Sun May Arise on SMA: скрининг новорожденных на спинальную мышечную атрофию в Бельгии
8 марта 2021 г. обновлено: Laurent Servais, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Sun May Arise on SMA: скрининг новорожденных на SMA в Бельгии
Медико-экономическое исследование скрининга новорожденных на спинальную мышечную атрофию
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Целью этого проекта является демонстрация осуществимости и медико-экономического воздействия неонатального скрининга спинальной мышечной атрофии в европейской стране.
Мы предлагаем 3-летнюю программу скрининга новорожденных в Южной Бельгии (Федерация Валлония-Брюссель), где ежегодно регистрируется 59 000 новорожденных, среди которых 6 страдают спинальной мышечной атрофией.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
136339
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Wallonia
-
Liege, Wallonia, Бельгия, 4000
- CRMN, Hôpital La Citadelle
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 1 неделя (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Все новорожденные
Описание
Критерии включения:
- Все новорожденные на юге Бельгии
Критерий исключения:
- Новорожденные, родители которых отказываются от скрининга
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Все новорожденные из Южной Бельгии
Все новорожденные, кроме новорожденных, родители которых отказываются от скрининга новорожденных, будут проверены на наличие делеции экзона 7 в выживающем двигательном нейроне 1 (SMN1).
|
Новорожденных проверяют на делецию экзона 7 гена SMN1 в соответствии со стандартной практикой NBS. Положительный случай незамедлительно направляют в референтные центры.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выявлено случаев
Временное ограничение: март 2018-март 2021
|
Количество выявленных случаев, ложноотрицательные и ложноположительные случаи
|
март 2018-март 2021
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Заболеваемость СМА
Временное ограничение: Март 2018 г. – март 2021 г.
|
собрать эпидемиологические данные о СМА в Федерации Валлония-Брюссель (частота носительства, число случаев в год).
|
Март 2018 г. – март 2021 г.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Laurent Servais, MD, PhD, CRMN
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 марта 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 февраля 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 февраля 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
31 мая 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
31 мая 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 июня 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 марта 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 марта 2021 г.
Последняя проверка
1 марта 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Мышечная атрофия
- Атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
Другие идентификационные номера исследования
- B412201734396
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .