Infusión intravenosa rápida de velaglucerasa alfa (VPRIV) en pacientes sin tratamiento previo con enfermedad de Gaucher tipo 1
Infusión intravenosa rápida de velaglucerasa alfa (VPRIV) en pacientes sin tratamiento previo con enfermedad de Gaucher tipo 1: un estudio iniciado por un investigador
Durante los últimos dos años, el investigador ha realizado con éxito un IIR en el que los pacientes con EG, previamente tratados con ERT de velaglucerasa alfa, se cambiaron gradualmente a una administración (rápida) de 10 minutos del mismo ERT. El éxito se expresó como seguridad (sin eventos adversos clínicamente significativos, sin anticuerpos detectados, terapia domiciliaria), eficacia ("ausencia de deterioro") y satisfacción de los pacientes. Este último se basó no solo en cuestionarios específicos y escalas análogas, sino particularmente en que los pacientes compartieran la experiencia con otros pacientes y, en consecuencia, las repetidas solicitudes de muchos para cambiar a una administración rápida de su ERT.
Por lo tanto, el investigador propone investigar la seguridad y la eficacia de una administración de 10 minutos de velaglucerasa alfa en una cohorte de pacientes sin tratamiento previo.
La etiqueta actual de VPRIV está restringida a una dosis de 60 unidades/kg de peso corporal cada dos semanas (60 unidades/kg EOW); esta dosis se utilizará durante todo el período de estudio. La enzima será proporcionada por Shire, que también proporcionará una subvención de investigación para la realización del ensayo.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Protocolo:
Diseño del estudio: Este será un ensayo abierto de un solo centro para evaluar la seguridad y eficacia de la administración rápida de velaglucerasa alfa (VPRIV) a pacientes sin tratamiento previo con enfermedad de Gaucher tipo I. Las primeras seis infusiones se administrarán en el hospital: las primeras tres infusiones en 60, 30 y 20 minutos cada una, con el inicio de una administración de 10 minutos desde la infusión #4. Después de la administración sin incidentes de los 10 minutos en el hospital, la ERT quincenal continuará como terapia en el hogar, como se describe en el protocolo. La duración del estudio será de 12 meses, con una extensión pendiente de resultados positivos.
Número de pacientes: 15. Los primeros diez pacientes serán adultos y luego se permitirá que los niños se inscriban en el ensayo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Please Select...
-
Jerusalem, Please Select..., Israel, 9103102
- Michal Becker- Cohen
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Hombres y mujeres, de 18 años o más para los primeros diez pacientes adultos; 6 años o más para los últimos cinco pacientes.
- Diagnóstico enzimático confirmado de la enfermedad de Gaucher con un genotipo definido y biomarcador elevado LysoGb1, realizado en CentoGene utilizando la metodología DBS.
- Las indicaciones para ERT se guiarán por el cumplimiento de los criterios del Ministerio de Salud.
- Pacientes mujeres en edad fértil que aceptan usar un método anticonceptivo médicamente aceptable.
- Pacientes que no han recibido ERT o SRT en el pasado o Pacientes que no han recibido ERT o SRT en los últimos 12 meses y tienen un anticuerpo anti-glucocerebrosidasa negativo
Criterio de exclusión:
Actualmente tomando otro fármaco experimental para cualquier condición.
- Presencia de signos y síntomas neurológicos característicos de la enfermedad de Gaucher tipo 2 o tipo 3
- embarazada o amamantando
- Presencia de cualquier condición médica, emocional, conductual o psicológica que, a juicio del Investigador, pueda interferir con el cumplimiento del estudio por parte del paciente.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Infusión rápida de Vpriv
Infusión intravenosa rápida de velaglucerasa alfa (VPRIV) en pacientes sin tratamiento previo con enfermedad de Gaucher tipo 1
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VPRIV (Velaglucerasa alfa) Terapia de reemplazo enzimático (ERT) a largo plazo para pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual desde el inicio en el volumen del bazo medido por resonancia magnética
Periodo de tiempo: 12 meses.
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Cambio porcentual desde la línea de base
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12 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio porcentual desde la línea de base
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12 meses
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Cambio desde el inicio en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio porcentual desde la línea de base
|
12 meses
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Cambio desde la línea de base en Lyso-GB1
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio porcentual desde la línea de base
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12 meses
|
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Cambio desde el inicio en el volumen hepático
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio porcentual desde la línea de base
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12 meses
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Cambio desde el inicio 10% de reducción en el volumen del bazo
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio porcentual desde la línea de base
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Gaucher
Otros números de identificación del estudio
- 307-17-SZMC
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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