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Administrations intranasales d'ocytocine chez les enfants atteints du syndrome de Prader-Willi âgés de 3 à 12 ans (Oxyjeune)

10 novembre 2020 mis à jour par: University Hospital, Toulouse

Effets des administrations intranasales d'ocytocine sur les troubles du comportement, l'hyperphagie et les compétences sociales chez les enfants atteints du syndrome de Prader-Willi âgés de 3 à 12 ans.

Des résultats positifs dans des études précliniques et cliniques chez des adultes et des nourrissons atteints du syndrome de Prader-Willi ont conduit les chercheurs à mettre en place une nouvelle étude chez des enfants atteints du syndrome de Prader-Willi. L'objectif de cette étude est de documenter les effets des administrations intranasales d'ocytocine sur les troubles du comportement chez les enfants atteints du syndrome de Prader-Willi âgés de 3 à 12 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Deux groupes de patients seront constitués selon leur âge ; Enfants du "groupe 1" âgés de 3 à 6 ans (n ​​= 20) et enfants du "groupe 2" âgés de 7 à 12 ans (n ​​= 20). Au sein de chaque groupe, les sujets seront randomisés pour recevoir soit de l'ocytocine soit un placebo pendant 12 semaines consécutives. Une deuxième période de 12 semaines consécutives de traitement à l'ocytocine sera ensuite effectuée pour tous les patients, suivie d'une période d'observation de 4 semaines pour documenter les effets après l'arrêt du traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

40

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Toulouse, France, 31059
        • Centre de référence du syndrome de Prader-Willi Hôpital des Enfants

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • patient avec un diagnostic génétique complet du syndrome de Prader-Willi
  • patient traité par hormone de croissance depuis au moins 1 an
  • patient naïf d'ocytocine depuis au moins 5 ans

Critère d'exclusion:

  • patient qui n'accepte pas les administrations intranasales (trouble majeur du comportement)
  • patient insuffisant hépatique : transaminases sériques (SGOT, SGPT) supérieures à 3 fois les valeurs normales pour l'âge
  • patient insuffisant rénal : créatinine sérique supérieure à 3 fois les valeurs normales pour l'âge
  • patient avec un antécédent d'électrocardiogramme anormal
  • patient souffrant d'hypertension ou d'hypotension artérielle
  • patient atteint de diabète de type 1 ou 2

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ocytocine
Administrations intranasales quotidiennes d'ocytocine pendant 12 semaines, suivies d'une période en ouvert de 12 semaines d'ocytocine. La dose d'ocytocine sera de 8 unités internationales pour les patients âgés de 3 à 6 ans et de 16 unités internationales pour les patients âgés de 7 à 12 ans.
Médicament: Ocytocine
Le médicament à l'étude est l'ocytocine en administration intra-nasale, le Syntocinon®, reconditionné en spray de type placebo. La posologie administrée sera de 8 Unités Internationales, soit 1 pulvérisation (4 Unités Internationales par pulvérisation) dans chaque narine par jour pendant les 12 premières semaines, chez les patients âgés de 3 et 6 ans. La posologie administrée sera de 16 Unités Internationales ou 2 pulvérisations dans chaque narine par jour pendant les 12 premières semaines, chez les patients âgés de 3 à 6 ans.
Autres noms:
  • Administration intranasale d'ocytocine (semaine 1 à 12)
Médicament: Ocytocine
Chaque patient recevra de l'ocytocine en ouvert (Syntocinon® non reconditionné) de la semaine 13 à la semaine 24 selon les mêmes posologies.
Autres noms:
  • Administration intranasale d'ocytocine (semaine 13 à 24)
Comparateur placebo: Placebo
Administrations intranasales quotidiennes de placebo pendant 12 semaines, suivies d'une période en ouvert de 12 semaines d'ocytocine. La dose d'ocytocine sera d'unité internationale pour les patients âgés de 3 à 6 ans et de 16 unités internationales pour les patients âgés de 7 à 12 ans.
Médicament: Ocytocine
Le médicament à l'étude est l'ocytocine en administration intra-nasale, le Syntocinon®, reconditionné en spray de type placebo. La posologie administrée sera de 8 Unités Internationales, soit 1 pulvérisation (4 Unités Internationales par pulvérisation) dans chaque narine par jour pendant les 12 premières semaines, chez les patients âgés de 3 et 6 ans. La posologie administrée sera de 16 Unités Internationales ou 2 pulvérisations dans chaque narine par jour pendant les 12 premières semaines, chez les patients âgés de 3 à 6 ans.
Autres noms:
  • Administration intranasale d'ocytocine (semaine 1 à 12)
Médicament: Ocytocine
Chaque patient recevra de l'ocytocine en ouvert (Syntocinon® non reconditionné) de la semaine 13 à la semaine 24 selon les mêmes posologies.
Autres noms:
  • Administration intranasale d'ocytocine (semaine 13 à 24)
Médicament: Placebo
Le placebo doit être utilisé sous forme de spray, similaire à celui de l'ocytocine. La posologie administrée sera de 1 pulvérisation dans chaque narine par jour pendant les 12 premières semaines chez les patients âgés de 3 à 6 ans. La posologie administrée sera de 2 pulvérisations dans chaque narine par jour pendant les 12 premières semaines, chez les patients âgés de 7 à 12 ans.
Autres noms:
  • Administration intranasale du placebo (semaine 1 à 12)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Evolution des troubles du comportement évalués par le score global du Child Behavior Check List Questionnaire après 12 semaines de traitement ocytocine/placebo.
Délai: Semaine 12
C'est la variation entre l'inclusion et 12 semaines de problèmes totaux du score total du questionnaire de la liste de contrôle du comportement de l'enfant.
Semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'hyperphagie après 12 semaines de traitement par ocytocine/placebo.
Délai: Semaine 12
C'est la variation de chacun des trois sous-scores obtenus à partir du questionnaire Dykens sur l'hyperphagie entre le jour 0 et la semaine 12.
Semaine 12
Évaluation des habiletés sociales après 12 semaines de traitement à l'ocytocine/placebo.
Délai: Semaine 12
C'est la variation entre le jour 0 et la semaine 12 du score total obtenu à partir du questionnaire d'évaluation des compétences sociales pour les enfants âgés de 3 à 6 ans et du questionnaire Social Responsiveness Scale pour les enfants âgés de 7 à 12 ans.
Semaine 12
Evaluation des auto- et hétéro-agressifs après 12 semaines de traitement ocytocine/placebo.
Délai: Semaine 12
C'est la variation entre le jour 0 et la semaine 12 du score total obtenu à partir du questionnaire d'évaluation de l'auto-agression.
Semaine 12
Évaluation de la psychopathologie après 12 semaines de traitement ocytocine/placebo.
Délai: Semaine 12
Il s'agit de la variation des sous-scores suivants obtenus à partir du questionnaire Child Behavior Check List (uniquement les 3 sous-échelles suivantes) entre le jour 0 et la semaine 12.
Semaine 12
Évaluation de l'état clinique global après 12 semaines de traitement par ocytocine/placebo.
Délai: Semaines 12

Il s'agit de l'amélioration de l'état clinique général du patient après 12 semaines de traitement par ocytocine/placebo. Il est évalué par le score de la Clinical Global Impression Scale.

Cette échelle d'amélioration de l'Impression Globale Clinique est une échelle qualitative ordinale en 7 points allant de "très fortement amélioré" noté +3 à "très fortement aggravé" noté -3. Le résultat est exprimé en score total qui varie de -3 à +3.
Semaines 12
Évaluation des taux plasmatiques d'acyl et de désacyl ghréline après 12 semaines de traitement à l'ocytocine/placebo.
Délai: Semaine 12
C'est l'évolution des taux circulants de ghréline acylée et désacylée qui sera les variations de ces taux et la variation des relations entre le jour 0 et la semaine 12.
Semaine 12
Evaluation des capacités attentionnelles après 12 semaines de traitement ocytocine/placebo, pour les patients âgés de 7 à 12 ans à l'inclusion.
Délai: Semaine 12
C'est l'évolution des capacités attentionnelles qui est évaluée par un test informatisé, l'Attention Network Test.
Semaine 12
Evaluation de l'état métabolique cérébral au repos après 12 semaines de traitement ocytocine/placebo, chez des patients âgés de 7 à 12 ans à l'inclusion.
Délai: Semaine 12
C'est l'évolution de l'état de repos métabolique du cerveau qui est évaluée par une imagerie par résonance magnétique pour étudier le métabolisme cérébral entre le jour 0 et la semaine 12.
Semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Toulouse

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sophie ÇABAL-BERTHOUMIEU, Dr, Centre de référence du syndrome de Prader-Willi, Hôpital des Enfants

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 novembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

11 janvier 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mars 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2017

Première publication (Réel)

14 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 novembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 novembre 2020

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 15 7837 03
  • 2016-003273-18 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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