Administraciones intranasales de oxitocina en niños con síndrome de Prader-Willi de 3 a 12 años (Oxyjeune)
10 de noviembre de 2020 actualizado por: University Hospital, Toulouse
Efectos de las Administraciones Intranasales de Oxitocina en Problemas de Conducta, Hiperfagia y Habilidades Sociales en Niños con Síndrome de Prader-Willi de 3 a 12 Años.
Los resultados positivos en estudios preclínicos y clínicos en adultos y bebés con síndrome de Prader-Willi llevan a los investigadores a establecer un nuevo estudio en niños con síndrome de Prader-Willi.
El objetivo de este estudio es documentar los efectos de la administración intranasal de oxitocina sobre los problemas de conducta en niños con síndrome de Prader-Willi de 3 a 12 años.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se constituirán dos grupos de pacientes según su edad; Niños del "Grupo 1" de 3 a 6 años (n = 20) y niños del "Grupo 2" de 7 a 12 años (n = 20).
Dentro de cada grupo, los sujetos serán aleatorizados para recibir oxitocina o placebo durante 12 semanas consecutivas.
Luego se realizará un segundo período de 12 semanas consecutivas de tratamiento con oxitocina para todos los pacientes, seguido de un período de observación de 4 semanas para documentar los efectos después de la interrupción del tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
40
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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-
Toulouse, Francia, 31059
- Centre de référence du syndrome de Prader-Willi Hôpital des Enfants
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 12 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- paciente con diagnóstico genético completo de síndrome de Prader-Willi
- paciente tratado con hormona de crecimiento durante al menos 1 año
- Paciente sin tratamiento previo con oxitocina durante al menos 5 años.
Criterio de exclusión:
- paciente que no acepta administraciones intranasales (problemas de comportamiento importantes)
- paciente con insuficiencia hepática: transaminasas séricas (SGOT, SGPT) superiores a 3 veces los valores normales para la edad
- paciente con insuficiencia renal: creatinina sérica superior a 3 veces los valores normales para la edad
- paciente con antecedente de electrocardiograma anormal
- paciente con hipertensión arterial o hipotensión
- paciente con diabetes tipo 1 o 2
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Oxitocina
Administraciones intranasales diarias de oxitocina durante 12 semanas, seguidas de un período abierto de 12 semanas de oxitocina.
La dosis de oxitocina será de 8 Unidades Internacionales para pacientes de 3 a 6 años y de 16 Unidades Internacionales para pacientes de 7 a 12 años.
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El fármaco del estudio es la oxitocina en administración intranasal, Syntocinon®, reacondicionada como un aerosol similar a un placebo.
La dosis administrada será de 8 Unidades Internacionales, es decir 1 pulverización (4 Unidades Internacionales por pulverización) en cada fosa nasal por día durante las primeras 12 semanas, en pacientes de 3 y 6 años.
La dosis administrada será de 16 Unidades Internacionales o 2 pulverizaciones en cada fosa nasal por día durante las primeras 12 semanas, en pacientes de 3 a 6 años.
Otros nombres:
Cada paciente recibirá oxitocina en etiqueta abierta (Syntocinon® no reacondicionado) desde la semana 13 hasta la semana 24 según las mismas dosis.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Administraciones intranasales diarias de placebo durante 12 semanas, seguidas de un período abierto de 12 semanas de oxitocina.
La dosis de oxitocina será de Unidad Internacional para pacientes de 3 a 6 años y de 16 Unidades Internacionales para pacientes de 7 a 12 años.
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El fármaco del estudio es la oxitocina en administración intranasal, Syntocinon®, reacondicionada como un aerosol similar a un placebo.
La dosis administrada será de 8 Unidades Internacionales, es decir 1 pulverización (4 Unidades Internacionales por pulverización) en cada fosa nasal por día durante las primeras 12 semanas, en pacientes de 3 y 6 años.
La dosis administrada será de 16 Unidades Internacionales o 2 pulverizaciones en cada fosa nasal por día durante las primeras 12 semanas, en pacientes de 3 a 6 años.
Otros nombres:
Cada paciente recibirá oxitocina en etiqueta abierta (Syntocinon® no reacondicionado) desde la semana 13 hasta la semana 24 según las mismas dosis.
Otros nombres:
El placebo debe usarse como un aerosol, similar al de la oxitocina.
La dosis a administrar será de 1 pulverización en cada fosa nasal al día durante las primeras 12 semanas en pacientes de 3 a 6 años.
La dosis a administrar será de 2 pulverizaciones en cada fosa nasal al día durante las primeras 12 semanas, en pacientes de 7 a 12 años.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evolución de los problemas de comportamiento evaluados por la puntuación global del Child Behavior Check List Questionnaire después de 12 semanas de tratamiento con oxitocina/placebo.
Periodo de tiempo: Semana 12
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Es la variación entre la inclusión y 12 semanas de puntaje total de problemas totales del Cuestionario de la lista de verificación de comportamiento infantil.
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Semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación de la hiperfagia después de 12 semanas de tratamiento con oxitocina/placebo.
Periodo de tiempo: Semana 12
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Es la variación de cada una de las tres subpuntuaciones obtenidas del cuestionario de hiperfagia de Dykens entre el día 0 y la semana 12.
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Semana 12
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Evaluación de habilidades sociales después de 12 semanas de tratamiento con oxitocina/placebo.
Periodo de tiempo: Semana 12
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Es la variación entre el día 0 y la semana 12 de la puntuación total obtenida del cuestionario de evaluación de habilidades sociales para niños de 3 a 6 años y del cuestionario Escala de Respuesta Social para niños de 7 a 12 años.
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Semana 12
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Evaluación de auto y heteroagresividad después de 12 semanas de tratamiento con oxitocina/placebo.
Periodo de tiempo: Semana 12
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Es la variación entre el día 0 y la semana 12 de la puntuación total obtenida del cuestionario de evaluación de autoagresiones.
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Semana 12
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Evaluación de la psicopatología después de 12 semanas de tratamiento con oxitocina/placebo.
Periodo de tiempo: Semana 12
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Es la variación de las siguientes subpuntuaciones obtenidas del cuestionario Child Behavior Check List (solo las siguientes 3 subescalas) entre el día 0 y la semana 12.
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Semana 12
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Evaluación del estado clínico global después de 12 semanas de tratamiento con oxitocina/placebo.
Periodo de tiempo: Semanas 12
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Es la mejora del estado clínico general del paciente tras 12 semanas de tratamiento con oxitocina/placebo. Se evalúa mediante la puntuación de la Escala de Impresión Clínica Global. Esta escala de mejora de la Impresión Clínica Global es una escala cualitativa ordinal de 7 puntos de "mejoría muy grande" calificada + 3 a "gravemente agravada" calificada -3. El resultado se expresa en puntuación total que varía de -3 a +3. |
Semanas 12
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Evaluación de los niveles plasmáticos de acil y desacil grelina después de 12 semanas de tratamiento con oxitocina/placebo.
Periodo de tiempo: Semana 12
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La evolución de los niveles circulantes de grelina acilada y desacilada será la variación de estas tasas y la variación de las relaciones entre el día 0 y la semana 12.
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Semana 12
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Evaluación de las habilidades atencionales después de 12 semanas de tratamiento con oxitocina/placebo, para pacientes de 7 a 12 años de edad al momento de la inclusión.
Periodo de tiempo: Semana 12
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Su evolución de las habilidades atencionales es evaluada por una prueba computarizada, la Prueba de Red de Atención.
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Semana 12
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Evaluación del estado de reposo cerebral metabólico después de 12 semanas de tratamiento con oxitocina/placebo, para pacientes de 7 a 12 años de edad en el momento de la inclusión.
Periodo de tiempo: Semana 12
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Su evolución del estado de reposo metabólico cerebral se evalúa mediante una resonancia magnética para estudiar el metabolismo cerebral entre el día 0 y la semana 12.
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Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sophie ÇABAL-BERTHOUMIEU, Dr, Centre de référence du syndrome de Prader-Willi, Hôpital des Enfants
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Bittel DC, Kibiryeva N, Sell SM, Strong TV, Butler MG. Whole genome microarray analysis of gene expression in Prader-Willi syndrome. Am J Med Genet A. 2007 Mar 1;143A(5):430-42. doi: 10.1002/ajmg.a.31606.
- Constantino JN, Todd RD. Intergenerational transmission of subthreshold autistic traits in the general population. Biol Psychiatry. 2005 Mar 15;57(6):655-60. doi: 10.1016/j.biopsych.2004.12.014.
- Dykens EM, Lee E, Roof E. Prader-Willi syndrome and autism spectrum disorders: an evolving story. J Neurodev Disord. 2011 Sep;3(3):225-37. doi: 10.1007/s11689-011-9092-5. Epub 2011 Aug 20.
- Dykens EM, Maxwell MA, Pantino E, Kossler R, Roof E. Assessment of hyperphagia in Prader-Willi syndrome. Obesity (Silver Spring). 2007 Jul;15(7):1816-26. doi: 10.1038/oby.2007.216.
- Dykens E, Schwenk K, Maxwell M, Myatt B. The Sentence Completion and Three Wishes tasks: windows into the inner lives of people with intellectual disabilities. J Intellect Disabil Res. 2007 Aug;51(Pt 8):588-97. doi: 10.1111/j.1365-2788.2006.00937.x.
- Einfeld SL, Smith E, McGregor IS, Steinbeck K, Taffe J, Rice LJ, Horstead SK, Rogers N, Hodge MA, Guastella AJ. A double-blind randomized controlled trial of oxytocin nasal spray in Prader Willi syndrome. Am J Med Genet A. 2014 Sep;164A(9):2232-9. doi: 10.1002/ajmg.a.36653. Epub 2014 Jun 30.
- Fan J, McCandliss BD, Sommer T, Raz A, Posner MI. Testing the efficiency and independence of attentional networks. J Cogn Neurosci. 2002 Apr 1;14(3):340-7. doi: 10.1162/089892902317361886.
- Goldstone AP, Holland AJ, Butler JV, Whittington JE. Appetite hormones and the transition to hyperphagia in children with Prader-Willi syndrome. Int J Obes (Lond). 2012 Dec;36(12):1564-70. doi: 10.1038/ijo.2011.274. Epub 2012 Jan 24.
- Guastella AJ, Einfeld SL, Gray KM, Rinehart NJ, Tonge BJ, Lambert TJ, Hickie IB. Intranasal oxytocin improves emotion recognition for youth with autism spectrum disorders. Biol Psychiatry. 2010 Apr 1;67(7):692-4. doi: 10.1016/j.biopsych.2009.09.020. Epub 2009 Nov 7.
- Guastella AJ, Gray KM, Rinehart NJ, Alvares GA, Tonge BJ, Hickie IB, Keating CM, Cacciotti-Saija C, Einfeld SL. The effects of a course of intranasal oxytocin on social behaviors in youth diagnosed with autism spectrum disorders: a randomized controlled trial. J Child Psychol Psychiatry. 2015 Apr;56(4):444-52. doi: 10.1111/jcpp.12305. Epub 2014 Aug 2.
- Hall SS, Lightbody AA, McCarthy BE, Parker KJ, Reiss AL. Effects of intranasal oxytocin on social anxiety in males with fragile X syndrome. Psychoneuroendocrinology. 2012 Apr;37(4):509-18. doi: 10.1016/j.psyneuen.2011.07.020. Epub 2011 Aug 20.
- Kosfeld M, Heinrichs M, Zak PJ, Fischbacher U, Fehr E. Oxytocin increases trust in humans. Nature. 2005 Jun 2;435(7042):673-6. doi: 10.1038/nature03701.
- Lischke A, Gamer M, Berger C, Grossmann A, Hauenstein K, Heinrichs M, Herpertz SC, Domes G. Oxytocin increases amygdala reactivity to threatening scenes in females. Psychoneuroendocrinology. 2012 Sep;37(9):1431-8. doi: 10.1016/j.psyneuen.2012.01.011. Epub 2012 Feb 23.
- MacDonald E, Dadds MR, Brennan JL, Williams K, Levy F, Cauchi AJ. A review of safety, side-effects and subjective reactions to intranasal oxytocin in human research. Psychoneuroendocrinology. 2011 Sep;36(8):1114-26. doi: 10.1016/j.psyneuen.2011.02.015. Epub 2011 Mar 23.
- Miller JL, Lynn CH, Driscoll DC, Goldstone AP, Gold JA, Kimonis V, Dykens E, Butler MG, Shuster JJ, Driscoll DJ. Nutritional phases in Prader-Willi syndrome. Am J Med Genet A. 2011 May;155A(5):1040-9. doi: 10.1002/ajmg.a.33951. Epub 2011 Apr 4.
- Schaller F, Watrin F, Sturny R, Massacrier A, Szepetowski P, Muscatelli F. A single postnatal injection of oxytocin rescues the lethal feeding behaviour in mouse newborns deficient for the imprinted Magel2 gene. Hum Mol Genet. 2010 Dec 15;19(24):4895-905. doi: 10.1093/hmg/ddq424. Epub 2010 Sep 28.
- Skokauskas N, Sweeny E, Meehan J, Gallagher L. Mental health problems in children with prader-willi syndrome. J Can Acad Child Adolesc Psychiatry. 2012 Aug;21(3):194-203.
- Swaab DF, Purba JS, Hofman MA. Alterations in the hypothalamic paraventricular nucleus and its oxytocin neurons (putative satiety cells) in Prader-Willi syndrome: a study of five cases. J Clin Endocrinol Metab. 1995 Feb;80(2):573-9. doi: 10.1210/jcem.80.2.7852523.
- Tauber M, Mantoulan C, Copet P, Jauregui J, Demeer G, Diene G, Roge B, Laurier V, Ehlinger V, Arnaud C, Molinas C, Thuilleaux D. Oxytocin may be useful to increase trust in others and decrease disruptive behaviours in patients with Prader-Willi syndrome: a randomised placebo-controlled trial in 24 patients. Orphanet J Rare Dis. 2011 Jun 24;6:47. doi: 10.1186/1750-1172-6-47.
- van Lieshout CF, de Meyer RE, Curfs LM, Koot HM, Fryns JP. Problem behaviors and personality of children and adolescents with Prader-Willi syndrome. J Pediatr Psychol. 1998 Apr;23(2):111-20. doi: 10.1093/jpepsy/23.2.111.
- Yatawara CJ, Einfeld SL, Hickie IB, Davenport TA, Guastella AJ. The effect of oxytocin nasal spray on social interaction deficits observed in young children with autism: a randomized clinical crossover trial. Mol Psychiatry. 2016 Sep;21(9):1225-31. doi: 10.1038/mp.2015.162. Epub 2015 Oct 27.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de noviembre de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2019
Finalización del estudio (Actual)
11 de enero de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de marzo de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de abril de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
14 de abril de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de noviembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de noviembre de 2020
Última verificación
1 de noviembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Sobrenutrición
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Discapacidad intelectual
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Obesidad
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes de control reproductivo
- Oxitócicos
- Oxitocina
Otros números de identificación del estudio
- 15 7837 03
- 2016-003273-18 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Síndrome de Prader-Willi
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University Hospital, ToulouseTerminadoSíndrome de Prader WilliFrancia
-
University of FloridaNational Institutes of Health (NIH)Terminado
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Samsung Medical CenterTerminadoObesidad | Síndrome de Prader Willi
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SanionaTerminadoDiagnóstico genético confirmado del síndrome de Prader-WilliChequia, Hungría
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Duke UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR); National Institutes of Health... y otros colaboradoresTerminadoObesidad | Síndrome de Prader WilliEstados Unidos
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California State University, FullertonUniversity of FloridaDesconocidoObesidad infantil | Síndrome de Prader WilliEstados Unidos
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University Hospital, ToulouseTerminado
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Shaare Zedek Medical CenterDesconocidoSíndrome de Prader Willi
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institutes of Health (NIH); PWSAUSATerminadoSíndrome de Prader WilliEstados Unidos
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Ferring PharmaceuticalsTerminadoHiperfagia en el Síndrome de Prader-WilliEstados Unidos