Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Общенациональное итальянское исследование аспления

27 июня 2018 г. обновлено: Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie

Смертность и заболеваемость в большой когорте пациентов с аспленией: общенациональное исследование итальянской сети по асплению

Селезенка участвует в нескольких функциях, таких как выработка защитных антител, удаление нежелательных твердых частиц из крови (например, бактерий), а также хранение клеток крови, особенно лейкоцитов и тромбоцитов. Аспления — это состояние, связанное с отсутствием или дисфункцией селезенки в результате нескольких редких заболеваний. Врожденная аспления — это состояние с отсутствием или дисфункцией селезенки, связанное с другими врожденными аномалиями; функциональная аспления — это состояние с присутствующей, но дисфункциональной селезенкой, связанное со многими редкими заболеваниями, такими как серповидно-клеточная анемия, талассемия, эссенциальная тромбоцитемия, лимфопролиферативные заболевания, а спленэктомия — это хирургическое удаление селезенки для лечения огромного числа редких гематологических и онкологические заболевания. Итак, аспления является конечным результатом многочисленных разнообразных редких заболеваний и приводит к высокому риску инфекций и тромботических событий со значительной смертностью и заболеваемостью. Антибиотикопрофилактика и специфические прививки рекомендуются в этой группе высокого риска, но приверженность лечению оказалась очень плохой. Было продемонстрировано, что национальный регистр улучшает результаты для населения и снижает затраты на здравоохранение, а также способствует проведению исследований и достижению целей общественного здравоохранения в этой целевой группе населения. В Европе имеется очень мало опыта комплексной национальной программы лечения асплении, и только в ограниченной части Англии и Ирландии были проведены обследования пациентов после спленэктомии. В Италии до сих пор не разработана единая политика ухода за пациентами, и лечение асплении в основном проводится в отдельных случаях или на местном уровне.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Подробное описание

Люди с аспленией имеют высокий риск серьезных инфекций, поскольку селезенка является резервуаром наивных В- и Т-клеток и функционирует как фильтр для антигенов и капсулированных бактерий в крови. Он также удаляет состарившиеся клетки крови и тельца Хауэлла-Джолли из эритроцитов.

Аспления может быть врожденной, хирургической и функциональной. Врожденная аспления — это состояние, связанное с редкими и малоизученными синдромами. Хирургическая аспления заключается в удалении селезенки для лечения некоторых гематологических или онкологических заболеваний. Функциональная аспления характерна для многих гематологических и негематологических заболеваний; наиболее репрезентативной, среди гематологических, является серповидно-клеточная анемия (СКБ), среди негематологических причин функциональной аспления можно назвать несколько аутоиммунных заболеваний (напр. волчанка, Sjogrens), воспалительные заболевания кишечника (например, глютеновая болезнь, болезнь Крона, язвенный ректоколит) и инфильтративные заболевания (напр. амилоидоз, саркоидоз).

Инфекции являются основной причиной смерти людей с аспленией, особенно у детей в возрасте до пяти лет. Было показано, что целостность функции селезенки необходима для развития и выживания клеток памяти IgM, популяции В-клеток памяти изотипа IgM. Эти интересные данные могли бы объяснить повышенную восприимчивость к инвазивным инфекциям, вызванным капсулированными бактериями, у субъектов с анатомической или функциональной аспленией, особенно в первые годы жизни, у которых наблюдается физиологический и преходящий дефицит памяти IgM, подтверждая общеизвестное, что селезенка представляет собой особую иммунологическую среду, которая является фундаментальной для удаления полисахаридных антигенов и для оптимального гуморального ответа.

У аспленичных субъектов Streptococcus pneumoniae, Hemophilus influenzae и Neisseria meningitidis являются микробами, которые чаще всего вызывают инвазивные инфекции, такие как бактериемия, сепсис и менингит; поэтому ясно, что профилактика и немедленное и агрессивное лечение являются краеугольным камнем правильного ведения этой группы пациентов. Недавно была внедрена новая 13-валентная конъюгированная вакцина против пневмококка, и считается, что это новая и более эффективная стратегия снижения инфекционного риска у этих субъектов; однако конкретные данные о популяции пациентов с аспленией отсутствуют.

Недавние исследования и отчеты показали большую частоту тромботических осложнений у субъектов с аспленией, даже если частота тромботических событий, по-видимому, различается между различными патологиями, лежащими в основе состояния аспления. На самом деле, большое количество тромботических событий наблюдалось у спленэктомированных субъектов по поводу наследственного сфероцитоза, талассемии, идиопатической тромбоцитопении пурпуры и других гематологических заболеваний, но патофизиологическая основа этих осложнений, возможные профилактические методы лечения еще не известны. эффективное и оптимальное лечение тромботических событий. Кроме того, предварительные данные свидетельствуют о различной склонности к инфекционным и тромботическим осложнениям при разных формах аспления. Если это подтвердится, показания для антибиотико- и антитромботической профилактики, сроки наблюдения и более или менее агрессивное лечение осложнений могут различаться при разных формах аспления.

Более того, в Италии нет общих и однородных показаний по профилактике и лечению краткосрочных и долгосрочных осложнений, связанных с состоянием аспления, и их знания среди медицинского персонала все еще очень ограничены. Было показано, что страны, принявшие совместные меры по ведению этих пациентов, добились улучшения в профилактике осложнений за счет увеличения охвата вакцинацией даже среди взрослых и непрерывного информирования о возможных рисках, связанных с клиническим состоянием. На самом деле, часто случается так, что пациенты не реагируют на регулярные последующие повторные пропущенные вакцинации и сокращение с течением времени всей информации о своем здоровье. Это явление считалось одним из основных факторов риска развития серьезных осложнений у лиц с аспленией.

Цель исследования — ретроспективно и проспективно оценить относительно большую популяцию больных аспленией с целью выявления показателей смертности и заболеваемости (инфекционных и тромботических осложнений), развившихся у больных аспленией за период наблюдения.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

1400

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

В исследование будут включены все пациенты с диагностированной аспленией любого типа (врожденной, хирургической и функциональной).

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые и педиатрические пациенты, страдающие аспленией

Критерий исключения:

  • Медицинский анамнез, включая все соответствующие клинические данные, требуемые протоколом, отсутствует.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Поперечный разрез

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выявление причин смертности и заболеваемости
Временное ограничение: 10 лет
Будут оценены инфекционные и тромботические осложнения, развившиеся у больных аспленией в период наблюдения.
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 февраля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 июня 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 июня 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 июня 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 июня 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 июня 2018 г.

Последняя проверка

1 мая 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Другие идентификационные номера исследования

  • Asplenia

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться