Быстрая внутривенная инфузия велаглюцеразы альфа (VPRIV) у ранее не получавших лечение пациентов с болезнью Гоше 1 типа
Быстрая внутривенная инфузия велаглюцеразы альфа (VPRIV) у ранее не получавших лечение пациентов с болезнью Гоше 1 типа: исследование, инициированное исследователем
В течение последних двух лет исследователь успешно провел IIR, в котором пациенты с БГ, ранее получавшие ЗЗТ с велаглюцеразой альфа, были постепенно переведены на 10-минутное (быстрое) введение той же ЗЗТ. Успех выражался в безопасности (отсутствие клинически значимых НЯ, отсутствие антител, домашняя терапия), эффективности («отсутствие ухудшения») и удовлетворенности пациентов. Последнее было основано не только на конкретных вопросниках и аналоговых шкалах, но, в частности, на том, что пациенты делились своим опытом с другими пациентами и, следовательно, на неоднократных просьбах многих перейти на быстрое введение их ФЗТ.
Таким образом, исследователь предлагает исследовать безопасность и эффективность 10-минутного введения альфа-велаглюцеразы в когорте пациентов, ранее не получавших лечения.
Текущая этикетка VPRIV ограничена дозой 60 единиц/кг массы тела раз в две недели (60 единиц/кг EOW) — эта доза будет использоваться в течение всего периода исследования. Фермент будет предоставлен компанией Shire, которая также предоставит исследовательский грант для проведения испытания.
Обзор исследования
Подробное описание
Протокол:
Дизайн исследования: это будет одноцентровое открытое исследование для оценки безопасности и эффективности быстрого введения альфа-велаглюцеразы (VPRIV) пациентам с болезнью Гоше типа I, ранее не получавшим лечения. Первые шесть инфузий будут проведены в стационаре: первые три инфузии в течение 60, 30 и 20 минут каждая, с началом 10-минутного введения с инфузии №4. После трех без происшествий 10-минутного пребывания в больнице двухнедельная ФЗТ будет продолжена в качестве домашней терапии, как указано в протоколе. Продолжительность исследования составит 12 месяцев с продлением до получения положительных результатов.
Количество пациентов: 15. Первые десять пациентов будут взрослыми, затем к участию в исследовании допустят детей.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Please Select...
-
Jerusalem, Please Select..., Израиль, 9103102
- Michal Becker- Cohen
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
Мужчины и женщины, 18 лет и старше для первых десяти взрослых пациентов; 6 лет и старше для последних пяти пациентов.
- Подтвержденный ферментативный диагноз болезни Гоше с определенным генотипом и повышенным биомаркером LysoGb1, выполненный в CentoGene с использованием методологии DBS.
- Показания к ФЗТ будут определяться соответствием критериям Минздрава.
- Женщины-пациенты детородного возраста, которые соглашаются использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контрацепции.
- Пациенты, не получавшие ФЗТ или ЗЗТ в прошлом, или Пациенты, не получавшие ФЗТ или ЗЗТ в течение последних 12 месяцев и имеющие отрицательный результат на антитела к глюкоцереброзидазе.
Критерий исключения:
В настоящее время принимает другой экспериментальный препарат для любого состояния
- Наличие неврологических признаков и симптомов, характерных для болезни Гоше типа 2 или типа 3.
- Беременные или кормящие
- Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать соблюдению пациентом участия в исследовании.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Быстрое введение Vpriv
Быстрая внутривенная инфузия альфа-велаглюцеразы (VPRIV) у ранее не получавших лечение пациентов с болезнью Гоше 1 типа
|
VPRIV (Velaglucerase alfa) Длительная ферментозаместительная терапия (ФЗТ) для пациентов с болезнью Гоше 1 типа.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью МРТ
Временное ограничение: 12 месяцев.
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем
|
12 месяцев.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение гемоглобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем
|
12 месяцев
|
|
Изменение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем
|
12 месяцев
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Lyso-GB1
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем
|
12 месяцев
|
|
Изменение объема печени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем
|
12 месяцев
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем 10% уменьшение объема селезенки
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Болезнь Гоше
Другие идентификационные номера исследования
- 307-17-SZMC
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .