gedragsproblemen geëvalueerd door de globale score van Child Behavior Check List Questionnaire na 12 weken behandeling met oxytocine/placebo.
Tijdsspanne: Week 12
Het is een variatie tussen opname en 12 weken totale score totaalproblemen van de Child Behavior Check List Questionnaire.
Week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van hyperfagie na 12 weken behandeling met oxytocine/placebo.
Tijdsspanne: Week 12
Het is de variatie van elk van de drie subscores verkregen uit de Dykens hyperfagievragenlijst tussen dag 0 en week 12.
Week 12
Evaluatie van sociale vaardigheden na 12 weken behandeling met oxytocine/placebo.
Tijdsspanne: Week 12
Het is de variatie tussen dag 0 en week 12 van de totale score verkregen uit de vragenlijst voor het beoordelen van sociale vaardigheden voor kinderen van 3 tot 6 jaar en de vragenlijst voor sociale responsiviteitsschaal voor kinderen van 7 tot 12 jaar.
Week 12
Evaluatie van auto- en hetero-agressief na 12 weken behandeling met oxytocine/placebo.
Tijdsspanne: Week 12
Het is de variatie tussen dag 0 en week 12 van de totale score verkregen uit de zelfagressiebeoordelingsvragenlijst.
Week 12
Evaluatie van psychopathologie na 12 weken behandeling met oxytocine/placebo.
Tijdsspanne: Week 12
Het is de variatie van de volgende subscores verkregen uit de Child Behavior Check List-vragenlijst (alleen de volgende 3 subschalen) tussen dag 0 en week 12.
Week 12
Evaluatie van de globale klinische status na 12 weken behandeling met oxytocine/placebo.
Tijdsspanne: Weken 12

Het is een verbetering van de algehele klinische toestand van de patiënt na 12 weken behandeling met oxytocine/placebo. Het wordt beoordeeld aan de hand van de score van de Clinical Global Impression Scale.

Deze verbeteringsschaal van Clinical Global Impression is een 7-punts ordinale kwalitatieve schaal van "zeer sterk verbeterd" met een score van +3 tot "zeer sterk verslechterd" met een score van -3. Het resultaat wordt uitgedrukt in een totaalscore die varieert van -3 tot +3.
Weken 12
Evaluatie van acyl- en desacylghreline-plasmaspiegels na 12 weken behandeling met oxytocine/placebo.
Tijdsspanne: Week 12
Het is de evolutie van circulerende niveaus van geacyleerde en gedeacyleerde ghreline die de variaties van deze snelheden en de variatie van de relaties tussen dag 0 en week 12 zullen zijn.
Week 12
Evaluatie van het aandachtsvermogen na 12 weken behandeling met oxytocine/placebo, voor patiënten van 7 tot 12 jaar bij inclusie.
Tijdsspanne: Week 12
Het is de evolutie van aandachtsvaardigheden die wordt geëvalueerd door een geautomatiseerde test, de Attention Network Test.
Week 12
Evaluatie van de metabole rusttoestand van de hersenen na 12 weken behandeling met oxytocine/placebo, voor patiënten van 7 tot 12 jaar bij opname.
Tijdsspanne: Week 12
Het is de evolutie van de metabolische rusttoestand van de hersenen die wordt geëvalueerd door middel van magnetische resonantiebeeldvorming om het cerebrale metabolisme tussen dag 0 en week 12 te bestuderen.
Week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sophie ÇABAL-BERTHOUMIEU, Dr, Centre de référence du syndrome de Prader-Willi, Hôpital des Enfants

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 november 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 maart 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 november 2020

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 15 7837 03
  • 2016-003273-18 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Prader-Willi-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren