Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Słońce może powstać w sprawie SMA: badania przesiewowe noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni w Belgii

8 marca 2021 zaktualizowane przez: Laurent Servais, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Sun May Arise na temat SMA: Badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA w Belgii

Badanie medyczno-ekonomiczne badań przesiewowych noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego projektu jest wykazanie wykonalności i skutków medyczno-ekonomicznych badań przesiewowych noworodków w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni w jednym z krajów europejskich. Proponujemy 3-letni program badań przesiewowych noworodków w południowej Belgii (Federacja Walonii-Brukseli), gdzie rocznie przyjmuje się 59 000 noworodków, z których 6 cierpi na rdzeniowy zanik mięśni.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

136339

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Wallonia
      • Liege, Wallonia, Belgia, 4000
        • CRMN, Hôpital La Citadelle

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 1 tydzień (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszystkie noworodki

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszystkie noworodki w południowej Belgii

Kryteria wyłączenia:

  • Noworodki, których rodzice odmawiają badań przesiewowych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Wszystkie noworodki z południowej Belgii
Wszystkie noworodki, z wyjątkiem noworodków, których rodzice odmówią badania przesiewowego noworodków, zostaną przebadane pod kątem delecji eksonu 7 w neuronze ruchowym 1 przetrwania (SMN1)
Test diagnostyczny: test na delecję eksonu 7 SMN1
Noworodki są badane pod kątem delecji eksonu 7 SMN1 zgodnie ze standardową praktyką NBS. Przypadek pozytywny jest niezwłocznie kierowany do ośrodków referencyjnych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykryte przypadki
Ramy czasowe: marzec 2018-marzec 2021
Liczba wykrytych przypadków, przypadków fałszywie ujemnych i fałszywie dodatnich
marzec 2018-marzec 2021

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie SMA
Ramy czasowe: Marzec 2018-marzec 2021
zebranie danych epidemiologicznych na temat SMA w Federacji Walońsko-Brukselskiej (częstotliwość nosicieli, liczba przypadków/rok).
Marzec 2018-marzec 2021

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Współpracownicy

Roche Pharma AG
Biogen
AveXis, Inc.
Association Belge contre les Maladies neuro Musculaires

Śledczy

  • Główny śledczy: Laurent Servais, MD, PhD, CRMN

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 marca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 lutego 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 maja 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 czerwca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B412201734396

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj