Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Oxytocin intranasal administrering hos barn med Prader-Willis syndrom i åldrarna 3 till 12 år (Oxyjeune)

10 november 2020 uppdaterad av: University Hospital, Toulouse

Effekter av intranasal administrering av oxytocin på beteendeproblem, hyperfagi och sociala färdigheter hos barn med Prader-Willis syndrom i åldrarna 3 till 12 år.

Positiva resultat i prekliniska och kliniska studier på vuxna och spädbarn med Prader-Willis syndrom ledde till att utredarna startade en ny studie på barn med Prader-Willis syndrom. Syftet med denna studie är att dokumentera effekterna av intranasal administrering av oxytocin på beteendeproblem hos barn med Prader-Willis syndrom i åldern 3 till 12 år.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Två grupper av patienter kommer att konstitueras efter deras ålder; "Grupp 1"-barn i åldrarna 3 till 6 år (n = 20) och "Grupp 2"-barn i åldrarna 7 till 12 år (n = 20). Inom varje grupp kommer försökspersoner att randomiseras för att få antingen oxytocin eller placebo under 12 på varandra följande veckor. En andra period på 12 på varandra följande oxytocinbehandlingsveckor kommer sedan att utföras för alla patienter, följt av en 4-veckors observationsperiod för att dokumentera effekter efter avslutad behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

40

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Centre de référence du syndrome de Prader-Willi Hôpital des Enfants

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • patient med en fullständig genetisk diagnos av Prader-Willis syndrom
  • patienten behandlad med tillväxthormon i minst 1 år
  • patient naiv för oxytocin i minst 5 år

Exklusions kriterier:

  • patient som inte accepterar intranasal administrering (stora beteendeproblem)
  • patient med leverinsufficiens: serumtransaminaser (SGOT, SGPT) högre än 3 gånger normala värden för ålder
  • patient med njurinsufficiens: serumkreatinin högre än 3 gånger normala värden för ålder
  • patient med ett antecedent av onormalt elektrokardiogram
  • patient med arteriell hypertoni eller hypotoni
  • patient med typ 1 eller 2 diabetes

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Oxytocin
Daglig intranasal administrering av oxytocin i 12 veckor, följt av en öppen period på 12 veckor med oxytocin. Oxytocindosen kommer att vara 8 internationella enheter för patienter i åldern 3 till 6 år och 16 internationella enheter för patienter i åldern 7 till 12 år.
Läkemedel: Oxytocin
Studieläkemedlet är oxytocin i intranasal administrering, Syntocinon®, rekonditionerat som en placeboliknande spray. Den administrerade dosen kommer att vara 8 internationella enheter, dvs 1 spray (4 internationella enheter per spray) i varje näsborre per dag under de första 12 veckorna, hos 3 och 6 år gamla patienter. Den administrerade dosen kommer att vara 16 internationella enheter eller 2 sprayer i varje näsborre per dag under de första 12 veckorna, hos 3 till 6 år gamla patienter.
Andra namn:
  • Intranasal administrering av oxytocin (vecka 1 till 12)
Läkemedel: Oxytocin
Varje patient kommer att få oxytocin i öppen etikett (Syntocinon® ej rekonditionerad) från vecka 13 till vecka 24 enligt samma doser.
Andra namn:
  • Intranasal administrering av oxytocin (vecka 13 till 24)
Placebo-jämförare: Placebo
Daglig intranasal administrering av placebo i 12 veckor, följt av en öppen period på 12 veckor med oxytocin. Oxytocindosen kommer att vara den internationella enheten för patienter i åldrarna 3 till 6 år och 16 internationella enheter för patienter i åldern 7 till 12 år.
Läkemedel: Oxytocin
Studieläkemedlet är oxytocin i intranasal administrering, Syntocinon®, rekonditionerat som en placeboliknande spray. Den administrerade dosen kommer att vara 8 internationella enheter, dvs 1 spray (4 internationella enheter per spray) i varje näsborre per dag under de första 12 veckorna, hos 3 och 6 år gamla patienter. Den administrerade dosen kommer att vara 16 internationella enheter eller 2 sprayer i varje näsborre per dag under de första 12 veckorna, hos 3 till 6 år gamla patienter.
Andra namn:
  • Intranasal administrering av oxytocin (vecka 1 till 12)
Läkemedel: Oxytocin
Varje patient kommer att få oxytocin i öppen etikett (Syntocinon® ej rekonditionerad) från vecka 13 till vecka 24 enligt samma doser.
Andra namn:
  • Intranasal administrering av oxytocin (vecka 13 till 24)
Läkemedel: Placebo
Placebo ska användas som spray, liknande den för oxytocin. Den administrerade dosen kommer att vara 1 spray i varje näsborre per dag under de första 12 veckorna hos 3 till 6 år gamla patienter. Den administrerade dosen kommer att vara 2 sprayer i varje näsborre per dag under de första 12 veckorna, till 7 till 12 år gamla patienter.
Andra namn:
  • Intranasal administrering av placebo (vecka 1 till 12)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utveckling av beteendeproblem utvärderad av den globala poängen i Child Behavior Check List Questionnaire efter 12 veckors oxytocin/placebobehandling.
Tidsram: Vecka 12
Det är variation mellan inkludering och 12 veckors totalpoäng totalt problem från enkäten med checklistan över barnbeteende.
Vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av hyperfagi efter 12 veckors oxytocin/placebobehandling.
Tidsram: Vecka 12
Det är variationen av var och en av de tre delpoängen som erhålls från Dykens hyperfagi-enkät mellan dag 0 och vecka 12.
Vecka 12
Utvärdering av social kompetens efter 12 veckors oxytocin/placebobehandling.
Tidsram: Vecka 12
Det är variation mellan dag 0 och vecka 12 av den totala poängen som erhållits från frågeformuläret för social kompetensbedömning för barn i åldrarna 3 till 6 år och frågeformuläret Social Responsiveness Scale för barn i åldrarna 7 till 12 år.
Vecka 12
Utvärdering av auto- och hetero-aggressiv efter 12 veckors oxytocin/placebobehandling.
Tidsram: Vecka 12
Det är variation mellan dag 0 och vecka 12 av den totala poängen som erhållits från frågeformuläret för självaggressionsbedömning.
Vecka 12
Utvärdering av psykopatologi efter 12 veckors oxytocin/placebobehandling.
Tidsram: Vecka 12
Det är variationen av följande underpoäng som erhållits från frågeformuläret för checklistan över barnbeteende (endast följande 3 underskalor) mellan dag 0 och vecka 12.
Vecka 12
Utvärdering av global klinisk status efter 12 veckors oxytocin/placebobehandling.
Tidsram: Vecka 12

Det är en förbättring av patientens totala kliniska tillstånd efter 12 veckors behandling med oxytocin/placebo. Det bedöms av Clinical Global Impression Scales poäng.

Denna skala för förbättring av Clinical Global Impression är en 7-gradig ordinär kvalitativ skala av "mycket mycket förbättrad" klassad + 3 till "mycket starkt försämrad" betygsatt -3. Resultatet uttrycks i totalpoäng som varierar från -3 till +3.
Vecka 12
Utvärdering av acyl- och desacylghrelin-plasmanivåer efter 12 veckors oxytocin/placebobehandling.
Tidsram: Vecka 12
Det är utvecklingen av cirkulerande nivåer av acylerat och deacylerat ghrelin kommer att vara variationerna av dessa hastigheter och variationen i sambanden mellan dag 0 och vecka 12.
Vecka 12
Utvärdering av uppmärksamhetsförmåga efter 12 veckors behandling med oxytocin/placebo, för patienter i åldern 7 till 12 år vid inkluderingen.
Tidsram: Vecka 12
Det är utvecklingen av uppmärksamhetsförmågan utvärderas av ett datoriserat test, Attention Network Test.
Vecka 12
Utvärdering av metaboliskt vilotillstånd i hjärnan efter 12 veckors behandling med oxytocin/placebo, för patienter i åldern 7 till 12 år vid inklusionen.
Tidsram: Vecka 12
Det är utvecklingen av det metaboliska vilotillståndet i hjärnan utvärderas genom en magnetisk resonanstomografi för att studera hjärnans metabolism mellan dag 0 och vecka 12.
Vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Utredare

  • Huvudutredare: Sophie ÇABAL-BERTHOUMIEU, Dr, Centre de référence du syndrome de Prader-Willi, Hôpital des Enfants

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 november 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2019

Avslutad studie (Faktisk)

11 januari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 mars 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2017

Första postat (Faktisk)

14 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 november 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 november 2020

Senast verifierad

1 november 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 15 7837 03
  • 2016-003273-18 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Prader-Willis syndrom

Kliniska prövningar på Oxytocin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera