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Sun May Arise on SMA: Screening neonatale dell'atrofia muscolare spinale in Belgio

8 marzo 2021 aggiornato da: Laurent Servais, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Sun May Arise on SMA: Screening neonatale della SMA in Belgio

Studio medico-economico dello screening neonatale dell'atrofia muscolare spinale

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo progetto è dimostrare la fattibilità e l'impatto medico-economico di uno screening neonatale dell'atrofia muscolare spinale in un paese europeo. Proponiamo un programma di screening neonatale di 3 anni nel Belgio meridionale (Federazione Vallonia-Bruxelles) dove ci sono 59.000 neonati/anno, di cui 6 affetti da atrofia muscolare spinale.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

136339

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Wallonia
      • Liege, Wallonia, Belgio, 4000
        • CRMN, Hôpital La Citadelle

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 1 settimana (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i neonati

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i neonati nel sud del Belgio

Criteri di esclusione:

  • Neonati i cui genitori rifiutano lo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Tutti nati dal Belgio meridionale
Tutti i neonati ad eccezione dei neonati per i quali i genitori rifiutano lo screening neonatale saranno testati per la delezione dell'esone 7 nel motoneurone 1 di sopravvivenza (SMN1)
Test diagnostico: test per la delezione dell'esone 7 di SMN1
I neonati vengono sottoposti a screening per la delezione dell'esone 7 di SMN1 attraverso la pratica NBS standard I casi positivi vengono prontamente indirizzati ai centri di riferimento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Casi rilevati
Lasso di tempo: marzo 2018-marzo 2021
Numero di casi rilevati, falsi negativi e falsi positivi
marzo 2018-marzo 2021

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza della SMA
Lasso di tempo: Marzo 2018-marzo 2021
raccogliere dati epidemiologici sulla SMA nella Federazione Vallonia-Bruxelles (frequenza dei portatori, numero di casi/anno).
Marzo 2018-marzo 2021

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Collaboratori

Roche Pharma AG
Biogen
AveXis, Inc.
Association Belge contre les Maladies neuro Musculaires

Investigatori

  • Investigatore principale: Laurent Servais, MD, PhD, CRMN

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

28 febbraio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

28 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

13 giugno 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B412201734396

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su test per la delezione dell'esone 7 di SMN1

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