Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Administração intranasal de ocitocina em crianças com síndrome de Prader-Willi de 3 a 12 anos (Oxyjeune)

10 de novembro de 2020 atualizado por: University Hospital, Toulouse

Efeitos da administração intranasal de ocitocina sobre problemas comportamentais, hiperfagia e habilidades sociais em crianças com síndrome de Prader-Willi de 3 a 12 anos.

Resultados positivos em estudos pré-clínicos e clínicos em adultos e bebês com síndrome de Prader-Willi levaram os investigadores a estabelecer um novo estudo em crianças com síndrome de Prader-Willi. O objetivo deste estudo é documentar os efeitos das administrações intranasais de ocitocina sobre problemas comportamentais em crianças com síndrome de Prader-Willi com idades entre 3 e 12 anos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Dois grupos de pacientes serão constituídos de acordo com a idade; "Grupo 1" crianças de 3 a 6 anos (n = 20) e "Grupo 2" crianças de 7 a 12 anos (n = 20). Dentro de cada grupo, os indivíduos serão randomizados para receber oxitocina ou placebo por 12 semanas consecutivas. Um segundo período de 12 semanas consecutivas de tratamento com ocitocina será realizado para todos os pacientes, seguido por um período de observação de 4 semanas para documentar os efeitos após a descontinuação do tratamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

40

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Toulouse, França, 31059
        • Centre de référence du syndrome de Prader-Willi Hôpital des Enfants

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • paciente com diagnóstico genético completo de síndrome de Prader-Willi
  • paciente tratado com hormônio de crescimento por pelo menos 1 ano
  • paciente virgem de ocitocina por pelo menos 5 anos

Critério de exclusão:

  • paciente que não aceita administração intranasal (problema comportamental grave)
  • paciente com insuficiência hepática: transaminases séricas (SGOT, SGPT) superiores a 3 vezes os valores normais para a idade
  • paciente com insuficiência renal: creatinina sérica superior a 3 vezes os valores normais para a idade
  • paciente com antecedente de eletrocardiograma anormal
  • paciente com hipertensão arterial ou hipotensão
  • paciente com diabetes tipo 1 ou 2

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ocitocina
Administrações intranasais diárias de ocitocina por 12 semanas, seguidas por um período aberto de 12 semanas de ocitocina. A dose de ocitocina será de 8 Unidades Internacionais para pacientes de 3 a 6 anos e 16 Unidades Internacionais para pacientes de 7 a 12 anos.
Medicamento: Ocitocina
A droga do estudo é a ocitocina em administração intranasal, Syntocinon®, recondicionada como um spray tipo placebo. A dosagem administrada será de 8 Unidades Internacionais, ou seja, 1 spray (4 Unidades Internacionais por spray) em cada narina por dia durante as primeiras 12 semanas, em pacientes de 3 e 6 anos de idade. A dosagem administrada será de 16 Unidades Internacionais ou 2 sprays em cada narina por dia durante as primeiras 12 semanas, em pacientes de 3 a 6 anos.
Outros nomes:
  • Administração intranasal de ocitocina (Semana 1 a 12)
Medicamento: Ocitocina
Cada paciente receberá ocitocina em rótulo aberto (Syntocinon® não recondicionado) da semana 13 à semana 24 de acordo com as mesmas dosagens.
Outros nomes:
  • Administração intranasal de ocitocina (semana 13 a 24)
Comparador de Placebo: Placebo
Administrações intranasais diárias de placebo por 12 semanas, seguidas por um período aberto de 12 semanas de ocitocina. A dose de ocitocina será Unidade Internacional para pacientes de 3 a 6 anos e 16 Unidade Internacional para pacientes de 7 a 12 anos.
Medicamento: Ocitocina
A droga do estudo é a ocitocina em administração intranasal, Syntocinon®, recondicionada como um spray tipo placebo. A dosagem administrada será de 8 Unidades Internacionais, ou seja, 1 spray (4 Unidades Internacionais por spray) em cada narina por dia durante as primeiras 12 semanas, em pacientes de 3 e 6 anos de idade. A dosagem administrada será de 16 Unidades Internacionais ou 2 sprays em cada narina por dia durante as primeiras 12 semanas, em pacientes de 3 a 6 anos.
Outros nomes:
  • Administração intranasal de ocitocina (Semana 1 a 12)
Medicamento: Ocitocina
Cada paciente receberá ocitocina em rótulo aberto (Syntocinon® não recondicionado) da semana 13 à semana 24 de acordo com as mesmas dosagens.
Outros nomes:
  • Administração intranasal de ocitocina (semana 13 a 24)
Medicamento: Placebo
O placebo deve ser usado em spray, semelhante ao da ocitocina. A dosagem administrada será de 1 spray em cada narina por dia durante as primeiras 12 semanas em pacientes de 3 a 6 anos de idade. A dosagem administrada será de 2 pulverizações em cada narina por dia durante as primeiras 12 semanas, em pacientes de 7 a 12 anos.
Outros nomes:
  • Administração intranasal de placebo (Semana 1 a 12)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Evolução dos problemas de comportamento avaliados pelo escore global do Child Behavior Check List Questionnaire após 12 semanas de tratamento com ocitocina/placebo.
Prazo: Semana 12
É a variação entre a inclusão e 12 semanas de pontuação total de problemas do Child Behavior Check List Questionnaire.
Semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação da hiperfagia após 12 semanas de tratamento com ocitocina/placebo.
Prazo: Semana 12
É a variação de cada uma das três subpontuações obtidas no questionário de hiperfagia de Dykens entre o dia 0 e a semana 12.
Semana 12
Avaliação das habilidades sociais após 12 semanas de tratamento com ocitocina/placebo.
Prazo: Semana 12
É a variação entre o dia 0 e a semana 12 da pontuação total obtida do questionário de avaliação de habilidades sociais para crianças de 3 a 6 anos e do questionário Social Responsiveness Scale para crianças de 7 a 12 anos.
Semana 12
Avaliação de auto e heteroagressividade após 12 semanas de tratamento com ocitocina/placebo.
Prazo: Semana 12
É a variação entre o dia 0 e a semana 12 da pontuação total obtida no questionário de avaliação da autoagressão.
Semana 12
Avaliação da psicopatologia após 12 semanas de tratamento com ocitocina/placebo.
Prazo: Semana 12
É a variação das seguintes subpontuações obtidas no questionário Child Behavior Check List (apenas as 3 subescalas seguintes) entre o dia 0 e a semana 12.
Semana 12
Avaliação do estado clínico global após 12 semanas de tratamento com ocitocina/placebo.
Prazo: Semanas 12

É a melhora do quadro clínico geral do paciente após 12 semanas de tratamento com ocitocina/placebo. É avaliado pela pontuação da Clinical Global Impression Scale.

Esta escala de melhoria da Impressão Clínica Global é uma escala qualitativa ordinal de 7 pontos de "muito melhorada" classificada + 3 a "muito fortemente agravada" classificada -3. O resultado é expresso em pontuação total que varia de -3 a +3.
Semanas 12
Avaliação dos níveis plasmáticos de acil e desacil grelina após 12 semanas de tratamento com ocitocina/placebo.
Prazo: Semana 12
Sua evolução dos níveis circulantes de grelina acilada e desacilada serão as variações dessas taxas e a variação das relações entre o dia 0 e a semana 12.
Semana 12
Avaliação das habilidades atencionais após 12 semanas de tratamento com ocitocina/placebo, para pacientes com idade de 7 a 12 anos na inclusão.
Prazo: Semana 12
Sua evolução das habilidades atencionais é avaliada por um teste computadorizado, o Teste de Rede de Atenção.
Semana 12
Avaliação do estado de repouso cerebral metabólico após 12 semanas de tratamento com ocitocina/placebo, para pacientes com idade de 7 a 12 anos na inclusão.
Prazo: Semana 12
Sua evolução do estado metabólico de repouso do cérebro é avaliada por uma ressonância magnética para estudar o metabolismo cerebral entre o dia 0 e a semana 12.
Semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital, Toulouse

Investigadores

  • Investigador principal: Sophie ÇABAL-BERTHOUMIEU, Dr, Centre de référence du syndrome de Prader-Willi, Hôpital des Enfants

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de novembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

11 de janeiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de março de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de abril de 2017

Primeira postagem (Real)

14 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de novembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de novembro de 2020

Última verificação

1 de novembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 15 7837 03
  • 2016-003273-18 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Prader-Willi

Ensaios clínicos em Ocitocina

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Zambia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever