Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oksytocin intranasal administrering hos barn med Prader-Willi syndrom i alderen 3 til 12 år (Oxyjeune)

10. november 2020 oppdatert av: University Hospital, Toulouse

Effekter av intranasal administrering av oksytocin på atferdsproblemer, hyperfagi og sosiale ferdigheter hos barn med Prader-Willi syndrom i alderen 3 til 12 år.

Positive resultater i prekliniske og kliniske studier på voksne og spedbarn med Prader-Willi syndrom førte etterforskere til å sette opp en ny studie på barn med Prader-Willi syndrom. Målet med denne studien er å dokumentere effekter av oksytocin intranasal administrering på atferdsproblemer hos barn med Prader-Willi syndrom i alderen 3 til 12 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

To grupper pasienter vil bli konstituert etter deres alder; «Gruppe 1»-barn i alderen 3 til 6 år (n = 20) og «Gruppe 2»-barn i alderen 7 til 12 år (n = 20). Innenfor hver gruppe vil forsøkspersoner bli randomisert til å motta enten oksytocin eller placebo i 12 påfølgende uker. En andre periode på 12 påfølgende oksytocinbehandlingsuker vil deretter bli utført for alle pasienter, etterfulgt av en 4-ukers observasjonsperiode for å dokumentere effekter etter seponering av behandlingen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

40

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Centre de référence du syndrome de Prader-Willi Hôpital des Enfants

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • pasient med en fullstendig genetisk diagnose av Prader-Willi syndrom
  • pasient behandlet med veksthormon i minst 1 år
  • pasient naiv for oksytocin i minst 5 år

Ekskluderingskriterier:

  • pasient som ikke aksepterer intranasal administrering (større atferdsproblemer)
  • pasient med leverinsuffisiens: serumtransaminaser (SGOT, SGPT) høyere enn 3 ganger normale verdier for alder
  • pasient med nedsatt nyrefunksjon: serumkreatinin høyere enn 3 ganger normale verdier for alder
  • pasient med en antecedent av unormalt elektrokardiogram
  • pasient med arteriell hypertensjon eller hypotensjon
  • pasient med diabetes type 1 eller 2

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Oksytocin
Daglig intranasal administrering av oksytocin i 12 uker, etterfulgt av en åpen periode på 12 uker med oksytocin. Oksytocindosen vil være 8 internasjonale enheter for pasienter i alderen 3 til 6 år og 16 internasjonale enheter for pasienter i alderen 7 til 12 år.
Legemiddel: Oksytocin
Studiemedikamentet er oksytocin i intranasal administrering, Syntocinon®, rekondisjonert som en placebo-lignende spray. Den administrerte dosen vil være 8 internasjonale enheter, dvs. 1 spray (4 internasjonale enheter per spray) i hvert nesebor per dag de første 12 ukene, hos 3 og 6 år gamle pasienter. Den administrerte dosen vil være 16 internasjonale enheter eller 2 spray i hvert nesebor per dag de første 12 ukene, hos 3 til 6 år gamle pasienter.
Andre navn:
  • Intranasal administrering av oksytocin (uke 1 til 12)
Legemiddel: Oksytocin
Hver pasient vil motta oksytocin i åpen etikett (Syntocinon® ikke rekondisjonert) fra uke 13 til uke 24 i henhold til samme doser.
Andre navn:
  • Intranasal administrering av oksytocin (uke 13 til 24)
Placebo komparator: Placebo
Daglig intranasal administrering av placebo i 12 uker, etterfulgt av en åpen periode på 12 uker med oksytocin. Oksytocindosen vil være internasjonal enhet for pasienter i alderen 3 til 6 år og 16 internasjonale enheter for pasienter i alderen 7 til 12 år.
Legemiddel: Oksytocin
Studiemedikamentet er oksytocin i intranasal administrering, Syntocinon®, rekondisjonert som en placebo-lignende spray. Den administrerte dosen vil være 8 internasjonale enheter, dvs. 1 spray (4 internasjonale enheter per spray) i hvert nesebor per dag de første 12 ukene, hos 3 og 6 år gamle pasienter. Den administrerte dosen vil være 16 internasjonale enheter eller 2 spray i hvert nesebor per dag de første 12 ukene, hos 3 til 6 år gamle pasienter.
Andre navn:
  • Intranasal administrering av oksytocin (uke 1 til 12)
Legemiddel: Oksytocin
Hver pasient vil motta oksytocin i åpen etikett (Syntocinon® ikke rekondisjonert) fra uke 13 til uke 24 i henhold til samme doser.
Andre navn:
  • Intranasal administrering av oksytocin (uke 13 til 24)
Legemiddel: Placebo
Placebo bør brukes som en spray, lik den for oksytocin. Den administrerte dosen vil være 1 spray i hvert nesebor per dag de første 12 ukene hos 3 til 6 år gamle pasienter. Den administrerte dosen vil være 2 spray i hvert nesebor per dag de første 12 ukene, hos 7 til 12 år gamle pasienter.
Andre navn:
  • Intranasal administrering av placebo (uke 1 til 12)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evolusjon av atferdsproblemer evaluert av den globale poengsummen til spørreskjema for sjekkliste for barneatferd etter 12 uker med oksytocin/placebobehandling.
Tidsramme: Uke 12
Det er variasjon mellom inkludering og 12 uker med totalscore totalt problemer fra spørreskjemaet med sjekkliste for barn.
Uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av hyperfagi etter 12 uker med oksytocin/placebobehandling.
Tidsramme: Uke 12
Det er variasjonen av hver av de tre delskårene fra Dykens hyperfagi spørreskjema mellom dag 0 og uke 12.
Uke 12
Evaluering av sosiale ferdigheter etter 12 uker med oksytocin/placebobehandling.
Tidsramme: Uke 12
Det er variasjon mellom dag 0 og uke 12 av den totale poengsummen hentet fra spørreskjemaet for vurdering av sosiale ferdigheter for barn i alderen 3 til 6 år og spørreskjemaet Social Responsiveness Scale for barn i alderen 7 til 12 år.
Uke 12
Evaluering av auto- og hetero-aggressiv etter 12 uker med oksytocin/placebobehandling.
Tidsramme: Uke 12
Det er variasjon mellom dag 0 og uke 12 av den totale poengsummen oppnådd fra spørreskjemaet for selvaggresjonsvurdering.
Uke 12
Evaluering av psykopatologi etter 12 uker med oksytocin/placebobehandling.
Tidsramme: Uke 12
Det er variasjonen av de følgende underskårene hentet fra spørreskjemaet for sjekkliste for barns atferd (bare de følgende 3 underskalaene) mellom dag 0 og uke 12.
Uke 12
Evaluering av global klinisk status etter 12 uker med oksytocin/placebobehandling.
Tidsramme: Uke 12

Det er forbedring av pasientens generelle kliniske tilstand etter 12 ukers behandling med oksytocin/placebo. Det er vurdert av Clinical Global Impression Scales poengsum.

Denne skalaen for forbedring av Clinical Global Impression er en 7-punkts ordinær kvalitativ skala fra "svært sterkt forbedret" rangert + 3 til "svært sterkt forverret" rangert -3. Resultatet uttrykkes i totalscore som varierer fra -3 til +3.
Uke 12
Evaluering av acyl- og desacylghrelin-plasmanivåer etter 12 uker med oksytocin/placebobehandling.
Tidsramme: Uke 12
Det er utviklingen av sirkulerende nivåer av acylert og deacylert ghrelin vil være variasjonene av disse hastighetene og variasjonen i forholdet mellom dag 0 og uke 12.
Uke 12
Evaluering av oppmerksomhetsevner etter 12 uker med oksytocin/placebobehandling, for pasienter i alderen 7 til 12 år ved inkludering.
Tidsramme: Uke 12
Det er utviklingen av oppmerksomhetsevner som blir evaluert av en datastyrt test, Attention Network Test.
Uke 12
Evaluering av metabolsk hjernehviletilstand etter 12 uker med oksytocin/placebobehandling, for pasienter i alderen 7 til 12 år ved inkludering.
Tidsramme: Uke 12
Det er utviklingen av metabolsk hjernehviletilstand som evalueres ved hjelp av en magnetisk resonansavbildning for å studere hjernemetabolismen mellom dag 0 og uke 12.
Uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sophie ÇABAL-BERTHOUMIEU, Dr, Centre de référence du syndrome de Prader-Willi, Hôpital des Enfants

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

11. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mars 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

14. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. november 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. november 2020

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 15 7837 03
  • 2016-003273-18 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Prader-Willi syndrom

Kliniske studier på Oksytocin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in New Zealand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere