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3 至 12 岁普瑞德威利综合征患儿鼻内使用催产素 (Oxyjeune)

2020年11月10日 更新者：University Hospital, Toulouse

催产素鼻内给药对 3 至 12 岁普瑞德-威利综合征患儿的行为问题、摄食过多和社交技能的影响。

对患有普拉德威利综合征的成人和婴儿进行的临床前和临床研究的积极结果促使研究人员在患有普拉德威利综合征的儿童中开展一项新研究。 本研究的目的是记录催产素鼻内给药对 3 至 12 岁普拉德威利综合征患儿行为问题的影响。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

根据年龄分为两组患者； “第 1 组”儿童年龄为 3 至 6 岁（n = 20），“第 2 组”儿童年龄为 7 至 12 岁（n = 20）。 在每组中，受试者将被随机分配接受连续 12 周的催产素或安慰剂。 然后将对所有患者进行为期 12 周的连续 12 周催产素治疗的第二阶段，然后是 4 周的观察期以记录停止治疗后的效果。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

40

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Toulouse、法国、31059
        • Centre de référence du syndrome de Prader-Willi Hôpital des Enfants

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 患有普瑞德威利综合症的完整基因诊断的患者
  • 接受生长激素治疗至少 1 年的患者
  • 至少 5 年未使用催产素的患者

排除标准：

  • 不接受鼻内给药的患者（主要行为障碍）
  • 肝功能不全患者：血清转氨酶（SGOT，SGPT）高于年龄正常值的 3 倍
  • 肾功能不全患者：血清肌酐高于年龄正常值的 3 倍
  • 有心电图异常前因的患者
  • 动脉高血压或低血压患者
  • 1 型或 2 型糖尿病患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：催产素
每天鼻内施用催产素 12 周，然后是 12 周催产素的开放标签期。 3 至 6 岁患者的催产素剂量为 8 国际单位，7 至 12 岁患者的催产素剂量为 16 国际单位。
药品：催产素
研究药物是鼻内给药的催产素 Syntocinon®，经过修复后成为类似安慰剂的喷雾剂。 对于 3 岁和 6 岁的患者，给药剂量为 8 国际单位，即前 12 周每天每个鼻孔喷 1 剂（每次喷剂 4 国际单位）。 对于 3 至 6 岁的患者，给药剂量为 16 国际单位或每个鼻孔每天喷 2 次，前 12 周。
其他名称：
  • 催产素鼻内给药（第 1 至 12 周）
药品：催产素
从第 13 周到第 24 周，每位患者都将按照相同的剂量接受开放标签催产素（Syntocinon® 未修复）。
其他名称：
  • 催产素鼻内给药（第 13 至 24 周）
安慰剂比较：安慰剂
每天鼻内给予安慰剂 12 周，然后是 12 周催产素的开放标签期。 3至6岁患者的催产素剂量为国际单位，7至12岁患者的催产素剂量为16国际单位。
药品：催产素
研究药物是鼻内给药的催产素 Syntocinon®，经过修复后成为类似安慰剂的喷雾剂。 对于 3 岁和 6 岁的患者，给药剂量为 8 国际单位，即前 12 周每天每个鼻孔喷 1 剂（每次喷剂 4 国际单位）。 对于 3 至 6 岁的患者，给药剂量为 16 国际单位或每个鼻孔每天喷 2 次，前 12 周。
其他名称：
  • 催产素鼻内给药（第 1 至 12 周）
药品：催产素
从第 13 周到第 24 周，每位患者都将按照相同的剂量接受开放标签催产素（Syntocinon® 未修复）。
其他名称：
  • 催产素鼻内给药（第 13 至 24 周）
药品：安慰剂
安慰剂应作为喷雾剂使用，类似于催产素。 在 3 至 6 岁的患者中，前 12 周的给药剂量为每天每个鼻孔喷 1 次。 在 7 至 12 岁的患者中，在前 12 周内，给药剂量为每天每个鼻孔喷 2 次。
其他名称：
  • 安慰剂鼻内给药（第 1 至 12 周）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
催产素/安慰剂治疗 12 周后，通过儿童行为检查表问卷的全球评分评估行为问题的演变。
大体时间：第 12 周
这是包含和 12 周儿童行为检查表问卷总分总问题之间的差异。
第 12 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
催产素/安慰剂治疗 12 周后对摄食过多的评估。
大体时间：第 12 周
它是第 0 天和第 12 周之间从 Dykens 摄食量过多问卷中获得的三个子分数中每一个的变化。
第 12 周
催产素/安慰剂治疗 12 周后的社交技能评估。
大体时间：第 12 周
为3-6岁儿童社会技能评估问卷和7-12岁儿童社会反应量表问卷总分在第0天到第12周的变化。
第 12 周
催产素/安慰剂治疗 12 周后对自身和异类攻击性的评估。
大体时间：第 12 周
它是从自我攻击评估问卷中获得的总分在第 0 天和第 12 周之间的变化。
第 12 周
催产素/安慰剂治疗 12 周后的精神病理学评估。
大体时间：第 12 周
它是从第 0 天到第 12 周从 Child Behavior Check List 问卷中获得的以下子分数（仅以下 3 个子量表）的变化。
第 12 周
催产素/安慰剂治疗 12 周后的全球临床状态评估。
大体时间：第 12 周

这是用催产素/安慰剂治疗 12 周后患者整体临床状况的改善。 它由临床整体印象量表的分数进行评估。

这种临床总体印象改善量表是一个 7 点的定性量表，从“非常大的改善”+3 到“非常强烈恶化”-3。 结果以总分表示，从 -3 到 +3 不等。
第 12 周
催产素/安慰剂治疗 12 周后评估酰基和去酰基生长素释放肽血浆水平。
大体时间：第 12 周
酰化和脱酰化生长素释放肽循环水平的演变将是这些速率的变化以及第 0 天和第 12 周之间关系的变化。
第 12 周
评估 7 至 12 岁患者接受催产素/安慰剂治疗 12 周后的注意力能力。
大体时间：第 12 周
注意力能力的进化是通过计算机化测试“注意力网络测试”来评估的。
第 12 周
对纳入时年龄在 7 至 12 岁的患者进行 12 周催产素/安慰剂治疗后的代谢脑静息状态评估。
大体时间：第 12 周
它是通过磁共振成像评估代谢脑静息状态的演变，以研究第 0 天和第 12 周之间的脑代谢。
第 12 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University Hospital, Toulouse

调查人员

  • 首席研究员：Sophie ÇABAL-BERTHOUMIEU, Dr、Centre de référence du syndrome de Prader-Willi, Hôpital des Enfants

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年11月28日

初级完成 (实际的)

2019年1月1日

研究完成 (实际的)

2019年1月11日

研究注册日期

首次提交

2017年3月10日

首先提交符合 QC 标准的

2017年4月13日

首次发布 (实际的)

2017年4月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年11月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年11月10日

最后验证

2020年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 15 7837 03
  • 2016-003273-18 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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