- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03431896
Sledování časné progrese onemocnění u hereditární transtyretinové amyloidózy (MED-hATTR)
3. dubna 2024 aktualizováno: The Cleveland Clinic
Tato studie měří cirkulující, chybně složené oligomery ATTR u asymptomatických nosičů genetické amyloidózy ATTRm podélně po dobu pěti let.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Detailní popis
Nedávné pokroky v genetickém testování umožnily identifikaci patogenních mutací u rodinných příslušníků postižených jedinců před nástupem příznaků.
Zatímco přítomnost mutace a odpovídající kinetická stabilita TTR byla přímo spojena s vývojem onemocnění, molekulární hnací síly tkáňově specifické degenerace nebyly definovány.
Předpokládáme, že rozpustné špatně složené druhy TTR oligomerů mohou cirkulovat v krvi těchto pacientů pravděpodobně roky před depozicí amyloidu a mohly by sloužit jako časný biomarker a/nebo hnací síla pro rozvoj onemocnění.
V této řadě The Scripps Research Institute vyvinul sondu na bázi peptidů, která specificky označuje a integruje do chybně složených TTR oligomerů, což umožňuje stanovit relativní cirkulující koncentraci v krevním řečišti.
Longitudinální sledování neléčených asymptomatických TTR amyloidních genetických nosičů pomocí Scrippsovy sondy pravděpodobně poskytne nový pohled na časnou progresi onemocnění.
Plánujeme také využít Scrippsovu sondu k monitorování progrese onemocnění u TTR amyloidních genetických nosičů, kteří v současné době podstupují léčbu, a to sledováním toho, jak léčba ovlivňuje cirkulující chybně složené TTR oligomery.
Prostřednictvím lepšího porozumění časné progresi onemocnění a účinnosti léčby chceme omezit akumulaci amyloidu v srdeční a nervové tkáni a oddálit rozvoj trvale fatální TTR amyloidní kardiomyopatie/neuropatie.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
30
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Mazen A Hanna, MD
- Telefonní číslo: 216-444-3490
- E-mail: Hannam@ccf.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Lauren E Ives, RN
- Telefonní číslo: 216-444-9066
- E-mail: ivesl@ccf.org
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci budou identifikováni prostřednictvím klinické praxe a z podpůrných skupin pro amyloid
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti se známými dědičnými genetickými mutacemi ATTR amyloidózy identifikovanými genetickým testováním.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s ATTR amyloidózou identifikovanou jako divoký typ.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
---|
Hlavní
1.) Vyhodnotit relativní množství chybně složených oligomerů ATTR u asymptomatických amyloidních genetických nosičů ATTR a korelovat jejich hladiny s klinickými symptomy a výsledky.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Průměrné % změny oligomerů u pacientů s nově vzniklými symptomy TTR amyloidu
Časové okno: Ročně po dobu 5 let
|
Změna (%) hladiny oligomeru v době příznaků TTR amyloidu ve srovnání s výchozí hodnotou
|
Ročně po dobu 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
% změny hladin oligomerů vzhledem k výchozí hladině u pacientů se změnami medikace specifických pro ATTR
Časové okno: Ročně po dobu 5 let
|
Změna (%) pro hladinu oligomeru v době změn specifické medikace ATTR ve srovnání s výchozí hodnotou
|
Ročně po dobu 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Mazen A Hanna, MD, The Cleveland Clinic
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. února 2018
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. února 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. února 2018
První zveřejněno (Aktuální)
13. února 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Metabolické choroby
- Nemoci nervového systému
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Lymfoproliferativní poruchy
- Imunoproliferativní poruchy
- Atributy nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Onemocnění periferního nervového systému
- Paraproteinémie
- Nedostatky proteostázy
- Novotvary, plazmatické buňky
- Metabolismus, vrozené chyby
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Amyloidóza, familiární
- Progrese onemocnění
- Amyloidóza lehkého řetězce imunoglobulinů
- Amyloidóza
- Kardiomyopatie
- Amyloidní neuropatie
- Amyloidní neuropatie, familiární
Další identifikační čísla studie
- 17-1301
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na AL amyloidóza
-
Nexcella Inc.Zatím nenabírámeAmyloidóza lehkého řetězce (AL).Spojené státy
-
Texas Christian UniversityDokončenoMapování rozšířené poradenství (MEC) | Aktivní propojení (AL)Spojené státy
-
Asociación para Evitar la Ceguera en MéxicoDokončenoAxiální délka (AL) | Hluboká přední komora (ACD) | Tloušťka čočky (LT)Mexiko
-
Sorrento Therapeutics, Inc.StaženoAmyloidóza lehkého řetězce (AL).
-
Boston Medical CenterMillennium Pharmaceuticals, Inc.Dokončeno
-
European Myeloma NetworkJanssen PharmaceuticaAktivní, ne náborAmyloidóza lehkého řetězce (AL), stadium 3BHolandsko, Řecko, Francie, Itálie
-
Sorrento Therapeutics, Inc.NáborAmyloidóza lehkého řetězce (AL).Spojené státy
-
Weill Medical College of Cornell UniversityJanssen Scientific Affairs, LLCNáborAL amyloidóza | Amyloid | Refrakterní AL amyloidózaSpojené státy
-
IRCCS Policlinico S. MatteoUkončenoSrdeční AL amyloidózaŠpanělsko, Francie, Itálie, Německo, Kanada, Řecko, Krocan, Spojené království
-
Peking Union Medical College HospitalNáborVenetoclax a dexamethason pro nově diagnostikovanou amyloidózu lehkého řetězce s translokací (11;14)Amyloidóza lehkého řetězce (AL). | Venetoclax | CCND1 TranslokaceČína