Клинические исследование AL Амилоидоз, Амилоидоз, Амилоидные невропатии, семейные, Амилоид, Транстиретиновый амилоидоз, Амилоидная кардиомиопатия - Реестр клинических исследований

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Недавние достижения в генетическом тестировании позволили идентифицировать патогенные мутации у членов семьи больных до появления симптомов. В то время как наличие мутации и соответствующая кинетическая стабильность TTR были непосредственно связаны с развитием заболевания, молекулярные факторы тканеспецифической дегенерации не были определены. Мы предполагаем, что растворимые виды олигомеров TTR с неправильной укладкой могут циркулировать в крови этих пациентов, возможно, за годы до отложения амилоида и могут служить ранним биомаркером и/или движущей силой развития заболевания. В этой связи Исследовательский институт Скриппса разработал зонд на основе пептида, который специфически метит и интегрируется в неправильно уложенные олигомеры TTR, позволяя определять относительную концентрацию в кровотоке. Продольный мониторинг нелеченых, бессимптомных носителей генетического TTR-амилоида с использованием зонда Скриппса, вероятно, даст новое представление о раннем прогрессировании заболевания. Мы также планируем использовать зонд Скриппса для мониторинга прогрессирования заболевания у генетических носителей TTR-амилоида, которые в настоящее время проходят лечение, путем наблюдения за тем, как лечение влияет на циркулирующие олигомеры TTR с неправильной укладкой. Благодаря лучшему пониманию раннего прогрессирования заболевания и эффективности лечения мы надеемся ограничить накопление амилоида в сердечной и нервной ткани и отсрочить развитие неизменно фатальной TTR-амилоидной кардиомиопатии/нейропатии.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

37

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
    - Cleveland Clinic

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники будут определены через клиническую практику и из групп поддержки амилоида.

Описание

Критерии включения:

Пациенты с известными генетическими мутациями наследственного амилоидоза ATTR, выявленными при генетическом тестировании.

Критерий исключения:

Пациенты с амилоидозом ATTR идентифицированы как дикий тип.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Количество групп / когорт

1

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Начальный 1.) Оценить относительное количество олигомеров ATTR с неправильной укладкой у бессимптомных генетических носителей амилоида ATTR и сопоставить их уровни с клиническими симптомами и исходами. Определите, повышены ли олигомеры ATTR с неправильной укладкой по сравнению со здоровыми контрольными данными, полученными Scripps во время разработки зонда. Опишите уровни продольно Определите, приводит ли лечение специфическими для ATTR препаратами (например, дифлунисал, доксициклин, урсодиол, тауроурсодезоксихолевая кислота (ТУДХК), экстракт зеленого чая, куркумин, тафамидис, инотерсен, патисиран) к снижению уровня зонда у лиц с повышенным исходным уровнем

Группа / когорта

Начальный

1.) Оценить относительное количество олигомеров ATTR с неправильной укладкой у бессимптомных генетических носителей амилоида ATTR и сопоставить их уровни с клиническими симптомами и исходами.

Определите, повышены ли олигомеры ATTR с неправильной укладкой по сравнению со здоровыми контрольными данными, полученными Scripps во время разработки зонда.
Опишите уровни продольно
Определите, приводит ли лечение специфическими для ATTR препаратами (например, дифлунисал, доксициклин, урсодиол, тауроурсодезоксихолевая кислота (ТУДХК), экстракт зеленого чая, куркумин, тафамидис, инотерсен, патисиран) к снижению уровня зонда у лиц с повышенным исходным уровнем

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Среднее процентное изменение олигомеров у пациентов с впервые выявленными симптомами TTR-амилоида Временное ограничение: Ежегодно в течение 5 лет	Изменение (%) уровня олигомеров во время симптомов амилоида TTR по сравнению с исходным уровнем	Ежегодно в течение 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
% изменения уровней олигомеров по сравнению с исходным уровнем у пациентов со специфическими изменениями лекарств ATTR Временное ограничение: Ежегодно в течение 5 лет	Изменение (%) уровня олигомеров во время изменения лекарственного препарата, специфичного для ATTR, по сравнению с исходным уровнем	Ежегодно в течение 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The Cleveland Clinic

Следователи

Главный следователь: Mazen A Hanna, MD, The Cleveland Clinic

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 февраля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

9 марта 2026 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 марта 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества