Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Oksitosiinin intranasaalinen antaminen Prader-Willin oireyhtymää sairastaville 3–12-vuotiaille lapsille (Oxyjeune)

tiistai 10. marraskuuta 2020 päivittänyt: University Hospital, Toulouse

Oksitosiinin intranasaalisen antamisen vaikutukset käyttäytymisongelmiin, hyperfagiaan ja sosiaalisiin taitoihin 3–12-vuotiailla lapsilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä.

Positiiviset tulokset prekliinisissä ja kliinisissä tutkimuksissa Prader-Willin oireyhtymää sairastavilla aikuisilla ja pikkulapsilla saivat tutkijat perustamaan uuden tutkimuksen Prader-Willin oireyhtymää sairastavilla lapsilla. Tämän tutkimuksen tavoitteena on dokumentoida oksitosiinin intranasaalisen annostelun vaikutukset käyttäytymisongelmiin 3–12-vuotiailla lapsilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaksi potilasryhmää muodostetaan heidän ikänsä mukaan; "Ryhmän 1" lapset 3-6-vuotiaat (n = 20) ja "Ryhmän 2" lapset 7-12-vuotiaat (n = 20). Jokaisessa ryhmässä koehenkilöt satunnaistetaan saamaan joko oksitosiinia tai lumelääkettä 12 peräkkäisen viikon ajan. Tämän jälkeen kaikille potilaille suoritetaan 12 peräkkäisen oksitosiinihoitoviikon toinen jakso, jota seuraa 4 viikon tarkkailujakso hoidon lopettamisen jälkeisten vaikutusten dokumentoimiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

40

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Centre de référence du syndrome de Prader-Willi Hôpital des Enfants

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • potilaalla, jolla on täydellinen geneettinen diagnoosi Prader-Willin oireyhtymästä
  • potilasta, jota on hoidettu kasvuhormonilla vähintään vuoden ajan
  • potilas ei ole aiemmin saanut oksitosiinia vähintään 5 vuoden ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • potilas, joka ei hyväksy intranasaalista antoa (suuret käyttäytymisongelmat)
  • potilas, jolla on maksan vajaatoiminta: seerumin transaminaasiarvot (SGOT, SGPT) yli 3 kertaa iän normaaliarvot
  • potilas, jolla on munuaisten vajaatoiminta: seerumin kreatiniini yli 3 kertaa iän normaaliarvot
  • potilas, jolla on edeltänyt epänormaali EKG
  • potilaalle, jolla on hypertensio tai hypotensio
  • tyypin 1 tai 2 diabetesta sairastavalla potilaalla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Oksitosiini
Oksitosiinin päivittäinen intranasaalinen antaminen 12 viikon ajan, jota seurasi 12 viikon avoin oksitosiinijakso. Oksitosiiniannos on 8 kansainvälistä yksikköä 3–6-vuotiaille potilaille ja 16 kansainvälistä yksikköä 7–12-vuotiaille potilaille.
Lääke: Oksitosiini
Tutkimuslääke on nenänsisäisesti annettava oksitosiini, Syntocinon®, kunnostettu lumelääkettä muistuttavana suihkeena. Annettava annos on 8 kansainvälistä yksikköä eli 1 suihke (4 kansainvälistä yksikköä per suihke) kumpaankin sieraimeen päivässä ensimmäisen 12 viikon ajan 3- ja 6-vuotiaille potilaille. Annettava annos on 16 kansainvälistä yksikköä tai 2 suihketta kumpaankin sieraimeen päivässä ensimmäisen 12 viikon ajan 3–6-vuotiaille potilaille.
Muut nimet:
  • Oksitosiinin intranasaalinen anto (viikot 1-12)
Lääke: Oksitosiini
Jokainen potilas saa oksitosiinia avoimena (Syntocinon® ei kunnostettu) viikosta 13 viikkoon 24 samoilla annoksilla.
Muut nimet:
  • Oksitosiinin intranasaalinen anto (viikot 13-24)
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa annettiin päivittäin intranasaalisesti 12 viikon ajan, minkä jälkeen seurasi 12 viikon avoin oksitosiinijakso. Oksitosiiniannos on kansainvälinen yksikkö 3–6-vuotiaille potilaille ja 16 kansainvälistä yksikköä 7–12-vuotiaille potilaille.
Lääke: Oksitosiini
Tutkimuslääke on nenänsisäisesti annettava oksitosiini, Syntocinon®, kunnostettu lumelääkettä muistuttavana suihkeena. Annettava annos on 8 kansainvälistä yksikköä eli 1 suihke (4 kansainvälistä yksikköä per suihke) kumpaankin sieraimeen päivässä ensimmäisen 12 viikon ajan 3- ja 6-vuotiaille potilaille. Annettava annos on 16 kansainvälistä yksikköä tai 2 suihketta kumpaankin sieraimeen päivässä ensimmäisen 12 viikon ajan 3–6-vuotiaille potilaille.
Muut nimet:
  • Oksitosiinin intranasaalinen anto (viikot 1-12)
Lääke: Oksitosiini
Jokainen potilas saa oksitosiinia avoimena (Syntocinon® ei kunnostettu) viikosta 13 viikkoon 24 samoilla annoksilla.
Muut nimet:
  • Oksitosiinin intranasaalinen anto (viikot 13-24)
Lääke: Plasebo
Plaseboa tulee käyttää suihkeena, samanlaisena kuin oksitosiinia. Annettava annos on 1 suihke kumpaankin sieraimeen päivässä ensimmäisten 12 viikon ajan 3–6-vuotiaille potilaille. Annettava annos on 2 suihketta kumpaankin sieraimeen päivässä ensimmäisten 12 viikon ajan 7–12-vuotiaille potilaille.
Muut nimet:
  • Lumeen intranasaalinen anto (viikot 1-12)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Käyttäytymisongelmien kehitys arvioituna Child Behavior Check List Questionnaire -kyselylomakkeen globaalilla pistemäärällä 12 viikon oksitosiini/plasebo-hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Viikko 12
Se on vaihtelu sisällyttämisen ja 12 viikon kokonaispistemäärän kokonaisongelmien välillä Lasten käyttäytymisen tarkistuslistakyselystä.
Viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hyperfagian arviointi 12 viikon oksitosiini/plasebo-hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Viikko 12
Se on Dykensin hyperfagia-kyselystä saadun kolmen alapisteen vaihtelu päivän 0 ja viikon 12 välillä.
Viikko 12
Sosiaalisten taitojen arviointi 12 viikon oksitosiini/plasebohoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Viikko 12
Se on päivän 0 ja viikon 12 välinen vaihtelu 3–6-vuotiaiden lasten sosiaalisten taitojen arviointikyselystä ja 7–12-vuotiaiden lasten sosiaalisten taitojen arviointilomakkeesta saadusta kokonaispistemäärästä.
Viikko 12
Auto- ja heteroaggressiivisuuden arviointi 12 viikon oksitosiini/plasebohoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Viikko 12
Se on vaihtelu päivän 0 ja viikon 12 välillä itseaggression arviointikyselystä saadusta kokonaispistemäärästä.
Viikko 12
Psykopatologian arviointi 12 viikon oksitosiini/plasebo-hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Viikko 12
Se on vaihtelu seuraavista alapisteistä, jotka on saatu Child Behavior Check List -kyselylomakkeesta (vain seuraavat 3 alaasteikkoa) päivän 0 ja viikon 12 välillä.
Viikko 12
Globaalin kliinisen tilan arviointi 12 viikon oksitosiini/plasebohoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Viikot 12

Se on potilaan yleisen kliinisen tilan paraneminen 12 viikon oksitosiini/plasebo-hoidon jälkeen. Se arvioidaan Clinical Global Impression Scalen pistemäärällä.

Tämä kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelman parannusasteikko on 7-pisteinen järjestysasteikko "erittäin parantunut" arvosanalla + 3 - "erittäin voimakkaasti pahentunut" arvosanalla -3. Tulos ilmaistaan ​​kokonaispistemääränä, joka vaihtelee -3:sta +3:een.
Viikot 12
Plasman asyyli- ja desasyyligreliinitasojen arviointi 12 viikon oksitosiini/plasebo-hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Viikko 12
Asyloidun ja deasyloidun greliinin kiertävien tasojen kehitys tulee olemaan näiden nopeuksien vaihtelut sekä päivän 0 ja viikon 12 välisten suhteiden vaihtelu.
Viikko 12
Tarkkailukyvyn arviointi 12 viikon oksitosiini/plasebo-hoidon jälkeen 7–12-vuotiaille potilaille.
Aikaikkuna: Viikko 12
Tarkkailukykyjen kehitystä arvioidaan tietokoneistetun testin, Attention Network Test -testin avulla.
Viikko 12
Aivojen metabolisen lepotilan arviointi 12 viikon oksitosiini/plasebo-hoidon jälkeen 7–12-vuotiaille potilaille.
Aikaikkuna: Viikko 12
Aivojen metabolisen lepotilan kehitystä arvioidaan magneettikuvauksella aivojen aineenvaihdunnan tutkimiseksi päivän 0 ja viikon 12 välillä.
Viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Toulouse

Tutkijat

  • Päätutkija: Sophie ÇABAL-BERTHOUMIEU, Dr, Centre de référence du syndrome de Prader-Willi, Hôpital des Enfants

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 28. marraskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 14. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. marraskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 15 7837 03
  • 2016-003273-18 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Prader-Willin oireyhtymä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa