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Infusione endovenosa rapida di Velaglucerase Alfa (VPRIV) in pazienti naive al trattamento con malattia di Gaucher di tipo 1

18 marzo 2021 aggiornato da: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Infusione endovenosa rapida di Velaglucerase Alfa (VPRIV) in pazienti naive al trattamento con malattia di Gaucher di tipo 1: uno studio avviato da un ricercatore

Negli ultimi due anni, lo sperimentatore ha eseguito con successo un IIR in cui i pazienti con GD, precedentemente trattati con velaglucerasi alfa ERT, sono passati gradualmente a una somministrazione (rapida) di 10 minuti della stessa ERT. Il successo è stato espresso come sicurezza (nessun evento avverso clinicamente significativo, nessun anticorpo rilevato, terapia domiciliare), efficacia ("mancanza di deterioramento") e soddisfazione dei pazienti. Quest'ultima si è basata non solo su questionari specifici e scale analogiche, ma soprattutto sulla condivisione dell'esperienza da parte dei pazienti con altri pazienti e conseguentemente su ripetute richieste da parte di molti di passare ad una rapida somministrazione della propria ERT.

Pertanto, lo sperimentatore propone con la presente di studiare la sicurezza e l'efficacia di una somministrazione di 10 minuti di velaglucerasi alfa in una coorte di pazienti naive al trattamento.

L'attuale etichetta VPRIV è limitata a un dosaggio di 60 unità/kg di peso corporeo a settimane alterne (60 unità/kg EOW) - questa dose verrà utilizzata per tutto il periodo dello studio. L'enzima sarà fornito da Shire, che fornirà anche un assegno di ricerca per la conduzione della sperimentazione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Protocollo:

Disegno dello studio: si tratterà di uno studio monocentrico in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione rapida di velaglucerasi alfa (VPRIV) a pazienti naive al trattamento con malattia di Gaucher di tipo I. Le prime sei infusioni verranno somministrate in ospedale: le prime tre infusioni entro 60, 30 e 20 minuti ciascuna, con l'inizio di una somministrazione di 10 minuti dall'infusione n. Dopo le tre somministrazioni senza incidenti dei 10 minuti in ospedale, l'ERT bisettimanale continuerà come terapia domiciliare, come delineato nel protocollo. La durata dello studio sarà di 12 mesi, con un'estensione in attesa di risultati positivi.

Numero di pazienti: 15. I primi dieci pazienti saranno adulti, quindi i bambini potranno iscriversi alla sperimentazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Israele, 9103102
        • Michal Becker- Cohen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine, di età pari o superiore a 18 anni per i primi dieci pazienti adulti; 6 anni o più per gli ultimi cinque pazienti.

    • Diagnosi enzimatica confermata della malattia di Gaucher con un genotipo definito e biomarcatore elevato LysoGb1, eseguita presso CentoGene utilizzando la metodologia DBS.
    • Le indicazioni per ERT saranno guidate dal rispetto dei criteri MOH.
    • Pazienti di sesso femminile in età fertile che accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico.
    • Pazienti che non hanno ricevuto ERT o SRT in passato o Pazienti che non hanno ricevuto ERT o SRT negli ultimi 12 mesi e hanno un anticorpo anti-glucocerebrosidasi negativo

Criteri di esclusione:

  • Attualmente sta assumendo un altro farmaco sperimentale per qualsiasi condizione

    • Presenza di segni e sintomi neurologici caratteristici della malattia di Gaucher di tipo 2 o 3
    • Incinta o allattamento
    • Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con la conformità del paziente allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Infusione rapida di Vpriv
Infusione endovenosa rapida di velaglucerasi alfa (VPRIV) in pazienti naive al trattamento con malattia di Gaucher di tipo 1
Droga: VPRIV
VPRIV (Velaglucerase alfa) Terapia enzimatica sostitutiva (ERT) a lungo termine per pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1.
Altri nomi:
  • Velaglucerasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale del volume della milza misurata mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: 12 mesi.
Variazione percentuale rispetto al basale
12 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione percentuale rispetto al basale
12 mesi
Variazione rispetto al basale nella conta piastrinica
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione percentuale rispetto al basale
12 mesi
Variazione rispetto al basale in Lyso-GB1
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione percentuale rispetto al basale
12 mesi
Variazione rispetto al basale del volume epatico
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione percentuale rispetto al basale
12 mesi
Variazione rispetto al basale Riduzione del 10% del volume della milza
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione percentuale rispetto al basale
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Ari Zimran, M.D., Ari Zimran - Shaare Zedek

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 settembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

30 settembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

18 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

11 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 307-17-SZMC

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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